울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 재무 및 사업 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2025 회계연도 총 수익이 약 6억 7,200만 달러에서 6억 7,400만 달러에 이를 것으로 예상한다고 발표했다.이는 가이던스의 상단을 초과하는 수치이다.2025년 12월 31일 기준으로 현금 및 투자 자산은 약 7억 3,500만 달러에 달한다.2026년에는 두 가지 잠재적인 승인과 앤젤만 증후군을 위한 GTX-102의 3상 Aspire 연구에서의 중요한 데이터가 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 카키스는 "2025년에는 또 다른 중요한 수익 성장을 달성했으며, 초기 수익이 가이던스의 상단을 초과했다"고 말했다.이어 "앞으로의 해는 우리 회사와 우리가 서비스하는 희귀 질환 커뮤니티에 변혁적인 해가 될 것"이라고 덧붙였다.2025년의 총 수익은 6억 7,200만 달러에서 6억 7,400만 달러로 추정되며, 이는 2024년 대비 약 20% 성장한 수치이다.Crysvita®의 2025년 수익은 4억 8,000만 달러에서 4억 8,200만 달러로 예상되며, 이는 2024년 대비 약 17% 성장한 수치이다.Dojolvi®의 2025년 수익은 9,500만 달러에서 9,700만 달러로 예상되며, 이는 2024년 대비 약 9% 성장한 수치이다.2025년 12월 31일 기준으로 현금 및 투자 자산은 약 7억 3,500만 달러에 달한다.2025년 수익 및 현금 위치는 초기 분석에 기반한 것으로 조정될 수 있다.2026년 회계연도에 대한 재무 가이던스는 2026년 2월에 발표될 예정이다.2026년 임상 및 규제 촉매로는 DTX401, UX111, GTX-102, UX701 등이 있으며, 이들 각각의 임상 연구 결과는 2026년 하반기에 발표될 예정이다.울트라제닉스파마슈티컬은 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위한 혁신적인 치
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 생물학적 라이센스 신청이 완료됐다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 30일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 DTX401 AAV 유전자 치료제(파리글라스젠 브레카파르보벡)의 승인을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA)의 롤링 제출을 완료했다.DTX401의 BLA는 52명의 치료 환자와 최대 6년의 추적 관찰 데이터를 기반으로 한다.이전에 발표된 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 GlucoGene 연구 데이터에 따르면, DTX401로 치료받은 환자들은 일일 옥수수 전분 섭취량의 양과 빈도에서 유의미하고 임상적으로 의미 있는 감소를 경험했으며, 저혈당 수준을 낮게 유지하고, 정상 혈당 수준을 개선하며, 공복 내성을 향상시켰다.이러한 임상적 이점은 환자가 보고한 삶의 질의 의미 있는 개선으로 이어졌다.DTX401은 잘 견디며 수용 가능한 안전성 프로파일을 보였다.회사는 이전에 롤링 리뷰를 승인받았으며, 2025년 8월 FDA에 비임상 및 임상 모듈을 제출한 후 화학, 제조 및 품질 관리 모듈 제출을 통해 패키지를 완료했다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같이 회사의 대표로서 이 보고서를 작성하였다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 세트루수맙의 임상 3상 결과를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 29일, 울트라제닉스파마슈티컬이 골형성부전증(Osteogenesis Imperfecta, OI) 치료를 위한 세트루수맙(UX143)의 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구 결과를 발표했다.두 연구 모두 위약 또는 비스포스포네이트와 비교하여 연간 임상 골절 발생률 감소라는 주요 목표에 대해 통계적 유의성을 달성하지 못했다.그러나 두 연구 모두 비교군에 대한 골밀도(BMD) 개선이라는 2차 목표는 달성했다.안전성 프로필에는 변화가 관찰되지 않았다.Orbit 연구에서는 참가자들이 위약에 비해 통계적으로 유의미하고 상당한 BMD 개선을 경험했으며, 이는 연구의 2상 부분에서 관찰된 치료 효과와 일치하는 수준이었다.이러한 BMD 변화는 연간 골절 발생률의 감소와 동반되지 않았으며, 위약 그룹에서는 낮은 골절 발생률이 나타났다.