메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2025년 1분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.회사는 Hologen AI와의 전략적 협력을 발표했으며, 이 협력에는 메이라GT엑스에 대한 2억 달러의 현금 선불 지급과 Hologen Neuro AI Ltd라는 합작회사의 설립이 포함된다.이 합작회사는 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD의 3상 임상 개발을 가속화하는 데 초점을 맞추고 있으며, 추가로 2억 3천만 달러의 자본이 약속됐다.미국 식품의약국(FDA)은 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD에 대해 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했다.또한, 회사는 2/3등급 방사선 유도 구강 건조증(RIX)에 대한 진행 중인 2상 AQUAx2 무작위 이중 맹검, 위약 대조 주요 연구에 대해 FDA와의 정렬을 확보했다.AIPL1 관련 망막 이형성증, 즉 LCA4 치료를 위한 rAAV8.hRKp.AIPL1의 효능 데이터가 The Lancet에 발표되었으며, 치료받은 11명의 LCA4 아동 중 11명이 의미 있는 반응을 보였다.회사는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과의 예외적인 상황에서의 마케팅 승인 신청(MAA)을 위한 제출을 준비 중이며, FDA와는 미국에서의 유사한 승인 경로에 대한 논의가 진행 중이다.2025년 1분기는 메이라GT엑스에게 중대한 분기였으며, FDA와의 긍정적인 상호작용을 통해 각 후기 단계 임상 프로그램을 진행하고 BLA 지원을 위한 2상 및 3상 임상 연구와 BLA 제출을 추진하고 있다.메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "2025년 1분기는 메이라GT엑스에게 중대한 분기였다. 우리는 FDA와의 긍정적인 상호작용을 통해 각
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD가 FDA 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 획득했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD에 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했다.이 RMAT 지정은 AAV-GAD가 파킨슨병에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 입증한 3개의 임상 연구 데이터를 기반으로 한다. RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료제 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 경로를 가능하게 한다.회사는 FDA에 긍정적인 데이터를 제출한 후 이 RMAT를 수여받았다. AAV-GAD는 뇌의 피각하부에 일회성 스테레오택틱 주입으로 투여되며, 12명의 환자를 대상으로 한 1상 용량 증가 임상 연구에 이어 45명의 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구와 14명의 환자를 대상으로 한 두 번째 무작위 이중 맹검 위약 대조 용량 범위 임상 연구가 진행되었다.메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "파킨슨병에 대한 AAV-GAD 제품에 RMAT 지정을 받게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 이어 "이중 맹검, 위약 대조 2상 연구의 데이터는 파킨슨병의 표준 운동 지표인 UPDRS Part 3에서 임상적으로 의미 있는 유의미한 이점을 보여준다"고 덧붙였다.RMAT 지정을 받기 위한 요건은 약물 후보가 고급 재생 의학, 즉 유전자 치료에 해당해야 하며, 심각한 질환을 목표로 해야 하고, 신청자가 임상 증거를 제시하여 약물 후보가 심각한 질환의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 보여주어야 한다. RMAT 지정은 유망한 재생 의학 치료 후보의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치유하는 인간 유전자 치료제를 포함한다.AAV-GAD는
