앱터보쎄라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 RAINIER 시험에서 100% 완전 관해율을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 앱터보쎄라퓨틱스는 자사의 1b/2 단계 RAINIER 시험에서 mipletamig의 3군에서 100% 완전 관해율을 발표했다.이 시험은 급성 골수성 백혈병(AML)으로 새롭게 진단받은 환자들을 대상으로 하며, mipletamig는 회사의 첫 번째 CD123 x CD3 이중 특이성 항체로, venetoclax와 azacitidine과 병용하여 평가되고 있다.앱터보쎄라퓨틱스는 RAINIER 시험에서 현재까지 용량 제한 독성이나 사이토카인 방출 증후군이 관찰되지 않았다.시험은 효율적으로 진행되고 있으며, 4군의 환자 모집이 활발
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 3상 급성 골수성 백혈병 'MIRACLE' 임상 시험에서 모집을 가속화했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍은 2025년 9월 9일 보도자료를 통해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 'Ara-C')의 병용 요법에 대한 중요한 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응형 설계 연구의 활성 사이트 상태 및 모집 업데이트를 발표했다.이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, 유럽 및 중동의 사이트를 포함하는 글로벌 승인 시험이다.현재 13명의 피험자가 모집되었으며, 9월 말까지 20명 이상의 피험자를 모집할 것으로 예상하고 있다.2025년 4분기에는 45명의 환자를 모집하여 초기 데이터의 비공식 공개를 목표로 하고 있다.9월에 대한 회사의 기대는 다음과 같다.첫째, 우크라이나를 넘어 스페인, 조지아, 폴란드, 루마니아, 이탈리아, 리투아니아 및 미국을 포함한 글로벌 확장을 진행한다.둘째, 9월 말까지 8개의 새로운 활성 사이트를 추가하여 총 20개의 사이트에서 모집을 진행한다.셋째, 9월 말까지 총 20명의 피험자를 치료, 등록 또는 선별할 예정이다.넷째, 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하여 데이터 잠금 시점에서 효능 및 안전성에 대한 비공식적인 초기 데이터 평가를 가능하게 할 것이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리 팀은 미국, 유럽 및 인근 지역에서 활성 사이트를 확장하고 있다. 우리는 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하고 그 직후에 첫 데이터 비공개를 달성할 것이라고 확신한다. 조사자들로부터 받는 일관된 메시지는 그들이 MIRACLE 시험에 환자를 등록하는 데 매우 열망하고 있다. FDA와의 Phase 2 종료 회의에서 1년이 조금 넘는 시간 안에 13명의 피험자를 선별한 것은 우리의 운영 효율성을 잘 보여준다.클렘프는 "우리는 연말까지 30개 이상의 활성
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 3상 주요 MIRACLE 시험에서 첫 유럽 환자에게 투여했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 몰레큘린바이오텍은 유럽연합(EU)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 주요 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응 설계 연구에서 첫 두 명의 피험자를 등록하고 한 명을 치료했다.이 연구는 성인 환자 중 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자를 대상으로 한다.이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, EU 및 유럽의 여러 지역에 있는 사이트를 포함한 글로벌 승인 시험이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 현재 미국, 스페인, 우크라이나, 조지아 및 루마니아에서 활성 사이트에서 모집을 진행하고 있으며, 9월 말까지 더 많은 사이트가 추가될 것으로 예상한다. 