펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DMD 환자를 위한 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 펩젠은 DMD(뒤셴 근육형성증) 환자를 대상으로 한 PGN-EDO51의 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구를 일시적으로 중단하고, 현재 진행 중인 CONNECT1-EDO51 연구에 집중할 것이라고 발표했다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트 결과는 2025년 3분기에 예상된다.PGN-EDO51 프로그램과 관련하여 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트가 완전히 등록되었고, 올해 후반에 데이터가 예상되므로, DMD 환자에서 10 mg/kg 코호트의 결과를 검토할 수 있을 때까지 CONNECT2를 일시 중단하기로 결정했다"고 말했다.이 결정은 CONNECT1을 완료하고, 최근 Phase 1 FREEDOM-DM1 연구에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 보고한 PGN-EDODM1의 FREEDOM 연구를 신속하게 진행하는 데 자원을 집중할 수 있게 한다.PGN-EDO51은 DMD 치료를 위해 개발 중인 펩젠의 후보 물질로, 회사의 독자적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 이 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달하도록 설계되었다.PGN-EDO51은 약 13%의 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 타겟인 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 건너뛰도록 설계되었으며, 이를 통해 열린 독서 프레임을 복원하고 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDO51에 대해 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다.CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 개방형, 다 상승 용량 Phase 2 시험으로, DMD 환자 두 개 코호트를 등록하였으며, 안전
