오토루스테라퓨틱스(AUTL, Autolus Therapeutics plc )는 2025년 1분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 오토루스테라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.회사는 2025년 1분기 AUCATZYL®의 순제품 매출이 900만 달러에 달했다고 밝혔다.영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)은 AUCATZYL®의 성인 재발 또는 불응성 B세포 전구 급성 림프구 백혈병(r/r B-ALL) 치료를 위한 조건부 마케팅 승인을 부여했다.또한, 전신성 루푸스 에리테마토수스(SLE)에서 진행 중인 1상 CARLYSLE 시험에서 긍정적인 초기 데이터가 보고되었으며, 루푸스 신염(LN)에서의 2상 주요 임상 시험과 진행성 다발성 경화증(MS)에서의 1상 임상 시험이 2025년 연말 이전에 시작될 예정이다.오늘 오전 8시 30분(EDT)부터 컨퍼런스 콜이 진행되며, 참가자는 보도자료 하단의 링크를 통해 사전 등록해야 한다.오토루스테라퓨틱스의 CEO인 크리스찬 이틴 박사는 "우리는 미국에서 AUCATZYL의 출시 첫 분기에 큰 성과를 거두었으며, 의사들의 높은 관심에 매우 고무되어 있다. 이는 제품 프로필과 환자들의 상당한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다.이어 "우리는 미국에서의 모멘텀을 바탕으로 최근 영국 MHRA로부터 마케팅 승인을 받았으며, 이 치료제를 영국 환자들에게 제공하기 위해 국가 건강 및 치료 우수성 연구소(NICE)와 협력하고 있다"고 덧붙였다.2025년 1분기 동안 오토루스테라퓨틱스는 900만 달러의 순제품 매출을 기록했으며, 2025년 5월 7일 기준으로 미국 내 39개의 치료 센터가 완전히 활성화되었다.AUCATZYL에 대한 환자 접근은 계속 증가하고 있으며, 전체 미국 의료 생명 중 약 90%에 대한 보장이 확보되었다.2025년 4월 1일, 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)는 AUCATZYL을 정
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 엔트라다쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 기업 업데이트를 발표했다.보도자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "2025년을 큰 모멘텀으로 시작하게 되어 매우 기쁘다. 엔트라다 팀 전체가 듀셴 근육병 치료제를 발전시키기 위해 집중하고 있으며, 환자와 그 가족에게 최고의 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다"고 말했다.이어서 "현재까지 발표된 긍정적인 데이터는 ELEVATE-44 프로그램의 여러 지역에서의 규제 승인을 지원했으며, 엑손 45, 50 및 51 프로그램의 진행 속도를 가속화했다. 2027년 2분기까지 자금이 충분할 것으로 예상되며, 우리는 환자와 투자자 모두를 위해 우리의 대담한 사명을 실현할 수 있는 인력, 파이프라인 및 자원을 보유하고 있다고 믿는다"고 덧붙였다.최근 기업 하이라이트로는 미국 식품의약국(FDA)이 2025년 2월 ENTR-601-44에 대한 임상 보류를 해제하고, ELEVATE-44-102의 시작을 승인한 점이 있다. 또한, 영국의 의약품 및 건강관리 제품 규제청(MHRA)으로부터 ELEVATE-44-201의 시작 승인을 받았으며, 이는 듀셴 근육병 환자를 대상으로 하는 임상 연구이다.엔트라다쎄라퓨틱스는 ENTR-601-45의 글로벌 임상 연구를 위한 규제 서류를 제출했으며, 2025년 하반기에는 ENTR-601-50에 대한 글로벌 규제 신청을 할 예정이다.2024년 4분기 현금 보유액은 420억으로, 2023년 12월 31일 기준 352억에서 증가했다. 이는 2024년 6월에 완료된 약 100억 달러의 직접 공모와 2024년 1분기에 달성한 VX-670의 임상 진전 마일스톤에 대한 75억 달러의 지급이 주효했기 때문이다.2024년 4분기 협력 수익은 374억,
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 ELEVATE-44-201 임상 연구 승인을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 3일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ENTR-601-44의 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-201을 시작할 수 있는 승인을 받았다.이 연구는 듀센 근육 위축증(DMD) 환자 중 DMD 유전자에서 엑손 44 스키핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "MHRA의 승인은 엔트라다의 성장에 있어 새로운 단계이며, 듀센 근육 위축증 환자 가족에 대한 우리의 약속을 실현하는 데 한 걸음 더 나아가는 것"이라고 말했다.이어 "ENTR-601-44의 글로벌 다투여 임상 연구를 시작하게 되어 기쁘며, 이는 효과적인 치료 용량으로 진행될 것이라고 믿는다"고 덧붙였다.ELEVATE-44-201은 안전성, 내약성 및 효과성을 평가하기 위한 글로벌 1/2상 연구로, 약 24명의 환자를 대상으로 진행된다. 연구는 6주마다 투여되며, 계획된 용량은 6 mg/kg에서 18 mg/kg까지 다양하다. 연구 참가자는 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.엔트라다쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 내에 ELEVATE-44-201을 시작할 예정이다. MHRA의 승인은 ENTR-601-44의 단일 용량에 대한 1상 임상 연구 완료 후 이루어졌다. 이 연구는 ENTR-601-44가 건강한 자원자들에게 일반적으로 잘 견디며, 심각한 부작용이나 약물 관련 부작용이 없음을 보여주었다.ENTR-601-44는 엔트라다의 듀센 근육 위축증 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손을 해결하기 위해 설계되었다. DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이에 의해 발생하는 희귀 질환으로
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2024년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제청(MHRA)과의 회의 후, AAV-AIPL1의 마케팅 승인 신청서를 추가 임상 연구 없이 제출할 계획이라고 밝혔다.또한, 미국 식품의약국(FDA)과 유사한 승인 경로에 대한 논의를 시작할 예정이다.메이라GT엑스는 FDA의 고아 의약품 개발 사무소와 소아 치료 사무소로부터 AAV8-RK-AIPL1, AAV8-RK-BBS10, AAV5-RDH12 프로그램에 대해 각각 희귀 소아 질환 지정을