스페인에서 첫 사이트가 두 명의 피험자를 등록한 것은 2차 치료 R/R AML 치료의 미충족 수요를 나타낸다"고 말했다.MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 유효성 지표를 측정하는 임상 시험이다. 이 연구는 적절한 미래 제출 및 FDA와 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다.연구의 첫 75~90명의 피험자는 고용량 cytarabine(HiDAC)와 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받는다. Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 특별히 권장된 것이다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 치료군의 초기 유효성 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다. 첫 번째 조기 공개는 Annamycin(190mg/m2 및 230 mg/m2)과 HiDAC의 병용 치료를 받은 30
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 주식 발행 수가 증가했고 AML 임상 시험 결과가 발표됐다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍은 2025년 8월 18일 주주총회에서 주식 발행 수를 1억 주에서 5억 주로 늘리는 수정된 정관을 승인받았다. 이 수정안은 2025년 8월 21일 델라웨어 주 국무부에 제출되어 효력을 발생했다.2025년 8월 27일, 몰레큘린바이오텍은 Annamycin과 Cytarabine의 병용요법을 평가하는 Phase 1B/2 (MB-106) 임상 시험의 완료를 발표했다. 이 임상 시험은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 진행되었으며, 데이터 잠금은 9월 말에 이루어질 예정이다. 최종 임상 연구 보고서는 2026년 1분기에 발표될 예정이다.임상 시험에 총 22명의 피험자가 등록되었으며, 이 중 20명이 효능 평가를 완료했다. 전체 생존율(OS) 데이터는 다음과 같다. 완전 관해(CR) 환자의 중앙 생존 기간은 15개월(n=8)이며, 연구 종료 시 4명이 생존 중이다. 치료 의도를 가진 인구(1L-7L)의 중앙 생존 기간은 9개월(n=22)이다. 2차 효능 평가 인구의 중앙 생존 기간은 12개월(n=9)이다.몰레큘린바이오텍의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "이 결과는 업계의 기대치를 30% 이상 초과하는 놀라운 개선을 보여준다"고 말했다. 또한, 22명의 피험자 중 8명이 완전 관해를 달성했으며, 2차 치료를 받은 피험자 중 50%가 완전 관해를 기록했다. 이 연구는 AML 치료를 위한 Annamycin의 승인 가능성을 높이는 데 기여할 것으로 기대된다.몰레큘린바이오텍은 현재 Annamycin을 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 Phase 3 MIRACLE 임상 시험에서 평가하고 있으며, 이 시험은 미국, 유럽 및 중동에서 진행되고 있다. 현재 MB-106의 피험자 평균 연령은 68세이며, 18명이 재발/내성 AML 환자이다. 치료 후 심각한 심장 독성 징후는 관찰되지 않았으며,
프레시피오(PRPO, Precipio, Inc. )는 투자자 프레젠테이션 업데이트를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 프레시피오가 회사의 투자자 관계 웹사이트에 업데이트된 투자자 프레젠테이션을 게시했다.이 업데이트된 프레젠테이션은 2022년 6월 13일에 제공된 버전을 대체한다.업데이트된 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 수정된 규정 S-K의 항목 10의 요구 사항에 따라 적용되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 회사의 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.이 정보의 제공은 어떤 정보의 중요성을 인정하는 것으로 간주되지 않는다.프레시피오는 생명을 구하는 제품을 개발하고 있으며, 급성 골수성 백혈병(AML)은 가장 치명적인 암 형태 중 하나이다.AML 환자를 치료하는 의사들은 두 가지 부적합한 선택에 직면한다.프레시피오의 분석은 즉각적이고 목표 지향적인 치료를 가능하게 하여 생명을 구한다.환자가 AML로 진단되면 분자 검사가 필요하며, 이 과정에서 10-15일의 대기 시간이 발생한다.