프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표했다.프라임메디슨의 CEO인 Keith Gottesdiener 박사는 "우리는 최근 AATD 프로그램을 공개하며 주요 유전 질환을 치료하기 위한 프라임 편집기 기반의 간 프랜차이즈 구축에 대한 우리의 의지를 더욱 확고히 했다"고 말했다.이어 "우리의 윌슨병 및 AATD 프로그램은 전임상 개발을 진행 중이며, 2026년 두 가지 적응증 모두에서 임상 시험을 시작할 것으로 기대한다. 또한, 우리는 올해 PM359의 CGD에 대한 1/2상 시험의 초기 데이터를 보고할 예정이며, CF에 대한 노력도 계속 진행하고 있다"고 덧붙였다.프라임메디슨은 현재 혈액학, 면역학 및 종양학, 간 및 폐를 포함한 핵심 분야에서 고부가가치 프로그램을 진행하고 있다. 이들 프로그램에는 p47phox 만성 육아종병(CGD) 및 X-연관 CGD 치료를 위한 외부 조혈모세포(HSC) 프로그램, 윌슨병 및 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 치료를 위한 지질 나노입자(LNP) 프라임 편집기, 그리고 폐 섬유증(CF) 치료를 위한 LNP 또는 아데노 연관 바이러스(AAV) 프라임 편집기가 포함된다.2025년 1분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 4,060만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 3,780만 달러에 비해 증가했다. 일반 및 관리(G&A) 비용은 1,330만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 1,120만 달러에 비해 증가했다. 순손실은 5,190만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 4,580만 달러에 비해 증가했다.2025년 3월 31일 기준 현금, 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금은 1억 5,830만 달러로, 2024년 12월 31일 기준
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 코로바이오가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 1분기 동안 2,550만 달러의 협업 수익을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간에는 수익이 없었던 것과 비교된다.운영 비용은 2,757만 달러로, 2024년 1분기의 2,145만 달러에 비해 증가했다.연구 및 개발 비용은 1,973만 달러로, 2024년의 1,357만 달러에서 증가했다.일반 관리 비용은 783만 달러로, 2024년의 788만 달러와 비슷한 수준을 유지했다.이로 인해 운영 손실은 2,502만 달러로, 2024년의 2,145만 달러에 비해 증가했다.기타 수익은 163만 달러로, 2024년의 191만 달러에서 감소했다.최종적으로, 순손실은 2,338만 달러로, 2024년의 1,956만 달러에 비해 증가했다.코로바이오는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 3,900만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영 비용 및 자본 지출 요구를 충족할 수 있을 것으로 예상된다.그러나 회사는 연구 및 개발 프로그램을 지속하기 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.회사는 2025년 5월 7일, 20%의 인력 감축을 포함한 전략적 계획을 발표했으며, 이로 인해 약 120만 달러의 일회성 구조조정 비용이 발생할 것으로 예상하고 있다.코로바이오는 현재 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 치료를 위한 KRRO-110의 임상 시험을 진행 중이며, FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.이 임상 시험의 중간 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.회사의 재무 상태는 2025년 3월 31일 기준으로 누적 적자가 2억 9,000만 달러에 달하며, 향후에도 상당한 운영 손실과 부정적인 운영 현금 흐름이 지속될 것으로 예상된다.이러한 재무적 어려움에도 불구하고, 회사는 KRRO-110의 임상 개발을 통해
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 프라임메디슨이 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 회사의 웹사이트는 비활성 텍스트 참조용으로만 사용된다.이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 전임상 프로그램을 발표했다.AATD 프로그램은 회사의 보편적인 간 리피드 나노입자(LNP)를 활용하여 SERPINA1 유전자의 E342K(“Pi*Z”) 변이를 편집하고, 변형된 단백질 서열을 정상형 M 단백질로 복원하여 폐 및 간 관련 질병을 치료할 가능성을 제시한다.초기 생체 내 데이터에 따르면, Pi*Z(E324K) 변타겟을 겨냥한 프라임 편집기의 LNP 전달은 완전 인간화된 쥐의 간세포에서 SERPINA1 유전자의 최대 72%의 정확한 교정을 보여주었다.이로 인해 혈청 AAT의 95% 이상이 교정된 이소형으로 복원되었으며, 혈청 내 건강한 AAT(M-AAT) 단백질 수치는 20µM 이상으로 정상 수준으로 회복되었다.회사는 AATD 프로그램을 최종 단계로 진행 중이며, 2026년 중반에 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 회사의 AATD 프로그램에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 전략, 프로젝트 및 계획에 대한 정보를 포함하며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험 요소는 회사의 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 자세히 설명되어 있다. 프라임메디슨은 AA
