울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GSDIa 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료의 긍정적인 장기 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 울트라제닉스파마슈티컬이 글리코겐 저장 질환 유형 Ia(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료의 3상 연구에서 긍정적인 장기 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.이전에 보고된 48주 데이터에 따르면, DTX401으로 치료받은 환자 20명은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 일일 옥수수 전분 섭취 감소를 경험했으며, 혈당 조절을 유지했다.96주 차에는 옥수수 전분 섭취가 더욱 감소했으며, 저혈당 수준은 낮게 유지되었고, 정상 혈당 수준이 개선되었으며, 공복 내성이 향상되었다.이 데이터는 2025년 일본 교토에서 열린 국제 대사 오류 학회에서 발표되었다.연구 참가자들은 혈당 조절을 유지하면서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 옥수수 전분 섭취 감소를 달성했다.이전에 보고된 바와 같이, 이 연구는 DTX401으로 치료받은 환자 20명이 위약군 24명과 비교하여 48주 차에 평균 41%의 옥수수 전분 감소를 경험하며 주요 목표를 달성했다(p < 0.0001). 96주 차 데이터는 더욱 개선된 결과를 보여주었으며, DTX401 그룹 20명과 교차 그룹 19명은 기준선 대비 일일 옥수수 전분 섭취에서 평균 61% 감소를 달성했다.두 그룹의 참가자들은 또한 옥수수 전분 관련 지표에서도 통계적으로 유의미한 개선을 경험했다.96주 차에 DTX401 그룹은 야간 옥수수 전분 섭취에서 평균 70% 감소를 보였고, 교차 그룹은 75% 감소를 보였다.두 그룹의 참가자 중 3분의 2는 DTX401 치료 후 최소 한 번의 야간 옥수수 전분 복용을 중단했다.중요한 점은, 참가자들이 일일 옥수수 전분 섭취를 대폭 줄였음에도 불구하고 저혈당 수준이 낮게 유지되었고 정상 혈당 범위(70-120 mg/dL)에서 개
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 BLA 제출을 시작했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 2분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬이 2025년 6월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 재무 상태와 운영 결과를 보고했다.이 보고서에 따르면, 2025년 2분기 동안 회사는 1억 6,649만 6천 달러의 총 수익을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 1억 4,702만 6천 달러에 비해 13% 증가한 수치다.제품 판매는 8,081만 7천 달러로, 2024년 2분기의 7,380만 5천 달러에 비해 10% 증가했다.특히, 크리스비타(Crysvita) 제품의 로열티 수익은 8,567만 9천 달러로, 2024년 2분기의 7,322만 1천 달러에 비해 17% 증가했다.운영 비용은 2억 7,438만 4천 달러로, 2024년 2분기의 2억 6,338만 7천 달러에 비해 증가했다.이 중 연구 및 개발 비용은 1억 64만 7천 달러로, 2024년 2분기의 1억 61만 5천 달러에 비해 소폭 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 8,664만 6천 달러로, 2024년 2분기의 8,060만 4천 달러에 비해 증가했다.2025년 6월 30일 기준으로 회사의 총 자산은 13억 62만 6천 달러이며, 총 부채는 11억 47만 9천 달러로 보고되었다.주주 자본은 1억 5,128만 6천 달러로, 2024년 12월 31일 기준의 2억 5,529만 7천 달러에 비해 감소했다.울트라제닉스파마슈티컬은 2025년 2분기 동안 1억 1,495만 1천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 2분기의 1억 3,159만 8천 달러에 비해 감소한 수치다.기본 및 희석 주당 순손실은 1.17달러로 보고되었다.회사는 현재 5억 390만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 채무 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영 요구 사항을 충족하는 데 충분할 것으로 예상된다.그러나 회사는 추가 자본이 필요할 수 있으며, 이는 연구 개발,
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 2분기 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 총 수익은 166백만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 13% 성장했다.Crysvita®의 수익은 120백만 달러였으며, 이는 라틴 아메리카와 터키에서의 제품 판매 35백만 달러를 포함한다.Dojolvi®의 수익은 23백만 달러였고, Evkeeza®의 수익은 15백만 달러로, 울트라제닉스파마슈티컬의 미국 외 지역에서의 출시가 계속되고 있다.2025년 전체 수익 가이던스는 640백만 달러에서 670백만 달러 사이로 유지되며, Crysvita 수익은 460백만 달러에서 480백만 달러, Dojolvi 수익은 90백만 달러에서 100백만 달러로 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "올해 상반기 동안 우리는 상업적 치료제에서 20%의 수익 성장을 달성했다. 2027년까지 수익성 달성을 향해 나아가고 있으며, 매출 성장을 지속하고 재정적 규율을 유지하고 있다"고 말했다.2025년 2분기 총 운영 비용은 274백만 달러로, 비현금 주식 기반 보상 비용이 39백만 달러 포함된다.2025년 2분기 울트라제닉스파마슈티컬은 115백만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.17달러였다.2025년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산, 시장성 부채 증권은 539백만 달러로, 이 중 80백만 달러는 시장에서 조달한 순수익이다.2025년 전체 수익은 2024년 대비 약 14-20% 성장할 것으로 예상되며, 운영에서 사용되는 순현금은 2024년 대비 소폭 증가할 것으로 보인다.