스프링웍스쎄라퓨틱스(SWTX, SpringWorks Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 20일, 스프링웍스쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 연간 및 4분기 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 OGSIVEO® (니로가세스타트)의 미국 순제품 매출은 6150만 달러였으며, 연간 매출은 1억 7200만 달러에 달했다.또한, 스프링웍스는 GOMEKLI™ (미르다메티닙)의 FDA 승인을 받았으며, 이는 완전 절제가 불가능한 증상성 NF1-PN을 가진 성인 및 소아 환자 치료에 사용된다.2024년 말 기준으로 스프링웍스의 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 4억 6190만 달러에 달했다.스프링웍스의 CEO인 사키브 이슬람은 "2024년 OGSIVEO의 강력한 실행에 매우 만족하며, 우리는 여전히 데스모이드 종양 커뮤니티에 서비스를 제공할 수 있는 기회의 잠재력을 완전히 실현하는 초기 단계에 있다고 믿는다"고 말했다.그는 또한 GOMEKLI의 FDA 승인이 성인과 어린이 모두에게 중요한 치료 기회를 제공할 것이라고 강조했다.2024년 4분기 및 연간 재무 결과에 따르면, OGSIVEO의 순제품 매출은 각각 6150만 달러와 1억 7200만 달러였으며, 판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은 4분기와 연간 각각 7710만 달러와 2억 5670만 달러로 증가했다.연구 및 개발(R&D) 비용은 4분기와 연간 각각 6020만 달러와 2억 500만 달러로 증가했다.스프링웍스는 2024년 4분기에 7730만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.04 달러였다.연간 순손실은 2억 5810만 달러로, 주당 손실은 3.48 달러였다.2024년 12월 31일 기준으로 스프링웍스의 현금 및 현금성 자산은 4억 6190만 달러였다.스프링웍스는 현재 여러 산업 및 학술 협력 연구를 지원하고 있으며, 다양한 적응증에 대한 파이프라인을 발전시키고 있다.스프링웍스의 재무 상태는
스프링웍스쎄라퓨틱스(SWTX, SpringWorks Therapeutics, Inc. )는 NF1-PN 치료를 위한 GOMEKLI™(mirdametinib)가 FDA 승인을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 스프링웍스쎄라퓨틱스(나스닥: SWTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 GOMEKLI™(mirdametinib)를 승인했다고 발표했다.이 약물은 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 신경섬유종증 제1형(NF1)으로 인한 증상성 다발성 신경섬유종(PN) 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.이번 승인을 통해 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 받았다.NF1은 현재 미국에서 약 10만 명의 아동 및 성인에게 영향을 미치는 유전 질환이다.NF1 환자는 평생 동안 약 30-50%의 확률로 다발성 신경섬유종이 발생할 위험이 있으며, 이 종양은 말초 신경 피막을 따라 침윤성으로 성장하여 심각한 변형, 통증 및 기능 장애를 초래할 수 있다.미국 내 NF1-PN 환자는 약 4만 명이며, 이들 중 대다수는 GOMEKLI가 승인되기 전까지 승인된 치료제가 없었다.GOMEKLI는 우선 심사로 승인되었으며, 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받았다.GOMEKLI의 FDA 승인은 2b상 ReNeu 임상 시험의 결과를 기반으로 하며, 이 시험에는 NF1-PN 환자 114명이 등록되었다.GOMEKLI는 성인에서 41%의 객관적 반응률(ORR)을, 소아에서 52%의 ORR을 달성했다.종양 부피 감소는 깊고 지속적이었으며, 성인에서 목표 PN 부피의 중간 최적 변화율은 -41%였고, 소아에서는 -42%였다.반응이 확인된 성인의 88%와 소아의 90%가 최소 12개월 동안 반응을 유지했으며, 각각 50%와 48%가 최소 24개월 동안 반응을 유지했다.GOMEKLI는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필을 보였으며, 성인에서 가장 흔한 부작용은 발진, 설사, 메스꺼움, 근골격계 통증, 구토
