인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자를 대상으로 넥시구란과 지클루메란의 긍정적인 장기적 1상 데이터가 발표됐다.

25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 25일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "인텔리아쎄라퓨틱스, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 긍정적인 장기적 1상 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.

2025년 4월 11일 기준으로, 0.3 mg/kg 이상의 용량을 받은 환자들(n=33)에서 24개월 시점의 평균 혈청 TTR 감소율은 92%였으며, 36개월 추적 관찰을 받은 12명의 환자에서는 평균 혈청 TTR 감소율이 90%로 나타났다.

또한, 단일 용량의 넥시구란 지클루메란을 투여받은 대부분의 환자에서 안정성 또는 개선이 관찰됐다.

24개월 mNIS+7 평가를 완료한 18명의 환자 중 13명(72%)이 임상적으로 의미 있는 4점 이상의 개선을 보였으며, 36명의 환자 중 89%가 PND 점수에서 개선 또는 안정성을 보였다.

넥시구란 지클루메란은 모든 환자와 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 주입 관련 반응이었다.

인텔리아는 2025년 4월에 Phase 3 MAGNITUDE-2 시험에서 환자 투여를 시작했으며, 2026년 상반기 내에 등록 완료를 예상하고 있다.

인텔리아는 2028년까지 ATTRv-PN 치료를 위한 생물학적 라이센스 신청서를 제출할 계획이다.

인텔리아의 CEO인 존 레너드 박사는 "넥시구란 지클루메란의 1회 치료 후 환자들은 지속적인 TTR 감소를 경험하고 있다"고 말했다.

현재 인텔리아의 재무 상태는 안정적이며, 향후 임상 시험 결과에 따라 긍정적인 성과를 기대하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