게인테라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 파킨슨병 관련 KOL 행사를 개최했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 14일, 게인테라퓨틱스가 "바이오마커, 임상적 종결점 및 질병 수정 경로: GT-02287의 새로운 데이터 맥락화"라는 주제로 가상 주요 의견 리더(KOL) 행사를 개최했다.이 행사에는 로체스터 대학교 신경학 교수인 칼 키부르츠 박사와 신경퇴행성 질환 연구소의 회장 겸 수석 과학자인 케네스 마렉 박사가 참여했다.행사에서 발표된 슬라이드 자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 보고서는 증권거래위원회에 제출되며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 통합되지 않는다.2025년 10월 14일 현재, 게인테라퓨틱스는 파킨슨병에 대한 GT-02287의 안전성, 내약성, 약리학적 작용을 평가하기 위한 1b상 시험을 진행 중이다.이 연구는 파킨슨병 환자를 대상으로 하며, 치료 기간은 9개월로 설정되어 있다.연구의 주요 목표는 GT-02287의 단일 용량 및 지속 상태 혈장 약리학적 프로필을 특성화하는 것이다.또한, GT-02287의 CSF 내 농도를 평가하고, MDS-UPDRS와 같은 표준 기능적 척도를 통해 치료 효과를 탐색할 예정이다.현재까지 27명이 스크리닝을 통과했으며, 21명이 연구에 등록되었다.등록된 참가자 중 3명은 여성, 18명은 남성이며, 평균 연령은 63.5세이다.평균 질병 지속 기간은 3.0년이며, 평균 H&Y 점수는 1.6이다.유전적 데이터는 15명의 참가자에게서 수집되었으며, 2명은 심각한 GBA1 변이를 보였다.2025년 9월 3일 기준으로 18명의 참가자가 93건의 치료 유발 이상 반응을 경험했으며, 가장 흔한 이상 반응은 두통, 실험실 이상, 설사, 피로, 메스꺼움 등이었다.1b상 시험의 초기 데이터에 따르면, 30일째 평균 개선은 없었으나, 90일째 평균 개선이 나
게인테라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 파킨슨병 임상 연구에서 초기 데이터를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 6일, 게인테라퓨틱스가 파킨슨병(PD) 환자를 대상으로 진행 중인 GT-02287의 1b상 임상 연구에서 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 GBA1 변이가 있는 환자와 없는 환자를 포함한다.90일의 투약 후, GT-02287는 안전하고 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.일부 참가자에서 알칼리성 인산분해효소 및 기타 간 효소의 일시적인 증가가 관찰되었으나, 투약이 계속되는 동안 정상화되었다.21명의 연구 참가자 중 두 명은 치료를 받지 않은 환자이며, 두 명은 심부 뇌 자극을 받고 있고, 18명은 레보도파 및/또는 도파민 작용제 또는 기타 PD 약물을 복용하고 있다.기초 MDS-UPDRS 점수는 각각 5.8, 7.4, 24.7이었다.여러 참가자들은 GT-02287로 90일 투약 후 UPDRS Part II 및 III 점수에서 개선을 경험했으나, Part I 점수는 변동이 없었다.90일째 Parts II 및 III에서의 평균 개선은 30일째 관찰되지 않았으며, 이는 GT-02287가 질병 진행을 늦추는 효과가 있음을 시사한다.이는 전임상 모델과 GT-02287의 제안된 작용 메커니즘과 일치하며, 지속적인 개발을 지지한다.혈장 약리학적 프로파일은 샘플링된 14명의 참가자 모두에서 일관되었으며, 예상 치료 범위 내에 있었고, 1상 연구에서 건강한 자원자에서 관찰된 노출과 비교할 수 있었다.두 차례의 회의에서 데이터 모니터링 위원회는 연구의 지속을 권장했으며, 최근 호주 보건 당국은 이제 최대 12개월 동안 치료를 받을 수 있는 환자를 위한 1b상 연구 연장을 승인했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
