프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 Essential3 프로그램과 기업 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표했다.회사는 Essential3 프로그램의 Essential Tremor(ET) 치료를 위한 ulixacaltamide의 1차 연구에 대한 중간 분석 결과를 업데이트하고, 개발 중인 치료제에 대한 업데이트 및 재무 상황을 보고했다.Essential3 프로그램의 중간 분석 결과에 따르면, 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 연구 1의 중간 분석 결과를 바탕으로 연구를 중단할 것을 권고했다. 이는 통계 모델에 의해 설정된 주요 효능 목표를 달성할 가능성이 낮기 때문이었다. 위원회는 통계 모델의 일부 기본 가정이 결과에 영향을 미쳤을 수 있다고 언급하며, 회사가 대체 분석 방법을 탐색할 것을 권장했다.회사는 연구 1과 연구 2의 등록이 진전된 상태에서 IDMC의 조언을 고려하여 두 연구를 완료하기로 결정했으며, 2025년 3분기에 주요 결과를 발표할 예정이다. NDA 제출 여부에 대한 결정은 연구 1과 연구 2의 최종 결과 분석 후에 이루어질 예정이다.회사의 CEO인 마르시오 수자(Marcio Souza)는 "연구 1의 중간 분석 결과에 실망하고 놀랐다. 위원회의 조언에 따라 최종 데이터 세트에 대한 다양한 분석 방법을 탐색할 것"이라고 말했다. 이어 "우리는 FOS 및 일반화된 간질에 대한 RADIANT 및 POWER1 연구의 주요 결과와 2025년 중반까지 개발성 간질 및 뇌병증에 대한 relutrigine의 EMERALD 등록 연구 시작을 포함하여 개발 프로그램의 주요 단기 이정표를 달성하는 데 집중하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권에서 469.5백만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2023년
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 기업 전략과 비즈니스 우선사항을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 12일, 프락시스프레시전메디신스는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 잔액에 대한 예비 감사되지 않은 정보를 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 투자 잔액은 약 4억 7천만 달러로, 2028년까지의 운영 자금을 지원한다.프락시스프레시전메디신스는 세 가지 블록버스터 잠재 자산을 보유하고 있으며, 2025년에는 네 가지 주요 결과 발표가 예상된다.2025년에는 ulixacaltamide에 대한 NDA 제출이 예상되며, EMBOLD 연구의 relutrigine 2군 등록도 순조롭게 진행되고 있다.또한, vormatrigine ENERGY 프로그램은 2025년 상반기 RADIANT 결과 발표와 2025년 연말 POWER1 결과 발표를 앞두고 있다.UCB는 KCNT1 소분자 후보 물질에 대한 라이센스 옵션을 행사하여 글로벌 개발 및 상용화 권리를 확보했다.2024년은 프락시스에게 중요한 해였으며, vormatrigine의 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻어 ENERGY 프로그램을 시작하게 됐다.EMBOLD 연구의 1군에서 relutrigine의 전례 없는 효능이 확인되었으며, 2군 등록이 시작되었다.2025년에는 ulixacaltamide의 중간 분석 결과가 예상되며, NDA 제출도 계획되어 있다.또한, EMBOLD 연구의 2군 등록이 진행 중이며, 2026년에는 NDA 제출이 예상된다.2024년 12월, 프락시스는 Dravet 증후군에 대한 relutrigine의 세 번째 희귀 소아 약물 지정(RPDD)을 받았다.프락시스는 2025년 상반기에 EMERALD 등록 연구를 시작할 예정이다.2024년 AES 연례 회의에서 relutrig
