유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 4일, 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.유니큐어는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2025년 10월 29일에 열린 생물학적 라이센스 신청(BLA) 사전 회의에 대한 최종 회의록을 받았다.최종 회의록에 따르면, 유니큐어의 2025년 11월 3일 보도자료와 일치하게, AMT-130의 1상/2상 연구에서 제출된 데이터는 현재 BLA 제출을 지원할 주요 증거를 제공할 가능성이 낮다.FDA가 전달했다.유니큐어는 피드백을 신중히 평가하고 있으며, 2026년 1분기에 FDA와의 후속 회의를 긴급히 요청할 계획이다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "우리는 AMT-130을 환자와 그 가족에게 가능한 한 빨리 전달하기 위해 FDA와 협력할 것을 약속한다"고 말했다.유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 등 심각한 질병을 치료하기 위한 독자적인 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.유니큐어는 2026년 1분기에 FDA와의 후속 회의를 요청할 계획이며, AMT-130 프로그램에 대한 규제 상호작용의 시기와 결과는 여러 요인에 따라 달라질 수 있다.유니큐어는 헌팅턴병 치료제 AMT-130의 임상 개발을 위한 데이터가 충분하지 않을 위험, FDA가 이러한 임상 시험이 BLA를 지원하기에 적절하지 않다고 결론 내릴 위험, 그리고 환자 데이터가 추가로 제공되어 해석이 달라질 위험 등을 포함한 여러 위험 요소를 언급했다.유니큐어는 SEC에 제출한 정기 보고서에서 이러한 위험 요소를 더 자세히 설명하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니큐어가 2025년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이번 분기 동안 유니큐어는 총 수익 3,701,000 유로를 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 1,414,000 유로 증가한 수치다.라이선스 수익은 3,582,000 유로로, 전년 동기 2,111,000 유로에서 증가했다.그러나 계약 제조 수익은 2024년 3분기 757,000 유로에서 0으로 감소했다.연구 및 개발 비용은 34,366,000 유로로, 전년 동기 30,595,000 유로에서 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 19,438,000 유로로, 전년 동기 11,575,000 유로에서 증가했다.이로 인해 운영 손실은 51,035,000 유로에 달했다.유니큐어는 2025년 9월 30일 기준으로 62,291,663주가 발행된 상태이며, 주당 손실은 1.38 유로로 보고되었다.유니큐어는 2025년 11월 6일 기준으로 597,056,000 유로의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 향후 운영 자금을 지원할 수 있는 충분한 자원으로 평가된다.유니큐어는 AMT-130의 상용화 가능성을 높이기 위해 FDA와의 사전 BLA 회의를 진행했으며, 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.그러나 FDA가 AMT-130의 외부 대조군과의 비교 데이터를 BLA 제출의 주요 증거로 인정하지 않을 가능성이 제기되면서, BLA 제출 일정이 불확실해졌다.유니큐어는 향후 임상 시험 및 상용화 계획을 지속적으로 추진할 예정이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 10일, 유니큐어는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "2025년 3분기는 유니큐어에게 중요한 순간이었다. 우리는 헌팅턴병 치료를 위한 실험적 유전자 치료제 AMT-130의 3년 데이터에서 통계적으로 유의미한 질병 진행 속도 감소를 보여주었다"고 말했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출 일정에 대한 불확실성이 생겼지만, 이 치료제가 헌팅턴병 환자에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 믿고 있다. 유니큐어는 FDA와 협력하여 AMT-130을 신속하게 환자에게 제공하기 위한 최선의 경로를 모색할 계획이다.유니큐어는 AMT-130의 헌팅턴병 치료를 위한 임상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다. 2025년 6월 30일 기준으로, 고용량 AMT-130을 투여받은 환자에서 질병 진행 속도가 75% 감소한 것으로 나타났으며, 이는 주요 목표를 충족한 결과이다. 또한, 총 기능 용량(TFC)의 주요 2차 목표에서도 질병 진행 속도가 60% 감소한 것으로 나타났다.AMT-130은 일반적으로 잘 견디는 것으로 평가되었으며, 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. 