인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 Lonvoguran Ziclumeran의 긍정적인 임상 데이터를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 8일, 인텔리아테라퓨틱스(이하 회사)는 "인텔리아테라퓨틱스, 유전성 혈관부종 환자에서 Lonvoguran Ziclumeran(lonvo-z)의 긍정적인 Phase 1/2 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.2025년 11월 10일, 회사는 "인텔리아테라퓨틱스, Transthyretin(ATTR) 아밀로이드증과 심근병증 환자에서 Nexiguran Ziclumeran(nex-z)의 긍정적인 장기 Phase 1 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.2로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.이 항목 7.01의 정보는 부록 99.1 및 99.2를 포함하여 제공되며, 증권법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 섹션의 책임에 따라 적용되지 않으며, 증권법 1933년 개정안에 따라 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 11월 8일, 회사는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 진행 중인 Phase 1/2 임상 시험에서 lonvoguran ziclumeran(lonvo-z, 이전 명칭 NTLA-2002)의 긍정적인 새로운 임상 데이터를 발표했다.lonvo-z는 HAE에 대한 일회성 치료제로 개발 중인 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제이다.글로벌 Phase 1/2 시험은 Type I 또는 Type II HAE를 가진 성인의 안전성과 효능을 평가하고 있다.이 결과는 2025년 11월 8일 플로리다 올랜도에서 열린 미국 알레르기, 천식 및 면역학회(ACAAI) 2025 연례 과학 회의에서 구두 발표로 공유되었다.11월 8일 발표된 임상 데이터는 Phase 1/2 시험에서
인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리아테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 1억 3,782만 달러의 협업 수익을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 9111만 달러에 비해 증가한 수치다.그러나 운영 비용은 1억 2,525만 달러로, 지난해 1억 5,388만 달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 9,474만 달러로, 지난해 1억 2,338만 달러에서 감소했으며, 일반 관리 비용은 3,051만 달러로 지난해와 비슷한 수준을 유지했다.회사는 이번 분기 동안 1억 1,324만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 1억 3,571만 달러에 비해 개선된 결과다.주당 순손실은 0.92달러로, 지난해 1.34달러에서 감소했다.2025년 9월 30일 기준으로 인텔리아테라퓨틱스의 현금 및 현금성 자산은 6억 6,990만 달러에 달하며, 이는 회사의 운영 비용과 자본 지출 요구를 충족할 수 있는 충분한 자금으로 평가된다.회사는 현재 진행 중인 임상 시험과 관련하여 FDA의 임상 보류 조치에 직면해 있으며, 이는 ATTR 아밀로이드증 및 HAE 치료를 위한 제품 후보인 nex-z와 lonvo-z에 영향을 미치고 있다.이러한 상황은 향후 임상 개발 일정에 영향을 미칠 수 있다.회사는 2025년 1분기 동안 3억 2,545만 달러의 운영 비용을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 2억 6,368만 달러에 비해 증가한 수치다.연구 및 개발 비용은 3억 0,020만 달러로, 지난해 3억 4,943만 달러에서 감소했다.회사는 향후 12개월 동안 운영 비용을 충당할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있으며, lonvo-z의 상업적 출시를 준비하고 있다.그러나, 회사는 추가 자금 조달이 필요할 수 있으며, 이는 주주들에게 희석 효과를 초래할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여
인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 업데이트를 했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 6일, 인텔리아테라퓨틱스는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 업데이트를 발표했다.이 보고서에 포함된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적상 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.인텔리아테라퓨틱스는 CRISPR 기반 치료법으로 의학 혁신을 목표로 하는 임상 단계 유전자 편집 회사로, 2025년 3분기 재무 결과 및 MAGNITUDE와 MAGNITUDE-2 임상 시험에 대한 업데이트를 제공했다.인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "MAGNITUDE Phase 3 임상 시험에서 nex-z의 투여 후 4등급 간 효소 상승 및 총 빌리루빈 증가를 경험한 환자가 어젯밤 사망했다. 소식을 듣고 매우 슬펐다"고 말했다.