에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 HSC에서 유전자 조절 전략의 잠재력을 강조하는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.

14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 HSC(조혈모세포)에서 HBG1/2 프로모터 편집의 치료적으로 관련된 수준을 보여주는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.

이 데이터는 독점적인 표적 지질 나노입자(tLNP)의 단일 투여로 얻어진 결과로, 인간화된 생쥐와 비인간 영장류(NHP)에서 확인되었다.

HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈(HbF)을 증가시키는 이 임상적으로 검증된 접근법은 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적인 혁신적인 In Vivo 유전자 편집 의약품으로서 전임상 개발 중이다.

회사는 오늘 발표된 데이터에 대해 설명하며, 오늘 오후 1시 30분(중부 표준시)/2시 30분(동부 표준시) 뉴올리언스에서 열리는 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT)에서 구두 발표를 진행할 예정이다.

이 연구에서 회사의 독점적인 tLNP 제형은 인간화된 생쥐(인간 CD34+ 세포가 이식된 생쥐)와 NHP에서 HSPC 및/또는 HSC에 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 전달했다.

진행 중인 NHP 연구에서 에디타스메디슨의 독점 tLNP의 단일 정맥 투여는 높은 효율의 HSC 전달을 보여주었고 최대 47%의 HBG1/2 편집 수준을 달성했다.

인간화된 생쥐를 대상으로 한 연구에서는 단일 투여로 장기 HSC에서 HBG1/2의 48% 편집을 달성했다.두 연구 모두 치료적 이점을 위해 필요한 ≥25%의 예측 편집 임계값을 초과했다.

치료적으로 관련된 편집 수준을 달성한 것 외에도, 에디타스의 tLNP를 사용한 NHP에서의 초기 생체 분포 데이터는 표준 LNP와 대조적으로 간의 비표적화가 상당함을 보여주었다.

에디타스메디슨의 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이 발견은 매우 고무적이며, 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적으로 최초이자 최고의 In Vivo 유전자 편집 의약품 개발 접근법을 더욱 지지한다"고 말했다.

"이 전임상 결과를 임상으로 전환하는 것이 전 세계적으로 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 환자들의 삶을 개선할 수 있는 혁신적인 유전자 편집 의약품에 대한 지속적인 큰 미충족 수요를 해결할 것이라고 믿는다." 에디타스메디슨의 In Vivo HSC 프로그램은 HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈의 유전적 지속성 메커니즘을 모방하고, 높은 효율로 편집하고 비표적 편집을 최소화하기 위해 독점적인 AsCas12a를 활용한다.

HBG1/2 프로모터를 AsCas12a로 편집한 investigational medicine reni-cel은 임상 시험에서 태아 헤모글로빈(HbF)과 총 헤모글로빈(Hb)의 강력한 증가를 이끌어냈다.구두 발표의 세부 사항은 다음과 같다.

제목: HSC의 HBG1/2 프로모터 편집 화물의 In Vivo 전달, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 1시 30분 – 1시 45분 CT, 세션 제목: 기초 및 프라임 편집기의 번역 응용, 장소: 265-268, 최종 초록 번호: AMA353. 추가 에디타스메디슨 발표는 아래와 같다.

초록은 ASGCT 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 발표는 회의 중 에디타스메디슨 웹사이트에 게시될 예정이다.

포스터 발표 제목: In Vivo 조혈모세포 편집을 위한 개선된 LNP 표적 리간드의 설계 및 개발, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT, 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA245. 제목: LNP 전달 유전자 편집 화물의 효능을 높이기 위한 화학적으로 수정된 AsCas12a 가이드 RNA의 설계, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT, 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA420. 제목: AsCas12a 핵산을 LNP로 전달하여 비인간 영장류에서 여러 간 표적에 대한 In Vivo 유전자 편집 및 질병 관련 바이오마커 감소, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT, 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA640. 제목: 유전자 조절 영역의 In Vivo CRISPR 편집이 표적 단백질의 기능적 상향 조절 및 생쥐에서 질병 관련 바이오마커의 의미 있는 감소를 초래함, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT, 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA351. 에디타스메디슨에 대하여, 에디타스메디슨은 선도적인 유전자 편집 회사로서 CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 In Vivo 의약품의 강력한 파이프라인으로 전환하는 데 집중하고 있다.

에디타스메디슨은 혁신적이고 지속 가능하며 정밀한 In Vivo 유전자 편집 의약품을 발견하고 개발하며 제조하고 상용화하는 것을 목표로 한다.

에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 특허와 Broad Institute 및 하버드 대학교의 Cas9 특허를 인간 의약품에 대해 독점적으로 라이센스받고 있다.

최신 정보 및 과학 발표에 대한 자세한 내용은 www.editasmedicine.com을 방문하라.



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미국증권거래소 공시팀