유니큐어는 2025년 9월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 투자 증권이 694억 2천만 달러에 달한다. 이는 2024년 12월 31일 기준 367억 5천만 달러에서 증가한 수치이다.2025년 3분기 동안 유니큐어의 총 수익은 370만 달러로, 2024년 같은 기간의 230만 달러와 비교해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 3440만 달러로, 2024년 같은 기간의 3060만 달러에서 증가했다.유니큐어는 2025년 11월 10일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다. 이 행사는 유니큐어 웹사이트의 이
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.이는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 사전 회의에서 받은 피드백에 따른 것이다.최종 회의록은 아직 수령하지 못했지만, 회의에서의 논의에 기반하여 유니큐어는 FDA가 현재 AMT-130의 1상/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 위한 주요 증거로 충분하다고 믿고 있다.이는 지난 1년간 여러 차례의 Type B 회의에서 FDA와의 이전 소통과는 큰 변화이다.따라서 AMT-130의 BLA 제출 시점은 현재 불확실하다.유니큐어는 회의 후 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하며, AMT-130의 신속한 승인을 위한 경로를 찾기 위해 FDA와 긴급히 상호작용할 계획이다.FDA는 2025년 4월 AMT-130에 대해 1상/2상 연구 데이터에 기반하여 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했으며, 2024년 5월에는 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "최근 BLA 사전 회의에서 FDA의 피드백에 놀랐다. 이는 2024년 11월 FDA가 제공한 지침과는 극적인 변화로, 현재 진행 중인 1상/2상 연구 데이터가 자연사 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출의 주요 근거가 될 수 있다. 했던 것과는 다르다"고 말했다.그는 "이 소식은 예상치 못한 것이며, 헌팅턴병으로 고통받는 환자들에게 실망스럽다. 우리는 AMT-130이 환자들에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 강하게 믿으며, FDA와 협력하여 AMT-130을 신속하게 환자와 그 가족에게 제공할 수 있는 최선의 경로를 찾기 위해 전념하고 있다"고 덧붙였다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 진행을
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 환자 대상 AMT-130의 주요 임상시험에서 긍정적 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니큐어가 2025년 9월 24일, 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 주요 Phase I/II 임상시험에서 긍정적인 topline 데이터를 발표했다.이 연구는 사전 정의된 주요 목표를 충족했으며, 고용량 AMT-130이 36개월 동안 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 75% 느리게 했음을 보여주었다.이는 복합 유니파이드 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)를 기준으로 한 결과로, 외부 대조군과 비교했을 때 나타난 수치다.또한, 이 연구는 총 기능 용량(TFC)이라는 주요 2차 목표에서도 통계적으로 유의미한 질병 진행의 느림을 달성했다.유니큐어의 Sarah Tabrizi 박사는 "이 주요 연구가 cUHDRS와 TFC 모두에서 통계적으로 유의미한 효과를 보여주어 매우 기쁘다"고 말했다.연구에 따르면, AMT-130을 투여받은 환자들은 평균적으로 cUHDRS에서 -0.38의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -1.52의 변화를 보였다.TFC에서도 AMT-130을 투여받은 환자들은 -0.36의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -0.88의 변화를 보였다.추가적으로, AMT-130의 고용량 그룹에서 기능적, 운동적, 인지적 지표에서 긍정적인 경향이 관찰되었다.AMT-130은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 두 용량 모두에서 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다.2025년 6월 30일 기준으로, 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.유니큐어는 2026년 1분기에 BLA를 제출할 계획이며, 그 해에 미국에서 출시할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 통해 29명의 환자에 대한 임상 결과를 분석했으며, 이들 중 12명은 36개월의 추적 관찰을 완료했다.유니큐어는 AMT-130이 헌팅턴병 치료의 판도를 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다고 믿고 있다.현재 유니