그는 "이 환자는 복합적인 동반 질환이 있는 사례로, 추가 평가가 진행 중이다. FDA의 임상 보류 통지를 기다리는 동안, 우리는 임상 연구자 및 외부 전문가와 협력하여 MAGNITUDE에서 관찰된 간 관련 사건을 더 잘 이해하고 위험 완화 계획을 개발하고 있다"고 덧붙였다.또한, 그는 "nex-z가 ATTR 아밀로이드증 환자에게 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 믿고 있다"고 말했다.인텔리아는 2025년 9월에 lonvo-z의 HAELO Phase 3 임상 시험에서 환자 등록을 완료했으며, 2026년 중반에 주요 데이터를 공유할 예정이다.2025년 3분기 말 인텔리아는 약 670백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 중반까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2025년 3분기 동안 인텔리아는 114.5백만 달러의 순 자본을 조달했으며, 협력 수익은 13.8백만 달러로 2024년 3분기의 9.1백만 달러에 비해 증가했다.연구 및
인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 FDA가 임상 시험에 대한 임상 보류 통보를 했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 29일, 미국 식품의약국(FDA)이 인텔리아테라퓨틱스에 대해 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상 시험에 대한 신약 임상 신청서에 임상 보류를 통보했다.FDA는 30일 이내에 공식 임상 보류 통지서를 제공할 것이라고 밝혔다.임상 보류는 MAGNITUDE 시험에서 nexiguran ziclumeran(nex-z) 투여를 받은 환자에서 Grade 4 간 효소 수치 상승 및 총 빌리루빈 증가에 대한 이전에 공개된 보고서를 따른 것이다.인텔리아는 2025년 10월 27일에 MAGNITUDE 시험의 프로토콜에 정의된 보류 기준에 따라 nex-z에 대한 투여 및 선별을 일시 중단했다.인텔리아는 FDA와 협력하여 임상 보류 문제를 가능한 한 신속하게 해결할 계획이다.이 보고서는 인텔리아의 임상 프로그램의 안전성, 내약성, 효능, 성공 및 발전에 대한 믿음과 기대를 포함하며, nex-z에 대한 임상 보류를 해결하고 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 시험을 재개하고 성공적으로 완료할 수 있는 능력에 대한 것이다.이 보고서의 모든 미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대와 미래 사건에 대한 믿음에 기반하고 있으며, 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 명시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 노출되어 있다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 보류가 언제 해결될지에 대한 불확실성, 인텔리아가 임상 보류를 해결하기 위해 수행해야 할 수 있는 조치나 연구, MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 시험을 재개할 수 있는 인텔리아의 능력, nex-z의 안전성과 효능에 대한 임상 보류의 영향, 규제 기관의 제품 후보에 대한 평가 등이 포함된다.인텔리아의 제품 후보가 성공적으로 개발되고 상용화되지 않을 위험, 지적 재산권 보호 및 유지와 관련된 위험, 제3자 지적
인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 MAGNITUDE 임상 시험 업데이트를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 27일, 인텔리아테라퓨틱스(증권코드: NTLA)는 "인텔리아테라퓨틱스, 넥시구란 지클루메란(MAGNITUDE 임상 시험 업데이트)"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 항목 7.01에 참조로 포함된다.인텔리아는 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상 시험에서 환자 투약 및 스크리닝을 일시적으로 중단한다.이 조치는 2025년 10월 24일에 보고된 4등급 간 효소 수치 상승 및 총 빌리루빈 증가와 관련이 있다.해당 환자는 2025년 9월 30일 MAGNITUDE 시험에서 넥시구란을 투약받았으며, 시험의 프로토콜에 정의된 중단 기준을 충족했다.환자는 입원 중이며, 면밀히 모니터링되고 있으며, 의료 개입을 받고 있다.인텔리아는 전문가와 상담하고 있으며, 잠재적 위험 완화 전략을 고려하고 있으며, 규제 당국과 협력하고 있다.인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "환자 안전에 대한 우리의 약속에 따라, 최근 사건을 조사하는 동안 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2의 등록을 일시적으로 중단하기로 즉각적인 조치를 취했다"고 말했다.현재 MAGNITUDE에는 650명 이상의 ATTR-CM 환자가 등록되어 있으며, MAGNITUDE-2에는 47명의 ATTR-PN 환자가 등록되어 있다.이들 중 450명 이상이 넥시구란을 투약받은 것으로 추정된다.인텔리아는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 이 업데이트에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다.웹캐스트에 참여하려면 인텔리아 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션의 이벤트 및 프레젠테이션 페이지를 방문하면 된다.전화로 참여하려면 미국 발신자는 1-833-316-0545로, 국제 발신자는 1-412-317-5726으로 전화하면 된다.모든 참가자는 인텔리아테라퓨틱