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2024년 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 코로바이오가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.코로바이오는 2024년 동안 주요 목표를 달성했으며, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 KRRO-110의 1/2a 단계 REWRITE 임상 연구를 시작하고, 노보 노르디스크와의 협업을 발표했으며, 파이프라인의 여러 제품 후보를 진전시켰다.코로바이오의 CEO이자 사장인 램 아이야르 박사는 "KRRO-110은 우리의 전임상 데이터에 기반하여 최상의 잠재력을 가지고 있으며, 2025년 하반기에 REWRITE의 중간 데이터 공개를 통해 이를 입증할 수 있기를 기대한다"고 말했다.코로바이오는 2024년을 강력한 재무 상태로 마감했으며, 현금, 현금성 자산 및 유가증권이 1억 6,310만 달러에 달한다.이는 2026년 하반기까지 KRRO-110의 1/2a REWRITE 임상 연구 완료 및 추가 제품 후보의 진전을 지원할 것으로 예상된다.코로바이오는 2024년 동안 협업 수익이 227만 달러에 달했으며, 연구 및 개발 비용은 6,364만 달러, 일반 및 관리 비용은 3,055만 달러로 집계되었다.2024년 순손실은 8,358만 달러로, 2023년의 8,117만 달러와 비교된다.코로바이오는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 투자액이 1억 6,305만 달러로, 2023년 12월 31일의 1억 6,615만 달러에서 감소했다.코로바이오는 2026년 하반기까지 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충당할 수 있을 것으로 예상한다.코로바이오는 현재 2024년 12월 31일 기준으로 총 자산이 2억 2,624만 달러, 총 부채가 6,582만 달러, 총 주주 자본이 1억 6,041만 달러에 달
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 긍정적인 초기 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 10일, 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 "BEAM-302의 1/2상 시험에서 알파-1 항트립신 결핍(AATD)에 대한 긍정적인 초기 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.빔쎄라퓨틱스는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표하며, 이는 AATD에 대한 잠재적인 치료법으로서의 임상적 개념 증명을 확립했다.초기 결과는 첫 세 개의 단일 용량 상승 코호트에서 BEAM-302가 잘 견뎌졌음을 보여주며, 단일 용량의 BEAM-302가 질병을 유발하는 돌연변의 지속적인 용량 의존적 교정을 이끌어냈다.AATD는 폐와 간에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 조기 발병의 폐기종과 간 질환을 초래하며, 현재 승인된 치유 치료법이 없다.BEAM-302는 질병을 유발하는 PiZ 돌연변이를 교정하기 위해 설계된 가이드 RNA와 mRNA를 포함한 간 표적 리피드 나노입자(LNP) 제형이다.PiZZ 유전자형으로 알려진 이 돌연변이에 대해 동형접합인 환자들은 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 순환 수준이 매우 낮으며, 이는 모두 Z-AAT라는 변종 형태로, 간과 폐 질환에 직접 기여한다.BEAM-302는 DNA 수준에서 PiZ 돌연변이를 교정함으로써, Z-AAT의 순환량을 줄이고, 교정된 단백질(M-AAT)의 치료 수준을 생성하며, 총 및 기능적 AAT를 11µM의 보호 임계값 이상으로 증가시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다.미국 내 약 10만 명의 개인이 PiZZ 유전자형을 가지고 있는 것으로 추정된다.빔쎄라퓨틱스의 CEO인 존 에반스는 "이 landmark 결과는 질병을 유발하는 돌연변이를 정밀하게 교정한 첫 번째 임상 증거를 나타낸다. PiZ 돌연변이의 교정은 DNA에서 변이를 정밀