소아를 대상으로 한 Cosmic 연구에서는 환자들이 Orbit 연구에 등록된 환자들에 비해 기저 골절 발생률이 상당히 높았다.이 젊은 환자 집단에서는 세트루수맙 치료를 받은 환자들이 비스포스포네이트 치료를 받은 환자들에 비해 연간 골절 발생률 감소와 관련된 의미 있는 BMD 개선을 보였으나, 이 감소는 통계적 유의성을 충족하지 못했다.회사는 두 연구의 데이터를 바탕으로 추가 분석을 진행하고 있으며, 골절 외의 골 건강 및 임상 목표에 대한 평가를 통해 프로그램의 다음 단계를 결정할 예정이다.회사는 운영 계획을 평가하고 있으며, 즉시 상당한 비용 절감을 정의하고 시행할 예정이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험 및 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 11월 5일 증권거래위원회
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 3분기 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬이 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 수익 159,933천 달러를 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 139,494천 달러에 비해 15% 증가한 수치다.제품 판매는 94,993천 달러로, 2024년의 77,251천 달러에서 23% 증가했다.특히, 크리스비타(Crysvita) 제품의 매출이 47,003천 달러로, 2024년의 35,604천 달러에 비해 32% 증가했다.로열티 수익은 64,940천 달러로, 2024년의 62,243천 달러에 비해 4% 증가했다.운영 비용은 330,823천 달러로, 2024년의 271,481천 달러에 비해 22% 증가했다.연구개발 비용은 216,212천 달러로, 2024년의 170,109천 달러에 비해 27% 증가했다.이로 인해 운영 손실은 170,890천 달러로, 2024년의 131,987천 달러에 비해 증가했다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 447,300천 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 채무 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영을 지원할 수 있는 충분한 자본으로 평가된다.울트라제닉스파마슈티컬은 현재 4개의 상용화된 제품을 보유하고 있으며, 여러 임상 개발 프로그램을 진행 중이다.특히, UX111 제품은 FDA로부터 완전한 응답 서한(CRL)을 받았으며, 이에 대한 재신청을 계획하고 있다.회사의 재무 상태는 여전히 손실을 기록하고 있지만, 제품 판매 증가와 함께 향후 수익성에 대한 기대감이 커지고 있다.그러나 연구개발 비용 증가와 운영 손실은 지속적인 도전 과제가 될 것으로 보인다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 3분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2025년 3분기 총 수익은 160만 달러로, 이는 2024년 같은 기간 대비 15% 성장한 수치다.크리스비타(Crysvita®)의 수익은 1억 1,200만 달러로, 라틴 아메리카 및 터키에서의 제품 판매가 4,700만 달러를 포함한다.도졸비(Dojolvi®)의 수익은 2,400만 달러에 달한다.또한, 2025년 재무 가이던스를 재확인하며, 총 수익은 6억 4천만 달러에서 6억 7천만 달러 사이로 예상하고, 크리스비타 수익은 4억 6천만 달러에서 4억 8천만 달러, 도졸비 수익은 9천만 달러에서 1억 달러로 전망한다.울트라제닉스파마슈티컬은 크리스비타 로열티의 일부를 판매하여 4억 달러의 자금을 확보하며 재무 상태를 강화했다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "우리는 여러 제품을 보유한 글로벌 상업 회사로, 임상 파이프라인의 후속 단계에서 예상되는 출시로 인해 의미 있는 성장을 기대하고 있다"고 말했다.2025년 3분기 운영 비용은 3억 3천만 달러로, 비현금 주식 기반 보상 비용이 3,700만 달러 포함된다.2025년 3분기 울트라제닉스파마슈티컬은 1억 8천만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.81달러다.2025년 9월 30일 기준 현금 및 현금성 자산은 4억 4,700만 달러로 보고되었다.회사는 크리스비타의 향후 판매에 대한 로열티의 25%를 추가로 판매하여 4억 달러를 확보했으며, 2028년 1월부터 OMERS에 대한 지급이 시작될 예정이다.2025년 전체 수익은 2024년 대비 약 14-20% 성장할 것으로 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬은 2025년 9월 30일 기준으로 총 자산이 1,190억 달러, 총 주주 자본은 9,159만 달러로
