레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA가 RP1 생물학적 라이센스 신청 재제출을 수용했다고 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 20일, 레플리뮨그룹(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 RP1과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 재제출을 수용했다고 발표했다.이 치료법은 항-PD-1 요법에서 진행된 고급 흑색종 환자들을 위한 것이다.FDA가 설정한 PDUFA 날짜는 2026년 4월 10일로, 이는 클래스 II 재제출 일정에 따른 것이다.레플리뮨의 CEO인 수실 파텔 박사는 "우리의 BLA 재제출이 수용된 것에 대해 기쁘게 생각한다"고 말했다.그는 "RP1과 니볼루맙의 조합은 고급 흑색종 환자들에게 몇 가지 선택지가 없는 상황에서 강력한 위험-이익 프로파일을 제공한다"고 덧붙였다.회사는 FDA와 긴밀히 협력하여 이 검토를 최대한 신속하게 진행할 수 있도록 노력할 것이라고 밝혔다.최근 몇 달 동안 레플리뮨은 FDA의 피드백을 반영하기 위해 노력해왔으며, 재제출에는 추가 정보, 데이터 및 분석이 포함되었다.FDA는 이번 재제출이 2025년 7월에 받은 완전 응답 서한에 대한 완전한 응답으로 간주한다고 밝혔다.RP1은 레플리뮨의 주요 제품 후보로, 유전자 조작된 단일 감염성 헤르페스 바이러스에 기반하여 설계되었으며, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 활성화하기 위해 고안된 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF를 포함하고 있다.레플리뮨은 2015년에 설립되어 혁신적인 종양 면역 요법 개발을 선도하는 것을 목표로 하고 있다.RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸을 극대화하고 전신 항종양 면역 반응을 유도하는 것을 목표로 한다.RPx 제품 후보는 기존 및 실험적인 암 치료 방법과 시너지 효과를 낼 것으로 기대되며, 다양한 치료 옵션과 함께 개발될 수 있는 유연성을 제공한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 BLA 제출 일정이 변경됐다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 애비디티바이오사이언시스는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 사전 회의에 따라, 델-조타에 대한 BLA 제출 예정 일정을 2025년 연말에서 2026년 1분기로 변경했다고 발표했다.이는 FDA에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 패키지를 지원하기 위한 추가 비임상 데이터를 제공하기 위함이다.애비디티는 현재의 신념과 기대를 바탕으로 한 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 FDA에 추가 비임상 CMC 데이터를 제공하고 델-조타에 대한 BLA를 제출할 계획과 그 일정에 관한 것이다.그러나 애비디티는 이러한 계획이 반드시 실현될 것이라는 보장을 하지 않으며, 실제 결과는 애비디티의 사업에 내재된 위험과 불확실성, 그리고 통제할 수 없는 요인들로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험에는 추가 비임상 CMC 데이터 생성의 지연, FDA가 요구하는 데이터의 불만족, 임상 시험의 초기 결과가 최종 결과를 반드시 나타내지 않을 가능성, 델-조타의 개발, 규제 승인 및 상용화를 지연시키거나 제한할 수 있는 예상치 못한 부작용 등이 포함된다.또한, 애비디티는 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)와 이후 SEC에 제출된 문서에서 설명된 기타 위험 요소들에 대해서도 경고하고 있다.애비디티는 이러한 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 말 것을 당부하며, 이러한 진술은 발표일 기준으로만 유효하다고 강조하고 있다.모든 미래 예측 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 안전한 항구 조항에 따라 이 경고문으로 완전히 제한된다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 승인하였다.2025년 10월 14일, 마이클 F. 맥클레인, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 MPS II 치료를 위한 Tividenofusp Alfa의 BLA FDA 검토가 연장됐다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 드날리테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 tividenofusp alfa의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA(처방약 사용자 수수료법) 목표 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했다. 