바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX, BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC )는 ORLADEYO®의 FDA 승인을 발표했다.

14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 바이오크리스트파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 2세에서 11세 사이의 유전성 혈관부종(HAE) 소아 환자에게 하루 한 번 복용하는 ORLADEYO®(베로트랄스타트) 경구용 과립의 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.

FDA는 또한 이 신청에 대해 우선 심사를 승인했으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 9월 12일로 설정되었다.

바이오크리스트파마슈티컬스의 CEO인 존 스톤하우스는 "우리는 HAE를 앓고 있는 어린 소아 환자들에게 ORLADEYO를 제공하기 위한 또 다른 단계에 가까워지게 되어 기쁘다. 우리는 환자, 보호자 및 의사들로부터 어린 아이들을 치료하기 위한 보다 편리한 치료 옵션에 대한 요구를 지속적으로 듣고 있으며, 올해 말에 이를 제공할 기회를 가질 수 있을 것 같다"고 말했다.

NDA는 2세에서 11세 사이의 HAE 환자를 위한 예방 치료를 평가하는 가장 큰 임상 시험인 APeX-P의 긍정적인 중간 데이터를 기반으로 했다. APeX-P에서 발표된 중간 결과는 ORLADEYO가 이 연령대에서 잘 견디며 매우 일관된 안전성 프로필을 보여주었고, 월간 발작 빈도를 조기에 지속적으로 감소시켰음을 나타냈다.

바이오크리스트의 연구개발 책임자인 헬렌 색레이 박사는 "APeX-P의 결과에서 참가자들이 매우 어린 나이에 심각한 HAE 발작을 경험했으며, HAE 증상이 나타나는 중간 연령이 2세라는 점은 지금까지 인식되지 않았던 더 큰 질병 부담이 더 이른 나이에 존재함을 시사한다. 만약 승인이 된다면, 우리는 이 경구용 과립 제형의 ORLADEYO가 HAE를 앓고 있는 어린이들과 그 가족들이 자신의 상태를 더 잘 관리하고 응급 치료나 병원 입원의 고통스러운 경험을 피하는 데 도움이 될 것이라고 믿는다"고 말했다.

ORLADEYO는 승인될 경우 12세 미만의 HAE 환자를 위한 첫 번째 표적 경구 예방 치료제가 될 것이다. 바이오크리스트는 또한 유럽 의약품청에 2세에서 11세 사이의 HAE 환자를 위한 ORLADEYO 경구용 과립의 라인 확장 신청서를 제출했다. 일본과 캐나다를 포함한 글로벌 지역에서도 추가 규제 신청이 계획되어 있다.

ORLADEYO는 2020년 12월에 성인 및 12세 이상의 소아 환자에서 HAE 발작을 예방하기 위한 예방 치료제로 FDA 승인을 받았으며, 현재 30개국 이상에서 상용화되고 있다. ORLADEYO®(베로트랄스타트)는 성인 및 12세 이상의 소아 환자에서 HAE 발작을 예방하기 위해 특별히 설계된 최초이자 유일한 경구 치료제이다. 하루 한 캡슐의 ORLADEYO는 혈장 칼리크레인 활성을 감소시켜 HAE 발작을 예방하는 데 작용한다.

ORLADEYO의 사용 제한 사항으로는 급성 HAE 발작 치료에 대한 안전성과 효과가 확립되지 않았으며, ORLADEYO는 급성 HAE 발작 치료에 사용해서는 안 된다. 150mg 이상의 추가 용량은 QT 연장 가능성으로 인해 권장되지 않는다. 150mg 이상의 용량에서 QT 연장이 관찰되었으며, 이는 농도 의존적이다. ORLADEYO를 복용하는 환자에서 가장 흔한 부작용은 복통, 구토, 설사, 요통 및 위식도 역류 질환이었다.

중등도 또는 중증 간 기능 장애가 있는 환자에게는 하루 한 번 음식과 함께 경구로 110mg의 감소된 용량이 권장된다. 베로트랄스타트는 P-글리코프로테인(P-gp) 및 유방암 저항 단백질의 기질이다. P-gp 유도제(예: 리팜핀, 세인트존스워트)는 베로트랄스타트의 혈장 농도를 감소시켜 ORLADEYO의 효능을 저하시킬 수 있으므로, ORLADEYO와 함께 P-gp 유도제를 사용하는 것은 권장되지 않는다.

ORLADEYO는 150mg 용량에서 CYP2D6 및 CYP3A4의 중간 억제제이다. CYP2D6 또는 CYP3A4에 의해 주로 대사되는 협소한 치료 지수를 가진 동반 약물에 대해서는 적절한 모니터링 및 용량 조정이 권장된다. ORLADEYO는 300mg 용량에서 P-gp 억제제이다. ORLADEYO와 함께 병용할 때 P-gp 기질(예: 디곡신)에 대해 적절한 모니터링 및 용량 조정이 권장된다.

12세 미만의 소아 환자에서 ORLADEYO의 안전성과 효과는 확립되지 않았다. 임신 중 ORLADEYO 사용과 관련된 약물 관련 위험에 대한 데이터가 부족하다. 베로트랄스타트가 인간의 모유에 존재하는지, 모유 수유 아기에게 미치는 영향, 또는 모유 생산에 미치는 영향에 대한 데이터가 없다.

의심되는 부작용을 보고하려면 바이오크리스트파마슈티컬스에 1-833-633-2279로 연락하거나 FDA에 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch로 연락하라. 전체 처방 정보를 참조하라. 바이오크리스트파마슈티컬스는 유전성 혈관부종 및 기타 희귀 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하기 위해 깊은 헌신을 가진 글로벌 생명공학 회사이다.

바이오크리스트는 구조 유도 약물 설계를 활용하여 치료하기 어려운 질병을 목표로 하는 최초의 클래스 또는 최고의 클래스의 소분자 및 단백질 치료제를 개발하고 있다. 바이오크리스트는 최초의 경구용 하루 한 번 복용하는 혈장 칼리크레인 억제제인 ORLADEYO®(베로트랄스타트)를 상용화하였으며, 소분자 및 단백질 치료제의 파이프라인을 발전시키고 있다. 자세한 내용은 www.biocryst.com을 방문하거나 LinkedIn에서 팔로우하라.



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미국증권거래소 공시팀