캔델쎄라퓨틱스(CADL, Candel Therapeutics, Inc. )는 CAN-2409이 FDA 재생의학 첨단 치료 지정을 획득했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 캔델쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 CAN-2409(아글라티마겐 베사데노벡)에 대해 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했다.이 치료는 중간에서 고위험 환자의 새로 진단된 국소 전립선암 치료를 위한 것이다.CAN-2409는 이전에 같은 적응증에 대해 FDA의 신속 심사(Fast Track) 지정을 받은 바 있다.FDA의 RMAT 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치유하기 위한 재생의학 치료의 개발 및 심사를 가속화하기 위한 것으로, 초기 임상 증거가 해당 약물이 이러한 질병이나 상태에 대한 충족되지 않은 의료 요구를 해결할 가능성이 있음을 나타낼 때 부여된다.이 지정은 FDA의 집중적인 지침과 조직적 지원을 통해 약물 개발을 지원하고 가속화할 수 있는 기회를 제공한다.또한 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 심사 및 승인 속도를 높이기 위한 메커니즘에 대한 자격을 제공하며, 롤링 심사 및 우선 심사 기회를 포함할 수 있다.RMAT 지정은 캔델의 3상 무작위, 위약 대조 임상 시험의 긍정적인 데이터를 바탕으로 부여되었다.이 시험은 CAN-2409와 발라시클로비르(전구약물), 그리고 표준 치료(SoC) 외부 방사선 요법을 병행하여 새로 진단된 국소 중간에서 고위험 전립선암 환자의 효능과 안전성을 평가하였다.2024년 12월에 발표된 데이터에 따르면, 3상 시험은 주요 목표를 달성했고, CAN-2409와 전구약물을 받은 환자(n=496)는 위약과 SoC 방사선 요법을 받은 환자(n=249)에 비해 전립선암 재발 또는 사망 위험이 30% 감소(위험비 0.70)하여 통계적으로 유의미한 질병 무진행 생존율(DFS) 개선(p=0.0155)을 보였다.CAN-2409는 위약에 비해 전립선 특이적 DFS에서 38%의 위험 감소를
카발레타바이오(CABA, Cabaletta Bio, Inc. )는 2027년 Rese-cel BLA 제출 계획을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 카발레타바이오가 2025년 5월 15일, 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 1억 3,180만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일 기준 1억 6,400만 달러에 비해 감소한 수치라고 발표했다.회사는 2025년 3월 31일 기준의 현금 보유량이 2026년 상반기까지 운영 계획을 지원할 수 있을 것으로 예상한다.카발레타바이오는 최근 FDA와의 회의에서 제안된 등록 코호트 설계에 대한 논의 이후, 2027년 Rese-cel BLA 제출 계획을 발표했다.Rese-cel은 다발성 근염 환자를 위한 치료제로, 미국에서 약 8만 명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있으며, 현재 승인된 치료법은 월 1회 IVIg 주사뿐이다.카발레타바이오의 최고 의학 책임자인 데이비드 J. 창 박사는 "다발성 근염은 심각하고 장애를 초래하며 생명을 위협할 수 있는 다기관 질환으로, 미국에서 약 8만 명의 환자가 있으며, 이들 중 상당수는 기존 치료에 반응하지 않는다"고 말했다.카발레타바이오는 RESET-Myositis 임상 개발 프로그램을 통해 다발성 근염 환자에 대한 Rese-cel의 안전성과 효능을 평가하고 있으며, 현재 44명의 환자가 등록되었고, 23명이 치료를 받았다.FDA는 Rese-cel에 대해 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했으며, 이는 BLA 제출의 신속한 검토를 포함한 여러 혜택을 제공한다.카발레타바이오는 또한 제조 전략에 대한 투자를 지속하고 있으며, Oxford Biomedica와의 협력을 통해 상업적 공급 준비를 위한 활동을 진행하고 있다.2025년 3월 31일 기준으로 카발레타바이오는 1억 3,180만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 2026년 상반기까지 운영 계획을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.카발레타바이오는 다발성 근염, 전신성 홍반성 루푸스(S
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD가 FDA 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 획득했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD에 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했다.이 RMAT 지정은 AAV-GAD가 파킨슨병에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 입증한 3개의 임상 연구 데이터를 기반으로 한다. RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료제 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 경로를 가능하게 한다.회사는 FDA에 긍정적인 데이터를 제출한 후 이 RMAT를 수여받았다. AAV-GAD는 뇌의 피각하부에 일회성 스테레오택틱 주입으로 투여되며, 12명의 환자를 대상으로 한 1상 용량 증가 임상 연구에 이어 45명의 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구와 14명의 환자를 대상으로 한 두 번째 무작위 이중 맹검 위약 대조 용량 범위 임상 연구가 진행되었다.메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "파킨슨병에 대한 AAV-GAD 제품에 RMAT 지정을 받게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 이어 "이중 맹검, 위약 대조 2상 연구의 데이터는 파킨슨병의 표준 운동 지표인 UPDRS Part 3에서 임상적으로 의미 있는 유의미한 이점을 보여준다"고 덧붙였다.RMAT 지정을 받기 위한 요건은 약물 후보가 고급 재생 의학, 즉 유전자 치료에 해당해야 하며, 심각한 질환을 목표로 해야 하고, 신청자가 임상 증거를 제시하여 약물 후보가 심각한 질환의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 보여주어야 한다. RMAT 지정은 유망한 재생 의학 치료 후보의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치유하는 인간 유전자 치료제를 포함한다.AAV-GAD는
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아
리니지셀테라피틱스(LCTX, Lineage Cell Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 리니지셀테라피틱스는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 이 결과를 논의하고 사업 업데이트를 제공하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.리니지셀테라피틱스의 CEO인 브라이언 M. 컬리는 "우리 파트너들이 OpRegen 프로그램에 대한 지속적인 헌신을 보여주어 기쁘다. 이번에는 RMAT 지정을 요청하고 성공적으로 획득했다"고 밝혔다. 그는 OpRegen이 '변혁적인 의약품'이 될 잠재력을 보여주고 있