세리나테라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 파킨슨병 치료를 위한 SER-252의 등록 시험 지원을 위해 첫 번째 5백만 달러 자금 조달 트랜치를 인출했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 6일, 세리나테라퓨틱스는 이전에 발표된 자금 조달 계약에 따라 첫 번째 5백만 달러 트랜치를 인출했다.이 계약은 정의된 개발 이정표 달성 시 최대 2천만 달러의 자금을 제공한다.자금은 고급 파킨슨병 치료를 위한 SER-252의 등록 시험을 진행하는 데 사용될 예정이다.초기 트랜치는 계약 조건에 따라 수령되었으며, 이후 트랜치는 계획된 임상 시험에서 환자 등록을 포함한 정의된 개발 이정표 달성에 따라 지급된다.세리나테라퓨틱스의 최고경영자 스티브 레저는 "자금 조달 이정표는 SER-252를 계획된 등록 시험으로 진행할 수 있는 자원을 제공하며, 이는 고급 파킨슨병 환자들의 충족되지 않은 요구를 해결하는 중요한 단계다"라고 말했다.세리나테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 Investigational New Drug (IND) 신청서를 제출했으며, SER-252에 대한 호주에서의 첫 번째 인간 연구 윤리 위원회(HREC) 승인을 받았다.회사는 2025년 4분기에 등록 연구를 시작할 예정이며, 첫 환자 투여는 연말 이전에 이루어질 것으로 예상된다.SER-252-1b 연구는 무작위 이중 맹검 위약 대조 1b 단계 시험으로, 파킨슨병 및 운동 변동이 있는 성인을 대상으로 하며, 단일 상승 용량(5개 집단, 8명씩; n=40) 및 다 상승 용량 구성 요소(최대 3개 집단, 16명씩; n=48)를 포함한다.등록 연구는 SER-252의 안전성, 내약성 및 약물 동태를 위약과 비교하여 평가하며, 탐색적 효능 측정에는 MDS-UPDRS 운동 점수 및 구조화된 운동 상태 평가가 포함된다.용량 상승은 안전성 검토 위원회에 의해 감독되며, 연구는 미국과 호주에서 진행될 예정이다.SER-252는 세리나의 POZ 플랫폼을 통해 개발된 실험적 아포모르핀
아비나스(ARVN, ARVINAS, INC. )는 ARV-102의 긍정적인 1상 임상 데이터를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 5일, 아비나스는 2025 국제 파킨슨병 및 운동장애 학회에서 PROTAC LRRK2 분해제인 ARV-102에 대한 긍정적인 1상 임상 시험 데이터를 발표했다.아비나스는 건강한 자원자와 파킨슨병 환자 모두에서 ARV-102가 잘 견뎌졌다고 밝혔다.임상 시험 결과에 따르면, ARV-102는 두 가지 임상 시험에서 모두 용량 의존적인 CSF 노출을 나타냈다.건강한 자원자에서 14일간의 치료 후, ARV-102는 파킨슨병에서 상승된 것으로 알려진 리소좀 및 신경 염증 미세아교세포 경로 바이오마커를 감소시켰다.아비나스는 ARV-102의 경구용, 뇌 침투 가능성이 있는 PROTAC 분해제가 LRRK2를 분해하도록 설계되었다고 설명했다.이 회사는 ARV-102-101이라는 건강한 자원자를 대상으로 한 첫 번째 임상 시험과 ARV-102-103이라는 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 데이터를 발표했다.주요 발견은 다음과 같다.건강한 자원자를 대상으로 한 1상 단일 용량 및 다용량 임상 시험 데이터에서 ARV-102는 200mg까지의 단일 용량과 80mg까지의 다일일 용량에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 연구 집단에서 부작용이나 심각한 부작용으로 인한 중단은 없었다.약리학적으로 ARV-102의 노출은 혈장과 CSF에서 용량 의존적으로 증가했으며, 이는 뇌 침투를 나타낸다.약리역학적으로, 반복적인 일일 용량이 20mg 이상일 경우, 말초 혈액 단핵 세포에서 LRRK2 단백질이 90% 이상 감소하고 CSF에서 50% 이상 감소했다.경로 바이오마커 측면에서, ARV-102의 반복적인 일일 용량은 LRRK2 하류의 리소좀 경로 조절을 위한 민감한 바이오마커인 phospho-Rab10T73의 혈장 농도와 bis(monoacylglycerol)phosphate(BMP)의 소변 농도를 감소시켰다.파킨슨병 환자를 대상으로 한 1