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 2분기 실적을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니큐어가 2025년 6월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이번 분기 동안 유니큐어는 총 수익 526만 2천 달러를 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 1,112만 6천 달러에 비해 감소한 수치다.라이센스 수익은 526만 2천 달러로, 지난해 186만 9천 달러에서 증가했지만, 계약 제조 수익은 0으로, 지난해 212만 4천 달러에서 감소했다.협업 수익 또한 지난해 713만 3천 달러에서 0으로 줄어들었다.운영 비용은 495만 3천 달러로, 지난해 568만 8천 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 353만 8천 달러로, 지난해 336만 5천 달러에 비해 소폭 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 135만 달러로, 지난해 157만 6천 달러에서 감소했다.이로 인해 유니큐어는 운영 손실 438만 6천 달러를 기록했으며, 지난해 440만 1천 달러의 손실에 비해 개선된 수치다.최종적으로, 유니큐어는 이번 분기 동안 377만 7천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 562만 9천 달러의 손실에 비해 감소한 것이다.유니큐어는 2025년 6월 30일 기준으로 3억 7,850만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2024년 12월 31일 기준으로는 3억 5,750만 달러였다.유니큐어는 AMT-130의 상용화 준비를 위해 BLA 제출을 위한 활동을 진행 중이며, FDA와의 협의에서 Breakthrough Therapy 지정을 받았다.유니큐어는 향후 2025년 3분기 중 AMT-130의 3년 추적 데이터를 발표할 예정이다.또한, 유니큐어는 2025년 1월 4.4백만 주의 보통주를 17.00달러에 발행하여 7천만 달러의 순수익을 올렸다.이러한 실적을 바탕으로 유니큐어는 2027년 하반기까지 운영 자금을 확보할 것으로 예상하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 유니큐어는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 FDA와의 AMT-130 통계 분석 계획 및 CMC 요구 사항에 대한 합의를 달성했으며, 이는 2026년 1분기에 예정된 BLA 제출을 지원하기 위한 것이다.회사는 2025년 9월에 AMT-130의 3년 데이터의 주요 결과를 발표할 예정이다.또한, AMT-260으로 치료받은 첫 번째 환자의 사례 연구를 발표했으며, 이 환자는 5개월 동안 심각한 부작용 없이 92%의 발작 감소를 보였다.유니큐어는 2025년 6월 30일 기준으로 약 3억 7,700만 달러의 현금, 현금성 자산 및 현재 투자 증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어는 8월 29일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 실적 발표 전화를 개최할 예정이다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "2025년 상반기 동안 비즈니스 전반에 걸쳐 엄청난 진전을 이루었으며, 유니큐어의 변혁적인 시기를 위한 기반을 마련했다"고 말했다.그는 AMT-130이 헌팅턴병 환자에게 최초의 질병 수정 치료제가 될 가능성이 높다고 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 준비하고 있으며, 2025년 9월에는 3년 데이터 발표, 2025년 3분기에는 고용량 AMT-130을 평가하는 4번째 코호트를 시작할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 3억 7,700만 달러로, 2024년 12월 31일의 3억 6,750만 달러에서 증가했다.2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 수익은 526만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,112만 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 3,540만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,370만 달러에서 증가했다.
