렐마다테라퓨틱스(RLMD, RELMADA THERAPEUTICS, INC. )는 FDA가 피드백을 발표했고 NDV-01의 9개월 안전성 및 효능 데이터를 공개했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 렐마다테라퓨틱스가 2025년 11월 4일, 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자를 위한 NDV-01의 임상 3상 프로그램에 대한 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 사전 IND 회의에서 받은 서면 회의록을 발표했다.회사는 FDA와의 후속 회의를 요청하여 각 개발 경로에 대해 논의할 예정이다.FDA는 NDV-01의 임상 3상 주요 프로그램에 대한 몇 가지 핵심 요소에 대한 합의를 확보했으며, 이는 2026년 상반기에 시작될 예정이다.이 프로그램은 두 가지 독립적인 연구를 포함하여 두 가지 별도의 적응증에 대한 승인을 목표로 한다.첫 번째는 고등급 2차 BCG 비반응성 NMIBC 환자에 대한 등록 연구이며, 두 번째는 중간 위험 NMIBC에 대한 무작위 대조 연구이다.FDA는 고등급 2차 BCG 비반응성 설정에서 단일 팔 시험이 더 난치성 환자 집단에서 수용 가능할 수 있다고 언급했으며, 중간 위험 NMIBC 설정에서는 TURBT 후 환자를 관찰 대 NDV-01에 무작위 배정하는 제안이 일반적으로 수용 가능하다고 동의했다.또한, FDA는 505(b)(2) 신약 신청(NDA)을 지원하기 위해 추가 비임상 연구가 필요하지 않다고 확인했다.렐마다테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 라지 프루티 박사는 "FDA와의 Type B 회의의 긍정적인 결과와 Phase 3 주요 프로그램에 대한 합의는 렐마다 NDV-01에 중요한 이정표가 된다"고 말했다. 그는 "우리는 FDA의 지침이 현재 제한된 옵션을 가진 NMIBC 환자를 위한 NDV-01을 발전시킬 수 있는 경로를 제공한다고 믿는다"고 덧붙였다.또한, 렐마다테라퓨틱스는 NDV-01의 비근육 침습성 방광암에 대한 9개월 후속 데이터도 발표했다. 9개월 후속 데이터에 따르면, NDV-01은 비근육 침습성 방광암에서 92%의 전반적인
서보메드(CRVO, CervoMed Inc. )는 FDA와의 등록 경로를 조정했다고 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 서보메드가 2025년 11월 4일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 레비체의 치매(DLB) 환자를 위한 neflamapimod의 3상 임상 시험에 대한 주요 사항에 대한 서면 피드백을 받았다.이 피드백은 서보메드가 제안한 임상 시험의 주요 목표와 환자 선별 전략을 포함하여 잠재적인 신약 신청(NDA)을 지원하는 데 필요한 중요한 요소들을 진행할 수 있도록 한다.현재 미국 및 유럽연합에서 DLB에 대한 승인된 치료법은 없다.서보메드는 2026년 하반기에 약 300명의 DLB 환자를 대상으로 하는 단일 글로벌 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 임상 시험을 시작할 계획이다.이 시험은 알츠하이머병(AD) 동반 병력이 있는 환자를 제외하며, AD 동반 병력이 없는 환자들로 더욱 선별될 예정이다.참가자들은 32주 동안 경구용 neflamapimod 또는 위약을 1:1 비율로 무작위 배정받고, 이후 48주 동안 neflamapimod만을 복용하게 된다.이 시험의 주요 목표는 임상 치매 평가 점수(CDR-SB)의 변화에 따른 전반적인 인지 및 기능 악화를 측정하는 것이다.서보메드의 CEO인 존 알람 박사는 FDA와의 조정이 중요한 이정표가 되었으며, 이는 서보메드의 과학적 접근 방식을 강화하고 잠재적인 승인을 위한 규제 경로를 제공한다고 밝혔다.서보메드는 향후 몇 달 내에 글로벌 규제 기관으로부터 피드백을 받을 것으로 예상하며, 2026년 초에 3상 임상 시험 설계에 대한 추가 세부 사항을 발표할 예정이다.DLB는 알츠하이머병 다음으로 흔한 진행성 치매로, 전 세계 수백만 명에게 영향을 미친다.현재 DLB에 대한 승인된 치료법은 없으며, 기존의 표준 치료법은 증상을 일시적으로 완화할 뿐이다.neflamapimod는 신경 염증 및 신경 퇴행과 관련된 주요 효소를 억제하여 뇌의 퇴행성 질환의 기초적인 질병 과정을 타겟으로 하는 경구용 소분자 약물이다.서보
