펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리 EDO 플랫폼의 독특한 능력은 올리고뉴클레오타이드를 세포의 핵으로 효율적으로 전달하는 것으로, 이는 우리의 차별화된 파이프라인의 기초가 된다. 두 프로그램에서의 유망한 임상 데이터는 우리의 기술이 광범위한 잠재력을 가지고 있다는 믿는 근거가 된다"고 말했다.이어서 그는 "DM1 및 DMD 임상 프로그램에 있어 펩젠에게는 중요한 12개월이 될 것이며, FREEDOM-DM1 연구에서 보고된 초기 결과는 단일 치료 용량 후 잠재적으로 최고의 스플라이싱 교정 효과를 보여주었다. 우리는 올해 하반기에 15 mg/kg 코호트의 데이터를 공유할 것으로 기대하고 있다"고 덧붙였다.펩젠은 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 재무 결과를 다음과 같이 발표했다.현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 9,778만 달러로, 현재 계획된 운영을 바탕으로 12개월 이상 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다. 연구 및 개발 비용은 2,538만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,473만 달러와 비교된다. 일반 관리 비용은 593만 달러로, 2024년 같은 기간의 506만 달러와 비교된다. 순손실은 3,020만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.92달러이다.2025년 3월 31일 기준으로 약 3,267만 주가 발행되었다.펩젠은 PGN-EDODM1과 PGN-EDO51의 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트도 발표했다. PGN-EDODM1은 1형 근긴장증(DM1) 치료를 위한 후보 물질로, FREEDOM-DM1 임상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 보고했다. 5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 코호트에서 안전성 프로필이 유망하게 나타났으며, 28일 후 스플라이싱 교
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 다인쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.다인쎄라퓨틱스는 유전자 기반 신경근육 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 회사이다.다인쎄라퓨틱스의 두 주요 프로그램은 DM1 및 DMD에서 여러 지표에 걸쳐 기능적 개선의 증거를 포함하여 강력하고 긍정적인 데이터를 지속적으로 보여주고 있다.다인쎄라퓨틱스는 2026년 미국 가속 승인 제출을 목표로 두 프로그램을 신속히 진행하고 있으며, 2027년 상업 출시 가능성도 염두에 두고 있다.다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "우리는 두 프로그램이 강력한 데이터를 보여주고 있으며, 2026년 미국 가속 승인 제출을 위해 신속히 진행하고 있다"고 말했다.DYNE-101은 DM1에 대한 치료제로, FDA와의 Type C 회의에서 규제 승인 경로에 대해 논의했다.다인쎄라퓨틱스는 ACHIEVE 시험에서 최대 48명의 참가자를 포함하는 글로벌 위약 대조 등록 확장 코호트를 시작했으며, 2025년 중반까지 전체 등록을 계획하고 있다.DYNE-251은 DMD에 대한 치료제로, 유럽연합 집행위원회로부터 고아약 지정 승인을 받았다.DELIVER 시험의 등록 확장 코호트는 32명의 환자로 완전히 등록되었으며, 2025년 말에 데이터를 발표할 예정이다.다인쎄라퓨틱스는 DYNE-101과 DYNE-251의 잠재적 규제 제출 및 상업 출시를 준비하기 위해 리더십 팀을 강화했다.2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 6억 7,750만 달러로, 2026년 하반기까지 운영 자금을 충분히 지원할 것으로 예상된다.연구 개발 비용은 1억 6,640만 달러로, 2024년 같은 분기의 4,450만 달러와 비교된다.일반 관리 비용은 1,590만 달러로, 2024년 같은 분기의 2,
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 다인쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.다인쎄라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 치료하기 위한 혁신적인 생명 변환 치료제를 개발하는 임상 단계의 회사다.이번 발표에서 다인쎄라퓨틱스는 DYNE-101의 임상 시험에서 DM1 환자에 대한 최근 데이터가 질병 진행의 역전과 다양한 임상 지표에서의 개선을 포함한 상당한 기능적 이점을 보여줬다고 밝혔다.또한, DYNE-101의 미국 가속 승인 신청을 지원하기 위해 등록 확장 코호트를 신속하게 시작할 계획이다.DMD에 대해서는 DYNE-251의 DELIVER 시험에서 2025년 말에 데이터를 기대하고 있으며, 이를 통해 2026년 초에 미국 가속 승인 신청을 할 예정이다.DYNE-101에 대한 FDA의 패스트 트랙 지정을 받았으며, ACHIEVE 시험에서 최대 48명의 환자를 포함하는 글로벌 위약 대조 등록 확장 코호트를 시작할 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 642억 3천만 원이었다.2025년 1분기 동안 회사는 주식 판매를 통해 약 140억 6천만 원의 순수익을 얻었다.2024년 4분기 연구개발(R&D) 비용은 818억 원, 일반 관리(G&A) 비용은 153억 원이었다.2024년 연간 순손실은 3,174억 원으로, 주당 3.37원에 해당한다.2023년 연간 순손실은 2,359억 원, 주당 3.95원이었다.다인쎄라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 위한 혁신적인 치료제를 발견하고 발전시키고 있으며, FORCE 플랫폼을 활용하여 근육과 중추신경계에 전달되는 표적 치료제를 개발하고 있다.현재 회사의 재무 상태는 691억 2천만 원의 총 자산과 613억 9천만 원의 총 부채를 보유하고 있으며, 주주 자본은 629억 8천만 원이다.※ 본 컨텐츠
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 3분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 7일, 펩젠은 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 업데이트를 발표했다.제임스 맥아더 박사, 펩젠의 사장 겸 CEO는 "우리는 3분기 동안 파이프라인과 조직에서 이룬 진전에 대해 기쁘게 생각하며, 주요 임상 프로그램을 지속적으로 발전시키고 연구 및 임상 개발 노력을 이끌기 위해 폴 스트렉을 영입하여 리더십 팀을 강화했다"고 말했다.폴 스트렉 박사는 "우리 DM1 프로그램에서 FREEDOM-DM1 연구의 10 mg/kg 집단이 완전히 등록되었으며, 5 mg/kg 및 10 mg/kg 집단의 데이터가 긍정적
