알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 ADX-2191이 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 획득했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191(메토트렉세이트 유리체 주사)의 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.현재 망막색소변성증의 대부분 형태에 대한 승인된 치료법은 없으며, 이 질환은 망막 세포 사멸과 시력 상실을 특징으로 하는 희귀 유전성 안질환의 임상 그룹으로, 전 세계적으로 백만 명 이상의 환자에게 영향을 미친다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "망막색소변성증은 수십 년 동안 실명에 대한 중요한 원인으로 인식되어 온 지속적으로 진행되는 질환이지만, 대부분의 형태에 대한 승인된 치료법이 없다"고 말했다.그는 "신속 심사 지정은 이전에 발표된 희귀의약품 지정과 함께 ADX-2191이 안과 분야의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 강조하며, 승인이 이루어질 경우 ADX-2191이 환자에게 신속하게 도달할 수 있는 기반을 마련한다"고 덧붙였다.ADX-2191의 망막색소변성증에 대한 잠재적 효과는 2023년에 발표된 2상 임상 시험 결과에 의해 뒷받침되며, 이 시험에서는 치료 후 망막 감도가 기준선 대비 개선되었다.ADX-2191에 대한 2/3상 임상 시험이 2025년에 시작될 예정이다.신속 심사 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위해 개발되고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 가능성이 있는 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.신속 심사 지정은 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 순차적 검토, 우선 검토 또는 가속 승인도 가능하다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 즉 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증의 잠재적 치료를 위한 메토트렉세이트의 비조제 유리체 제형이다.ADX-2191은 방부
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서를 수령했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서(SPA)를 수령했다.ADX-2191은 주로 유리체 망막 림프종(PVRL) 치료를 위한 임상 시험 중인 약물 후보로, 현재 FDA 승인 치료제가 없는 희귀하고 잠재적으로 치명적인 암이다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 Todd C. Brady 박사는 "PVRL은 현재 복합 메토트렉세이트의 유리체 주사로 비공식적으로 치료되고 있다"고 언급하며, "ADX-2191은 유리체 주사를 위해 특별히 설계된 새로운 메토트렉세이트 제형으로, 복합제에 비해 주사량을 줄일 수 있는 가능성이 있다"고 말했다.알데이라쎄라퓨틱스는 2022년 12월 FDA와의 신약 신청(NDA) 사전 회의 이후 ADX-2191에 대한 문헌 기반 NDA를 제출했으며, 2023년 3월 우선 심사로 수락되었다.그러나 2023년 6월, FDA는 문헌이 효능을 입증하기에 충분하지 않다고 판단하고, 승인을 위해 적절하고 잘 통제된 임상 시험이 필요하다고 완전 응답 서한을 발송했다.이후 FDA는 문헌 참조 외에 단일 임상 시험이 NDA 재제출을 지원하기에 충분하다고 동의했다.특별 프로토콜 평가에서 제안된 임상 시험은 최대 20명의 환자를 대상으로 1:1 무작위 배정하여 단일 유리체 주사 또는 ADX-2191의 8회 유리체 주사를 받는 환자들 간의 암세포 제거를 비교할 예정이다.메토트렉세이트 주사의 빈도는 PVRL 환자의 암세포 제거와 관련이 있으며, 평균적으로 약 5회의 주사가 필요하다.이 임상 시험은 2025년 하반기에 시작되어 2026년에 종료될 예정이다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 특히 PVRL 및 망막색소변성증 치료를 위한 비복합 유리체 제형의 메토트렉세이트로, 방부제가 없고 유리체와