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자를 대상으로 넥시구란과 지클루메란의 긍정적인 장기적 1상 데이터가 발표됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 25일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "인텔리아쎄라퓨틱스, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 긍정적인 장기적 1상 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.2025년 4월 11일 기준으로, 0.3 mg/kg 이상의 용량을 받은 환자들(n=33)에서 24개월 시점의 평균 혈청 TTR 감소율은 92%였으며, 36개월 추적 관찰을 받은 12명의 환자에서는 평균 혈청 TTR 감소율이 90%로 나타났다.또한, 단일 용량의 넥시구란 지클루메란을 투여받은 대부분의 환자에서 안정성 또는 개선이 관찰됐다.24개월 mNIS+7 평가를 완료한 18명의 환자 중 13명(72%)이 임상적으로 의미 있는 4점 이상의 개선을 보였으며, 36명의 환자 중 89%가 PND 점수에서 개선 또는 안정성을 보였다.넥시구란 지클루메란은 모든 환자와 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 주입 관련 반응이었다.인텔리아는 2025년 4월에 Phase 3 MAGNITUDE-2 시험에서 환자 투여를 시작했으며, 2026년 상반기 내에 등록 완료를 예상하고 있다.인텔리아는 2028년까지 ATTRv-PN 치료를 위한 생물학적 라이센스 신청서를 제출할 계획이다.인텔리아의 CEO인 존 레너드 박사는 "넥시구란 지클루메란의 1회 치료 후 환자들은 지속적인 TTR 감소를 경험하고 있다"고 말했다.현재 인텔리아의 재무 상태는 안정적이며, 향후 임상 시험 결과에 따라 긍정적인 성과를 기대하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리아쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 14,245천 달러의 협업 수익을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 6,957천 달러에 비해 증가한 수치다.연구 및 개발 비용은 97,035천 달러로, 지난해 114,207천 달러에서 감소했다.일반 관리 비용은 27,206천 달러로, 지난해 31,793천 달러에서 줄어들었다.총 운영 비용은 124,241천 달러로, 지난해 146,000천 달러에 비해 감소했다.운영 손실은 109,996천 달러로, 지난해 139,043천 달러에서 개선됐다.기타 수익은 8,741천 달러로, 지난해 같은 기간의 -7,932천 달러에서 크게 증가했다.이로 인해 순손실은 101,255천 달러로, 지난해 146,975천 달러에서 감소했다.주당 손실은 0.98달러로, 지난해 1.52달러에서 개선됐다.회사는 2025년 6월 30일 기준으로 630.5백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월 동안 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있는 충분한 자금으로 평가된다.인텔리아는 현재 ATTR 아밀로이드증 및 HAE 치료를 위한 두 가지 주요 임상 프로그램을 진행 중이며, 이들 프로그램은 각각 2026년과 2027년에 상용화될 것으로 예상된다.회사는 또한 2025년 6월 30일 기준으로 107,346,886주가 발행된 상태이며, 이는 향후 자본 조달 및 운영에 중요한 역할을 할 것으로 보인다.회사의 재무 상태는 안정적이며, 향후 임상 개발 및 상용화에 대한 기대감이 높아지고 있다.그러나, 연구 및 개발 비용의 지속적인 증가와 시장의 경쟁 심화는 여전히 주요 리스크로 남아 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다.
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 공유했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 인텔리아쎄라퓨틱스(나스닥: NTLA)는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 업데이트를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.인텔리아쎄라퓨틱스는 CRISPR 기반 치료법을 통해 의학 혁신을 목표로 하는 임상 단계 유전자 편집 회사이다.2025년 2분기 동안 회사는 다음과 같은 주요 성과를 달성했다.글로벌 3상 MAGNITUDE 시험에서 ATTR 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 nexiguran ziclumeran(nex-z)의 환자 등록이 예상보다 빠르게 진행되고 있으며, 연말까지 최소 650명의 환자를 등록할 것으로 예상된다.MAGNITUDE 연구의 총 등록 인원을 약 1,200명으로 확대할 계획이며, 이는 보건 당국의 검토를 받을 예정이다.2026년 상반기까지 유전성 ATTR 아밀로이드증과 다발신경병증(ATTRv-PN)을 평가하는 글로벌 3상 MAGNITUDE-2 연구의 등록을 완료할 것으로 기대된다.유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 lonvoguran ziclumeran(lonvo-z)의 글로벌 3상 HAELO 연구에서 무작위 배정이 2025년 3분기 중 완료될 것으로 예상된다.HAE에서 lonvo-z를 평가하는 1/2상 연구의 추가 데이터와 ATTR-CM 및 ATTRv-PN에서 nex-z를 평가하는 1상 연구의 장기 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.2025년 2분기 말, 현금 및 현금성 자산, 시장성 있는 증권이 약 6억 3천 5백만 달러에 달하며, 이는 2027년 상반기 및 예상되는 첫 상업 출시까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "우리는 내부 기대치를 초과하고 있다"고 말했다.환자와 의사들로부터의 높은 관심 덕분에 인