울트라제닉스파마슈티컬은 2027년까지 GAAP 수익성 달성을 목표로 하고 있으며, 수익 성장과 지출 우선순위를 지속적으로 조정할 계획이다.또한, UX143의 골형성 부전증
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102 임상 3상 Aspire 연구를 완료하고 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 31일, 울트라제닉스파마슈티컬(이하 회사)의 GTX-102(아파준세르센)를 앤젤만 증후군 치료제로 평가하는 임상 3상 Aspire 연구가 완전히 등록됐다.이 연구에는 유전자적으로 확인된 전체 모체 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 약 129명의 참가자가 포함된다.글로벌 임상 3상 Aspire 연구(NCT06617429)는 2024년 12월에 시작됐다.참가자들은 1:1 비율로 GTX-102를 요추 천자에 의한 경막외 주사로 받거나 위약 비교군에 배정된다.연구 기간은 48주이다.활성 치료군의 참가자는 GTX-102의 8mg 로딩 용량을 3회 월간으로 투여받고, 이후 유지 기간 동안 최대 14mg의 GTX-102를 분기별로 증가시켜 투여받는다.위약 비교군의 참가자는 48주 평가를 완료한 후 치료로 전환할 수 있다.주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해 평가되는 인지 개선이며, 주요 2차 평가 지표(알파의 10% 할당 포함)는 인지, 수용적 의사소통, 행동, 대근육 기능, 수면의 다영역 반응자 지수(MDRI)이다.연구 완료는 2026년 하반기로 예상되며, 회사는 주요 데이터를 제공하고 규제 제출로 나아가기 위해 신속하게 진행할 계획이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 '예상', '계속', '할 것' 등의 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 진행 중인 GTX-102 연구의 데이터 예상 시기, GTX-102 연구 완료 예상 시기, GTX-102의 향후 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 것이다.CRL에서 FDA는 회사에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 최근 완료된 제조 시설 검사와 관련된 특정 측면에 대한 추가 정보와 개선 사항을 제공할 것을 요청했다.회사는 이러한 관찰 사항이 시설 및 프로세스와 관련이 있으며 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없다고 믿고 있다.회사는 향후 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 관찰 사항을 해결할 예정이다.해결이 이루어지면 회사는 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 최대 6개월의 검토 기간이 예상된다.임상 검토는 진행 중이며, FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정하고 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.CRL은 임상 데이터 패키지나 임상 검사와 관련된 검토 문제를 언급하지 않았으며, 현재 환자들로부터의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.미래 예측 진술에는 요청된 문서를 제공하고 CRL의 의견을 FDA의 만족스럽게 해결할 수 있는 회사의 능력, UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, BLA 재제출의 타이밍 및 FDA의 검토 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 향후 규제 상호작용의 타이밍, BLA 재제출의 결과, UX111에 대한 사업
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 임상 3상 연구 진행 상황을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 소아 및 청소년 환자에서 골형성부전증(‘OI’) 치료를 위한 UX143(세트루스마브)의 무작위 배정, 위약 대조 임상 3상 연구인 Orbit 연구의 진행 상황을 발표했다.연구는 원래 계획에 따라 연말쯤 최종 분석을 향해 나아가고 있다.데이터 모니터링 위원회(DMC)는 UX143이 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 회사가 최종 분석을 위해 연구를 계속해야 한다고 통보했다.통계 분석 계획에 따라, UX143 Cosmic 연구의 데이터는 이번 중간 시점에서 분석되지 않았다.연구 진행은 순조롭게 이루어지고 있으며, 이 젊은 환자 집단에서의 안전성은 연구에서의 안전성 프로파일과 일치한다.환자들은 진행 중인 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서 계속 치료를 받을 것이며, 최종 분석은 환자들이 최소 18개월 동안 치료를 받은 후에 실시될 예정이다.임상 3상 Orbit의 최종 분석 기준은 p