이번 연장은 드날리가 FDA의 정보 요청에 따라 제출한 업데이트된 임상 약리학 정보에 대한 것으로, 효능, 안전성 또는 바이오마커와는 관련이 없다.FDA는 이 제출을 BLA에 대한 주요 수정 사항(Major Amendment)으로 분류했으며, FDA 규정에 따라 검토 기간이 3개월 연장된다. FDA는 MA 서한에서 추가 데이터를 요청하지 않았다.드날리는 수정 사항에 제출된 업데이트된 정보가 BLA의 임상 약리학 또는 이익-위험 결론에 영향을 미치지 않는다고 믿고 있다.드날리테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "검토 과정에서 FDA의 지속적인 협력에 감사드린다"고 말했다. "우리는 tividenofusp alfa의 잠재적 승인 및 상업적 출시를 준비하고 있으며, MPS 커뮤니티를 위해 신속하게 제공할 필요성을 느끼고 있다. 우리는 규제 기관, 의사 및 옹호자들과 협력하여 헌터 증후군을 앓고 있는 개인과 가족에게 이 중요한 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다."tividenofusp alfa(DNL310)는 iduronate 2-sulfatase(IDS) 효소가 드날리의 독점적 TransportVehicle™(TV) 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군(MPS II)의 행동적, 인지적 및 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다. FDA는 MPS II 치료를 위한 tividenofusp alfa에 대해 신속 승인(Fast Track)
아웃룩쎄라퓨틱스(OTLK, Outlook Therapeutics, Inc. )는 FDA와의 Type A 미팅을 완료했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 29일, 아웃룩쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅을 완료했다. 이번 미팅은 2025년 8월 27일자 완전 응답 서한(CRL)과 관련하여 ONS-5010의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 재제출에 대해 논의하기 위한 것이었다.아웃룩쎄라퓨틱스는 FDA와의 논의에 따라 2025년 연말 이전에 BLA를 재제출할 계획이라고 밝혔다. 이는 FDA의 피드백과 회의록을 검토한 후 이루어질 예정이다. 아웃룩쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 밥 야흐는 "우리는 FDA와 생산적인 논의를 했다. 회의에 기반하여, 기관의 서면 회의록을 받는 대로 올해 말에 BLA를 재제출할 계획이다. 우리는 미국 내 환자, 의사 및 보험사에게 안전하고 효과적인 안과용 베바시주맙을 제공하기 위해 최선을 다하고 있다"고 말했다.ONS-5010/LYTENAVA™는 습성 황반변성을 치료하기 위한 베바시주맙의 안과용 제형이다. LYTENAVA™(베바시주맙 감마)는 유럽연합(EU)에서 중앙 집중식 마케팅 허가를 받았으며, 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)에서도 마케팅 허가를 받았다. 미국 내에서 ONS-5010/LYTENAVA™(베바시주맙-vikg)는 임상 시험 중이다.베바시주맙-vikg(유럽 및 영국의 베바시주맙 감마)는 인간화된 단클론 항체(mAb)로, 모든 형태의 인간 혈관 내피 성장 인자(VEGF)와 선택적으로 결합하여 VEGF의 생물학적 활성을 중화한다. 이는 VEGF가 내피 세포의 수용체인 Flt-1(VEGFR-1) 및 KDR(VEGFR-2)와 결합하는 것을 차단함으로써 이루어진다. 유리체 내 주사 후, 베바시주맙이 VEGF와 결합하여 VEGF가 내피 세포의 수용체와 상호작용하는 것을 방지하고, 내피 세포의 증식, 혈관 누출 및 망막 내 새로운 혈관 형성을 줄인다.아웃룩쎄라퓨틱스는 O
IO바이오테크(IOBT, IO Biotech, Inc. )는 FDA와의 사전 BLA 회의 후 업데이트를 제공했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 IO바이오테크가 2025년 9월 29일에 발표한 보도자료에 따르면, FDA는 IO바이오테크가 IOB-013 임상 시험의 데이터를 바탕으로 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출하지 말 것을 권고했다.IOB-013 시험에서 Cylembio와 펨브롤리주맙의 병용 치료가 무진행 생존율(PFS)을 개선했으나, 결과는 통계적 유의성을 간신히 놓쳤다.회사는 FDA와의 대화를 지속하여 Cylembio의 새로운 등록 연구 설계를 조율할 계획이다.또한, IO바이오테크는 고급 흑색종 환자에 대한 1차 치료제로 Cylembio의 새로운 등록 연구를 설계할 예정이다.회사는 자본을 보존하기 위한 계획을 시행하고 있으며, 전 세계적으로 약 50%의 인력 감축을 포함한 구조조정을 진행하고 있다.이 구조조정과 관련하여 2025년 3분기 동안 100만 달러에서 150만 달러 사이의 비경상적 비용이 발생할 것으로 예상된다.Cylembio는 종양 세포와 면역 억제 세포를 모두 죽이기 위해 T 세포의 활성화 및 확장을 자극하는 면역 조절형 치료 암 백신 후보로, 현재 IO바이오테크는 Merck의 항-PD-1 치료제인 KEYTRUDA와 병용하여 Cylembio의 임상 시험을 진행하고 있다.IOB-013/KN-D18 임상 시험은 2023년 12월까지 407명의 환자가 등록되었으며, 주요 평가 지표는 무진행 생존율이다.IO바이오테크는 Cylembio의 상용화 경로를 추구하며, 2026년 1분기까지 운영 자본을 유지할 수 있는 자본을 보유하고 있다.이 회사는 현재 진행 중인 연구를 완료하기 위해 구조조정을 진행하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