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 아우로라 연구의 첫 환자에게 투여를 완료했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 30일, 울트라제닉스파마슈티컬이 아우로라 연구(NCT07157254)에서 첫 환자에게 GTX-102(아파준세르센)라는 임상시험용 항센스 올리고뉴클레오타이드의 투여를 완료했다.이 연구는 앤젤만 증후군(AS)의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다.아우로라 연구의 데이터는 앤젤만 환자의 치료 대상을 확대하여, 젊은 환자와 나이 많은 환자, 그리고 회사의 3상 아스파이어 연구에 포함되지 않은 비결실 AS 유전자형을 가진 환자들을 포함하게 된다.GTX-102의 완전 등록된 3상 아스파이어 연구(NCT06617429)는 유전적으로 확인된 모계 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 환자들에 초점을 맞추고 있다.글로벌 아우로라 연구는 앤젤만 증후군을 가진 1세에서 65세 미만의 약 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 아스파이어 3상 연구에 포함되지 못한 추가 국가나 지역도 포함될 예정이다.참가자들은 네 개의 코호트 중 하나에 배정되며, 각 코호트는 해당하는 하위 프로토콜을 가진다.코호트 A, B, C는 단일 팔 연구만 진행되며, 코호트 D에서는 참가자들이 GTX-102 그룹 또는 비치료 그룹으로 2:1 비율로 무작위 배정된다.모든 코호트는 48주간의 주요 효능 기간을 가지며, 비치료 그룹은 24주차에 GTX-102의 첫 로딩 용량을 투여받게 된다.모든 코호트의 참가자들은 아우로라 연구 종료 방문 후 장기 연장 연구에 계속 참여할 수 있는 옵션이 있다.2025년 7월, 글로벌 3상 아스파이어 연구의 등록이 계획보다 빨리 완료되었으며, 4세에서 17세 사이의 유전적으로 확인된 모계 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 129명의 참가자가 28개 글로벌 사이트에서 무작위 배정되었다.아스파이어 연구의 데이터는 2026년 하반기에 발표될 예정이다.이 보고서는 1995년
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GSDIa 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료의 긍정적인 장기 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 울트라제닉스파마슈티컬이 글리코겐 저장 질환 유형 Ia(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료의 3상 연구에서 긍정적인 장기 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.이전에 보고된 48주 데이터에 따르면, DTX401으로 치료받은 환자 20명은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 일일 옥수수 전분 섭취 감소를 경험했으며, 혈당 조절을 유지했다.96주 차에는 옥수수 전분 섭취가 더욱 감소했으며, 저혈당 수준은 낮게 유지되었고, 정상 혈당 수준이 개선되었으며, 공복 내성이 향상되었다.이 데이터는 2025년 일본 교토에서 열린 국제 대사 오류 학회에서 발표되었다.연구 참가자들은 혈당 조절을 유지하면서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 옥수수 전분 섭취 감소를 달성했다.이전에 보고된 바와 같이, 이 연구는 DTX401으로 치료받은 환자 20명이 위약군 24명과 비교하여 48주 차에 평균 41%의 옥수수 전분 감소를 경험하며 주요 목표를 달성했다(p < 0.0001). 96주 차 데이터는 더욱 개선된 결과를 보여주었으며, DTX401 그룹 20명과 교차 그룹 19명은 기준선 대비 일일 옥수수 전분 섭취에서 평균 61% 감소를 달성했다.두 그룹의 참가자들은 또한 옥수수 전분 관련 지표에서도 통계적으로 유의미한 개선을 경험했다.96주 차에 DTX401 그룹은 야간 옥수수 전분 섭취에서 평균 70% 감소를 보였고, 교차 그룹은 75% 감소를 보였다.두 그룹의 참가자 중 3분의 2는 DTX401 치료 후 최소 한 번의 야간 옥수수 전분 복용을 중단했다.중요한 점은, 참가자들이 일일 옥수수 전분 섭취를 대폭 줄였음에도 불구하고 저혈당 수준이 낮게 유지되었고 정상 혈당 범위(70-120 mg/dL)에서 개