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102가 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 획득했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Angelman 증후군 치료를 위한 GTX-102(아파준세르센)에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.FDA의 결정은 74명의 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 긍정적인 데이터를 포함한 초기 임상 증거에 기반하고 있다.이 연구는 완전한 모체 UBE3A 유전자 결실을 가진 4세에서 17세 사이의 환자들이 GTX-102로 치료받았을 때 여러 증상 영역에서 빠르고 지속적인 개선을 보였음을 나타낸다.혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위해 개발 및 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.이 치료제가 기존 치료법에 비해 임상적으로 중요한 여러 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다.초기 임상 증거가 제시되었다.또한, 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상하다', '계속하다', '할 것이다'와 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타낸다.GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 환자에 대한 영향 및 GTX-102의 임상 개발 또는 규제 검토 일정에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 가능성, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2023 인센티브 플랜이 승인됐고 이사가 선출됐다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 15일, 울트라제닉스파마슈티컬의 주주들은 제2차 수정 및 재작성된 2023 인센티브 플랜을 승인했다.이 플랜은 주주총회에서 승인된 후, 2025년 3월 28일에 증권거래위원회에 제출된 2025년 위임장에 자세히 설명되어 있다.주주총회에서의 투표 결과는 다음과 같다.주주총회에서 주주들은 클래스 III 이사 후보로 매튜 K. 퍼스트와 아미트 레이 박사를 선출했다.매튜 K. 퍼스트는 69,816,485표를 얻었고, 11,374,883표가 반대되었으며, 5,318,239표는 브로커 비투표로 처리되었다.아미트 레이 박사는 77,323,215표를 얻었고, 3,868,153표가 반대되었으며, 5,318,239표는 브로커 비투표로 처리되었다.또한, 주주들은 제2차 수정 및 재작성된 2023 인센티브 플랜에 대해 54,269,114표를 찬성했으며, 26,890,355표가 반대되었고, 31,899표는 기권했다.브로커 비투표는 5,318,239표였다.제3안으로, 주주들은 어니스트 & 영 LLP를 독립 등록 회계법인으로 선정하는 것에 대해 84,295,941표를 찬성했으며, 2,188,722표가 반대되었고, 24,894표는 기권했다.마지막으로, 제4안으로, 주주들은 경영진 보상에 대한 자문 투표를 실시했으며, 55,098,060표가 찬성했으며, 26,074,207표가 반대되었고, 19,101표는 기권했다.이 모든 투표 결과는 울트라제닉스파마슈티컬의 향후 경영 방향에 중요한 영향을 미칠 것으로 보인다.현재 울트라제닉스파마슈티컬의 재무상태는 안정적이며, 주주들의 신뢰를 바탕으로 지속적인 성장이 기대된다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬이 2025년 1분기 실적을 발표했다.2025년 3월 31일 기준으로, 회사의 총 자산은 1,311,927천 달러로, 2024년 12월 31일의 1,503,456천 달러에서 감소했다.현재 자산 중 현금 및 현금성 자산은 127,055천 달러로, 2024년 12월 31일의 173,729천 달러에서 감소했다.매출은 139,292천 달러로, 2024년 같은 기간의 108,833천 달러에 비해 28% 증가했다.제품 판매는 91,507천 달러로, 62,489천 달러에서 46% 증가했다.특히, Crysvita의 매출은 55,080천 달러로, 36,241천 달러에서 52% 증가했다.그러나 연구개발 비용은 165,772천 달러로, 178,487천 달러에서 7% 감소했다.운영 손실은 142,939천 달러로, 165,347천 달러에서 감소했다.순손실은 151,080천 달러로, 170,684천 달러에서 감소했다.기본 및 희석 주당 순손실은 각각 1.57달러와 2.03달러였다.회사는 2027년까지 수익성을 달성할 것으로 예상하고 있으며, 현재 563,000천 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 채무 증권을 보유하고 있다.또한, 회사는 2023 인센티브 계획에 따라 성과 주식 단위 계약을 체결했으며, 이 계약은 특정 성과 기준에 따라 주식이 부여되는 구조이다.이 계약에 따라, 성과 주식 단위는 매출, 총 주주 수익 및 전략적 목표 달성에 따라 분할 지급된다.회사는 향후 12개월 동안 운영 요구 사항을 충족할 수 있는 충분한 자본 자원을 보유하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2025년 3월 31일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 발표에 따르면, 2025년 1분기 총 수익은 139백만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 28% 성장했다.