카프리코테라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 임상시험 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 3일, 카프리코테라퓨틱스가 HOPE-3 임상시험의 주요 결과를 발표했다.이 발표는 회사의 컨퍼런스 콜 중 슬라이드 프레젠테이션 형태로 진행되었으며, 해당 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있다.슬라이드 프레젠테이션의 사본은 본 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 이 항목에 참조로 포함된다.카프리코테라퓨틱스는 임상시험의 효능, 안전성 및 제품 후보의 의도된 활용에 대한 진술, 임상시험의 시작, 진행, 규모, 타이밍 및 결과, 임상시험의 등록 속도, 규제 제출 계획, 향후 연구 및 임상시험, 제품과 관련된 규제 개발, 규제 당국과의 향후 상호작용 및 규제 승인 획득 가능성에 대한 진술을 포함하여, 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술로 간주된다.카프리코테라퓨틱스는 일본과 미국에서 듀센 근이영양증 치료를 위한 Deramiocel의 독점 상용화 및 유통 계약을 일본의 니폰 신야쿠와 체결했으며, 이는 규제 승인을 조건으로 한다.Deramiocel과 StealthX 백신은 임상 후보로, 상업적 사용을 위한 승인을 받지 않았다.HOPE-3 임상시험은 106명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 주요 목표는 PUL v2.0과 LVEF의 개선이다.12개월 후, PUL v2.0에서 통계적 유의성이 확인되었으며(p=0.03), LVEF에서도 유의성이 나타났다(p=0.04). 모든 1형 오류 통제 하의 이차 목표에서도 통계적 유의성이 달성되었다.카프리코테라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 발표에서 Deramiocel이 듀센 근이영양증 치료를 위한 잠재적인 첫 번째 클래스의 치료법이 될 수 있다고 강조했다.Deramiocel은 기존 치료제와 병용할 수 있으며, 안전성과 내약성 프로필이 이전 임상 경험과 일치한다고 밝혔다.카프리코테라퓨틱스는 HOPE-3 데이터를 포함한 완
카프리코테라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 듀셴 근육병 치료를 위한 HOPE-3 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 3일, 카프리코테라퓨틱스는 자사의 주요 Phase 3 HOPE-3 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 임상시험은 듀셴 근육병(DMD) 치료를 위한 카프리코테라퓨틱스의 연구용 세포 치료제인 데라미오셀(Deramiocel)을 평가하기 위해 진행되었다.임상시험은 106명의 참가자를 대상으로 했으며, 이들은 미국 내 20개의 주요 임상 사이트에서 무작위로 배정되었다.참가자들은 12개월 동안 3개월마다 150백만 세포의 데라미오셀을 정맥 주사 받거나 위약을 투여받았다.참가자들의 평균 연령은 약 15세였으며, 모든 참가자는 연구 기간 동안 안정적인 코르티코스테로이드 요법을 받고 있었다.기초 인구 통계는 치료군 간에 잘 균형을 이루었으며, 약 90%가 기초에서 심장 약물을 복용하고 있었고, 75% 이상이 심근병증으로 진단받았다.데라미오셀은 이전 임상 경험과 일치하는 유리한 안전성 및 내약성 프로필을 유지했다.주요 효능 결과에 따르면, 상지 기능(PUL v2.0 총 점수)에서 54%의 진행 속도 감소가 나타났으며, 이는 통계적으로 유의미한 결과(p=0.029)를 보였다.또한, 좌심실 박출률(LVEF %)에서도 91%의 진행 속도 감소가 나타났으며, 이 또한 통계적으로 유의미한 결과(p=0.041)를 보였다.카프리코테라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "HOPE-3는 데라미오셀이 듀셴 근육병의 진행을 의미 있게 개선할 수 있다. 강력하고 확정적인 증거를 제공했다"고 말했다.이어 "이 결과는 HOPE-2 및 그 개방형 연장 연구에서 관찰된 지속적인 이점을 강화하며, 10년 이상의 엄격한 임상 개발 후 데라미오셀의 임상 프로필의 강도와 일관성을 강조한다"고 덧붙였다.카프리코테라퓨틱스는 HOPE-3 결과를 바탕으로 FDA에 제출할 응답서를 준비하고 있으며
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데라미오셀에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.데라미오셀은 듀셴 근육형성증(DMD)과 관련된 심근병 치료를 위한 회사의 주요 세포 치료 후보물질이다.CRL에서 FDA는 신청서에 대한 검토를 완료했지만 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다. 이는 BLA가 효과에 대한 실질적인 증거를 충족하지 못하고 추가 임상 데이터가 필요하기 때문이다.CRL은 또한 신청서의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 섹션에서 몇 가지 미해결 항목을 언급했으며, 대부분은 카프리코가 이전에 FDA에 대한 커뮤니케이션을 통해 해결했다. 그러나 CRL 발행 시점 때문에 FDA에 의해 검토되지 않았다.FDA는 재제출 시 검토 시계를 시작할 것이라고 확인했다. 또한, FDA는 회사에 단계를 논의하기 위한 A형 회의 요청 기회를 제공했다. 카프리코는 FDA와 추가적으로 협력하여 적절한 단계를 결정할 계획이다.카프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월에 우선 심사(Priority Review)를 받았으며, HOPE-2 시험의 데이터와 FDA가 지원하는 데이터셋의 자연사 비교를 통해 뒷받침되었다.카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 FDA의 이 결정에 놀랐다. 우리는 과정 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐다. CRL 이전에 검토는 주요 문제 없이 진행되었으며, 성공적인 사전 허가 검사와 중간 검토가 완료되었다"고 말했다.이어 "카프리코는 2025년 3분기에 진행 중인 3상 HOPE-3 임상 시험의 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로,
