울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102 임상 3상 Aspire 연구를 완료하고 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 31일, 울트라제닉스파마슈티컬(이하 회사)의 GTX-102(아파준세르센)를 앤젤만 증후군 치료제로 평가하는 임상 3상 Aspire 연구가 완전히 등록됐다.이 연구에는 유전자적으로 확인된 전체 모체 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 약 129명의 참가자가 포함된다.글로벌 임상 3상 Aspire 연구(NCT06617429)는 2024년 12월에 시작됐다.참가자들은 1:1 비율로 GTX-102를 요추 천자에 의한 경막외 주사로 받거나 위약 비교군에 배정된다.연구 기간은 48주이다.활성 치료군의 참가자는 GTX-102의 8mg 로딩 용량을 3회 월간으로 투여받고, 이후 유지 기간 동안 최대 14mg의 GTX-102를 분기별로 증가시켜 투여받는다.위약 비교군의 참가자는 48주 평가를 완료한 후 치료로 전환할 수 있다.주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해 평가되는 인지 개선이며, 주요 2차 평가 지표(알파의 10% 할당 포함)는 인지, 수용적 의사소통, 행동, 대근육 기능, 수면의 다영역 반응자 지수(MDRI)이다.연구 완료는 2026년 하반기로 예상되며, 회사는 주요 데이터를 제공하고 규제 제출로 나아가기 위해 신속하게 진행할 계획이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 '예상', '계속', '할 것' 등의 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 진행 중인 GTX-102 연구의 데이터 예상 시기, GTX-102 연구 완료 예상 시기, GTX-102의 향후 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102가 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 획득했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Angelman 증후군 치료를 위한 GTX-102(아파준세르센)에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.FDA의 결정은 74명의 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 긍정적인 데이터를 포함한 초기 임상 증거에 기반하고 있다.이 연구는 완전한 모체 UBE3A 유전자 결실을 가진 4세에서 17세 사이의 환자들이 GTX-102로 치료받았을 때 여러 증상 영역에서 빠르고 지속적인 개선을 보였음을 나타낸다.혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위해 개발 및 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.이 치료제가 기존 치료법에 비해 임상적으로 중요한 여러 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다.초기 임상 증거가 제시되었다.또한, 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상하다', '계속하다', '할 것이다'와 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타낸다.GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 환자에 대한 영향 및 GTX-102의 임상 개발 또는 규제 검토 일정에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 가능성, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102의 임상 데이터를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 자사의 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드 GTX-102에 대한 1/2상 데이터와 관련하여 보도자료를 발표했다.이 데이터는 같은 날 플로리다 올랜도에서 열린 2024 앤젤맨 증후군 치료재단(FAST) 글로벌 과학 정상 회의에서 발표되었다.글로벌 3상 Aspire 연구는 유전자적으로 확인된 완전 모성 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 앤젤맨 증후군 환자 약 120명을 등록할 예정이며, 48주간의 주요 효능 분석 기간을 포함한다.주요 목표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해