이로 인해 치료가 지연되어 환자의 생명이 위험에 처할 수 있다.반면, 프레시피오의 4시간 신속 AML 테스트를 통해 모든 치료 옵션이 첫날에 제공된다.프레시피오는 비효율적인 진단을 제거하고 있으며, 진단 오류는 혈액암 진단의 25-40%에 달하고, 이러한 진단 오류는 미국 의료 시스템에 연간 1,000억 달러 이상의 비용을 초래한다.프레시피오는 혁신적인 제품 개발 플랫폼을 구축하여 경쟁 우위를 창출하고 있으며, 모든 제품의 첫 번째 고객이 되어 고객에게 실질적인 경험을 제공한다.프레시피오의 수익성 있는 임상 실험실 사업은 연구 개발을 완전히 지원하며, 시장의 필요를 식별하고 인프라 및 환자 샘플을 제공한다.예를 들어, 프
셀라스라이프사이언스그룹(SLS, SELLAS Life Sciences Group, Inc. )은 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 12일, 셀라스라이프사이언스그룹(증권코드: SLS)은 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.보도자료에 따르면, 셀라스는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 갈린페피무트-S(GPS)의 3상 REGAL 임상 시험을 수정 없이 계속 진행하라는 긍정적인 IDMC 권고를 받았다. 최종 분석은 2025년 연말에 예상된다.또한, 셀라스는 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(r/r AML) 환자를 대상으로 한 SLS009의 2상 임상 시험에서 모든 주요 목표를 달성하며 긍정적인 결과를 보고했다. 이 시험은 30mg의 최적 용량에서 AML-MRC 환자들 사이에서 44%의 반응률을 기록했으며, 이는 역사적 기준에 비해 중위 전체 생존 기간을 거의 세 배로 늘렸다.이러한 데이터의 강도를 바탕으로 FDA와의 회의에서 SLS009의 1차 치료제로의 진행이 권장되었으며, 2026년 1분기부터 신규 진단된 환자들을 대상으로 한 80명 규모의 임상 시험이 시작될 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 약 2530만 달러에 달하며, 2025년 7월에는 추가로 400만 달러의 자금을 조달했다.셀라스의 CEO인 앙겔로스 스터지우 박사는 "우리는 r/r AML 치료를 위한 새로운 CDK9 억제제인 SLS009의 임상 시험에서 중요한 진전을 이루고 있다"고 말했다. 그는 "2상 시험에서 모든 주요 목표를 달성했으며, AML-MRC 환자들 사이에서 44%의 반응률을 기록했다"고 덧붙였다.2025년 2분기 연구개발(R&D) 비용은 390만 달러로, 2024년 같은 기간의 520만 달러에 비해 감소했다. 이는 임상 시험 비용, 제조 비용 및 임상 약물 공급 구매의 감소에 기인한다. 일반 관리(G&A) 비용은 300만 달러로
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 유럽의약청이 3상 MIRACLE 임상시험 확대를 승인했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 몰레큘린바이오텍은 유럽의약청(EMA)으로부터 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 임상시험 신청서(CTA)가 승인됐다.이 임상시험은 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 현재 진행 중인 3상 임상시험에 9개국이 추가됐다.이 연구는 R/R AML 환자를 대상으로 하며, 2025년 하반기에 중간 데이터 결과가 예상된다.MIRACLE 시험의 대상은 venetoclax 요법 실패 환자들로, 현재 사용 가능한 치료법의 결과가 불만족스럽다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "MIRACLE 시험 프로토콜의 EMA 승인은 우리에게 큰 이정표다. 비EU 국가에서의 모집이 이미 진행되고 있지만, EU로의 확장은 모집 잠재력을 크게 향상시킨다"고 말했다.그는 또한, "우리가 제출한 9개국 모두에서 승인을 받았다. 이는 R/R AML 환자들에게 더 나은 치료법이 필요하다는 것을 나타낸다"고 덧붙였다.MIRACLE 연구는 2B/3상 임상시험으로, 2B 부분의 데이터는 3상 부분과 결합되어 주요 효능 지표를 측정하는 데 사용된다.이 연구는 FDA와 EMA의 피드백을 반영하여 적절한 미래 제출이 필요하다.