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 주요 임대 계약을 체결했고 서브리스를 종료하기로 결정했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 메이라GT엑스, LLC(이하 '임차인')는 델라웨어 주의 유한책임회사로 메이라GT엑스홀딩스의 완전 자회사이다.임차인은 ARE-East River Science Park, LLC(이하 '임대인')와 450 East 29th Street, New York, NY에 위치한 14,235 제곱피트의 실험실 및 관련 사무실 시설에 대한 임대 계약(이하 '임대차 계약')을 체결했다.임대차 계약은 임대인의 작업 완료를 조건으로 2025년 8월 1일 이전에 시작될 예정이다. 그러나 2025년 7월 1일 이전에는 시작되지 않는다(이하 '시작일'). 임차인은 시작일로부터 4개월 동안 해당 부동산에 대한 기본 임대료를 지불할 의무가 없으며, 시작일의 첫 번째 기념일부터 시작하여 3개월 후까지의 기간에도 마찬가지이다.임대차 계약의 초기 기간은 시작일로부터 시작하여 임대차 계약의 첫 번째 전체 달의 첫날로부터 7년 7개월 후에 종료된다. 임차인은 임대차 계약을 5년의 추가 기간으로 연장할 수 있는 옵션이 있다.시작일 기준으로 임대차 계약의 기본 임대료는 제곱피트당 연간 111.00 달러이며, 특정 운영 비용 및 세금이 추가된다. 기본 임대료는 임대차 계약의 첫 번째 전체 달의 첫날 기념일에 매년 3%씩 증가할 예정이다. 또한, 임대인은 해당 부동산의 건설 및 임차인 개선 비용에 대해 제곱피트당 50.00 달러를 기여할 예정이다.임대차 계약의 조건에 대한 위의 설명은 완전한 내용을 주장하지 않으며, 2025년 3월 31일 종료된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q)에 첨부될 임대차 계약의 전체 텍스트에 의해 완전히 제한된다.2025년 4월 2일, 임차인은 본 보고서의 항목 1.01에 설명된 임대차 계약 체결과 관련하여, 메이라GT엑스, LLC와 ImClone Systems, LLC 간의 2019년
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 Hologen AI와 전략적 협력을 체결해 파킨슨병 AAV-GAD 3상 개발을 가속화했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2025년 3월 13일 Hologen Limited와 전략적 협력을 체결했다.이번 협력의 일환으로 회사는 Hologen으로부터 2억 달러의 선급 현금을 받게 되며, Hologen Neuro AI Ltd라는 합작회사를 설립하여 Hologen이 추가로 2억 3천만 달러를 투자하여 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD의 상용화까지의 개발을 전액 지원할 예정이다.Hologen은 임상 의학 및 제약 약물 개발을 위한 실제 임상 데이터의 다모드 생성 AI 기초 모델을 개발하는 선도적인 기업이다.이번 합작회사를 통해 메이라GT엑스와 Hologen은 신경-AI 임상 약물 개발 회사를 설립하여 신경퇴행성 및 신경정신 장애를 타겟으로 하는 치료제의 발견 및 개발을 혁신할 계획이다.회사는 AAV-GAD 프로그램이 3상 준비가 완료되었으며, 상용화가 진행 중이라고 밝혔다.2024년 10월에 발표된 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 연구에서 AAV-GAD의 긍정적인 데이터를 보고했으며, 고용량 그룹에서 26주 후 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 3부에서 18점의 유의미한 개선을 보였다.회사의 CEO인 알렉산드리아 포브스 박사는 "Hologen과의 협력은 메이라GT엑스와 신경계 질환 치료제 개발에 있어 중요한 의미를 가진다. Hologen의 AI 기술을 활용하여 복잡한 뇌 회로를 이해하고 AAV-GAD 프로그램의 위험을 크게 줄였다"고 말했다.회사는 Hologen과의 협력을 통해 AAV-GAD 프로그램의 성공 가능성을 높이고, 파킨슨병 치료에 대한 새로운 접근 방식을 제시할 예정이다.또한, Hologen은 메이라GT엑스의 제조 자회사에 소수 지분을 보유하고, 연간 제조 운영 자금의 일부를 지원할 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 메이라GT엑스홀딩스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이 보고서에 따르면, 회사는 여전히 상당한 손실을 기록하고 있으며, 앞으로도 지속적인 손실이 예상된다.2024년 3분기 동안 회사는 3억 9,330만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년 같은 기간의 4억 4,297만 달러에 비해 개선된 수치다.2024년 9월 30일 기준으로 누적 적자는 6억 6,262만 달러에 달한다.회사는 현재 임상 개발 프로그램을 진행 중이며, 여러 제품 후보군에 대한 연구 및 개발을 지속하고 있다.회사
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2024년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제청(MHRA)과의 회의 후, AAV-AIPL1의 마케팅 승인 신청서를 추가 임상 연구 없이 제출할 계획이라고 밝혔다.또한, 미국 식품의약국(FDA)과 유사한 승인 경로에 대한 논의를 시작할 예정이다.메이라GT엑스는 FDA의 고아 의약품 개발 사무소와 소아 치료 사무소로부터 AAV8-RK-AIPL1, AAV8-RK-BBS10, AAV5-RDH12 프로그램에 대해 각각 희귀 소아 질환 지정을
