펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 3분기 실적을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2025년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.보고서에 따르면, 펩젠은 2025년 3분기 동안 연구 및 개발 비용으로 13,423천 달러를 지출했으며, 이는 2024년 같은 기간의 17,722천 달러에 비해 감소한 수치다.일반 관리 비용은 5,231천 달러로, 2024년 3분기의 5,449천 달러에 비해 소폭 감소했다.총 운영 비용은 18,654천 달러로, 2024년 3분기의 23,171천 달러에 비해 4,517천 달러 감소했다.운영 손실은 18,654천 달러로, 2024년 3분기의 23,171천 달러에 비해 개선된 모습을 보였다.펩젠의 순손실은 18,026천 달러로, 2024년 3분기의 21,384천 달러에 비해 감소했다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 163,140천 달러의 주주 자본을 보유하고 있으며, 누적 적자는 342,778천 달러에 달한다.펩젠은 현재 PGN-EDODM1이라는 제품 후보를 개발 중이며, 이 제품은 DM1 치료를 목표로 하고 있다.FDA로부터 고아약 지정 및 신속 승인 지정을 받았으며, 임상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 보고했다.그러나 PGN-EDO51의 개발은 중단되었으며, 이로 인해 연구 및 개발 비용이 감소한 것으로 보인다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 163,700천 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이러한 자산은 향후 12개월 이상 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.그러나 펩젠은 여전히 상당한 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보이며, 자금 조달이 이루어지지 않을 경우 연구 개발 프로그램을 지연, 축소 또는 중단해야 할 수도 있다.펩젠의 현재 재무 상태는 누적 적자가 342,778천 달러에 달하며, 운영 손실이 지속되고 있는 상황이다.향후 자금 조달이 이루어지지 않을 경우, 회사의 성장 전략에 부정적인 영향을
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 3분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 12일, 펩젠은 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.이번 분기는 FREEDOM 연구의 15 mg/kg 집단에서 강력한 결과가 나타났으며, 이는 단일 투여 후 전례 없는 수준의 스플라이싱 교정이 이루어졌음을 보여준다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더는 "FREEDOM 연구의 주요 목표가 달성됨에 따라, 우리는 이 모멘텀을 이어가며 상승 용량 시험인 FREEDOM2를 진행하고 있다. 잘못된 스플라이싱이 DM1의 근본 원인인 만큼, 우리가 달성한 높은 수준의 스플라이싱 교정이 시간이 지남에 따라 근본적인 기능 개선으로 이어질 가능성이 있다"고 믿음을 표명했다.펩젠은 2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 163.7백만 달러에 달한다고 보고했다. 현재 계획에 따르면, 이 자산은 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 보인다.연구 및 개발 비용은 2025년 3분기에 13.4백만 달러로, 2024년 같은 기간의 17.7백만 달러에 비해 감소했다. 일반 관리 비용은 5.2백만 달러로, 2024년 같은 기간의 5.4백만 달러와 비슷한 수준을 유지했다.2025년 3분기 순손실은 18.0백만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.52달러였다. 이는 2024년 같은 기간의 21.4백만 달러, 주당 0.66달러에 비해 개선된 수치이다.펩젠은 2025년 9월 30일 기준으로 약 68.7백만 주의 주식을 발행한 상태이다. 또한, 2025년 9월에 1억 1,500만 달러의 자금을 조달하는 공모를 완료했으며, 이 자금은 2027년 하반기까지 운영 자금을 연장하는 데 기여할 예정이다.2025년 10월에는 세계 근육학회(WMS)에서 FREEDOM-DM1 1상 임상 데이터에 대한 두 개의 구두 발표가 이루어졌으며, 이 발표는 펩젠의 웹사이트에