환자 투약은 이미 시작됐으며, 초기 데이터 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.Annamycin은 현재 FDA로부터 R/R AML 치료를 위한 신속 승인 및 고아약 지정을 받았다.몰레큘린바이오텍은 또한 WP1066이라는 면역/전사 조절제를 개발 중이며, 이는 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 목표로 한다.회사에 대한 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하면 확인할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 2024년 연말 실적과 기업 하이라이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스는 2025년 3월 28일 보도자료를 통해 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.앱토즈는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 첫 번째 약물인 투스페티닙(TUS) 기반의 삼중 약물 요법을 개발하고 있으며, 현재 TUSCANY 임상 시험에서 진행 중이다.2024년 동안 앱토즈는 투스페티닙을 베네토클락스(VEN) 및 아자시티딘(AZA)과 조합하여 AML의 첫 번째 치료제로서의 가능성을 높이고 있다.앱토즈의 회장인 윌리엄 G. 라이스 박사는 "투스페티닙은 AML 유전자 아형에 걸쳐 안전성과 광범위한 활성을 제공하며, 현재 진행 중인 TUSCANY 시험에서 치료가 어려운 TP53 변이/CK AML 및 FLT3 야생형 AML 환자에서 완전 관해(CR)를 달성했다"고 밝혔다.2024년 동안 앱토즈는 약 3,700만 달러의 자금을 조달했으며, 이 중 1,000만 달러는 한미약품과의 대출 계약을 통해 확보했다.2025년 3월, 앱토즈는 한미와의 부채 전환 계약을 체결하여 부채의 일부를 자본으로 전환하기로 했다.2024년 12월 31일 기준으로 앱토즈의 현금 및 현금성 자산은 670만 달러였으며, 현재 운영을 지원할 수 있는 충분한 자원을 보유하고 있다.2024년 동안 연구 및 개발 비용은 1,510만 달러로, 2023년의 3,680만 달러에서 감소했다.투스페티닙 프로그램 비용은 960만 달러로, 2023년의 2,490만 달러에서 감소했으며, 이는 APTIVATE 임상 시험의 활동 감소와 관련이 있다.앱토즈는 2025년 상반기 동안 40mg TUS+VEN+AZA의 안전성과 효능을 입증했으며, 80mg TUS의 투여를 시작했다.또한, 앱토즈는 미국 국립암연구소(NCI)와 협력 연구 개발 계약(CRADA)을 체결하여 TUS의 임상 개발을 진행할
셀라스라이프사이언스그룹(SLS, SELLAS Life Sciences Group, Inc. )은 2024년 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 20일, 셀라스라이프사이언스그룹(증권코드: SLS)은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 본 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 언급된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 셀라스가 SEC에 제출한 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.2024년 전체 재무 결과에 따르면, 연구개발 비용은 1,910만 달러로, 2023년의 2,400만 달러에 비해 감소했다. 이는 임상 시험 비용, 제조 비용 및 임상 약물 공급 구매의 감소에 기인한다.일반 관리 비용은 1,240만 달러로, 2023년의 1,390만 달러에 비해 감소했다. 순손실은 3,090만 달러로, 주당 손실은 0.50 달러였다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 약 1,389만 달러에 달했다. 셀라스는 2025년 1월 28일에 2,500만 달러의 등록 직접 공모를 완료하여 재무 상태를 강화했다.셀라스의 CEO인 앤젤로스 스터지우 박사는 "우리는 두 가지 주요 자산을 임상 개발을 통해 계속 발전시키고 있는 것에 대해 기쁘게 생각한다"고 말했다.2025년의 가장 기대되는 이정표는 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 GPS의 3상 임상 시험의 최종 분석과 SLS009의 2상 임상 시험의 전체 데이터 발표이다. SLS009의 2상 시험에서 56%의 전체 반응률(ORR)을 기록했으며, 이는 사전 설정된 목표 ORR인 33%를 초과했다. 