크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 첫 환자 투여를 완료했고 KB801 임상시험을 진행했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 신경영양각막염 치료를 위한 KB801의 1/2상 임상시험에서 첫 환자가 투여됐다.회사는 이날 8:30 AM ET에 신경영양각막염, KB801 프로그램 및 임상 연구 설계에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이라고 밝혔다.이와 관련하여 회사는 슬라이드 프레젠테이션을 제공했으며, 이는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있다.보도자료와 슬라이드 프레젠테이션은 각각 Exhibit 99.1 및 Exhibit 99.2로 첨부되어 있다.EMERALD-1이라는 이름의 이 임상시험은 2:1 비율로 무작위 배정된 이중 맹검 다기관 위약 대조 연구로, 신경영양각막염(NK) 치료를 위한 KB801의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 주요 목표다.이 연구에는 27명의 성인이 등록될 예정이며, 이들은 KB801(1010 PFU/mL 농도) 또는 위약을 주 2회, 8주 동안 투여받게 된다.신경영양각막염은 신경 손상으로 인해 각막 상피 결함, 궤양 및 천공을 초래하는 퇴행성 질환으로, 치료하지 않을 경우 심각한 시력 손실을 초래할 수 있다.2024년에는 미국에서 약 68,000명의 환자가 NK 청구를 했으며, 이는 2020년의 31,000명에서 115% 증가한 수치다.회사는 KB801이 신경영양각막염 환자에게 지속적인 NGF(신경 성장 인자) 발현을 가능하게 하여 치료 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다.또한, KB801은 반복 투여가 가능한 안약 유전자 치료제로, 각막 상피 세포에서 NGF의 지속적이고 국소적인 발현과 분비를 가능하게 설계됐다.현재 회사는 KB801의 임상 개발 경로가 비교적 짧고 비용 효율적일 것으로 예상하고 있으며, 안전성, 유효성 및 CMC(화학, 제조 및 품질 관리)가 모두 크게 리스크가 줄어들 것으로 보고 있
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 ARVO 2025 연례 회의에서 KB801의 효과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 5일, 크리스탈바이오테크가 유타주 솔트레이크시티에서 열린 시각 및 안과학 연구 협회(ARVO) 2025 연례 회의에서 "HSV-1 기반 유전자 치료 벡터 KB801의 국소 적용이 상처가 있는 생쥐 각막에서 지속적인 신경 성장 인자(NGF) 발현을 초래한다"는 제목의 포스터를 발표했다.포스터의 사본은 본 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 "투자자" 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 내용은 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 문서에 통합되지 않는다.포스터 발표는 크리스탈바이오테크의 현재 직원들이 참여한 연구로, 이 연구는 회사의 자금 지원을 받았다.연구 결과에 따르면, KB801의 국소 적용은 각막에서 지속적인 NGF 단백질 발현을 초래하며, 이는 NK 환자의 각막에 대한 안전하고 효과적인 재투여 가능한 치료법으로 평가된다.연구에서 KB801을 생쥐의 각막 상처에 적용한 결과, 벡터 유전자 침착과 인간 전사체 발현이 관찰되었으며, NGF 단백질은 오직 각막에 국한되어 발현되었다.KB801의 전이 효율은 인간 각막 상피 세포에서 용량 의존적으로 증가하였으며, NGF 단백질의 분비는 서양 블롯 분석을 통해 확인되었다.KB801의 단일 국소 치료는 상처가 있는 생쥐의 눈에서 NGF 단백질 수치를 높였으며, 20ng의 rhNGF를 두 시간 간격으로 여섯 번 투여한 것보다 더 높은 NGF 수치를 기록하였다.이 연구는 KB801이 NK 치료를 위한 유망한 대안이 될 수 있음을 시사한다.또한, KB801의 반복 투여는 생쥐에서 안전성이 우수한 것으로 나타났으며, 염증 반응은 경미하게 나타났다.연구 결과는 KB801이 상처 치유에 효과적인 NGF를 지속적으로 발현할 수 있는 가능성을