디자인테라퓨틱스(DSGN, Design Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했고, DT-818 환자 투여 계획을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 5일, 디자인테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 및 9개월 동안의 재무 결과를 발표했다.디자인테라퓨틱스는 심각한 퇴행성 유전 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 생명공학 회사로, GeneTAC® 후보군의 포트폴리오에 대한 진행 상황과 업데이트된 이정표를 발표했다.디자인테라퓨틱스의 의장 및 CEO인 프라틱 샤 박사는 "3분기는 우리 포트폴리오 전반에 걸쳐 강력한 운영 실행이 있었던 시기"라고 말했다.이어 "오늘 우리는 DM1 치료를 위한 개발 후보로 DT-818을 공개하게 되어 기쁘다. DM1은 상당한 의료적 필요가 있는 쇠약한 신경근육 질환이다. DT-818은 광범위한 조직 분포, 상당한 스플라이싱 교정 및 변이 DMPK에 대한 선택성을 가지고 있어 최고의 치료 가능성을 가지고 있다고 믿는다"라고 덧붙였다.디자인테라퓨틱스는 DT-818의 임상 개발을 시작하기 위해 해외에서 규제 승인을 받았으며, 2026년 상반기 호주에서 DM1 환자를 대상으로 한 1상 다투여 시험을 시작할 계획이다. 이 시험은 안전성과 잘못된 스플라이싱의 교정을 평가할 예정이다.2025년 3분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 1,460만 달러였고, 일반 관리(G&A) 비용은 470만 달러였다. 2025년 9월 30일 기준으로 현금 및 유가증권은 2억 6백만 달러에 달했다.디자인테라퓨틱스는 DM1, 프리드리히 운동실조증(FA), 푹스 내피 각막 이형성증(FECD) 치료를 위한 여러 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 2025년 9월 30일 기준으로 총 자산은 2억 1,177만 달러, 총 부채는 1,205만 달러로 나타났다. 현재 디자인테라퓨틱스는 199,720만 달러의 주주 자본을 보유하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나
다인테라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 5일, 다인테라퓨틱스는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.다인테라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 앓고 있는 사람들에게 기능적 개선을 제공하는 데 중점을 둔 임상 단계의 회사이다.이번 발표에서 다인테라퓨틱스는 DMD(뒤셴 근육병) 및 DM1(미오토닉 근육병 1형)에서의 주요 프로그램이 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았으며, 미국 가속 승인 제출을 향해 나아가고 있다고 밝혔다.다인테라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "우리는 z-로스투디르센이 엑손 51 스킵이 가능한 DMD 환자들의 삶을 변화시킬 잠재력이 있다고 믿으며, 12월에 주요 데이터를 공유할 수 있기를 기대한다"고 말했다.2025년 3분기 재무 결과에 따르면, 현금 및 현금성 자산과 유가증권은 791.9백만 달러로, 2025년 9월 30일 기준으로 운영 자금을 2027년 3분기까지 지원할 수 있을 것으로 예상된다.연구개발(R&D) 비용은 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안 97.2백만 달러였으며, 일반 관리(G&A) 비용은 16.7백만 달러로 집계되었다.2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안의 순손실은 108.0백만 달러로, 주당 0.76달러의 손실을 기록했다. 이는 2024년 같은 기간의 순손실 97.1백만 달러, 주당 0.96달러의 손실과 비교된다.다인테라퓨틱스는 z-로스투디르센의 미국 출시를 2027년 1분기로 예상하고 있으며, z-바시바르센의 BLA(생물학적 제품 허가 신청) 제출을 2026년 2분기로 계획하고 있다.또한, 다인테라퓨틱스는 z-바시바르센의 미국 가속 승인 신청을 위해 2027년 3분기까지의 데이터 사용을 계획하고 있다.현재 다인테라퓨틱스는 DMD
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 10월에 기업 발표가 업데이트됐다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 펩젠이 기업 발표 자료를 업데이트했고, 해당 자료는 Exhibit 99.1로 제공된다.이 현재 보고서는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 증권법 제1933년 및 증권거래법에 따라 제출물에 포함된 것으로 간주되지 않는다.이 보고서는 7.01 항목의 정보의 중요성을 인정하는 것으로 간주되지 않는다.2025년 10월 1일 기준으로 업데이트된 기업 발표 자료는 EDO 플랫폼의 잠재력, PGN-EDODM1의 치료 가능성 및 안전성 프로필에 대한 내용을 포함하고 있다.PGN-EDODM1은 FREEDOM-DM1 연구의 5, 10 및 15 mg/kg 집단에서 수집된 데이터를 기반으로 하여, DM1 환자에게 더 나은 기능적 이점을 제공할 수 있는 가능성을 제시한다.이 발표는 PGN-EDODM1이 안전하고 효과적이지 않을 수 있으며, 임상 시험에서 예상되는 치료 활동 수준을 관찰하지 못할 수도 있음을 경고한다.또한, PGN-EDODM1은 미국에서 고아약 및 신속 심사 지정을 받았으며, 유럽에서도 고아약으로 지정되었다.EDO 플랫폼은 치료용 올리고뉴클레오타이드의 핵 전달 및 흡수를 개선하여 이전 접근 방식의 주요 한계를 극복하는 데 중점을 두고 있다.이 발표는 PGN-EDODM1이 DM1의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었으며, 15 mg/kg 집단의 100% 환자가 치료에 반응했음을 강조한다.15 mg/kg에서 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 10 mg/kg에서 29.1%, 5 mg/kg에서 12.3%의 교정이 이루어졌다.PGN-EDODM1은 모든 용량에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 15 mg/kg에서 발생한 모든 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로, 개입 없이 해결됐다.현재 FREEDOM2 연구가 진행 중이며, 2026년 1분기에는 5 mg/kg의 임