또한, SLS009은 WHO에 의해 '탐비시클립'이라는 국제 비독점 명칭으로 승인되었다.셀라스는 AML 환자에게 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 지속적으로 노력하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 글로벌 독점성 강화를 위한 추가 Annamycin 특허 허가를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 6일, 몰레큘린바이오텍은 "리포좀 Annamycin 재구성 방법"이라는 제목의 유럽 특허 출원에 대한 허가 의향 통지를 받았다.이 허가는 수수료 지급 및 최종 수정 및 형식 요건 완료에 따라 달라진다.이러한 허가는 Annamycin의 글로벌 독점성을 강화할 것이며, 특정 암에 대한 차세대 비심장독성 치료제가 될 가능성이 있다.발급될 경우, 특허 청구항은 리포좀 Annamycin 현탁액 제조 방법과 암 치료에 사용되는 결과 조성을 포함할 것이다.현재 기본 특허 기간은 2040년 6월까지 연장될 수 있으며, 규제 승인 요건을 충족하는 데 필요한 시간을 고려하여 연장될 수 있다.몰레큘린의 새로운 약물 후보는 최초의 비심장독성 안트라사이클린으로 승인될 것으로 기대되며, 현재 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종 폐 전이(STS 폐 전이) 치료를 위해 개발되고 있다.세계적으로 유명한 암 센터에서 수행된 추가 전임상 연구는 Annamycin이 더 많은 유형의 암에 대한 잠재적 치료제가 될 수 있음을 나타낸다.새로운 화학 물질은 독특한 지질 기반 전달 기술을 사용하며, 다양한 암에서 사용될 가능성을 보여주었다.예상되는 유럽 특허와 이전에 발급된 미국 특허 외에도, 몰레큘린은 Annamycin과 관련된 추가 특허 출원을 미국, 유럽 및 주요 관할권에서 진행 중이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월리 클렘프는 "Annamycin의 혁신을 유럽 특허청이 인정한 것은 몰레큘린에게 중요한 이정표이며, 차세대 안트라사이클린을 가능하게 하는 혁신의 중요성과 독점성을 강조한다. 우리는 유럽이 Annamycin의 중요한 시장이 될 것으로 기대하며, 이 지역의 환자들에게 중요한 새로운 치료제를 제공할 수 있기를 기대한다. Annamycin의 독점성을 강화하는 것은 2025년 하반기에 MIRA
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 2억 5천만 달러 규모의 자본 조달 계약을 체결했고 새로운 시장 판매 시설을 구축했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스가 2025년 2월 13일에 2억 5천만 달러 규모의 자본 조달 계약을 체결하고 새로운 시장 판매 시설을 구축했다.이 회사는 임상 단계의 정밀 종양학 회사로, 새롭게 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 치료하기 위해 tuspetinib(TUS) 기반의 삼중 약물 전선 요법을 개발하고 있다.이번 자본 조달 계약은 앱토즈가 특정 조건이 충족되는 경우, 투자자에게 24개월 동안 최대 2억 5천만 달러의 보통주를 판매하고 발행할 수 있는 권리를 부여한다.이 증권은 1933년 증권법에 따라 등록되지 않았으며, 등록이나 면제 없이 미국에서 판매될 수 없다.또한, 앱토즈는 나스닥을 통해 '시장 판매'(ATM) 방식으로 보통주를 발행하고 판매하기 위한 판매 계약을 체결했다.앱토즈는 판매 시기, 가격 및 판매할 주식 수를 결정할 수 있으며, SEC에 제출된 투자자에게 최대 2억 5천만 달러의 총 발행 가격을 포함한 투자 설명서 보충서가 있다.이 보도 자료는 앱토즈의 증권을 판매하거나 구매를 유도하는 제안이 아니며, 해당 주 또는 관할권의 증권법에 따라 등록 또는 자격이 부여되기 전에는 그러한 제안, 유도 또는 판매가 불법이 될 수 있다.앱토즈바이오사이언스는 정밀 의약품 개발에 전념하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 초기에는 혈액학에 중점을 두고 있다.이 회사의 주요 임상 단계 경구용 키나제 억제제인 tuspetinib(TUS)는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에서 단독 요법 및 병용 요법으로 효과를 입증했으며, 새롭게 진단된 AML 환자를 위한 전선 삼중 요법으로 개발되고 있다.이 보도 자료는 캐나다 및 미국 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함할 수 있으며, 이러한 진술은 회사의 계획, 목표, 기대 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.이