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 lonvoguran ziclumeran의 3년 긍정적 데이터가 발표됐다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 15일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "인텔리아쎄라퓨틱스, 유전성 혈관부종 환자에서 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)의 1상 시험에서 3년 긍정적 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.인텔리아쎄라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 진행 중인 1상/2상 연구의 1상 부분에서 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z, NTLA-2002로도 알려짐)의 단일 투여 후 3년 추적 데이터를 발표했다.이 결과는 2025년 6월 13일부터 16일까지 영국 글래스고에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학 학회(EAACI)에서 구두 발표로 공유되었다.인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "오늘 발표된 결과는 인텔리아의 유전자 편집 치료 접근 방식의 유망한 잠재력을 강조한다. 단일 치료가 잘 견뎌졌고, 심각한 질병으로 고통받는 환자들에게 지속적이고 차별화된 효과를 제공했다"고 말했다.1상 연구에 참여한 10명의 환자가 거의 2년의 중간 추적 기간 동안 HAE 공격과 만성 치료에서 자유로웠다. 이는 매우 고무적이다. 이러한 데이터는 2026년 상반기에 보고할 예정인 진행 중인 3상 HAELO 연구의 결과에 대한 우리의 낙관을 더욱 부추긴다.HAE 환자들은 종종 공격의 가능성에 대한 걱정으로 삶의 질이 저하된다. 이는 여전히 공격을 경험하거나 만성 치료를 사용함으로써 상기되기 때문이다. 데이터에 따르면, lonvo-z는 환자들이 신체적 HAE 공격과 만성 HAE 치료 관리의 부담에서 벗어날 수 있는 잠재력을 제공할 수 있다.1상 연구에서 lonvo-z의 단일 투여량은 25mg(N=3), 50mg(N=4),
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 주주총회에서 주요 안건을 승인했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 11일, 인텔리아쎄라퓨틱스의 주주들은 2025년 주주총회에서 인텔리아쎄라퓨틱스 2025 주식 인센티브 계획(이하 '2025 계획')을 승인했다.이 계획은 2025년 4월 28일 이사회에서 주주 승인 조건으로 사전 승인된 바 있다.2025 계획은 회사의 2015 주식 옵션 및 인센티브 계획의 후속 계획이다.2025 계획의 주요 조건 및 조항에 대한 설명은 2025년 4월 30일 증권거래위원회에 제출된 회사의 최종 위임장(Proxy Statement)에서 확인할 수 있으며, '제안 번호 5 - 인텔리아쎄라퓨틱스 2025 주식 인센티브 계획 승인'이라는 제목 아래에 포함되어 있다.이 설명은 완전하지 않으며, 2025 계획의 전체 텍스트에 대한 참조로 완전하게 자격이 부여된다.2025 계획의 사본은 현재 보고서의 부록 10.1로 제출되었다.2025년 6월 11일, 회사는 주주총회를 개최하여 아래의 여러 가지 제안에 대해 논의하고 투표했다.각 제안에 대한 자세한 내용은 위임장에 설명되어 있다.주주총회에서 투표된 사항의 요약은 다음과 같다.주주들은 윌리엄 체이스, 조지아 케레스티 박사, 존 M. 레너드 박사를 2028년까지 3년 임기의 3급 이사로 선출했다.이사 선출에 대한 주주 투표 결과는 다음과 같다.윌리엄 체이스는 62,680,787표를 얻어 선출되었고, 반대는 1,430,529표, 기권은 402,742표, 비투표는 18,310,157표였다.조지아 케레스티 박사는 52,181,824표를 얻어 선출되었고, 반대는 11,931,333표, 기권은 400,901표, 비투표는 18,310,157표였다.존 M. 레너드 박사는 62,998,385표를 얻어 선출되었고, 반대는 1,440,686표, 기권은 74,987표, 비투표는 18,310,157표였다.주주들은 또한 딜로이트 & 터치 LLP를 2025년 12월