크리시비타(Crysvita) 수익은 103백만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 25% 증가했다.이 중 라틴 아메리카와 터키에서의 제품 판매는 55백만 달러로, 52% 성장했다.도졸비(Dojolvi) 수익은 17백만 달러였고, 에브키자(Evkeeza) 수익은 11백만 달러로, 울트라제닉스파마슈티컬의 미국 외 지역에서의 출시가 계속되고 있다.2025년 재무 가이던스는 총 수익이 640백만 달러에서 670백만 달러 사이, 크리시비타 수익은 460백만 달러에서 480백만 달러 사이, 도졸비 수익은 90백만 달러에서 100백만 달러 사이로 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "1분기 동안 상업 팀이 전 세계적으로 수익 기반을 확장하는 데 계속해서 성공적인 진전을 이루었으며, 산필리포 증후군 치료를 위한 첫 유전자 치료 BLA의 검토를 통해 잠재적 출시를 위한 성공적인 진전을 이루었다"고 말했다.2025년 1분기 총 운영 비용은 282백만 달러였으며, 이 중 비현금 주식 기반 보상은 40백만 달러를 차지했다.울트라제닉스파마슈티컬은 2025년 1분기 동안 151백만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.57달러였다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 563백만 달러로, 2024년 4분기 동안 발생한 GTX-102 3상 연구 이정표에 대한 30백만 달러와 에브키자 판매 이정표에 대한 15백만 달러의 현금 지급이 반영되었다.울트라제닉스파마슈티컬은 2025년 재무 가이던스를 재확인하며, 2024년 대비 약 14-20
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 13일, 울트라제닉스파마슈티컬이 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 총 수익은 560백만 달러로, 이는 이전 연도 대비 29% 증가한 수치다.2024년 4분기 Crysvita 수익은 115백만 달러로, 2023년 같은 기간 대비 23% 증가했다.이 수익에는 라틴 아메리카와 터키에서의 제품 판매가 포함되며, 이 지역에서의 판매는 22% 증가한 22백만 달러에 달한다.Dojolvi의 2024년 4분기 수익은 31백만 달러로, 2023년 같은 기간 대비 34% 증가했다.Evkeeza의 2024년 4분기 수익은 10백만 달러로 보고됐다.2024년 전체 Crysvita 수익은 410백만 달러로, 이는 이전 연도 대비 25% 증가한 수치다.이 수익에는 라틴 아메리카와 터키에서의 제품 판매가 포함되며, 이 지역에서의 판매는 78% 증가한 135백만 달러에 달한다.Dojolvi의 2024년 수익은 88백만 달러로, 이전 연도 대비 25% 증가했다.Evkeeza의 2024년 수익은 32백만 달러로, 미국 외 지역에서의 수요 증가에 힘입어 성장세를 보였다.2024년 4분기 총 운영 비용은 287백만 달러로, 이 중 비현금 주식 기반 보상 비용이 40백만 달러 포함됐다.2024년 전체 운영 비용은 1,096백만 달러로, 비현금 주식 기반 보상 비용이 158백만 달러 포함됐다.2024년 4분기 울트라제닉스파마슈티컬은 133백만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.39달러였다.2024년 전체 순손실은 569백만 달러로, 주당 손실은 6.29달러였다.2024년 12월 31일 기준 현금 및 현금성 자산, 시장성 부채 증권은 745백만 달러였다.2025년 재무 가이던스에 따르면, 총 수익은 640백만 달러에서 670백만 달러 사이로 예상되며,
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2024년 예비 수익을 발표했고 2025년 재무 가이드라인을 제시했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 12일, 울트라제닉스파마슈티컬(이하 회사)은 2024 회계연도 총 수익 결과, Crysvita® 및 Dojolvi®의 수익, 2024 회계연도 말 기준 현금, 현금성 자산 및 매도가능 투자, 그리고 2025년 재무 가이드라인을 발표하는 보도자료를 발표했다.회사는 2024 회계연도 전체 결과를 2025년 2월에 보고할 예정이다.보도자료의 사본은 99.1항으로 제공된다.2024년 총 수익은 약 5억 5,500만 달러에서 5억 6,000만 달러로 예상되며, 이는 가이드라인의 상한선을 초과하는 수치이다.Crysvita®의 수익은 4억 5,000만 달러에서 4억 1,000만 달러로 예상되며, Dojolvi®의 수익은 8,700만 달러에서 8,900만 달러로 예상된다.2025년 총 수익 가이드는 6억 4,000만 달러에서 6억 7,000만 달러로 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "2024년에는 다양한 적응증에서 네 가지 제품으로 사업을 성장시켰으며, 업데이트된 수익 가이드를 초과 달성했다"고 말했다.이어 "2025년에는 상업적 기반을 확장하고, 산필리포 증후군에 대한 첫 번째 유전자 치료제의 출시를 준비하며, 글리코겐 저장병 제1형에 대한 두 번째 유전자 치료제의 BLA를 제출할 예정이다"라고 덧붙였다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 매도가능 투자는 약 7억 4,500만 달러로 보고되었다.2025년에는 수익이 2024년 대비 약 14-20% 성장할 것으로 예상되며, 회사는 비용 관리를 우선시하여 2025년 운영에서 사용되는 순현금이 2024년 대비 감소할 것으로 보인다.2024년 수익 및 현금 위치는 예비적인 수치로 조정될 수 있으며, 2024년 12월 31일 기준 운영에 대한 경영진의 초기 분석에 기반하고
