에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 HSC에서 유전자 조절 전략의 잠재력을 강조하는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 HSC(조혈모세포)에서 HBG1/2 프로모터 편집의 치료적으로 관련된 수준을 보여주는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.이 데이터는 독점적인 표적 지질 나노입자(tLNP)의 단일 투여로 얻어진 결과로, 인간화된 생쥐와 비인간 영장류(NHP)에서 확인되었다.HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈(HbF)을 증가시키는 이 임상적으로 검증된 접근법은 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적인 혁신적인 In Vivo 유전자 편집 의약품으로서 전임상 개발 중이다.회사는 오늘 발표된 데이터에 대해 설명하며, 오늘 오후 1시 30분(중부 표준시)/2시 30분(동부 표준시) 뉴올리언스에서 열리는 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT)에서 구두 발표를 진행할 예정이다.이 연구에서 회사의 독점적인 tLNP 제형은 인간화된 생쥐(인간 CD34+ 세포가 이식된 생쥐)와 NHP에서 HSPC 및/또는 HSC에 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 전달했다.진행 중인 NHP 연구에서 에디타스메디슨의 독점 tLNP의 단일 정맥 투여는 높은 효율의 HSC 전달을 보여주었고 최대 47%의 HBG1/2 편집 수준을 달성했다.인간화된 생쥐를 대상으로 한 연구에서는 단일 투여로 장기 HSC에서 HBG1/2의 48% 편집을 달성했다.두 연구 모두 치료적 이점을 위해 필요한 ≥25%의 예측 편집 임계값을 초과했다.치료적으로 관련된 편집 수준을 달성한 것 외에도, 에디타스의 tLNP를 사용한 NHP에서의 초기 생체 분포 데이터는 표준 LNP와 대조적으로 간의 비표적화가 상당함을 보여주었다.에디타스메디슨의 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이 발견은 매우 고무적이며, 겸상 적혈구병 및 베타
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도 및 분기의 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.에디타스메디슨의 목표는 2025년 중반까지 유전자 조절을 통해 두 가지 in vivo 편집 개발 후보를 선언하는 것이다. 이 회사는 연말까지 하나의 간 질환에 대한 추가적인 in vivo 전임상 데이터를 발표할 예정이다. 또한, 연말까지 하나의 추가적인 표적 세포 유형/조직을 확립할 계획이다.현재 회사는 2027년 2분기까지 운영 자금을 확보할 수 있는 강력한 현금 보유 상태를 유지하고 있다. 에디타스메디슨의 사장 겸 CEO인 길모어 오닐은 "우리는 in vivo 유전자 편집의 선두주자가 되기 위한 목표와 전략을 가지고 있으며, 4분기에는 in vivo 전임상 개념 증명을 조기에 달성하고 긍정적인 전임상 데이터를 공유했다"고 말했다. 그는 "유전자 조절을 통해 in vivo 유전자 편집을 제공할 수 있는 능력은 CRISPR 기반 유전자 편집의 치료 가능성을 크게 확장할 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 덧붙였다.회사는 최근 몇 달 동안 비인간 영장류와 인간화된 쥐에서 in vivo 유전자 편집의 전임상 개념 증명을 입증했으며, 이는 에디타스의 유전자 조절 전략이 여러 조직에서 효과적임을 강조한다. 혈액 줄기 세포(HSC)에서 에디타스의 독점적인 표적 지질 나노입자(tLNP)를 사용하여 HBG 1/2 프로모터에 대한 효과적인 전달과 의미 있는 in vivo 편집 수준을 달성했다.회사는 2025년 중반까지 in vivo HSC 개발 후보를 선언할 예정이다.2024년 4분기 동안, 일반 주주에게 귀속된 순손실은 4540만 달러, 주당 0.55 달러였다. 이는 2023년 같은 기간의 순손실 1890만 달러, 주당 0.23 달러와 비교된다. 연구 및 개발 비용은 4861만 달러