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 Phase 3 연구 진행 상황을 업데이트했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 현재 진행 중인 Phase 3 연구에 대한 사업 업데이트를 제공했다.이 정보는 본 보고서의 Item 8.01에 설명된 내용과 관련이 있다.본 Item 7.01의 정보는 Exhibit 99.1과 함께 제공되며, 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.또한, 이 정보는 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 제출된 문서에 참조로 포함된 것으로 간주되지 않는다.인텔리아쎄라퓨틱스의 글로벌 Phase 3 HAELO 연구에서 NTLA-2002의 유전성 혈관부종에 대한 등록이 순조롭게 진행되고 있다.2025년 3분기까지 등록을 완료하고, 2026년 하반기에 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 계획이다.이는 2027년 미국 상업 출시를 지원하기 위한 것이다.또한, ATTRv-PN에 대한 nex-z의 글로벌 Phase 3 MAGNITUDE-2 연구도 잘 진행되고 있다.MAGNITUDE-2 연구는 임상 결과를 측정하고 nex-z의 단일 용량이 혈청 TTR 감소에 어떻게 기여하는지를 평가하기 위해 설계되었다.2028년까지 MAGNITUDE-2를 완료하고 BLA 제출을 지원할 계획이며, 2029년 미국 상업 출시를 목표로 하고 있다.현재, ATTR-CM에 대한 nex-z의 글로벌 Phase 3 MAGNITUDE 연구도 예상대로 진행되고 있다.현재까지 약 365명의 환자가 MAGNITUDE 연구에 등록되었으며, 총 등록 예상 인원은 약 765명이다.2027년 초까지 등록 완료를 예상하고 있다.MAGNITUDE 연구에서 200명 이상의 환자가 nex-z를 투여받았다.현재까지 보고된 부작용은 ATTR 아밀로이드증에 대한 nex-z의 Phase 1 연구에서 보고된 부작용과 유사하며, 주입 관련 반응 및 무증상
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자를 대상으로 넥시구란과 지클루메란의 임상 1상 2년 추적 데이터를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 18일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 진행 중인 1상 연구에서 긍정적인 2년 추적 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.인텔리아는 2025년 5월 18일 진행 중인 넥시구란 지클루메란(nex-z) 임상 1상 시험의 긍정적인 2년 추적 데이터를 발표했다.이 연구는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증과 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 진행되고 있으며, 2025년 Peripheral Nerve Society(PNS) 연례 회의에서 발표되었다.인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "단일 투여가 혈청 TTR 수치를 깊고 지속적으로 감소시킨다. 증거를 계속해서 지원하는 새로운 발견을 공유하게 되어 기쁘다"고 말했다.임상 결과에 따르면, 0.3 mg/kg 이상의 단일 용량을 투여받은 환자(n=33)에서 28일째 평균 혈청 TTR 감소율은 90%였으며, 24개월 동안 수치가 거의 변하지 않았다.ATTRv-PN 환자에서 안정성 또는 개선을 나타내는 유리한 경향이 관찰되었으며, 6명의 환자는 이전에 패티시란을 투여받았고, 연구에 들어오기 전 질병 진행의 증거가 있었다.24개월 시점에서 mNIS+7 평가를 완료한 18명 중 14명이 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 이는 2025년 4월 11일 데이터 컷오프 기준으로 4점 이상의 개선을 포함한다.안전성 측면에서, 넥시구란은 모든 환자와 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 주입 관련 반응이었다.간 효소 이상은 심각하지 않았고, 무증상이었
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리아쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 1분기 동안 1억 1,432만 9천 달러의 순손실을 기록했다.이는 주당 1.10 달러의 손실에 해당하며, 2024년 같은 기간의 순손실 1억 7,436만 달러와 비교된다.회사의 총 자산은 986,163천 달러로, 2024년 12월 31일의 1,191,015천 달러에서 감소했다.유동 자산은 551,392천 달러로, 2024년 12월 31일의 639,863천 달러에서 줄어들었다.현금 및 현금성 자산은 126,880천 달러로 보고되었으며, 시장성 증권은 376,867천 달러로 나타났다.연구 및 개발 비용은 1억 8,427만 달러로, 2024년 1분기의 1억 1,847만 달러에서 소폭 감소했다.일반 및 관리 비용은 2,900만 달러로, 2024년 1분기의 3,109만 달러에서 감소했다.회사는 2025년 1분기 동안 1,662만 7천 달러의 협력 수익을 기록했으며, 이는 2024년 1분기의 2,893만 5천 달러에서 감소한 수치이다.인텔리아쎄라퓨틱스는 현재 ATTR 아밀로이드증 및 유전성 혈관부종 치료를 위한 CRISPR 기반 치료제의 개발을 진행 중이다.회사는 2025년 1분기 동안 1억 4,030만 달러의 연구 및 개발 비용을 지출했으며, 이는 주로 nex-z 및 NTLA-2002 프로그램에 대한 외부 개발 비용 증가에 기인한다.회사는 2025년 1분기 동안 707.1백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월 동안 운영 비용 및 자본 지출 요구를 충족할 수 있을 것으로 예상된다.회사는 2025년 1분기 동안 1,489만 3천 달러의 운영 활동에서 현금이 소모되었으며, 이는 주로 순손실 1억 1,429만 달러와 관련이 있다.회사는 현재의 재무 상태