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DM1 환자에서 최고 평균 스플라이싱 교정이 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 펩젠은 "펩젠, DM1 환자에서 보고된 최고 평균 스플라이싱 교정 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.보도자료에 따르면, 15 mg/kg 용량의 PGN-EDODM1 단일 투여 후 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 모든 환자가 스플라이싱 개선을 보였다.PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났다.보스턴에서 열린 발표에서 펩젠의 연구개발 부문 부사장인 Paul Streck 박사는 "FREEDOM 임상 연구가 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 전례 없는 스플라이싱 교정을 포함한 모든 주요 목표를 달성했다"고 말했다.이어서 펩젠의 CEO인 James McArthur 박사는 "15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 100%의 환자가 치료 후 스플라이싱 교정이 개선되었다"고 덧붙였다.FREEDOM-DM1 연구의 15 mg/kg 용량 코호트에서 스플라이싱 및 근육 농도 데이터는 다음과 같다.15 mg/kg의 PGN-EDODM1을 투여받은 환자 6명에서 평균 스플라이싱 교정이 53.7%로 측정되었으며, 이는 이전에 보고된 5 mg/kg에서 12.3% 및 10 mg/kg에서 29.1%의 스플라이싱 교정보다 상당히 높은 수치이다.또한, 15 mg/kg 용량을 투여받은 모든 환자(100%)가 치료에 반응하여 스플라이싱 교정이 개선되었다.PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 심각한 치료 관련 부작용은 없었다.모든 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났으며, 일시적이고 개입이 필요하지 않았다.펩젠은 FREEDOM2-DM1 투여 연구의 5 mg/kg 코호트 결과를 2026년 1분기에 발표할
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 2분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 펩젠은 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 업데이트를 발표했다.이번 분기 동안, 펩젠은 PGN-EDODM1 프로그램의 개발에서 추가적인 진전을 이루었다.10 mg/kg 단일 용량 투여 후 평균적인 미스플라이싱 교정 효과가 뛰어난 PGN-EDODM1은 DM1 환자에게 최상의 치료제가 될 가능성이 있다.최근 15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 환자 투여를 완료했으며, 2025년 4분기 초에 이 집단의 주요 데이터를 공유할 예정이다.PGN-EDODM1의 효능과 안전성 프로필이 FREEDOM 시험을 15 mg/kg 단일 용량 집단으로 종료하기로 한 결정에 대한 근거가 되었으며, 임상 사이트는 FREEDOM2 시험으로 전환될 예정이다.FREEDOM2 시험은 PGN-EDODM1의 여러 용량 투여가 DM1 환자에게 의미 있는 기능적 개선을 가져올 수 있음을 입증하기 위해 설계되었다.FREEDOM2의 초기 용량 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.PGN-EDODM1의 FREEDOM 1단계 단일 용량 시험에서 15 mg/kg 집단의 환자 투여가 완료되었으며, 2025년 4분기 초에 안전성, 28일 미스플라이싱 및 기능적 이점 데이터를 보고할 예정이다.5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 강력한 미스플라이싱 교정 결과와 현재까지의 안전성 데이터에 기반하여, 펩젠은 FREEDOM 시험의 용량 증가를 15 mg/kg 집단으로 종료하기로 결정했다.펩젠은 이제 FREEDOM2 시험으로 자원을 재배치하고 개방된 임상 사이트를 용량 시험으로 전환할 예정이다.FREEDOM2 시험의 5 mg/kg 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안의 재무 결과에 따르면, 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 7465만 달러로,
