스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 FDA로부터 아피테그로맙에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 23일, 스콜라락홀딩이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아피테그로맙의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 CRL은 제3자 충전 마무리 시설인 카탈렌트 인디애나 LLC에서 실시된 정기 일반 사이트 검사 중 발견된 사항과 관련이 있다.CRL에는 아피테그로맙의 효능 및 안전성 데이터나 제3자 약물 물질 제조업체와 관련된 내용이 포함되어 있다. 승인 문제는 언급되지 않았다.카탈렌트 인디애나의 관찰 사항은 스콜라락홀딩의 2025년 2분기 실적 발표에서 논의되었으며, 카탈렌트 인디애나는 FDA의 관찰 사항을 해결하기 위해 2025년 8월 초에 포괄적인 응답을 제출했다.카탈렌트 인디애나는 이후 신속하게 시정 조치를 취하고 있으며, 그 진행 상황을 FDA에 지속적으로 보고하고 있다.카탈렌트 인디애나가 FDA의 관찰 사항을 성공적으로 해결하면, 스콜라락홀딩은 아피테그로맙 BLA를 재제출할 예정이다.스콜라락홀딩은 제조 문제가 해결되면 FDA가 신속하게 신청을 처리할 수 있을 것이라고 믿고 있다.스콜라락홀딩의 데이비드 L. 할랄 회장 겸 CEO는 "우리는 아피테그로맙 BLA를 가능한 한 빨리 재제출하기 위해 카탈렌트 인디애나와 긴밀히 협력하고 있다"고 말했다.아피테그로맙은 희귀 소아 질환 지정, 우선 심사, 신속 승인 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 충족할 가능성을 인정받은 것이다.미국 외부에서는 아피테그로맙의 마케팅 허가 신청(MAA)이 유럽 의약품청(EMA)에서 검토 중이며, 2026년 중반에 결정이 예상된다.유럽 시장 출시가 2026년 하반기로 예상되며, 독일이 첫 번째 시장으로 환자 접근이 가능할 것으로 보인다.아피테그로맙은 근육 위축을 억제하는 완전 인간 단클론 항체로, 근육 질량을 조절하는 단백질에 대
스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 스콜라락홀딩이 2025년 1분기 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 7,709만 달러의 운영 비용을 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 32% 증가한 수치다.연구개발 비용은 4,868만 달러로, 13% 증가했으며, 일반 관리 비용은 2,841만 달러로 85% 증가했다.이로 인해 스콜라락홀딩은 7,472만 달러의 순손실을 기록했다.순손실은 주당 0.67달러로, 전년 동기 0.59달러에 비해 증가했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 4,030만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2억 2,644만 달러의 시장성 증권을 보유하고 있다.총 자산은 4억 7,553만 달러로, 총 부채는 9,522만 달러에 달한다.스콜라락홀딩의 첫 번째 제품 후보인 아피테그로맙은 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했으며, 2025년 1월에는 FDA에 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 제출했다.이 제품은 2025년 9월 22일에 우선 심사 대상이 되어 있으며, 유럽 의약품청(EMA)에도 마케팅 허가 신청을 제출했다.회사는 또한 SRK-439라는 새로운 제품 후보를 심혈관 대사 질환 치료를 위해 개발하고 있으며, 2025년 3분기에는 임상 시험 신청을 계획하고 있다.회사는 향후 1년간 운영을 지속할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있으며, 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있다.스콜라락홀딩은 현재 9개월의 퇴직금 지급을 포함한 여러 가지 혜택을 제공하고 있으며, 직원의 퇴직 시에는 퇴직금과 함께 건강 보험 비용을 지원할 예정이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고, 사업 진행 상황을 설명했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 스콜라락홀딩이 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 및 운영 결과를 발표했다.이 회사는 2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 약 3억 6,440만 달러에 달하며, 이는 2027년까지 상업 및 개발 프로그램을 지원할 것으로 예상된다.스콜라락홀딩의 CEO인 데이비드 L. 할랄은 "스콜라락은 상업 단계의 생물 제약 회사로 발전하는 전환점에 있으며, 우리 팀은 2025년 3분기 미국에서의 아피테그로맙 출시를 준비하는 데 집중하고 있다"고 말했다.아피테그로맙은 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 유일한 근육 표적 치료 후보로, 임상 3상(SAPPHIRE) 시험에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여줬다.FDA는 아피테그로맙에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA)을 우선 심사로 승인했으며, PDUFA 날짜는 2025년 9월 22일로 설정됐다.유럽 의약품청(EMA)도 아피테그로맙에 대한 마케팅 허가 신청(MAA)을 검증했다.스콜라락홀딩은 2026년 유럽 출시를 예상하고 있으며, 독일에서의 출시 준비도 진행 중이다.2025년 1분기 동안 스콜라락홀딩의 순손실은 7,472만 달러로, 주당 0.67 달러의 손실을 기록했다.이는 2024년 1분기의 순손실 5,685만 달러, 주당 0.59 달러 손실에 비해 증가한 수치다.연구 및 개발 비용은 4,868만 달러로, 4,310만 달러였던 지난해 같은 기간에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 2,840만 달러로, 1,530만 달러에서 증가했다.스콜라락홀딩은 2025년 3분기 아피테그로맙의 미국 승인과 2026년 유럽 승인을 목표로 하고 있으며, SRK-439의 임상 시험도 2025년 3분기에 시작할 예정이다.스콜라락홀딩의 현재 재무 상태는 3억 6,440만 달러의 현금 보유로 상업적 출시와 추가 개발을
스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 2025년 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 발표할 예정이다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 스콜라락홀딩의 경영진이 2025년 1월 14일에 열리는 제43회 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 사용할 프레젠테이션의 사본이 본 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 항목 7.01 및 부록 99.1에 포함된 정보는 제공될 예정이며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 다루어지지 않는다.이 정보는 다.제출물에 참조될 수 있으며, 그 경우 해당 제출물은 항목 7.01 및 부록 99.1에 따라 제공된 정보를 구체적으로 참조해야 한다.스콜라락홀딩은 2025년 1월 14일에 발표할 기업 프레젠테이션을 통해 향후 기대, 계획 및 전망에 대한 다양한 진술을 포함할 예정이다.여기에는 스콜라락의 전략, 제품 후보 선택 및 개발 일정, 아피테그로맙, SRK-439, 리나본키바트 및 기타 제품 후보에 대한 전임상 연구 및 임상 시험 결과 보고 일정 등이 포함된다.이러한 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 안전한 항구 조항의 목적을 위해 제공된다.스콜라락은 SMA(척수성 근위축증) 치료를 위한 아피테그로맙의 상업적 출시를 준비하고 있으며, 2025년 1분기에는 BLA 및 MAA 제출이 예정되어 있다.아피테그로맙은 현재 FDA 및 기타 규제 기관의 승인을 받지 않았으며, 안전성과 효능이 확립되지 않았다.스콜라락은 2025년 4분기에 아피테그로맙의 상업적 출시를 계획하고 있으며, 2025년 중반에는 2세 미만 환자를 대상으로 한 OPAL 시험을 시작할 예정이다.스콜라락의 목표는 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하여 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 새로운 가능성을 제공하는 것이다.스콜라락은 현재 SMA 치료를 위한 아피테그로맙의 개발을 통해 20억 달러 이상의 기회를 추구하고 있으며, 2025년 2분기에는 EMBRAZE 2상