세리나쎄라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 FDA가 SER-252의 등록 임상 시험 설계를 지원한다고 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 25일, 세리나쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 Type B 회의 이후 FDA의 서면 피드백이 505(b)(2) NDA 경로에 따라 고급 파킨슨병에 대한 등록 임상 연구 프로그램에서 SER-252(POZ-apomorphine)를 진행하는 것을 지원한다고 발표했다.세리나쎄라퓨틱스의 CEO인 스티브 레저는 "고급 파킨슨병 환자들은 운동 변동성으로부터 더 일관된 완화를 필요로 하며, 현재까지의 데이터는 SER-252가 일상 기능을 신뢰성 있게 개선할 수 있음을 시사한다"고 말했다. 이어 그는 "FDA의 서면 피드백을 바탕으로 SER-252를 등록 지향적인 505(b)(2) NDA 규제 경로로 진행할 계획이다. 우리의 개발 계획은 철저하고 자본 효율적으로 설계되었다.세리나쎄라퓨틱스는 FDA와의 논의에서 회사의 POZ 기술을 활용하여 아포모르핀에 대한 이전 지식을 활용하는 프로그램을 설명했다. 세리나는 승인된 아포모르핀 제품에 대한 약리학적 PK 브리징 구성 요소를 포함할 계획이며, 이는 505(b)(2) NDA 전략에 부합한다. FDA의 피드백은 세리나의 초기 연구가 등록 시험 프로그램의 구성 요소로 설계되고 수행될 수 있음을 나타내며, 이는 표준 임상 및 비임상 요구 사항과 IND 제출 시 문서화의 최종화에 따라 달라질 수 있다.세리나쎄라퓨틱스는 "SER-252 외에도, 우리는 적절한 경우 유사한 505(b)(2) NDA 경로를 따를 수 있는 POZ 기반의 소분자 파이프라인을 발전시키고 있다"고 말했다. FDA의 피드백은 우리의 플랫폼에 대한 초기 원칙의 증거를 제공하며, 우리가 505(b)(2) NDA 규제 경로에 대한 기관의 기대에 효과적으로 부합할 수 있음을 확인한다. 각 프로그램은 고유한 과학을 따르며 FDA와의 대화가 필요하지만, 우리의 목표는 치료의
게인쎄라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고 기업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 12일, 게인쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과와 기업 업데이트를 발표했다.이번 분기 동안의 주요 하이라이트는 파킨슨병(PD) 환자를 대상으로 한 Phase 1b 연구의 목표 등록 완료가 예상보다 빨리 이루어진 점이다.게인쎄라퓨틱스는 GT-02287의 임상 시험을 통해 90일 후 참가자들의 기능 변화 및 바이오마커 활동 분석 결과를 2025년 4분기에 발표할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 Phase 1b 연구에 총 16명의 환자가 등록되었으며, 7월 31일 이전에 스크리닝을 통과한 참가자들은 추가 등록이 가능하다.Phase 1b 연구의 총 등록 인원은 20명을 초과하지 않을 것으로 예상된다.또한, 게인쎄라퓨틱스는 Phase 1b 연구의 투약 기간을 현재의 90일에서 연장할 수 있도록 요청을 제출했으며, 이에 대한 업데이트는 몇 주 내에 제공될 예정이다.게인쎄라퓨틱스의 CEO인 진 맥은 "Phase 1b 연구에서 목표 등록을 완료한 것은 매우 고무적인 성과이며, 4분기에 기능 변화 및 바이오마커 활동 분석 결과를 보고할 수 있기를 기대한다"고 말했다.