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 및 추가 지침을 통해, 유니큐어는 통계 분석 계획 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대해 FDA와 일치를 이루었다.이는 2026년 1분기에 제출될 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 예정이다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리는 FDA와의 지속적이고 생산적인 협력에 매우 기쁘게 생각하며, 2026년 1분기에 AMT-130에 대한 BLA 제출을 위한 진전을 이루었다"고 말했다.유니큐어는 여러 해에 걸친 임상 데이터를 바탕으로 한 가속 승인 경로를 추구하고 있으며, 이는 헌팅턴병의 긴급한 필요를 반영하고 있다.유니큐어는 2025년 3분기에 3년간의 주요 데이터를 공유할 예정이다.2025년 2분기에는 FDA와의 Type B 회의에서 논의된 내용을 바탕으로 업데이트된 통계 분석 계획(SAP)을 제출할 계획이다.CMC 요구 사항에 대한 Type B 회의에서 FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 가능하다고 동의했으며, 유니큐어의 제약 제품 출시 테스트 계획도 승인되었다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 위한 단계로 2025년 2분기에 업데이트된 SAP를 제출하고, 2025년 3분기에 PPQ 실행을 시작하며, 2025년 4분기에는 FDA와의 사전 BLA 회의를 개최할 예정이다.유니큐어는 오늘 2025년 6월 2일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 현재 26명의 환자가 참여하는 미국 연구와 13명의 환자가 참여하는 유럽 연구를
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 최근 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "우리는 2025년 첫 번째 및 두 번째 분기 동안 미국 식품의약국(FDA)과 건설적인 상호작용을 지속하며 AMT-130의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 더욱 진전시켰다"고 말했다.최근 FDA로부터 부여받은 혁신 치료제 지위는 중요한 이정표이며, 헌팅턴병에 대한 잠재적인 질병 수정 치료제로서 AMT-130에 대한 FDA의 지속적인 참여를 강조한다.회사는 2025년 두 번째 분기에 규제 업데이트를 제공할 예정이며, AMT-130의 임상 데이터도 2025년 3분기에 공유할 계획이다.또한, AMT-130 외에도 회사의 광범위한 임상 파이프라인의 지속적인 진행 상황을 강조했다.2025년 1분기 동안 유니큐어는 5.1백만 주의 보통주를 공모하여 약 8050만 달러의 순수익을 올렸다.2025년 3월 31일 기준으로 유니큐어는 약 4억 900만 달러의 현금, 현금성 자산 및 현재 투자 증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2025년 1분기 동안 유니큐어의 총 수익은 156만 7천 달러로, 2024년 같은 기간의 848만 5천 달러에 비해 감소했다.이 감소는 라이센스 수익의 4만 달러 증가, 협력 수익의 330만 달러 감소, CSL Behring을 위한 HEMGENIX®의 계약 제조 수익의 400만 달러 감소에 기인한다.연구 및 개발 비용은 3개월 동안 3610만 달러로, 2024년 같은 기간의 4070만 달러에 비해 감소했다.순손실은 4360만 달러로, 2024년 같은 기간의 6560만 달러에 비해 감소했다.유니큐어는 2025년 5월 9일 오전 8시 30분(동부 표준시)
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 유니큐어는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표하고 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 미국 식품의약국(FDA)과의 주요 요소에 대한 합의를 발표했으며, 잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 시작했다.AMT-130의 3차 코호트에 대한 환자 등록을 완료했으며, 측두엽 간질(mTLE) 치료를 위한 AMT-260의 1상/2상 연구에서 투약을 시작했다.또한, 파브리병 치료를 위한 AMT-191과 SOD1-ALS 치료를 위한 AMT-162의 1상/2상 연구에서 첫 번째 코호트의 등록을 완료하고, 각각의 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 두 번째 코호트의 투약을 진행하라는 긍정적인 권고를 받았다.2024년 12월 31일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 약 3억 6,750만 달러이며, 최근 완료된 자금 조달로부터의 순수익 8,070만 달러와 결합하여 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "지난 해는 유니큐어에게 변혁적인 해였으며, 임상 및 운영에서 중요한 진전을 이루었다"고 말했다.그는 AMT-130의 FDA와의 합의가 이 질병을 치료하기 위한 첫 번째 잠재적인 질병 수정 치료제를 제공하는 데 가까워졌음을 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기 동안 FDA와의 추가적인 협력을 기대하고 있다.유니큐어는 2024년 동안 조직을 간소화하기 위한 결정적인 조치를 취했으며, 렉싱턴 제조 시설의 매각과 회사 전반의 구조 조정을 통해 현금 소모를 크게 줄이고 재무 상태를 강화했다.2024년의 총 수익은 2,711만 달러로, 2023년의 1,584만 달러에 비해 증가했다.이는 라이센
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 유니큐어는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 잠재적 신속 임상 개발 경로에 대한 논의를 시작하기 위해 2024년 4분기에 FDA와의 Type B 회의를 예정하고 있다.AMT-130의 1/2상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했으며, 이는 헌팅턴병 진행 속도를 늦추고 신경퇴행의 주요 바이오마커를 감소시키는 것을 보여줬다.또한, SOD1-ALS에 대한 AMT-162와 파브리병에 대한 AMT-191의 새로운