시다라쎄라퓨틱스(CDTX, Cidara Therapeutics, Inc. )는 CD388의 3상 임상시험 계획을 업데이트하여 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 시다라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의 이후 CD388의 3상 등록 임상시험 계획에 대한 업데이트를 발표했다.회사는 단일 3상 연구를 기반으로 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 승인을 목표로 하는 확대되고 가속화된 개발 계획을 진행하고 있다.FDA의 피드백에 따라 연구 대상 인구는 특정 동반 질환이 없는 65세 이상의 성인과 12세 이상의 고위험 동반 질환자 또는 면역 저하 상태의 피험자를 포함하도록 확대되어, CD388을 받을 수 있는 초기 환자 수가 약 5천만 명에서 1억 명 이상으로 대폭 증가할 것으로 예상된다.계획된 3상 연구는 안전성과 효능을 평가하기 위한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구로, 독감 시즌 시작 시 피하 주사로 450밀리그램의 CD388 단일 용량을 투여할 예정이다.회사는 북반구에서 2025년 9월 말까지 등록을 시작하고, 남반구에서는 2026년 봄까지 계속 진행할 계획이며, 목표 등록 인원은 6,000명이다. 이는 남반구에서 2026년 봄에 3상 연구를 시작하겠다는 것으로, 이전 계획보다 6개월 앞당겨진 것이다.연구는 북반구 독감 시즌 이후 중간 분석을 포함하여 시험 규모와 전력 가정을 평가하고 남반구 독감 시즌에 대한 등록을 결정할 예정이다.회사는 기존 현금, 현금성 자산 및 제한된 현금이 계획된 3상 개발 프로그램을 완료하는 데 충분할 것이라고 믿고 있다.회사의 계획된 3상 연구에서 참가자는 1:1 비율로 450밀리그램의 CD388 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.주요 평가 기준은 실험실에서 확인된 독감, 체온 ≥ 37.2도(99도), 두 가지 호흡기 증상(기침, 인후통, 코막힘) 또는 하나의 호흡기 증상과 하나의 새로운 전신 증상(두통, 피로, 열감 또는 몸살)의 새로운 또는 악화된 증상에 기반한다
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 MPS II 치료를 위한 RGX-121의 FDA 검토 연장을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2025년 8월 18일 미국 식품의약국(FDA)이 Mucopolysaccharidosis II(MPS II), 즉 헌터 증후군 치료를 위한 clemidsogene lanparvovec(RGX-121)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 11월 9일에서 2026년 2월 8일로 연장했다. 이 연장은 회사가 RGX-121의 주요 연구에 참여한 모든 환자에 대한 장기 임상 데이터를 제출한 데 따른 것이다. 이 긍정적인 12개월 임상 데이터는 BLA에 이전에 제출된 동일한 환자에 대한 바이오마커 및 신경발달 데이터와 일치하며, 2025년 9월 국제 선천 대사 오류 회의(ICIEM)에서 발표될 예정이다.2025년 8월, FDA는 RGX-121 BLA에 대한 사전 라이센스 검사 및 생물 연구 모니터링 정보를 검사했으며, 어떠한 관찰 사항도 없었다. BLA 검토 과정에서 FDA는 안전성 관련 우려를 제기하지 않았다.리젠엑스바이오의 커런 M. 심슨 CEO는 "이 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 소년들은 신경발달 저하를 해결할 치료 옵션이 없으며, 헌터 증후군 커뮤니티는 이러한 환자들의 삶을 개선할 수 있는 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.RGX-121은 FDA로부터 고아 의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 고급 치료 의약품(ATMP) 분류를 받았다. RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제로, iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 중추신경계(CNS)에 전달하도록 설계되었다.IDS 유전자의 전달은 혈액-뇌 장벽을 넘어 세포 내에서 영구적인 iduronate-2-sulfatase(I2
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 BLA 제출을 시작했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에
