PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2025년 1분기 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 1억 1,760만 9천 6백 달러의 매출을 기록했다.이 중 제품 매출은 1억 5,342만 6천 달러로, 지난해 같은 기간의 1억 7,760만 4천 달러에 비해 14% 감소했다.특히, Emflaza의 매출은 4,780만 달러로, 지난해 5,750만 달러에서 17% 감소했다.이는 Emflaza의 고아약 독점권이 2024년 2월에 만료된 것과 관련이 있다.Translarna의 매출도 8,620만 달러로, 지난해 1억 3,360만 달러에서 17% 감소했다.회사는 Novartis와의 협력 계약에 따라 9억 8,623만 1천 달러의 라이센스 수익을 인식했다.이는 Novartis와의 계약에 따른 10억 달러의 선불 지급에 기인한다.연구 및 개발 비용은 1억 897만 3천 달러로, 지난해 1억 1,612만 9천 달러에 비해 6% 감소했다.이는 회사가 차별화된 고잠재력 연구 및 개발 프로그램에 자원을 집중하고 있기 때문이다.판매, 일반 및 관리 비용은 8,096만 1천 달러로, 지난해 7,327만 2천 달러에 비해 10% 증가했다.이는 상업 활동을 지원하기 위한 지속적인 투자에 기인한다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 27억 5천 5백 8십 7만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있다.회사는 앞으로도 지속적인 상업화 노력과 연구 개발에 상당한 비용이 발생할 것으로 예상하고 있으며, 이러한 비용은 제품의 마케팅 승인 유지 및 추가 마케팅 승인을 위한 노력에 따라 달라질 것이다.회사는 2025년 1분기 동안 8억 6,656만 2천 달러의 순이익을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 9,157만 6천 달러의 손실에서 크게 개선된 수치이다.회사의 현재 재무 상태는 긍정적이며, 향후 12개월 동안 운영 비용과 자본 지출 요구를 충족할 수 있
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, PTC쎄라퓨틱스(나스닥: PTCT)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목에 참조로 포함된다.CEO 매튜 B. 클라인 박사는 "회사의 모든 부문에서 뛰어난 실행을 이어온 한 해를 바탕으로, 1분기 동안 견고한 수익 성과를 달성하여 연간 수익 가이던스를 좁힐 수 있었다"고 말했다.이어 "강력한 현금 잔고는 모든 상업 및 연구개발 활동을 지원하며 추가 자본 조달 없이 현금 흐름 손익 분기점을 도달할 수 있는 능력을 제공한다"고 덧붙였다.2025년 1분기 총 순 제품 및 로열티 수익은 190만 달러로 보고되었으며, DMD 프랜차이즈의 수익은 1억 3천 400만 달러였다.이 중 Translarna의 순 제품 수익은 8천 600만 달러, Emflaza의 순 제품 수익은 4천 800만 달러였다.또한, Sephience에 대한 긍정적인 CHMP 의견이 2025년 4월에 수령되었으며, NDA 검토는 2025년 7월 29일 PDUFA 날짜에 맞춰 진행될 예정이다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 시장성 증권은 20억 2천 700만 달러로 보고되었다.PTC는 2025년 전체 수익이 6억 5천만 달러에서 8억 달러 사이가 될 것으로 예상하고 있으며, GAAP R&D 및 SG&A 비용은 8억 500만 달러에서 8억 3천 500만 달러 사이로 예상하고 있다.또한, 비GAAP R&D 및 SG&A 비용은 7억 3천만 달러에서 7억 6천만 달러 사이로 예상하고 있다.PTC의 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 예상과 다를 수 있다.이러한 요소들은 PTC의 제품 및 제품 후보에 대한 규제 승인, 상업화, 임상 시험의 예상 일정, 데이터 가용성, 재무 상태 및 향후
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 PIVOT-HD 연구 주요 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2025년 5월 5일에 PTC518의 2상 PIVOT-HD 연구 결과를 발표했다.이 연구는 헌팅턴병 2기 및 3기 환자들을 대상으로 진행되었으며, 주요 목표인 혈중 헌팅틴(HTT) 단백질 수치 감소를 12주차에 달성했다(p
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 유럽에서 Translarna™(ataluren) 관련 규제 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, PTC쎄라퓨틱스가 유럽연합 집행위원회(EC)가 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)가 발행한 부정적인 의견을 채택했다.이로 인해 Translarna™(ataluren)의 조건부 마케팅 허가 갱신이 거부됐다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 제공된다.유럽연합 집행위원회의 시행 결정은 본 보고서의 부록 99.2로 제공된다.이 보고서의 정보(항목 7.01 및 부록 99.1, 99.2 포함)는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 증권법 1933년 및 증권거래법에 따라 참조로 통합되지 않는다.