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 BLA 제출을 시작했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 2분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬이 2025년 6월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 재무 상태와 운영 결과를 보고했다.이 보고서에 따르면, 2025년 2분기 동안 회사는 1억 6,649만 6천 달러의 총 수익을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 1억 4,702만 6천 달러에 비해 13% 증가한 수치다.제품 판매는 8,081만 7천 달러로, 2024년 2분기의 7,380만 5천 달러에 비해 10% 증가했다.특히, 크리스비타(Crysvita) 제품의 로열티 수익은 8,567만 9천 달러로, 2024년 2분기의 7,322만 1천 달러에 비해 17% 증가했다.운영 비용은 2억 7,438만 4천 달러로, 2024년 2분기의 2억 6,338만 7천 달러에 비해 증가했다.이 중 연구 및 개발 비용은 1억 64만 7천 달러로, 2024년 2분기의 1억 61만 5천 달러에 비해 소폭 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 8,664만 6천 달러로, 2024년 2분기의 8,060만 4천 달러에 비해 증가했다.2025년 6월 30일 기준으로 회사의 총 자산은 13억 62만 6천 달러이며, 총 부채는 11억 47만 9천 달러로 보고되었다.주주 자본은 1억 5,128만 6천 달러로, 2024년 12월 31일 기준의 2억 5,529만 7천 달러에 비해 감소했다.울트라제닉스파마슈티컬은 2025년 2분기 동안 1억 1,495만 1천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 2분기의 1억 3,159만 8천 달러에 비해 감소한 수치다.기본 및 희석 주당 순손실은 1.17달러로 보고되었다.회사는 현재 5억 390만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 채무 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영 요구 사항을 충족하는 데 충분할 것으로 예상된다.그러나 회사는 추가 자본이 필요할 수 있으며, 이는 연구 개발,
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2025년 2분기 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 총 수익은 166백만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 13% 성장했다.Crysvita®의 수익은 120백만 달러였으며, 이는 라틴 아메리카와 터키에서의 제품 판매 35백만 달러를 포함한다.Dojolvi®의 수익은 23백만 달러였고, Evkeeza®의 수익은 15백만 달러로, 울트라제닉스파마슈티컬의 미국 외 지역에서의 출시가 계속되고 있다.2025년 전체 수익 가이던스는 640백만 달러에서 670백만 달러 사이로 유지되며, Crysvita 수익은 460백만 달러에서 480백만 달러, Dojolvi 수익은 90백만 달러에서 100백만 달러로 예상된다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "올해 상반기 동안 우리는 상업적 치료제에서 20%의 수익 성장을 달성했다. 2027년까지 수익성 달성을 향해 나아가고 있으며, 매출 성장을 지속하고 재정적 규율을 유지하고 있다"고 말했다.2025년 2분기 총 운영 비용은 274백만 달러로, 비현금 주식 기반 보상 비용이 39백만 달러 포함된다.2025년 2분기 울트라제닉스파마슈티컬은 115백만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 손실은 1.17달러였다.2025년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산, 시장성 부채 증권은 539백만 달러로, 이 중 80백만 달러는 시장에서 조달한 순수익이다.2025년 전체 수익은 2024년 대비 약 14-20% 성장할 것으로 예상되며, 운영에서 사용되는 순현금은 2024년 대비 소폭 증가할 것으로 보인다.울트라제닉스파마슈티컬은 2027년까지 GAAP 수익성 달성을 목표로 하고 있으며, 수익 성장과 지출 우선순위를 지속적으로 조정할 계획이다.또한, UX143의 골형성 부전증
