PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 FDA로부터 Sephience™를 승인받았다.

28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 28일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료를 위한 SEPHIENCE™(세피아프테린)의 승인을 받았다.

이번 승인은 1개월 이상의 성인 및 소아 환자에서 세피아프테린에 반응하는 PKU의 치료를 위한 광범위한 라벨링을 포함한다.

PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "PKU 환자들에게 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁘다"고 말했다. 그는 "SEPHIENCE의 임상 데이터와 희귀 질환 치료제 출시 경험이 결합되어 SEPHIENCE가 향후 치료 표준이 될 수 있도록 할 것"이라고 덧붙였다.

FDA의 승인은 3상 APHENITY 시험의 유의미한 효능과 안전성 증거를 바탕으로 하며, APHENITY 장기 연장 연구에서 치료 효과의 지속성을 보여준다.

PKU 연합의 카서린 워렌 전무는 "이번 승인은 PKU 커뮤니티에 흥미로운 이정표가 된다"고 말했다.

SEPHIENCE는 최근 유럽연합 집행위원회로부터 마케팅 승인을 받았으며, 일본과 브라질을 포함한 여러 국가에서 승인 신청이 진행 중이다.

PTC는 2025년 7월 28일 오후 5시에 이 소식을 논의하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.

SEPHIENCE는 성인 및 소아 환자에서 HPA 치료를 위해 사용되며, 페닐알라닌 수치를 효과적으로 감소시킬 수 있는 잠재력을 가진다.

SEPHIENCE의 사용은 페닐알라닌(Phe) 제한 식이요법과 함께 이루어져야 하며, 치료 중에는 혈중 Phe 수치를 모니터링해야 한다.

SEPHIENCE의 가장 흔한 부작용으로는 설사, 두통, 복통, 저페닐알라닌혈증, 대변 변색, 구인두 통증 등이 있다.

PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 치료제를 개발하는 글로벌 생명공학 회사로, 환자의 unmet medical needs를 충족하기 위해 최선을 다하고 있다.현재 전 세계적으로 약 58,000명이 PKU를 앓고 있다.

PTC쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 SEPHIENCE의 상용화가 이루어질 경우 긍정적인 재무적 영향을 미칠 것으로 예상된다.



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미국증권거래소 공시팀