울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102의 임상 데이터를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 자사의 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드 GTX-102에 대한 1/2상 데이터와 관련하여 보도자료를 발표했다.이 데이터는 같은 날 플로리다 올랜도에서 열린 2024 앤젤맨 증후군 치료재단(FAST) 글로벌 과학 정상 회의에서 발표되었다.글로벌 3상 Aspire 연구는 유전자적으로 확인된 완전 모성 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 앤젤맨 증후군 환자 약 120명을 등록할 예정이며, 48주간의 주요 효능 분석 기간을 포함한다.주요 목표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해