이어서 그는 "임상 의사들이 참가자 스크리닝 기간을 한 달 더 연장해 줄 것을 요청한 것과 연구에 참여하고자 하는 환자들의 지속적인 관심에 감사드린다"고 덧붙였다.2025년 2분기 동안의 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 280만 달러로, 2024년 2분기의 440만 달러에서 감소했다.일반 관리(G&A) 비용은 230만 달러로, 2024년 2분기의 370만 달러에서 감소했다.2025년 6월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 670만 달러로, 2024년 12월 31일의 1,040만 달러에서 감소했다.게인쎄라퓨틱스의 GT-02287은 파킨슨병 치료를 위한 임상 개발 중이며, 이 약물
세리나쎄라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 하이라이트를 제공했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 11일, 세리나쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.세리나쎄라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 고유의 POZ 플랫폼™ 약물 최적화 기술을 통해 파킨슨병 치료를 위한 주요 IND 후보인 SER-252를 개발하고 있다.CEO인 스티브 레저는 "우리는 개발 프로그램 전반에 걸쳐 구축한 모멘텀에 자부심을 느낀다. SER-252가 올해 말 임상에 진입할 예정이며, 최근 SER-270의 발전이 이루어졌다. 우리는 POZ 플랫폼이 높은 미충족 수요가 있는 신경학적 질환에 대해 차별화된 장기 작용 치료제를 가능하게 할 수 있음을 보여주고 있다"고 말했다.SER-270은 POZ 플랫폼을 통해 개발된 주 1회 주사 치료제로, 기관 사용 및 복약 순응도 문제를 해결하는 것을 목표로 하고 있다.2025년 4월, 세리나쎄라퓨틱스는 SER-252의 지속적인 개발을 지원하기 위해 전략적 주주로부터 500만 달러를 확보했다.2025년 6월 30일 기준으로 세리나쎄라퓨틱스의 현금 및 현금성 자산은 604만 1천 달러에 달하며, 이는 2025년 4분기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2025년 2분기 동안 세리나쎄라퓨틱스의 수익은 13만 달러로, 2024년 같은 기간의 5만 1천 달러와 비교해 증가했다. 운영 비용은 570만 달러로, 2024년 같은 기간의 390만 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 320만 달러로, 2024년 같은 기간의 160만 달러와 비교해 증가했다.세리나쎄라퓨틱스의 순손실은 640만 달러로, 주당 0.66 달러의 손실을 기록했다. 2024년 같은 기간에는 520만 달러의 순이익을 기록했다.세리나쎄라퓨틱스는 현재 894만 1천 달러의 총 자산을 보유하고 있으며, 총 부채는 729만 5천 달러로 나타났다. 주주 지분은 16
벤틱스바이오사이언시스(VTYX, Ventyx Biosciences, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 최근 기업 진전을 강조했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 벤틱스바이오사이언스(나스닥: VTYX)는 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.벤틱스바이오사이언스는 자가면역, 염증 및 신경퇴행성 질환을 위한 혁신적인 경구 치료제를 개발하는 임상 단계의 생물의약품 회사다.2분기 동안 벤틱스바이오사이언스는 긍정적인 2a 단계 바이오마커 데이터를 통해 VTX3232가 파킨슨병 환자에게 잠재적인 질병 수정 치료제로 자리 잡을 수 있음을 밝혔다.VTX2735의 재발성 심낭염 환자를 대상으로 한 2상 연구 데이터는 2025년 4분기에 발표될 예정이다.