몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 3상 급성 골수성 백혈병 'MIRACLE' 임상 시험에서 모집을 가속화했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍은 2025년 9월 9일 보도자료를 통해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 'Ara-C')의 병용 요법에 대한 중요한 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응형 설계 연구의 활성 사이트 상태 및 모집 업데이트를 발표했다.이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, 유럽 및 중동의 사이트를 포함하는 글로벌 승인 시험이다.현재 13명의 피험자가 모집되었으며, 9월 말까지 20명 이상의 피험자를 모집할 것으로 예상하고 있다.2025년 4분기에는 45명의 환자를 모집하여 초기 데이터의 비공식 공개를 목표로 하고 있다.9월에 대한 회사의 기대는 다음과 같다.첫째, 우크라이나를 넘어 스페인, 조지아, 폴란드, 루마니아, 이탈리아, 리투아니아 및 미국을 포함한 글로벌 확장을 진행한다.둘째, 9월 말까지 8개의 새로운 활성 사이트를 추가하여 총 20개의 사이트에서 모집을 진행한다.셋째, 9월 말까지 총 20명의 피험자를 치료, 등록 또는 선별할 예정이다.넷째, 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하여 데이터 잠금 시점에서 효능 및 안전성에 대한 비공식적인 초기 데이터 평가를 가능하게 할 것이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리 팀은 미국, 유럽 및 인근 지역에서 활성 사이트를 확장하고 있다. 우리는 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하고 그 직후에 첫 데이터 비공개를 달성할 것이라고 확신한다. 조사자들로부터 받는 일관된 메시지는 그들이 MIRACLE 시험에 환자를 등록하는 데 매우 열망하고 있다. FDA와의 Phase 2 종료 회의에서 1년이 조금 넘는 시간 안에 13명의 피험자를 선별한 것은 우리의 운영 효율성을 잘 보여준다.클렘프는 "우리는 연말까지 30개 이상의 활성
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 Phase 3 MIRACLE 임상 시험이 확대되었고, 등록 현황과 향후 계획이 발표됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 몰레큘린바이오텍은 조지아의 의료 및 제약 활동 규제 기관(RAMPA)으로부터 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용 요법에 대한 임상 시험 신청서(CTA)를 승인받았다.이 임상 시험은 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 특히 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자들을 위한 것이다.이번 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트에서 진행되는 글로벌 승인 시험이다.몰레큘린은 조지아에서 첫 환자가 8월 말까지 치료를 시작할 것으로 예상하고 있다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "유럽연합(EU)에서의 CTA 승인에 이어 RAMPA의 MIRACLE 시험 프로토콜 승인은 또 다른 중요한 이정표이며, 우리의 등록 노력을 강화한다"고 말했다.그는 "8월 말까지 유럽과 미국에서 16개의 추가 사이트를 MIRACLE에 추가할 것으로 기대하며, 연말까지 30개 이상의 사이트로 확대할 것"이라고 덧붙였다.현재 MIRACLE의 A 부분에서는 7명의 환자가 치료를 받았고, 1명이 스크리닝 중이다.MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 효능 지표를 측정하는 임상 시험이다.시험의 A 부분에서는 75명에서 90명의 환자가 무작위로 고용량 cytarabine(HiDAC)과 placebo, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 받게 된다.Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 권장된 것이다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 환자에서 초기 주요 효능 데이터(완전 관해 또는 CR)와 세 가지 치료군의 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다.첫 번째 초기 공개는 Anna
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 유럽에서 첫 번째 국가의 승인을 받아 MIRACLE 3상 R/R 급성 골수성 백혈병 임상시험 모집을 시작했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 몰레큘린바이오텍은 유럽에서 첫 번째 국가의 규제 승인을 받아 Annamycin과 Cytarabine(일명 "Ara-C")의 병용요법을 평가하는 3상 임상시험 프로토콜에 대한 모집을 시작했다.이 임상시험은 R/R 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 최종 필요한 규제 승인은 우크라이나 보건부로부터 지난주에 받았다.이 3상 "MIRACLE" 시험은 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트를 포함하는 글로벌 시험이 될 예정이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 사이트 개시 및 등록 작업에서 확고한 진전을 이루고 있다. 첫 번째 국가의 승인을 받는 중요한 이정표를 달성함으로써 우리는 이 연구를 본격적으로 진행할 수 있는 한 걸음 더 나아갔으며, 올해 하반기 첫 45명의 피험자에 대한 비공식적인 초기 데이터를 확보할 수 있을 것이라는 자신감을 더욱 강화했다"고 말했다.MIRACLE 연구는 FDA와 외국 규제 기관의 추가 피드백을 받을 수 있는 적응형 설계를 활용하며, 첫 75~90명의 피험자가 1:1:1 비율로 무작위 배정된다.이 연구는 Annamycin의 최적 용량을 선택하는 데 있어 안전성, 약리학적 특성 및 효능의 균형을 고려할 예정이다.Annamycin은 현재 FDA로부터 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 신속 승인 및 고아약 지정을 받았다.또한, 몰레큘린바이오텍은 WP1066이라는 면역/전사 조절제를 개발 중이며, 이는 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 목표로 한다.이 회사는 또한 병원체 바이러스 및 특정 암 적응증 치료를 위한 항대사물질 포트폴리오를 개발하고 있다.이 회사에 대한 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하거나 X, LinkedIn 및 Facebook에서