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 예상되는 주요 이정표를 재확인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 빔쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.빔쎄라퓨틱스는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고하고, 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 예상되는 이정표를 재확인했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "지난 1년 동안 혈액학 및 간 표적 유전 질환 분야에서의 중요한 진전과 모멘텀에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.그는 "BEACON 시험에서 BEAM-101의 초기 긍정적인 결과에 이어, 우리는 최근 연구에서 성인 등록 목표를 달성하고 첫 번째 청소년 환자를 등록했다"고 덧붙였다.또한, 그는 "2025년 상반기에는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 주요 프로그램인 BEAM-302의 초기 데이터를 제공할 예정이며, 이는 질병의 폐 및 간 증상을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료의 가능성을 가지고 있다"고 강조했다.2024년 4분기 동안 회사는 BEACON Phase 1/2 임상 시험에서 BEAM-101의 성인 등록 목표를 달성했으며, 여러 청소년 환자들이 스크리닝을 통과하고 시험에 등록되었다.12월에는 빔이 ASH 연례 회의에서 BEACON 시험의 초기 결과를 발표했으며, BEAM-101 치료가 태아 헤모글로빈을 증가시키고 겸상 적혈구 헤모글로빈을 감소시키며, 백혈구 및 혈소판 이식이 빠르게 이루어지고, 용혈 마커가 정상화되거나 개선되었다는 것을 보여주었다.이 발표는 "Best of ASH"로 선정되었으며, 2025년 ASTCT 및 CIBMTR의 Tandem 회의에서 데이터가 발표되었다.또한, 빔은 ESCAPE 플랫폼의 비임상 원숭이에서의 개념 증명 데이터를 발표했으며, 이는 항체
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 2025년 기업 발표를 업데이트했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2025년 1월 13일에 기업 발표를 업데이트했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 및 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.회사는 현재의 기대와 미래 사건에 대한 예측을 바탕으로 이러한 진술을 작성했다.또한, WAVE라이프사이언스는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류 건강을 변화시키는 것을 목표로 하고 있다.2024년은 여러 혁신적인 성과를 달성한 해로, 인체에서 최초의 RNA 편집을 성공적으로 수행하고, AATD(알파-1 항트립신 결핍증)에 대한 최상의 치료법을 발전시켰다.RNA 편집 프로그램을 확장하여 PNPLA3, LDLR, APOB를 타겟으로 하는 세 가지 새로운 RNA 편집 프로그램을 공개했다.또한, 비만 치료를 위한 INHBE GalNAc-siRNA 임상 후보를 선정하고 발전시켰다.WVE-007의 1상 임상 시험을 위한 CTA를 제출했으며, 헌팅턴병 치료를 위한 WVE-003의 임상에서 최초의 대립유전자 선택적 돌연변이 헌팅틴 억제를 달성했다.DMD(뒤셴 근육형성증) 치료를 위한 WVE-N531의 긍정적인 중간 임상 데이터를 전달했으며, 평균 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 9%에 달했다.WAVE라이프사이언스는 2025년과 그 이후에도 여러 데이터 업데이트를 통해 지속적인 성과를 이어갈 것으로 기대하고 있다.현재 회사는 RNA 의약품 분야에서의 혁신을 통해 1억 7천 500만 명 이상의 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.또한, WAVE라이프사이언스는 2025년 1분기
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 희귀 호흡기 질환 프로그램 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 12일, 크리스탈바이오테크(이하 '회사')는 희귀 호흡기 질환 프로그램인 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.이번 발표에는 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자의 폐에 대한 유전자 전달의 초기 임상 증거와 폐 AAT(알파-1 항트립신) 수치가 치료 수준으로 증가한 내용이 포함됐다.또한, 회사는 2024년 12월 12일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 임시 임상 데이터 및 KB408과 KB407의 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 코로바이오(코로)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.코로는 이번 발표에서 첫 번째 인체 임상 연구를 위한 규제 제출, 임상 자문 위원회(CAB) 구성, 그리고 노보 노르디스크와의 협력 계약 체결 등 주요 과학적, 규제적, 사업적 목표를 달성하고 있다고 밝혔다.코로의 CEO인 램 아이야르 박사는 "코로는 첫 번째 규제 제출, 임상 자문 위원회 구성, 노보 노르디스크와의 협력 계약 체결을 통해 주요 목표를 달성하고 있다"고 말했다.코로는 2025년 1분기 내에 KR