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 TUSCANY 임상시험에서 새로운 AML 환자에 대한 유의미한 반응을 보고했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스는 2025년 2월 12일, 새롭게 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들을 대상으로 한 TUSCANY 임상시험에서 40mg의 tuspetinib을 표준 치료인 venetoclax 및 azacitidine과 병용하여 투여한 결과, 초기 안전성과 반응 결과가 유망하다고 발표했다.TUS+VEN+AZA 삼중 요법은 새로운 AML 환자들을 위한 전선 치료제로 개발되고 있으며, 이들은 유도 화학요법을 받을 수 없는 대규모의 변이 다양성을 가진 환자들이다.2025년 1월, 앱토즈는 TUSCANY 시험의 시작과 함께 첫 번째 환자군에 대한 투여를 발표했으며, 초기 데이터는 임상 안전성과 항백혈병 활성이 유망함을 보여준다.현재까지, 네 명의 새롭게 진단된 AML 환자가 TUS+VEN+AZA 조합의 일환으로 가장 낮은 용량인 40mg의 TUS를 투여받았다. 세 명의 FLT3 변이가 없는 환자들은 치료의 첫 번째 주기에서 용량 제한 독성(DLTs) 없이 치료를 완료했으며, 두 명의 환자가 첫 번째 주기 종료 시 완전 관해(CR 및 CRh)를 달성했다. 특히, 이중 알레일 TP53 변이를 가진 환자와 복잡한 염색체형을 가진 환자가 CR을 달성했다.TUS의 약리학적 분석 결과, AZA의 추가에도 불구하고 TUS의 혈장 농도는 영향을 받지 않아 예측 가능성을 제공하고, 약리학적 상호작용으로 인한 용량 조정의 필요성을 피할 수 있다.앱토즈의 최고 의학 책임자인 라파엘 베하르 박사는 "TUSCANY 시험에서 TUS+VEN+AZA의 초기 결과는 매우 유망하며, 새롭게 진단된 AML 환자에서 기대했던 안전성과 효능의 첫 번째 지표이다"라고 말했다. 이어서, 앱토즈의 회장인 윌리엄 G. 라이스 박사는 "TUS+VEN+AZA 삼중 요법은 전통적으로 치료가 어려운 변이를 가진 환자들을
인8바이오(INAB, IN8BIO, INC. )는 백혈병 환자를 대상으로 INB-100 1상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 인8바이오가 2025년 2월 11일에 발표한 보도자료에 따르면, 진행 중인 INB-100의 1상 임상시험에서 업데이트된 긍정적인 데이터가 발표됐다.INB-100은 복잡한 백혈병 환자들을 돕기 위해 설계된 동종 유래 감마-델타 T 세포 치료제로, 현재 하와이 호놀룰루에서 열리는 2025년 탠덤 회의에서 발표될 예정이다.보도자료에 따르면, 모든 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들이 완전 관해(CR)를 유지하고 있으며, 중간 추적 관찰 기간은 20.1개월이다.치료받은 AML 환자들은 1년 무진행 생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)이 실제 통제군을 초과하는 결과를 보였다.INB-100으로 치료받은 환자들은 1년 이상 지속적인 관해를 보였으며, 감마-델타 T 세포의 지속성이 이를 뒷받침하고 있다.인8바이오는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.주요 내용으로는 모든 AML 환자들이 재발 없이 남아 있으며, 2025년 1월 17일까지 치료받은 모든 AML 환자들이 완전 관해를 유지하고 있다.원래 집단의 AML 환자들은 중간 CR 기간이 23.3개월에 이르며, 몇몇 환자들은 3년 이상 관해를 유지하고 있다.모든 치료받은 AML 환자(N=9)의 중간 기간은 20.1개월이다.INB-100은 표준 치료와 비교했을 때 생존율이 크게 향상된 것으로 나타났다.INB-100을 받은 모든 환자들은 1년 시점에서 90.9%의 PFS와 100%의 OS를 기록했으며, AML 환자들은 100%의 PFS와 OS를 기록했다.역사적 통제군인 CIBMTR은 1년 시점에서 67.8%의 PFS와 74.7%의 OS를 보였고, Kansas University Cancer Center(KUCC)는 57.4%의 PFS와 66.7%의 OS를 기록했다.또한, 연구에 등록된 많은 환자들은 고령(중간 연령 = 68세)이며,