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102 임상 3상 Aspire 연구를 완료하고 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 31일, 울트라제닉스파마슈티컬(이하 회사)의 GTX-102(아파준세르센)를 앤젤만 증후군 치료제로 평가하는 임상 3상 Aspire 연구가 완전히 등록됐다.이 연구에는 유전자적으로 확인된 전체 모체 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 약 129명의 참가자가 포함된다.글로벌 임상 3상 Aspire 연구(NCT06617429)는 2024년 12월에 시작됐다.참가자들은 1:1 비율로 GTX-102를 요추 천자에 의한 경막외 주사로 받거나 위약 비교군에 배정된다.연구 기간은 48주이다.활성 치료군의 참가자는 GTX-102의 8mg 로딩 용량을 3회 월간으로 투여받고, 이후 유지 기간 동안 최대 14mg의 GTX-102를 분기별로 증가시켜 투여받는다.위약 비교군의 참가자는 48주 평가를 완료한 후 치료로 전환할 수 있다.주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해 평가되는 인지 개선이며, 주요 2차 평가 지표(알파의 10% 할당 포함)는 인지, 수용적 의사소통, 행동, 대근육 기능, 수면의 다영역 반응자 지수(MDRI)이다.연구 완료는 2026년 하반기로 예상되며, 회사는 주요 데이터를 제공하고 규제 제출로 나아가기 위해 신속하게 진행할 계획이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 '예상', '계속', '할 것' 등의 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 진행 중인 GTX-102 연구의 데이터 예상 시기, GTX-102 연구 완료 예상 시기, GTX-102의 향후 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 것이다.CRL에서 FDA는 회사에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 최근 완료된 제조 시설 검사와 관련된 특정 측면에 대한 추가 정보와 개선 사항을 제공할 것을 요청했다.회사는 이러한 관찰 사항이 시설 및 프로세스와 관련이 있으며 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없다고 믿고 있다.회사는 향후 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 관찰 사항을 해결할 예정이다.해결이 이루어지면 회사는 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 최대 6개월의 검토 기간이 예상된다.임상 검토는 진행 중이며, FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정하고 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.CRL은 임상 데이터 패키지나 임상 검사와 관련된 검토 문제를 언급하지 않았으며, 현재 환자들로부터의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.미래 예측 진술에는 요청된 문서를 제공하고 CRL의 의견을 FDA의 만족스럽게 해결할 수 있는 회사의 능력, UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, BLA 재제출의 타이밍 및 FDA의 검토 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 향후 규제 상호작용의 타이밍, BLA 재제출의 결과, UX111에 대한 사업
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 임상 3상 연구 진행 상황을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 소아 및 청소년 환자에서 골형성부전증(‘OI’) 치료를 위한 UX143(세트루스마브)의 무작위 배정, 위약 대조 임상 3상 연구인 Orbit 연구의 진행 상황을 발표했다.연구는 원래 계획에 따라 연말쯤 최종 분석을 향해 나아가고 있다.데이터 모니터링 위원회(DMC)는 UX143이 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 회사가 최종 분석을 위해 연구를 계속해야 한다고 통보했다.통계 분석 계획에 따라, UX143 Cosmic 연구의 데이터는 이번 중간 시점에서 분석되지 않았다.연구 진행은 순조롭게 이루어지고 있으며, 이 젊은 환자 집단에서의 안전성은 연구에서의 안전성 프로파일과 일치한다.환자들은 진행 중인 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서 계속 치료를 받을 것이며, 최종 분석은 환자들이 최소 18개월 동안 치료를 받은 후에 실시될 예정이다.임상 3상 Orbit의 최종 분석 기준은 p
