프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오®의 4주 투여 요법에 대한 CHMP 부정적 의견을 수용했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 17일, 이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 보도자료에 따르면, 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 설립된 Chiesi Global Rare Diseases와 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 유럽의약청(EMA) 의약품위원회(CHMP)가 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 4주마다 2mg/kg 체중을 주입하는 투여 요법에 대한 승인 요청에 대해 부정적인 의견을 발표한 것을 인정했다.현재 승인된 투여 요법인 2주마다 1mg/kg 체중을 주입하는 요법은 여전히 유효하다.Chiesi Global Rare Diseases의 Giacomo Chiesi 부사장은 "이번 검토 결과에 실망했지만, 환자 커뮤니티, 연구자 및 유럽연합 집행위원회의 협력에 대해 깊은 감사를 표하고 싶다"고 말했다.그는 또한 "우리는 이 커뮤니티의 일원으로서, 치료 부담을 줄이기 위한 안전하고 효과적인 솔루션을 발전시키는 데 계속 우선순위를 두겠다"고 덧붙였다.프로탈릭스의 드로르 바샨 CEO는 "Chiesi와 함께 우리는 파브리병 환자들의 치료 부담을 줄이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.그는 "이번 검토 결과는 우리의 우선순위를 바꾸지 않는다"고 강조했다.이 제출은 엘파브리오의 2mg/kg을 4주마다 투여하는 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 전환 시험인 BRIGHT(정식 명칭 PB-102-F50)와 그에 대한 공개 라벨 연장 연구인 CLI-06657AA1-03(구 PB-102-F51)의 데이터를 기반으로 했다.두 연구는 거의 6년의 중간 노출 기간을 가지고 있으며, 이전 시험(PB-102-F01/-F02, PB-102-F20, PB-102-F50)에서의 모델링 및 노출-반응 분석을 통해 추가 지원이 제공되었다.그러나 이러한 데이