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 28일, 다인쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 동안 회사는 DM1 및 DMD 치료제의 임상 및 규제 계획에서 상당한 진전을 이루었으며, 2026년 미국 가속 승인 제출을 목표로 두 프로그램을 진행하고 있다.다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "이번 분기 동안 우리는 DM1 및 DMD 치료제의 임상 및 규제 계획에서 중요한 진전을 이루었으며, 2027년 상업 출시를 위한 준비를 하고 있다"고 말했다.또한, 회사는 2027년 3분기까지 자금 조달을 연장하여 여러 가치 창출 이정표를 달성할 수 있는 충분한 자금을 확보했다.다인쎄라퓨틱스는 DM1에 대한 DYNE-101의 임상 시험에서 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았으며, ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다.DYNE-101의 ACHIEVE 시험에서 긍정적인 장기 데이터를 보고했으며, 2025년 4분기까지 60명의 환자 등록을 완료할 계획이다.DMD에 대한 DYNE-251의 DELIVER 시험에서는 32명의 환자 등록이 완료되었으며, 2026년 초에 미국 가속 승인 신청을 예상하고 있다.2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 683.9백만 달러에 달하며, 2025년 7월에는 27,878,788주를 주당 8.25달러에 공모하여 약 230백만 달러의 총 수익을 올렸다.연구 개발 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 99.2백만 달러였으며, 일반 관리 비용은 16.6백만 달러였다.2025년 6월 30일 기준으로 순손실은 110.9백만 달러로, 주당 0.97달러의 손실을 기록했다.회사는 현재 자금이 2027년 3분기까지 운영 비용, 부채 서비스 의무 및 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있을 것으로 예상하고
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 FDA가 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했고, DM1에 대한 가속 승인 계획을 업데이트했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 다인쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DYNE-101의 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 치료제는 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료를 위해 개발되고 있다.회사는 또한 FDA와의 Type C 회의 및 새로운 장기 기능 데이터 분석을 바탕으로 DYNE-101의 미국 가속 승인 획득을 위한 업데이트된 계획을 발표했다. 다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "Type C 회의 이후, 우리는 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다. FDA의 적극적인 참여와 지침에 감사드리며, 이 유망한 프로그램을 미국의 가속 승인 경로를 통해 진행할 수 있게 됐다"고 말했다.이어서, "FDA의 피드백과 6개월 및 새로운 12개월 효능 데이터를 바탕으로, 우리는 vHOT을 잠재적 가속 승인을 위한 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다"고 덧붙였다.DYNE-101의 가속 승인 경로에 대한 세부 사항은 다음과 같다. 2025년 5월, 다인쎄라퓨틱스는 FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)와 Type C 회의에 참여하여 DYNE-101의 DM1에 대한 미국 가속 승인 경로를 논의했다. 다인쎄라퓨틱스와 FDA는 가속 승리를 위한 단계로, vHOT을 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출하기로 합의했다.2025년 6월, 다인쎄라퓨틱스는 수정된 프로토콜을 FDA에 제출했다. 현재 진행 중인 등록 확장 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 3:1 비율로 DYNE-101 6.8 mg/kg을 8주마다 또는 위약을 투여받게 된다. 추가 임상 시험 사이트가 미국 내에서 추가되고 있으며, 등록 확장 코호트와 이미 등록된 환자들로
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리 EDO 플랫폼의 독특한 능력은 올리고뉴클레오타이드를 세포의 핵으로 효율적으로 전달하는 것으로, 이는 우리의 차별화된 파이프라인의 기초가 된다. 두 프로그램에서의 유망한 임상 데이터는 우리의 기술이 광범위한 잠재력을 가지고 있다는 믿는 근거가 된다"고 말했다.이어서 그는 "DM1 및 DMD 임상 프로그램에 있어 펩젠에게는 중요한 12개월이 될 것이며, FREEDOM-DM1 연구에서 보고된 초기 결과는 단일 치료 용량 후 잠재적으로 최고의 스플라이싱 교정 효과를 보여주었다. 우리는 올해 하반기에 15 mg/kg 코호트의 데이터를 공유할 것으로 기대하고 있다"고 덧붙였다.펩젠은 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 재무 결과를 다음과 같이 발표했다.