모든 웹사이트 주소는 정보 제공을 위한 것이며, 본 보고서에 웹사이트 정보를 통합할 의도가 없다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "유럽연합 집행위원회가 Translarna에 대한 CHMP의 부정적인 의견을 채택하기로 결정한 것에 실망스럽다"고 말했다.그는 "유럽연합 회원국들이 치료를 유지할 수 있는 메커니즘이 있다. 이는 안전성, 이점 및 대체 치료법이 없는 환자들에게 중요하다"고 덧붙였다.Translarna(ataluren)는 PTC쎄라퓨틱스가 발견하고 개발한 단백질 복원 치료제로, 무의미 돌연변이에 의해 발생하는 유전 질환 환자에게 기능성 단백질 형성을 가능하게 한다.Duchenne 근이영양증은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 조기 아동기부터 진행성 근육 약화를 초래하며, 20대 중반에 심장 및 호흡기 부전으로 조기 사망에 이르게 한다.PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 글로벌 생명공학 회사이다.PTC쎄라퓨틱스의 전략은 강력한 과학적 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, PTC쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 회계연도의 재무 결과를 발표했다.2024년 전체 수익은 8억 7백만 달러로, 예상치를 초과했다.2024년 동안 모든 임상 및 규제 이정표가 예정대로 달성되었고, 네 건의 NDA 제출이 이루어졌으며, 모두 접수됐다.2025년 1월에는 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 노바티스와의 라이선스 및 협력 계약이 체결됐다.2025년 1월 기준으로 현금은 20억 달러 이상이다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "우리의 강력한 4분기는 회사의 모든 부분에서 중요한 성과를 이룬 한 해를 마무리한다"고 말했다.그는 2024년 상업 팀이 뛰어난 성과를 거두었고, 모든 임상 및 규제 이정표를 제때에 달성했으며, 재무 상태를 강화했다고 강조했다.2024년 4분기 총 수익은 2억 1천 3백만 달러로, 2023년 4분기의 3억 7백만 달러와 비교된다.DMD 프랜차이즈의 4분기 수익은 1억 4천 4백만 달러로, Translarna의 순수익은 9천 4백만 달러, Emflaza의 순수익은 5천만 달러이다.FDA의 Kebilidi 승인과 함께 받은 희귀질환 PRV는 1억 5천만 달러에 판매됐다.2024년 전체 수익은 8억 6천 8백만 달러로, 2023년의 9억 3천 7백만 달러와 비교된다.2024년 4분기 GAAP R&D 비용은 1억 2천 4백만 달러로, 2023년 4분기의 1억 2천 1백만 달러와 비교된다.GAAP SG&A 비용은 8천 4백만 달러로, 2023년 4분기의 7천 6백만 달러와 비교된다.2024년 4분기 순손실은 6천 5백만 달러로, 2023년 4분기의 1억 5천 5백만 달러와 비교된다.2024년 전체 순손실은 3억 6천 3백만 달러로, 2023년의 6억 2천 6백만 달러와 비교된다.2024년 12월 31일 기준으로 현
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 실적과 R&D 파이프라인 업데이트를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, PTC쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 예비(감사되지 않은) 재무 정보를 발표했다.회사는 2024년 총 감사되지 않은 순수익이 약 814백만 달러에 이를 것으로 예상하며, 이는 가이던스를 초과하는 수치다.또한, 2024년 총 감사되지 않은 제품 순수익은 약 601백만 달러로 예상되며, Translarna™(ataluren)의 감사되지 않은 순수익은 약 340백만 달러, Emflaza®(deflazacort)의 감사되지 않은 순수익은 약 207백만 달러로 예상된다.Evrysdi와 관련된 로열티 수익은 약 211백만 달러로 예상된다.최종 결과는 회사의 연말 감사 완료에 따라 달라질 수 있다.2025년 12월 31일로 종료되는 회계연도에 대한 재무 가이던스도 발표되었으며, 회사는 2025년 전체 수익이 600백만 달러에서 800백만 달러 사이가 될 것으로 예상하고 있다.여기에는 인라인 제품, 잠재적인 신제품 출시 및 Evrysdi의 로열티 수익이 포함된다.2025년 GAAP 기준 연구개발(R&D) 및 판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은 805백만 달러에서 835백만 달러 사이로 예상되며, 비GAAP 기준 R&D 및 SG&A 비용은 730백만 달러에서 760백만 달러 사이로 예상된다.이 비용은 비현금 주식 보상 비용 75백만 달러를 제외한 수치다.2025년 1월 13일, PTC쎄라퓨틱스는 43회 연례 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 2024년 성과에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.이 발표는 PTC쎄라퓨틱스 웹사이트의 투자자 섹션에서 실시간으로 방송될 예정이다.회사는 2024년 동안 모든 계획된 임상 및 규제 이정표를 일정대로 달성했으며, 상업적으로도 가이던스를 초과 달성했다.2024년 주요 기업 하이라이트로는 감사되지 않은 제품 순수익
