펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2025년 1분기 실적을 발표했다.2025년 3월 31일 기준으로, 회사는 총 자산이 127,393천 달러에 달하며, 이 중 유동 자산은 101,047천 달러로 집계됐다.유동 자산에는 현금 및 현금성 자산이 43,633천 달러, 시장성 증권이 54,148천 달러, 선급비용 및 기타 유동 자산이 3,266천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 자산은 150,883천 달러였으며, 유동 자산은 123,761천 달러였다.회사의 총 부채는 35,588천 달러로, 유동 부채는 20,431천 달러에 달한다.유동 부채에는 매입채무가 2,699천 달러, 발생비용이 14,615천 달러, 운영 리스 부채가 3,117천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 부채는 32,263천 달러였다.주주 지분은 91,805천 달러로, 2024년 12월 31일 기준 118,620천 달러에서 감소했다.2025년 1분기 동안 연구개발 비용은 25,378천 달러로, 2024년 1분기 14,732천 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 5,943천 달러로, 2024년 1분기 5,066천 달러에서 소폭 증가했다.회사는 2025년 1분기 동안 총 운영 손실이 31,321천 달러에 달했으며, 순손실은 30,202천 달러로 집계됐다.주당 순손실은 0.92달러로, 2024년 1분기 0.63달러에 비해 증가했다.펩젠은 현재 DMD 및 DM1 치료를 위한 두 가지 주요 제품 후보인 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1의 임상 개발을 진행 중이다.PGN-EDO51은 DMD 환자를 대상으로 하는 2상 임상시험인 CONNECT1에서 초기 데이터를 보고했으며, 5 mg/kg 용량에서 높은 엑손 스키핑과 디스트로핀 생산을 나타냈다.그러나, 2024년 12월 FDA는 CONNECT2 임상시험에 대한 임상 보류 통지를 발송했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 97.8백
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DMD 환자를 위한 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 펩젠은 DMD(뒤셴 근육형성증) 환자를 대상으로 한 PGN-EDO51의 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구를 일시적으로 중단하고, 현재 진행 중인 CONNECT1-EDO51 연구에 집중할 것이라고 발표했다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트 결과는 2025년 3분기에 예상된다.PGN-EDO51 프로그램과 관련하여 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트가 완전히 등록되었고, 올해 후반에 데이터가 예상되므로, DMD 환자에서 10 mg/kg 코호트의 결과를 검토할 수 있을 때까지 CONNECT2를 일시 중단하기로 결정했다"고 말했다.이 결정은 CONNECT1을 완료하고, 최근 Phase 1 FREEDOM-DM1 연구에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 보고한 PGN-EDODM1의 FREEDOM 연구를 신속하게 진행하는 데 자원을 집중할 수 있게 한다.PGN-EDO51은 DMD 치료를 위해 개발 중인 펩젠의 후보 물질로, 회사의 독자적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 이 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달하도록 설계되었다.PGN-EDO51은 약 13%의 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 타겟인 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 건너뛰도록 설계되었으며, 이를 통해 열린 독서 프레임을 복원하고 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDO51에 대해 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다.CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 개방형, 다 상승 용량 Phase 2 시험으로, DMD 환자 두 개 코호트를 등록하였으며, 안전
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 CONNECT 프로그램 업데이트를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 29일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 중증 근육병인 듀셴 근육 위축증(DMD) 치료를 위한 PGN-EDO51의 CONNECT 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트를 제공했다.이 프로그램은 엑손 51 스키핑 접근법에 적합한 환자를 대상으로 한다.CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 2상 개방형 다상승 용량(MAD) 임상 시험으로, DMD를 앓고 있는 소년과 젊은 남성을 두 개의 집단으로 모집하고 있으며, 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 스키핑, 근육 조직 농도를 평가하는 것을 목표로 한다.10 mg/kg 집단은 완전히 모집되었고(n=4), 5 mg/kg 집단(n=3)의 참가자들은 장기 연장 연구에서 해당 용량으로 계속 투여되고 있다.회사는 2025년 연말까지 10 mg/kg 집단의 임상 데이터를 보고할 계획이다.10 mg/kg 집단의 두 참가자는 이전에 무증상 저마그네슘혈증으로 보고되었으나, 지속적인 경구 마그네슘 보충으로 기초 수준으로 회복되었다.이들 중 한 참가자는 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소로 인해 투여가 일시 중단되었으나, 이 사건은 사전 지정된 용량 제한 독성 기준을 충족하지 않았다.후속 핵 스캔 결과, 측정된 사구체 여과율은 정상 범위에 있었다.해당 참가자의 eGFR은 개선되고 있으며, 연구자는 이 값이 정상화됨에 따라 투여 재개를 평가하고 있다.회사는 이 사건과 관련된 잠재적 혼란 요소를 검토하여 그 발생 원인을 더 잘 이해하고자 한다.회사는 캐나다 보건부로부터 5 mg/kg 및 10 mg/kg 집단의 환자 투여가 현재 용량 수준에서 계속될 수 있다는 통지를 받았으며, 추가 용량 증가 또는 현재 용량 수준에서의 추가 참가자 모집 전에 안전성 우려를 해결하기 위해 추가 정보를 요청받았다.회사는 캐나다 보건부와 협력하여 질문에 답변하고 있다.CONNECT2-EDO51은 현재 영국에서 진행
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 FDA가 DMD 환자 대상 CONNECT2-EDO51 임상시험 IND 신청에 대한 임상 보류 통지를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 펩젠은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 환자를 대상으로 하는 CONNECT2-EDO51 임상시험을 시작하기 위한 임상시험 신약(IND) 신청에 대한 임상 보류 통지를 받았다. FDA는 공식 임상 보류 서한을 30일 이내에 회사에 제공할 것이라고 밝혔다.CONNECT2는 펩젠의 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 임상시험으로, 25주 동안 DMD 환자를 대상으로 PGN-EDO51을 연구하는 것이다. 이 연구는 영국에서 진행 중이다.펩젠의 R&D 책임자인 폴 스트렉 박사는 "우리
