유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 및 추가 지침을 통해, 유니큐어는 통계 분석 계획 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대해 FDA와 일치를 이루었다.이는 2026년 1분기에 제출될 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 예정이다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리는 FDA와의 지속적이고 생산적인 협력에 매우 기쁘게 생각하며, 2026년 1분기에 AMT-130에 대한 BLA 제출을 위한 진전을 이루었다"고 말했다.유니큐어는 여러 해에 걸친 임상 데이터를 바탕으로 한 가속 승인 경로를 추구하고 있으며, 이는 헌팅턴병의 긴급한 필요를 반영하고 있다.유니큐어는 2025년 3분기에 3년간의 주요 데이터를 공유할 예정이다.2025년 2분기에는 FDA와의 Type B 회의에서 논의된 내용을 바탕으로 업데이트된 통계 분석 계획(SAP)을 제출할 계획이다.CMC 요구 사항에 대한 Type B 회의에서 FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 가능하다고 동의했으며, 유니큐어의 제약 제품 출시 테스트 계획도 승인되었다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 위한 단계로 2025년 2분기에 업데이트된 SAP를 제출하고, 2025년 3분기에 PPQ 실행을 시작하며, 2025년 4분기에는 FDA와의 사전 BLA 회의를 개최할 예정이다.유니큐어는 오늘 2025년 6월 2일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 현재 26명의 환자가 참여하는 미국 연구와 13명의 환자가 참여하는 유럽 연구를
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 최근 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "우리는 2025년 첫 번째 및 두 번째 분기 동안 미국 식품의약국(FDA)과 건설적인 상호작용을 지속하며 AMT-130의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 더욱 진전시켰다"고 말했다.최근 FDA로부터 부여받은 혁신 치료제 지위는 중요한 이정표이며, 헌팅턴병에 대한 잠재적인 질병 수정 치료제로서 AMT-130에 대한 FDA의 지속적인 참여를 강조한다.회사는 2025년 두 번째 분기에 규제 업데이트를 제공할 예정이며, AMT-130의 임상 데이터도 2025년 3분기에 공유할 계획이다.또한, AMT-130 외에도 회사의 광범위한 임상 파이프라인의 지속적인 진행 상황을 강조했다.2025년 1분기 동안 유니큐어는 5.1백만 주의 보통주를 공모하여 약 8050만 달러의 순수익을 올렸다.2025년 3월 31일 기준으로 유니큐어는 약 4억 900만 달러의 현금, 현금성 자산 및 현재 투자 증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2025년 1분기 동안 유니큐어의 총 수익은 156만 7천 달러로, 2024년 같은 기간의 848만 5천 달러에 비해 감소했다.이 감소는 라이센스 수익의 4만 달러 증가, 협력 수익의 330만 달러 감소, CSL Behring을 위한 HEMGENIX®의 계약 제조 수익의 400만 달러 감소에 기인한다.연구 및 개발 비용은 3개월 동안 3610만 달러로, 2024년 같은 기간의 4070만 달러에 비해 감소했다.순손실은 4360만 달러로, 2024년 같은 기간의 6560만 달러에 비해 감소했다.유니큐어는 2025년 5월 9일 오전 8시 30분(동부 표준시)
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 유니큐어는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표하고 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 미국 식품의약국(FDA)과의 주요 요소에 대한 합의를 발표했으며, 잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 시작했다.AMT-130의 3차 코호트에 대한 환자 등록을 완료했으며, 측두엽 간질(mTLE) 치료를 위한 AMT-260의 1상/2상 연구에서 투약을 시작했다.또한, 파브리병 치료를 위한 AMT-191과 SOD1-ALS 치료를 위한 AMT-162의 1상/2상 연구에서 첫 번째 코호트의 등록을 완료하고, 각각의 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 두 번째 코호트의 투약을 진행하라는 긍정적인 권고를 받았다.2024년 12월 31일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 약 3억 6,750만 달러이며, 최근 완료된 자금 조달로부터의 순수익 8,070만 달러와 결합하여 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "지난 해는 유니큐어에게 변혁적인 해였으며, 임상 및 운영에서 중요한 진전을 이루었다"고 말했다.그는 AMT-130의 FDA와의 합의가 이 질병을 치료하기 위한 첫 번째 잠재적인 질병 수정 치료제를 제공하는 데 가까워졌음을 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기 동안 FDA와의 추가적인 협력을 기대하고 있다.유니큐어는 2024년 동안 조직을 간소화하기 위한 결정적인 조치를 취했으며, 렉싱턴 제조 시설의 매각과 회사 전반의 구조 조정을 통해 현금 소모를 크게 줄이고 재무 상태를 강화했다.2024년의 총 수익은 2,711만 달러로, 2023년의 1,584만 달러에 비해 증가했다.이는 라이센
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 유니큐어는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 잠재적 신속 임상 개발 경로에 대한 논의를 시작하기 위해 2024년 4분기에 FDA와의 Type B 회의를 예정하고 있다.AMT-130의 1/2상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했으며, 이는 헌팅턴병 진행 속도를 늦추고 신경퇴행의 주요 바이오마커를 감소시키는 것을 보여줬다.또한, SOD1-ALS에 대한 AMT-162와 파브리병에 대한 AMT-191의 새로운