비만 및 심혈관 대사 위험 요소가 있는 참가자를 대상으로 한 VTX3232의 2상 연구는 완전히 등록되었으며, 2025년 4분기 초에 주요 데이터를 제공할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 잔액은 2억 0,900만 달러로, 계획된 운영을 최소한 2026년 하반기까지 지원할 것으로 예상된다.Raju Mohan 박사는 "우리는 재발성 심낭염(RP) 환자를 대상으로 한 VTX2735의 2상 시험에 환자를 계속 등록하고 있으며, NLRP3 및 Caspase-1 염증소체의 상향 조절이 이 질병의 병인에 중심적이라고 믿고 있다. VTX2735는 NLRP3 및 Caspase-1을 강력하게 억제하는 경구 약제로, 현재 심각한 RP 환자에게 사용되는 생물학적 치료제를 대체할 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 말했다.2분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 2,230만 달러로, 2024년 2분기의 2,780만 달러에 비해 감소했다.일반 관리(G&A) 비용은 710만 달러로, 2024년 2분기의 790만 달러에 비해 감소했다.순손실은 2,700만 달러로, 2024년 2분기의
보이저쎄라퓨틱스(VYGR, Voyager Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 6일, 보이저쎄라퓨틱스(나스닥: VYGR)는 2025년 2분기 재무 결과 및 기업 업데이트를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.보이저쎄라퓨틱스의 CEO인 알프레드 W. 샌드록 박사는 "보이저의 과학이 변혁적인 신경 치료제를 이끌 잠재력이 있다고 확신하며, 올해 우리가 만든 효율성이 이를 증명할 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다.이어 "내년에는 네 가지 프로그램이 임상에 진입할 것으로 예상하며, 2028년까지 자금이 확보되어 여러 잠재적인 임상 전환점에 도달할 수 있는 위치에 있다"고 덧붙였다.2025년 2분기 주요 사항으로는 2028년까지 자금이 연장되었으며, 이는 여러 중요한 임상 데이터 발표를 가능하게 할 것으로 기대된다.보이저는 알츠하이머병 치료를 위한 네 번째 자산인 APOE 프로그램을 파이프라인에 추가했으며, 26억 달러의 개발 단계 이정표 지급 가능성이 있는 11개의 파트너 프로그램을 보유하고 있다.2025년 2분기 협력 수익은 520만 달러로, 2024년 같은 기간의 2,957만 8천 달러에 비해 감소했다. 이는 주로 보이저의 네우로크라인 협력 계약에 따라 인식된 수익 감소 때문이었다.연구 및 개발 비용은 3,130만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,450만 달러에 비해 감소했다. 일반 관리 비용은 1,050만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,020만 달러에 비해 소폭 증가했다.2025년 2분기 순손실은 3,340만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,010만 달러에 비해 증가했다.2025년 6월 30일 기준 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 2억 6,203만 달러였다.보이저는 2028년까지 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있을 것으로 예상하고 있으며, 최대 26억 달러의 개발 이
