스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 바이오젠이 드라베 증후군 치료를 위한 협력 계약을 체결했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 스토크쎄라퓨틱스와 바이오젠이 드라베 증후군 치료를 위한 zorevunersen의 개발 및 상용화를 위한 협력 계약을 체결했다.스토크는 미국, 캐나다, 멕시코에서 zorevunersen에 대한 독점 권리를 보유하며, 바이오젠은 나머지 지역에서의 상용화 권리를 갖는다.이번 협력은 바이오젠의 희귀 질환 파이프라인을 확장하고, 희귀 유전 질환을 위한 고가치 질병 수정 약물 상용화에 대한 글로벌 전문성을 활용하는 기회를 제공한다.zorevunersen의 임상 3상 EMPEROR 연구는 2025년 2분기에 시작될 예정이며, 2027년 하반기에 주요 데이터 결과가 예상된다.스토크는 1억 6천 5백만 달러의 선불금을 받고, 개발 비용을 공유하며, 최대 3억 8천 5백만 달러의 마일스톤 및 로열티를 받을 수 있다.스토크의 CEO인 에드워드 M. 케이는 "바이오젠의 신경학 분야의 깊은 경험과 희귀 유전 질환을 위한 고가치 질병 수정 약물 상용화의 성공적인 기록을 바탕으로, zorevunersen을 통해 드라베 증후군 치료의 새로운 시대를 열고자 한다"고 말했다.또한, 이번 협력은 스토크의 재정적 위치와 결합하여 2028년 중반까지 회사를 지원할 수 있는 현금 흐름을 제공한다.바이오젠의 개발 책임자인 프리야 싱할은 "이번 협력은 임상 3상 준비가 완료된 질병 수정 연구 약물을 추가하여 우리의 후기 단계 파이프라인을 확장하고, 희귀 질환 제품 상용화 전문성과 글로벌 입지를 활용할 수 있게 한다"고 밝혔다.zorevunersen은 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았으며, 임상 1/2a 및 공개 라벨 연장 연구에서 치료를 받은 환자들이 발작 빈도 감소와 인지 및 행동 개선을 경험했다.드라베 증후군은 심각한 유전적 발달 및 간질성 뇌병증으로, 심각하고 반복적인 발작과 함께 인지 및 행동 장애가
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 글로벌 규제 기관과 협력하고 드라베 증후군 치료를 위한 3상 연구 계획을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 7일, 스토크쎄라퓨틱스가 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 약물로서 zorevunersen의 3상 연구를 시작할 계획을 발표했다.이 회사는 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 일본의 의약품 및 의료기기청(PMDA)과의 성공적인 상호작용을 통해 EMPEROR 3상 연구 프로토콜을 최종 확정했다.제안된 연구는 드라베 증후군을 앓고 있는 2세에서 18세 미만의 아동 및 청소년을 대상으로 70mg의 로딩 용량 두 번과 45mg의 유지 용량 두 번을 비교하는 방식으로 진행된다.주요 목표는 주요 운동 발작 빈도의 감소이며, 주요 2차 목표는 Vineland-3를 통해 측정된 인지 및 행동의 개선이다.스토크쎄라퓨틱스는 2025년 중반에 3상 연구를 시작할 계획이다.스토크쎄라퓨틱스의 CEO인 에드워드 M. 케이 박사는 "zorevunersen에 대한 글로벌 3상 연구 설계의 일치가 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 약물을 제공하는 목표에 한 걸음 더 다가가게 한다"고 말했다.zorevunersen은 최근 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 과정이다.이 약물은 현재 진행 중인 임상 시험에서 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하고 발작을 줄이며 인지 및 행동 개선을 보여줄 가능성이 있다.스토크쎄라퓨틱스는 zorevunersen이 38,000명 이상의 드라베 증후군 환자에게 상업적 기회를 제공할 수 있는 가능성을 평가하고 있다.이 회사는 2027년 말까지 데이터 결과를 예상하고 있으며, 연구는 미국, 유럽, 일본에서 진행될 예정이다.현재 드라베 증후군 치료를 위한 질병 수정 약물은 없으며, 기존 치료는 발작 빈도를 줄이는 데 중점을 두고 있다.스토크쎄라퓨틱스는 z
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 스토크쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 제출하며, CEO 에드워드 M. 케이와 CFO 토마스 E. 레게트가 각각의 인증서를 통해 보고서의 정확성을 확인했다.에드워드 M. 케이 CEO는 보고서가 1934년 증권거래법 제13(a) 또는 제15(d)의 요구사항을 완전히 준수하며, 보고서에 포함된 정보가 회사의 재무 상태와 운영 결과를 모든 중요한 측면에서 공정하게 제시하고 있다고 밝혔다.또한, 토마스 E. 레게트 CFO도 동일한 내용을 인증하며, 보고서가 1934년 증권거래법의 요구사항을 준수하고 있
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 스토크쎄라퓨틱스(증권 코드: STOK)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 이 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의학을 활용하여 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, 현재 드라베 증후군의 유전적 원인을 해결하기 위한 첫 번째 잠재적 의약품으로 개발 중인 자사의 독점 항센스 올리고뉴클레오타이드(zorevunersen)에 대한 연구를 진행하고 있다.스토크쎄라퓨틱스
