프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오®의 새로운 투여 요법에 대한 긍정적인 CHMP 의견이 발표됐다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 30일, 델라웨어 주에 본사를 둔 프로탈릭스바이오테라퓨틱스와 그 개발 및 상용화 파트너인 키에시 글로벌 희귀질환이 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)로부터 엘파브리오®(페구니갈시다 알파)의 2mg/kg 4주마다 투여하는 요법에 대한 긍정적인 의견을 받았다.이 요법은 파브리병 성인 환자에게 안정적인 효소 대체 요법(ERT) 치료를 받는 환자에게 권장된다. 이 긍정적인 의견은 CHMP가 회사의 추가 투여 요법 신청을 재검토한 결과로, 유럽연합 집행위원회(EC)의 승인을 기다리고 있으며, 결정은 2026년 3월로 예상된다.만약 EC의 승인을 받게 된다면, 이 투여 요법은 환자와 그 가족, 그리고 더 넓은 의료 시스템의 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대된다. 현재는 치료를 위해 2주마다 주입 센터를 방문해야 하는 요구 사항이 있다.미국에서는 이 투여 요법이 승인되지 않았으며, 미국에서 승인된 투여 요법은 1mg/kg 2주마다이다. 환자들은 의료 제공자와 상담해야 한다.이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 이 소식은 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 희귀질환을 위한 혁신적인 치료법의 발견, 개발, 생산 및 상용화에 집중하고 있는 생명공학 회사라는 점을 강조한다.CHMP의 긍정적인 의견은 프로탈릭스의 혁신적인 파이프라인과 독자적인 ProCellEx® 제조 플랫폼에 대한 강력한 검증으로 여겨진다. CHMP의 긍정적인 의견은 52주 동안의 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 개방형 전환 연구인 BRIGHT의 결과를 기반으로 하며, 이 연구는 현재 진행 중인 개방형 연장 연구 CLI-06657AA1-03의 데이터를 포함한다.프로탈릭스는 E4W 투여 요법이 EC에 의해 승인될 경우 키에시로부터 2,500만 달러의
아나벡스라이프사이언스(AVXL, ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. )는 초기 알츠하이머병 치료제 블라르카메신에 대한 규제 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 14일, 아나벡스라이프사이언스는 유럽의약청(EMA) 산하 의약품사용자문위원회(CHMP)로부터 블라르카메신에 대한 마케팅 승인 신청(MAA)에 대해 부정적인 경향 투표를 받았다.회사는 CHMP의 공식 의견이 채택된 후 재검토를 요청할 계획이며, 이 과정에서 관련 바이오마커 데이터를 제공할 예정이다.이는 CHMP, EMA 및 알츠하이머병 커뮤니티의 피드백과 지속적인 지침을 바탕으로 한다.CHMP의 절차에 따르면 신청자는 결정에 대한 재검토를 요청할 수 있으며, 이는 첫 번째 의견과 독립적인 새로운 검토자에 의해 수행된다.또한, 미국 FDA의 약물평가연구센터(CDER)는 회사에 알츠하이머병 임상 시험 결과에 대해 논의하기 위한 회의를 요청할 것을 권장했다.아나벡스의 연구개발 책임자인 후안 카를로스 로페즈-탈라베라 박사는 "CHMP와의 구술 설명 회의에서 생산적인 대화와 의미 있는 교류의 기회를 가졌음을 감사하게 생각한다. 이 논의는 우리의 구술 블라르카메신 초기 알츠하이머병 프로그램에 대한 귀중한 교육과 참여를 제공했으며, 지속할 가치가 있다"고 말했다.아나벡스의 과학 자문 위원회 의장인 마르완 노엘 사바그 박사는 "알츠하이머병 환자와 보호자들의 강력한 목소리는 초기 알츠하이머병에 대한 새로운 실용적인 치료 옵션이 필요하다는 것을 분명히 한다. 구술 블라르카메신은 초기 알츠하이머병에 대한 새로운 치료 기회를 나타낼 수 있다"고 언급했다.아나벡스의 CEO인 크리스토퍼 미슬링 박사는 "시작된 대화는 알츠하이머병의 긴급한 미충족 수요를 해결하겠다는 우리의 공동 약속을 강화했다. 우리는 환자와 그 가족을 위한 과학을 발전시키고 잠재적인 새로운 치료 옵션을 개발하기 위해 글로벌 규제 기관과 협력할 것이다"라고 말했다.아나벡스라이프사이언스는 신경퇴행성, 신경발달 및 신경
마드리갈파마슈티컬스(MDGL, MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 마드리갈파마슈티컬스는 2025년 6월 30일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 배포했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록으로 제공되며, 이 보고서의 내용에 통합된다.2025년 2분기 Rezdiffra™ (resmetirom)의 순매출은 2억 1,280만 달러로, 전년 동기 대비 1,460만 달러 증가했다.2025년 6월 30일 기준으로 23,000명 이상의 환자가 Rezdiffra를 사용하고 있다.또한, 2045년 2월 4일까지 보호를 제공하는 새로운 미국 Rezdiffra 특허를 받았으며, GLP-1 개발 후보에 대한 글로벌 라이센스 계약을 발표했다.7월에는 파이프라인을 발전시키기 위해 최대 5억 달러의 선순위 담보 대출을 확보했다.EASL Congress에서 2년간의 F4c 데이터를 발표했으며, 이는 미국 F4c MASH 환자 집단에 대한 추정치를 제공한다.유럽에서 MASH 치료를 위한 Rezdiffra의 승인을 권장하는 긍정적인 CHMP 의견을 받았고, Dan Brennan을 이사회에 임명했다.2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산, 제한된 현금 및 시장성 증권은 8억 2,000만 달러에 달한다.회사는 오늘 2025년 8월 5일 오전 8시에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.마드리갈의 CEO인 Bill Sibold는 "우리는 Rezdiffra에 대한 지속적인 강한 수요에 힘입어 또 다른 뛰어난 분기를 달성했다. 또한, 2045년까지 Rezdiffra의 특허 보호를 연장하는 새로운 미국 특허를 확보하고, GLP-1 개발 후보를 통해 파이프라인을 발전시키며, 긍정적인 CHMP 의견을 바탕으로 유럽 진출을 준비하고 있다. 우리는 Rezdiffra를 통해 섬유증 단계와 지역을 확장하고, 보완 치료의 파이프라인을 발전시키며