아타라바이오쎄라퓨틱스(ATRA, Atara Biotherapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과와 운영 진행 상황을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 아타라바이오쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표했다.회사는 "아타라바이오쎄라퓨틱스, 2025년 2분기 재무 결과 및 운영 진행 상황 발표"라는 제목의 보도자료를 통해 이 같은 내용을 전했다.보도자료에 따르면, 아타라는 탭셀(tab-cel)과 관련된 모든 운영 활동 및 관련 비용을 피에르 파브르 연구소(Pierre Fabre Laboratories)로 이전했으며, 전략적 옵션에 대한 평가를 재개했다.BLA(생물학적 제제 허가 신청서)가 승인될 경우, 피에르 파브르 연구소로부터 4천만 달러의 이정표 지급이 이루어질 예정이다. 이는 회사의 현금 유동성을 크게 연장할 수 있는 기회가 된다.2025년 6월 30일 기준으로 아타라의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자 총액은 2천 230만 달러로, 2025년 3월 31일의 1천 380만 달러와 비교해 증가했다.운영 활동에서 사용된 순현금은 2분기 동안 740만 달러로, 2024년 같은 기간의 1천 060만 달러에 비해 감소했다.총 수익은 2분기 동안 1천 760만 달러로, 2024년 같은 기간의 2천 860만 달러에 비해 감소했다. 이는 주로 2025년 1분기에 피에르 파브르 연구소로의 제조 책임 이전에 따른 이연 수익의 가속화된 인식으로 인해 발생한 것이다.총 비용 및 운영 비용은 비현금 주식 보상, 감가상각 및 상각 비용을 포함하여 2분기 동안 3백만 달러로, 2024년 같은 기간의 7백만 달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 2분기 동안 730만 달러로, 2024년 같은 기간의 3천 330만 달러에 비해 감소했다.아타라는 2025년 2분기 동안 240만 달러의 순이익을 기록했으며, 기본 주당 순이익은 0.20 달러, 희석 주당 순이익은 0.19 달러로 나타났다. 이는 탭셀 개발 및 안전 책임이 피에르 파
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 11일, 델라웨어 주에 본사를 둔 카프리코쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 듀셴 심근병증에 대한 첫 번째 승인 치료제를 제공하기 위한 사명을 확고히 하고 있다"고 밝혔다.CRL(완전한 응답 서한)의 수령은 일종의 좌절이었지만, 우리는 명확한 규제 경로를 정의하기 위해 열심히 노력하고 있으며, 이는 우리의 Type A 브리핑 문서에 명시되어 있다.우리의 목표는 현재의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 기반으로 가능한 한 신속하게 승인을 받는 것이다.주요 증거는 HOPE-2 시험과 그 개방형 연장 연구의 데이터 총체가 될 것이다.이러한 결과는 우리의 제출을 위한 설득력 있는 기초를 제공하며, 필요시 HOPE-3 데이터로 BLA를 보완할 준비가 되어 있다.HOPE-3의 주요 결과는 2025년 4분기에 예상된다.FDA와의 Type A 회의는 승인 경로를 개략적으로 설명하는 중요한 단계가 될 것이다.또한, FDA는 현재 모든 483 관찰 사항을 수용했으며, 이는 우리의 규제 진행 및 상업적 제조 준비에 있어 중요한 이정표가 된다.우리는 승인 가능성 및 전반적인 상업적 준비에 대한 추가 업데이트를 공유할 예정이다.카프리코쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 동안 약 1억 2,280만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 약 1억 5,150만 달러에서 감소한 수치이다.2025년 2분기 수익은 0달러로, 2024년 2분기 수익 약 400만 달러와 비교된다.2025년 상반기 수익도 0달러로, 2024년 상반기 수익 약 890만 달러와 비교된다.카프리코쎄라퓨틱스의 주요 수익원은 일본
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 2025년 6월 30일에 분기 보고서를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 레플리뮨그룹이 2025년 6월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 86.7백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 53.8백만 달러의 순손실에 비해 증가한 수치다.회사의 누적 적자는 1,035.3백만 달러에 달한다.회사는 현재 RP1, RP2 및 RP3와 같은 여러 제품 후보를 개발 중이며, RP1은 현재 임상 시험 중이다.RP1은 BLA(생물학적 제품 허가 신청)를 제출했으나, FDA는 2025년 7월 21일 CRL(완전 응답 서한)을 발행하여 현재 형태로는 승인을 내릴 수 없다고 밝혔다.FDA는 IGNYTE 시험이 효과에 대한 충분한 증거를 제공하지 못한다고 판단했다.회사는 FDA와의 상호작용을 통해 RP1의 승인 경로를 모색할 계획이며, 이 과정에서 추가적인 임상 시험이 필요할 수 있다.RP1의 개발이 불가능하다고 판단될 경우, 회사는 구조조정 계획을 시행해야 할 수도 있다.