애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 FSHD 치료를 위한 del-brax의 가속 승인 경로를 개시했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 애비디티바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 facioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD) 치료를 위한 delpacibart braxlosiran(이하 del-brax)의 가속 승인 경로에 대한 피드백을 논의하기 위해 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 이벤트에서 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.이벤트에서 발표된 내용에 따르면, 애비디티바이오사이언스는 del-brax의 가속 승인 규제 경로가 미국에서 열렸음을 발표했다.또한, 회사는 FSHD 환자들을 위한 del-brax의 전체 승인 패키지를 지원하기 위해 글로벌 확인 Phase 3 FORWARD™ 연구를 시작했다.FDA는 가속 승인 경로에 대한 표준 지침 외에도 대체 바이오마커에 대한 필요한 검증 단계를 상세히 지시했다.FORWARD 연구는 200명의 FSHD 환자를 대상으로 18개월 동안 진행되는 글로벌, 확인, Phase 3, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로, 6주마다 2mg/kg의 del-brax를 평가한다.이 연구는 미국, 캐나다, 유럽 및 일본을 포함한 약 45개 글로벌 사이트에서 진행된다.FORWARD 연구는 기능적 이동성(10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT) 및 타이밍 업 앤 고(TUG)), 근력(정량적 근육 테스트(QMT)) 및 환자 보고 결과를 측정하는 주요 FSHD 관련 지표를 평가하도록 설계되었다.현재 QMT가 주요 지표로 지정되어 있다.2025년 6월 9일, 회사는 FSHD에 대한 del-brax Phase 1/2 F
