몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 Phase 3 MIRACLE 임상 시험이 확대되었고, 등록 현황과 향후 계획이 발표됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 몰레큘린바이오텍은 조지아의 의료 및 제약 활동 규제 기관(RAMPA)으로부터 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용 요법에 대한 임상 시험 신청서(CTA)를 승인받았다.이 임상 시험은 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 특히 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자들을 위한 것이다.이번 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트에서 진행되는 글로벌 승인 시험이다.몰레큘린은 조지아에서 첫 환자가 8월 말까지 치료를 시작할 것으로 예상하고 있다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "유럽연합(EU)에서의 CTA 승인에 이어 RAMPA의 MIRACLE 시험 프로토콜 승인은 또 다른 중요한 이정표이며, 우리의 등록 노력을 강화한다"고 말했다.그는 "8월 말까지 유럽과 미국에서 16개의 추가 사이트를 MIRACLE에 추가할 것으로 기대하며, 연말까지 30개 이상의 사이트로 확대할 것"이라고 덧붙였다.현재 MIRACLE의 A 부분에서는 7명의 환자가 치료를 받았고, 1명이 스크리닝 중이다.MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 효능 지표를 측정하는 임상 시험이다.시험의 A 부분에서는 75명에서 90명의 환자가 무작위로 고용량 cytarabine(HiDAC)과 placebo, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 받게 된다.Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 권장된 것이다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 환자에서 초기 주요 효능 데이터(완전 관해 또는 CR)와 세 가지 치료군의 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다.첫 번째 초기 공개는 Anna
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 유럽에서 첫 번째 국가의 승인을 받아 MIRACLE 3상 R/R 급성 골수성 백혈병 임상시험 모집을 시작했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 몰레큘린바이오텍은 유럽에서 첫 번째 국가의 규제 승인을 받아 Annamycin과 Cytarabine(일명 "Ara-C")의 병용요법을 평가하는 3상 임상시험 프로토콜에 대한 모집을 시작했다.이 임상시험은 R/R 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 최종 필요한 규제 승인은 우크라이나 보건부로부터 지난주에 받았다.이 3상 "MIRACLE" 시험은 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트를 포함하는 글로벌 시험이 될 예정이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 사이트 개시 및 등록 작업에서 확고한 진전을 이루고 있다. 첫 번째 국가의 승인을 받는 중요한 이정표를 달성함으로써 우리는 이 연구를 본격적으로 진행할 수 있는 한 걸음 더 나아갔으며, 올해 하반기 첫 45명의 피험자에 대한 비공식적인 초기 데이터를 확보할 수 있을 것이라는 자신감을 더욱 강화했다"고 말했다.MIRACLE 연구는 FDA와 외국 규제 기관의 추가 피드백을 받을 수 있는 적응형 설계를 활용하며, 첫 75~90명의 피험자가 1:1:1 비율로 무작위 배정된다.이 연구는 Annamycin의 최적 용량을 선택하는 데 있어 안전성, 약리학적 특성 및 효능의 균형을 고려할 예정이다.Annamycin은 현재 FDA로부터 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 신속 승인 및 고아약 지정을 받았다.또한, 몰레큘린바이오텍은 WP1066이라는 면역/전사 조절제를 개발 중이며, 이는 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 목표로 한다.이 회사는 또한 병원체 바이러스 및 특정 암 적응증 치료를 위한 항대사물질 포트폴리오를 개발하고 있다.이 회사에 대한 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하거나 X, LinkedIn 및 Facebook에서