회사는 2025년 6월 30일 기준으로 403.3백만 달러의 현금 및 현금성 자산과 단기 투자를 보유하고 있으며, 이는 최소 2026년 4분기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.회사는 또한 2025년 5월 30일자로 로버트 코핀과의 컨설팅 계약을 수정하여, 계약의 최종 기간을 BLA 승인일로부터 1년 또는 2027년 3월 31일 중 먼저 도래하는 날짜로 연장하고, 컨설팅 수수료를 월 28,000달러로 인상했다.이 외에도, Sushil Patel CEO와 Emily Hill CFO는 각각 10-Q 양식에 대한 인증서를 제출하며, 보고서가 1934년 증권 거래법의 요구 사항을 완전히 준수하고 있으며, 재무 상태와 운영 결과를 공정하게 제시하고 있음을 확인했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 유니큐어는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 FDA와의 AMT-130 통계 분석 계획 및 CMC 요구 사항에 대한 합의를 달성했으며, 이는 2026년 1분기에 예정된 BLA 제출을 지원하기 위한 것이다.회사는 2025년 9월에 AMT-130의 3년 데이터의 주요 결과를 발표할 예정이다.또한, AMT-260으로 치료받은 첫 번째 환자의 사례 연구를 발표했으며, 이 환자는 5개월 동안 심각한 부작용 없이 92%의 발작 감소를 보였다.유니큐어는 2025년 6월 30일 기준으로 약 3억 7,700만 달러의 현금, 현금성 자산 및 현재 투자 증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어는 8월 29일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 실적 발표 전화를 개최할 예정이다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "2025년 상반기 동안 비즈니스 전반에 걸쳐 엄청난 진전을 이루었으며, 유니큐어의 변혁적인 시기를 위한 기반을 마련했다"고 말했다.그는 AMT-130이 헌팅턴병 환자에게 최초의 질병 수정 치료제가 될 가능성이 높다고 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 준비하고 있으며, 2025년 9월에는 3년 데이터 발표, 2025년 3분기에는 고용량 AMT-130을 평가하는 4번째 코호트를 시작할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 3억 7,700만 달러로, 2024년 12월 31일의 3억 6,750만 달러에서 증가했다.2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 수익은 526만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,112만 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 3,540만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,370만 달러에서 증가했다.
아타라바이오쎄라퓨틱스(ATRA, Atara Biotherapeutics, Inc. )는 Tabelecleucel에 대한 규제 및 사업 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 아타라바이오쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 단기 투자액을 발표했다.이 예비 추정치는 현재 이용 가능한 정보를 기반으로 하며, 2025년 6월 30일 기준으로 회사의 재무 상태나 2025년 2분기 실적을 완전히 이해하는 데 필요한 모든 정보를 제공하지 않는다.2025년 7월 14일, 아타라바이오쎄라퓨틱스는 'Tabelecleucel (Tab-cel®)에 대한 규제 및 사업 업데이트'라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 99.1항으로 첨부되어 있으며, 8.01항에 참조되어 있다.아타라바이오쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 Tabelecleucel (EBVALLO™ 또는 tab-cel®)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 재제출했다.이 치료는 2세 이상의 Epstein-Barr 바이러스 양성 이식 후 림프증식 질환(EBV+ PTLD) 환자에게 단독 요법으로 사용된다.현재 이 치료 설정에서 FDA 승인된 치료법은 없다.Cokey Nguyen 아타라바이오쎄라퓨틱스의 CEO는 "tab-cel에 대한 BLA 재제출은 Pierre Fabre Laboratories와의 협력의 결과로, 2025년 1월에 발송된 완전 응답 서한에서 언급된 제3자 제조 시설의 관찰 사항을 해결하기 위한 노력"이라고 말했다.tab-cel은 EBV 감염 세포를 표적하고 제거하도록 설계된 동종 이식 EBV 특이적 T세포 면역요법이다.BLA는 tab-cel로 치료받은 430명 이상의 환자에 대한 주요 및 보조 데이터를 기반으로 하며, 최근의 ALLELE 연구 데이터는 통계적으로 유의미한 48.8%의 객관적 반응률(ORR)과 이전 분석과 일치하는 안전성 프로필을 보여준다.tab-cel은 미국 FDA로부터 rituximab 내성 EBV 관련 림프증식 질환 치료를 위한