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 임대 계약을 수정했고 재정적 의무가 발생했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 31일, PTC쎄라퓨틱스(이하 '회사')와 Warren CC Acquisitions, LLC(이하 '임대인')는 임대 계약의 첫 번째 수정안(이하 '수정안')을 체결했다.이 수정안은 2022년 5월 24일자로 체결된 임대 계약(이하 '임대 계약')을 수정하는 내용이다.임대 계약은 뉴저지주 워렌에 위치한 약 360,000 제곱피트의 수정 가능한 공간으로 구성된 두 개의 건물에 대한 것으로, 초기 계약 기간은 17년이었다.수정안에 따라, 회사는 Surrender Effective Date(수정안에서 정의된 날짜)부터 약 180,000 제곱피트로 구성된 한 개의 건물만 임대하게 된다.회사는 2027년 12월 말까지 예정대로 임대료와 특정 유지보수 및 공공요금을 계속 지불하며, 이후에는 초기 계약 기간에 대한 총 임대료에서 5,770만 달러가 감면된 5,770만 달러의 감소된 기본 임대료를 지불하게 된다.수정안에 따라, 임대인이 제공한 회사의 특정 개선을 위한 허용 금액은 3,610만 달러에서 2,390만 달러로 줄어들며, 이는 임대 계약에 따라 지급된다.임대 계약에 따르면, 회사는 임대인에게 약 810만 달러의 무조건적인 영구 신용장(이하 '신용장')을 제공해야 하며, 이는 (i) 3년 또는 (ii) 만료일(임대 계약에서 정의됨) 이후 60일 중 더 이른 기간 동안 유효하다.수정안에 따라, 신용장은 보증금의 금액을 1,000만 달러로 증가시키는 내용으로 수정된다(이하 '수정된 신용장'). 2027년 7월 1일 이후 회사가 임대 계약을 위반하지 않고 특정 신용 기준을 충족하는 경우, 수정된 신용장은 500만 달러로 줄어들게 된다.2028년 12월 31일 이후에도 회사가 임대 계약을 위반하지 않고 특정 신용 기준을 충족하는 경우, 수정된 신용장은 250만 달러로 추가로 줄어들게 된다.수정안 및 수정된
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 노바르티스가 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, PTC쎄라퓨틱스(이하 회사)는 노바르티스 제약과 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 독점 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 계약 체결 시 10억 달러의 선불금을 받고, 최대 19억 달러의 개발, 규제 및 판매 마일스톤을 받을 수 있으며, 미국 내 이익을 40% 공유하고, 미국 외 판매에 대해 단계별 두 자릿수 로열티를 받을 예정이다.회사는 기존 개발 계획에 따라 진행 중인 2A 임상 시험과 OLE 임상 시험을 계속 진행하
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 1억 5천만 달러에 우선 심사 바우처 판매 계약을 체결했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, PTC쎄라퓨틱스(NASDAQ: PTCT)는 자사의 희귀 소아 우선 심사 바우처(PRV)를 1억 5천만 달러에 판매하기로 계약을 체결했다.PTC는 2024년 11월 13일, AADC 결핍증을 가진 아동 및 성인을 치료하기 위한 KEBILIDI™(eladocagene exuparvovec-tneq)의 FDA 승인을 받으면서 PRV를 부여받았다.이 거래는 Hart-Scott Rodino(HSR) 반독점 개선법에 따른 대기 기간의 만료를 포함한 관례적인 종료 조건에 따라 진행된다.희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 프로그램에 대해 FDA는 특정 기준을
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2024년 3분기 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 135,421천 달러의 순 제품 수익을 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 8,617천 달러 감소한 수치다.순 제품 수익의 감소는 주로 Emflaza의 판매 감소에 기인하며, Emflaza의 순 제품 수익은 51,900천 달러로, 전년 동기 대비 15,500천 달러 감소했다.반면, Translarna의 순 제품 수익은 72,300천 달러로, 전년 동기 대비 3,300천 달러 증가했다.로열티 수익은 61,365천 달러로, 전년 동기 대비 11,192천 달러 증가했다.제조 수익은 0달러로, 전년 동기 대비
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2024년 11월 7일, PTC쎄라퓨틱스는 2024년 3분기 총 수익이 1억 9천 7백만 달러에 달했다고 밝혔다.DMD 프랜차이즈의 수익은 1억 2천 4백만 달러로, Translarna™(아탈루렌)의 순 제품 수익은 7천 2백만 달러, Emflaza®(데플라자코르트)의 순 제품 수익은 5천 2백만 달러에 이르렀다.이 회사는 2024년 전체 수익 가이던스를 7억 5천만 달러에서 8억 달러로 상향 조정했다.또한, PTC는 FDA에 sepiapterin, Translarna™ 및 AA