프로테나(PRTA, PROTHENA CORP PUBLIC LTD CO )는 2025년 2분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 프로테나가 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표했다.운영 및 투자 활동에 사용된 순현금은 4,640만 달러였으며, 2025년 상반기 동안 사용된 순현금은 9,980만 달러였다.분기 말 현금 및 제한된 현금 잔고는 3억 7,230만 달러였다.프로테나는 2025년 연말까지 주주들이 자본 감소를 승인하도록 제안하는 특별 총회를 소집할 계획이다.이는 적절하다.판단될 경우 주식 환매 프로그램을 지원하기 위한 분배 가능한 준비금을 만들기 위함이다.로슈는 파킨슨병 진행의 알려진 생물학적 원인을 겨냥한 잠재적 1세대 항 알파-시뉴클레인 항체인 프라시네주맙을 2025년 말까지 초기 단계 파킨슨병에 대한 3상 개발로 진전시킬 예정이다.초기 데이터는 2025년 8월에 발표될 예정이다.2026년에는 노보 노르디스크의 ATTR 아밀로이드증과 관련된 임상 이정표 지급금으로 최대 1억 5백만 달러를 받을 가능성이 있다.2025년 2분기와 상반기 동안 프로테나는 각각 1억 2,580만 달러와 1억 8,600만 달러의 순손실을 기록했다.이는 2024년 2분기 동안 6,690만 달러의 순이익과 비교된다.2025년 2분기와 상반기 동안 주당 순손실은 각각 2.34달러와 3.45달러였다.총 수익은 2분기 동안 440만 달러, 상반기 동안 720만 달러로, 2024년 같은 기간의 1억 3,201만 달러와 1억 3,206만 달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 2분기 동안 4,050만 달러, 상반기 동안 9,130만 달러로, 2024년 같은 기간의 5,750만 달러와 1억 2,160만 달러에 비해 감소했다.2025년 6월 30일 기준으로 프로테나는 3억 7,230만 달러의 현금, 현금성 자산 및 제한된 현금을 보유하고 있으며, 부채는 없다.2025년 전체 연간 운영 및 투자 활동에 사용될 순현금은 1억 7,00
게인쎄라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 임상 연구 진행 상황 업데이트를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 게인쎄라퓨틱스가 파킨슨병 환자(유전자 GBA1 변이가 있는 환자 및 없는 환자 포함)를 대상으로 한 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 진행 중인 1b 단계 임상 연구의 진행 상황을 업데이트했다.이 연구는 15-20명의 참가자를 모집하는 것을 목표로 했으며, 2025년 6월 30일 기준으로 16명의 참가자가 모집되었다.이는 프로토콜 시행의 두 달 지연에도 불구하고 이루어진 성과이다.또한, 독립 데이터 모니터링 위원회가 최근 회의를 열고 용량 수준에 변화 없이 연구를 계속 진행할 것을 권고했으며, 심각한 치료 유발 부작용이 발생하지 않았음을 결론지었다.예상보다 빠른 모집 속도 덕분에 모든 참가자는 90일 방문을 제때 진행할 수 있어, 2025년 4분기까지 모든 뇌척수액(CSF) 샘플의 바이오마커 분석이 가능해졌다.CSF 바이오마커가 약물 활동의 증거로서 더 큰 관련성을 가지는 점을 고려할 때, 회사는 2025년 4분기 중 모든 CSF 및 혈액 샘플의 90일 바이오마커 증거에 대한 전체 결과를 제공할 것으로 예상된다.이는 원래 계획보다 이른 시점이다.또한, 호주에서 현재 1b 단계 연구에 대해 알고 있는 임상의와 환자들의 지속적인 관심을 촉진하기 위해, 회사는 참가자 모집 기간을 2025년 7월 31일까지 연장할 예정이다.회사는 또한 호주 현지 보건 당국에 1b 단계의 투여 기간을 현재 프로토콜에서 허용된 90일을 초과하여 연장할 수 있도록 접근할 계획이다.이 투여 연장을 지원하기 위해 필요한 장기 만성 독성 연구가 거의 완료되었으며, 회사는 2025년 3분기 말 이전에 연장 진행 상황에 대한 업데이트를 제공할 것으로 예상된다.회사는 1b 단계의 연장이 2026년 초 2단계 프로토콜 설계 및 계획에 더 나은 정보를 제공할 것이라고 믿고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요