현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 9,778만 달러로, 현재 계획된 운영을 바탕으로 12개월 이상 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다. 연구 및 개발 비용은 2,538만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,473만 달러와 비교된다. 일반 관리 비용은 593만 달러로, 2024년 같은 기간의 506만 달러와 비교된다. 순손실은 3,020만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.92달러이다.2025년 3월 31일 기준으로 약 3,267만 주가 발행되었다.펩젠은 PGN-EDODM1과 PGN-EDO51의 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트도 발표했다. PGN-EDODM1은 1형 근긴장증(DM1) 치료를 위한 후보 물질로, FREEDOM-DM1 임상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 보고했다. 5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 코호트에서 안전성 프로필이 유망하게 나타났으며, 28일 후 스플라이싱 교
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 다인쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.다인쎄라퓨틱스는 유전자 기반 신경근육 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 회사이다.다인쎄라퓨틱스의 두 주요 프로그램은 DM1 및 DMD에서 여러 지표에 걸쳐 기능적 개선의 증거를 포함하여 강력하고 긍정적인 데이터를 지속적으로 보여주고 있다.다인쎄라퓨틱스는 2026년 미국 가속 승인 제출을 목표로 두 프로그램을 신속히 진행하고 있으며, 2027년 상업 출시 가능성도 염두에 두고 있다.다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "우리는 두 프로그램이 강력한 데이터를 보여주고 있으며, 2026년 미국 가속 승인 제출을 위해 신속히 진행하고 있다"고 말했다.DYNE-101은 DM1에 대한 치료제로, FDA와의 Type C 회의에서 규제 승인 경로에 대해 논의했다.다인쎄라퓨틱스는 ACHIEVE 시험에서 최대 48명의 참가자를 포함하는 글로벌 위약 대조 등록 확장 코호트를 시작했으며, 2025년 중반까지 전체 등록을 계획하고 있다.DYNE-251은 DMD에 대한 치료제로, 유럽연합 집행위원회로부터 고아약 지정 승인을 받았다.DELIVER 시험의 등록 확장 코호트는 32명의 환자로 완전히 등록되었으며, 2025년 말에 데이터를 발표할 예정이다.다인쎄라퓨틱스는 DYNE-101과 DYNE-251의 잠재적 규제 제출 및 상업 출시를 준비하기 위해 리더십 팀을 강화했다.2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 6억 7,750만 달러로, 2026년 하반기까지 운영 자금을 충분히 지원할 것으로 예상된다.연구 개발 비용은 1억 6,640만 달러로, 2024년 같은 분기의 4,450만 달러와 비교된다.일반 관리 비용은 1,590만 달러로, 2024년 같은 분기의 2,
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 다인쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.다인쎄라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 치료하기 위한 혁신적인 생명 변환 치료제를 개발하는 임상 단계의 회사다.이번 발표에서 다인쎄라퓨틱스는 DYNE-101의 임상 시험에서 DM1 환자에 대한 최근 데이터가 질병 진행의 역전과 다양한 임상 지표에서의 개선을 포함한 상당한 기능적 이점을 보여줬다고 밝혔다.또한, DYNE-101의 미국 가속 승인 신청을 지원하기 위해 등록 확장 코호트를 신속하게 시작할 계획이다.DMD에 대해서는 DYNE-251의 DELIVER 시험에서 2025년 말에 데이터를 기대하고 있으며, 이를 통해 2026년 초에 미국 가속 승인 신청을 할 예정이다.DYNE-101에 대한 FDA의 패스트 트랙 지정을 받았으며, ACHIEVE 시험에서 최대 48명의 환자를 포함하는 글로벌 위약 대조 등록 확장 코호트를 시작할 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 642억 3천만 원이었다.2025년 1분기 동안 회사는 주식 판매를 통해 약 140억 6천만 원의 순수익을 얻었다.2024년 4분기 연구개발(R&D) 비용은 818억 원, 일반 관리(G&A) 비용은 153억 원이었다.2024년 연간 순손실은 3,174억 원으로, 주당 3.37원에 해당한다.2023년 연간 순손실은 2,359억 원, 주당 3.95원이었다.다인쎄라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 위한 혁신적인 치료제를 발견하고 발전시키고 있으며, FORCE 플랫폼을 활용하여 근육과 중추신경계에 전달되는 표적 치료제를 개발하고 있다.현재 회사의 재무 상태는 691억 2천만 원의 총 자산과 613억 9천만 원의 총 부채를 보유하고 있으며, 주주 자본은 629억 8천만 원이다.※ 본 컨텐츠
