프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 10월에 투자자 발표를 업데이트했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 21일, 프락시스프레시전메디신스가 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 회의에서 사용할 기업 발표 자료를 업데이트했다.이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 ulixacaltamide에 대한 NDA 사전 회의 요청을 제출한 바 있다.2025년 10월 20일, FDA는 Essential3의 주요 결과를 검토한 후, 2025년 4분기에 Type B 회의를 개최하기로 승인했다. 이 현재 보고서에는 1995년 사적 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이 미래 예측 진술은 ulixacaltamide에 대한 규제 상호작용의 예상 일정과 관련된 내용을 포함하고 있으며, 임상 시험의 불확실성, 규제 승인 또는 검토를 위한 제출 일정 등 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.이 보고서에 포함된 진술은 회사가 현재 알고 있는 사실에 기반하고 있으며, 이 현재 보고서의 날짜에만 해당된다.따라서 독자는 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 않도록 주의해야 하며, 회사는 새로운 정보, 미래의 발전 또는 기타 이유로 인해 공개적으로 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다. 발표 자료에는 '전망 진술'이 포함되어 있으며, 이는 회사의 비즈니스, 운영 및 재무 상태와 관련된 내용을 포함한다.이 발표 자료는 회사의 제품 후보에 대한 시장 추정, 개발 계획, 전임상 및
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 Essential3 프로그램의 긍정적인 결과를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, 프락시스프레시전메디신스가 ulixacaltamide의 Essential3 프로그램에서의 주요 결과를 발표했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.회사는 Essential3 프로그램의 3상 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.Essential3 프로그램(NCT06087276)은 미국 내에서 분산 설계를 활용하여 동시에 등록된 두 개의 연구로 구성되며, 참가자들은 2:1 비율로 무작위 배정되었다.연구 1은 473명의 환자를 등록한 이중 맹검, 평행 설계, 위약 대조 연구로, 12주 동안 ulixacaltamide 또는 위약을 투여받았다.주요 평가 지표는 8주차에 mADL11의 기준선 변화였다.연구 2는 238명의 환자를 등록한 안정 반응자 무작위 철회 연구로, 8주 동안 ulixacaltamide를 투여받은 후 기준선에서 3점 이상 개선된 환자들이 무작위로 위약 또는 ulixacaltamide를 추가 4주 동안 투여받았다.주요 평가 지표는 ulixacaltamide를 투여받은 환자와 위약을 투여받은 환자 간의 반응 유지 비율을 평가했다. 연구 1에서는 8주차에 mADL11 점수가 평균 4.3점 개선되었으며(p
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 Essential3 프로그램과 기업 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표했다.회사는 Essential3 프로그램의 Essential Tremor(ET) 치료를 위한 ulixacaltamide의 1차 연구에 대한 중간 분석 결과를 업데이트하고, 개발 중인 치료제에 대한 업데이트 및 재무 상황을 보고했다.Essential3 프로그램의 중간 분석 결과에 따르면, 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 연구 1의 중간 분석 결과를 바탕으로 연구를 중단할 것을 권고했다. 이는 통계 모델에 의해 설정된 주요 효능 목표를 달성할 가능성이 낮기 때문이었다. 위원회는 통계 모델의 일부 기본 가정이 결과에 영향을 미쳤을 수 있다고 언급하며, 회사가 대체 분석 방법을 탐색할 것을 권장했다.회사는 연구 1과 연구 2의 등록이 진전된 상태에서 IDMC의 조언을 고려하여 두 연구를 완료하기로 결정했으며, 2025년 3분기에 주요 결과를 발표할 예정이다. NDA 제출 여부에 대한 결정은 연구 1과 연구 2의 최종 결과 분석 후에 이루어질 예정이다.회사의 CEO인 마르시오 수자(Marcio Souza)는 "연구 1의 중간 분석 결과에 실망하고 놀랐다. 위원회의 조언에 따라 최종 데이터 세트에 대한 다양한 분석 방법을 탐색할 것"이라고 말했다. 이어 "우리는 FOS 및 일반화된 간질에 대한 RADIANT 및 POWER1 연구의 주요 결과와 2025년 중반까지 개발성 간질 및 뇌병증에 대한 relutrigine의 EMERALD 등록 연구 시작을 포함하여 개발 프로그램의 주요 단기 이정표를 달성하는 데 집중하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권에서 469.5백만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2023년
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 기업 전략과 비즈니스 우선사항을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 12일, 프락시스프레시전메디신스는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 잔액에 대한 예비 감사되지 않은 정보를 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 투자 잔액은 약 4억 7천만 달러로, 2028년까지의 운영 자금을 지원한다.프락시스프레시전메디신스는 세 가지 블록버스터 잠재 자산을 보유하고 있으며, 2025년에는 네 가지 주요 결과 발표가 예상된다.2025년에는 ulixacaltamide에 대한 NDA 제출이 예상되며, EMBOLD 연구의 relutrigine 2군 등록도 순조롭게 진행되고 있다.또한, vormatrigine ENERGY 프로그램은 2025년 상반기 RADIANT 결과 발표와 2025년 연말 POWER1 결과 발표를 앞두고 있다.UCB는 KCNT1 소분자 후보 물질에 대한 라이센스 옵션을 행사하여 글로벌 개발 및 상용화 권리를 확보했다.2024년은 프락시스에게 중요한 해였으며, vormatrigine의 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻어 ENERGY 프로그램을 시작하게 됐다.EMBOLD 연구의 1군에서 relutrigine의 전례 없는 효능이 확인되었으며, 2군 등록이 시작되었다.2025년에는 ulixacaltamide의 중간 분석 결과가 예상되며, NDA 제출도 계획되어 있다.또한, EMBOLD 연구의 2군 등록이 진행 중이며, 2026년에는 NDA 제출이 예상된다.2024년 12월, 프락시스는 Dravet 증후군에 대한 relutrigine의 세 번째 희귀 소아 약물 지정(RPDD)을 받았다.프락시스는 2025년 상반기에 EMERALD 등록 연구를 시작할 예정이다.2024년 AES 연례 회의에서 relutrig