벤틱스바이오사이언시스(VTYX, Ventyx Biosciences, Inc. )는 파킨슨병 환자 대상 VTX3232의 2a상 안전성 및 바이오마커 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 벤틱스바이오사이언시스(나스닥: VTYX)는 파킨슨병 초기 환자를 대상으로 한 CNS 침투성 NLRP3 억제제 VTX3232의 2a상 안전성 및 바이오마커 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 연구는 VTX3232의 안전성과 내약성을 입증하는 것을 주요 목표로 했으며, 투약 기간 동안 약물 관련 부작용은 관찰되지 않았다.또한, 약물의 약리학적 작용과 약리학적 동태를 입증하는 지표도 충족되었으며, 혈장 및 뇌척수액(CSF)에서 높은 약물 농도가 확인되었다.VTX3232 치료는 NLRP3 관련 바이오마커의 유의미한 감소를 초래했으며, 이는 지속적인 표적 참여를 보여준다.벤틱스바이오사이언시스는 VTX3232가 파킨슨병 및 알츠하이머병과 같은 추가 신경퇴행성 질환에 대한 질병 수정 치료제로서의 잠재력을 제공한다고 밝혔다.이 연구는 10명의 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 28일 동안 40mg의 VTX3232를 경구 투여하는 방식으로 진행되었다.연구의 주요 목표는 안전성과 내약성을 평가하는 것이었으며, 주요 2차 목표는 VTX3232의 혈장 및 CSF에서의 약리학적 프로파일을 특성화하고 NLRP3 억제의 바이오마커에 미치는 영향을 측정하는 것이었다.연구 결과, 모든 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 평가되었으며, 연구 치료와 관련이 없는 것으로 판단되었다.VTX3232는 28일 동안의 투약 기간 동안 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.CSF와 혈장에서의 농도는 NLRP3 억제에 대한 IC90을 3배 이상 초과했으며, VTX3232의 약리학적 프로파일을 강화하는 높은 상관관계가 관찰되었다.VTX3232 치료는 MDS-UPDRS에 의해 측정된 파킨슨병의 운동 및 비운동 증상 개선과 관련이 있었다.벤틱스바이오사이언시스는
프로테나(PRTA, PROTHENA CORP PUBLIC LTD CO )는 파트너가 초기 단계 파킨슨병 치료를 위한 프라시네주맙을 3상 개발로 진입했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 15일, 프로테나(프로테나 코퍼레이션 plc)는 파트너인 로슈가 초기 단계 파킨슨병 치료를 위한 프라시네주맙을 3상 개발로 진입시키기로 결정했다고 발표했다.이 결정은 2상 PADOVA 연구와 진행 중인 개방형 연장 연구에서 얻은 데이터에 기반하고 있다.프로테나의 CEO인 진 키니 박사는 "첫 번째 알파-시뉴클레인 표적 항체를 개발하는 선구자로서, 로슈가 프라시네주맙을 3상 개발로 진입시키는 것을 보게 되어 기쁘다. 이는 파킨슨병을 앓고 있는 수백만 명의 개인과 그 가족에게 첫 번째 질병 수정 치료 옵션을 제공할 수 있는 잠재력을 지닌다"고 말했다.PADOVA 및 OLE 연구의 여러 지표는 초기 단계 파킨슨병에서 효과적인 증상 치료에 추가했을 때 프라시네주맙의 잠재적인 임상적 이점을 제시한다.프라시네주맙은 확인된 운동 진행 시간의 주요 지표에서 잠재적인 임상 효능을 보였으나 통계적 유의성을 놓쳤다.104주(2년) 동안 운동 진행이 감소하는 긍정적인 경향이 관찰되었으며, 이러한 효과는 추가 OLE 데이터에 기반하여 장기 치료 기간 동안 지속되는 것으로 보인다.PADOVA 연구는 또한 프라시네주맙이 질병 생물학에 영향을 미친 첫 번째 바이오마커 증거를 제공했다.현재 750명 이상의 초기 단계 파킨슨병 환자를 대상으로 프라시네주맙의 장기 안전성과 효능을 평가하는 PASADENA 및 PADOVA OLE 연구가 진행 중이다.프라시네주맙은 집합체 알파-시뉴클레인에 결합하여 신경 독성을 줄이도록 설계된 연구용 단클론 항체이다.알파-시뉴클레인 단백질의 뇌 내 축적을 줄임으로써, 프라시네주맙은 세포 간의 추가 축적 및 확산을 방지할 수 있어 질병의 진행을 늦출 수 있다.PADOVA 연구의 데이터는 초기 단계 파킨슨병에서 효과적인 증상 치료에 추가했을 때 프라시네주맙의 가능한 임