컴패스패스웨이(CMPS, COMPASS Pathways plc )는 2025년 3분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 4일, 컴패스패스웨이(증권 코드: CMPS)는 2025년 9월 30일 종료된 9개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 99.1 항목으로 첨부되어 있다.컴패스패스웨이는 상업화 준비 계획을 9-12개월 앞당기기로 했으며, 이는 COMP006 임상 시험 등록 완료와 FDA와의 NDA 제출 전략에 대한 긍정적인 논의에 따른 것이다.회사는 2026년 1분기에 COMP006의 9주 데이터(파트 A)와 COMP005의 26주 데이터(파트 B)를 공개할 계획이다.2026년 3분기 초에는 COMP006의 26주 데이터(파트 B) 공개가 예상된다.2025년 9월 30일 기준 현금 보유액은 185.9백만 달러이다.2025년 11월 4일 오전 8시(영국 시간 오후 1시)에 컨퍼런스 콜이 예정되어 있다.CEO인 카비르 나스는 "COMP006 등록 완료와 FDA와의 긍정적인 논의로 인해 COMP360의 TRD 출시 시기를 9-12개월 앞당길 수 있게 되어 기쁘다"고 말했다.TRD(치료 저항성 우울증)에서의 COMP360 psilocybin 치료에 대한 두 번째 3상 시험인 COMP006은 585명의 환자 등록을 완료했다.2025년 6월, 첫 번째 3상 연구인 COMP005에서 COMP360의 단일 투여가 6주 동안 증상 심각도를 유의미하게 감소시켰다.2025년 9월 FDA와의 긍정적인 Type B 회의에서 COMP360의 TRD에 대한 NDA 제출 전략과 가속화 시나리오에 대해 논의했다.2025년 9월 30일 종료된 3개월 동안 연구 및 개발 비용은 27.3백만 달러로, 2024년 같은 기간의 32.9백만 달러에 비해 감소했다.이는 2024년 4분기에 발생한 재조직화와 관련된 개발 비용 감소에 기인한다.2025년 9월 30일 종료된 9개월 동안 연구 및 개발 비용은 88.5백만 달러로, 2024년 같은
컴패스패스웨이(CMPS, COMPASS Pathways plc )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 COMPASS Pathways plc가 2025년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며, 재무 상태 및 운영 결과에 대한 정보를 공개했다.이 보고서에 따르면, 2025년 9월 30일 기준으로 회사의 자산은 2억 5,560만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일의 2억 1,366만 달러에서 증가한 수치다.현재 자산의 구성은 현금 및 현금성 자산이 1억 8,593만 달러, 제한된 현금이 379만 달러, 선급 비용 및 기타 현재 자산이 5,607만 달러로 나타났다.비유동 자산은 운영 리스 사용권 자산이 393만 달러, 이연 법인세 자산이 453만 달러, 장기 선급 비용 및 기타 자산이 476만 달러로 구성되어 있다.회사의 현재 부채는 1억 9,745만 달러로, 2024년 12월 31일의 3,401만 달러에서 크게 증가했다.현재 부채의 주요 항목으로는 매출채권이 524만 달러, 미지급 비용 및 기타 부채가 1,202만 달러, 현재 부분의 부채가 1,267만 달러로 나타났다.비유동 부채는 1억 8,600만 달러로, 2024년 12월 31일의 2억 4,652만 달러에서 감소했다.2025년 3분기 동안 연구 및 개발 비용은 2,733만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,293만 달러에서 감소했다.일반 및 관리 비용은 1,321만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,497만 달러에서 감소했다.총 운영 비용은 4,054만 달러로, 2024년 같은 기간의 4,789만 달러에서 감소했다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 1억 8,593만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월 동안 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충족하는 데 충분할 것으로 예상된다.그러나 회사는 향후 추가 자본을 조달해야 할 필요성이 있으며, 자본 조달이 원활하지 않을 경우 사업 운영에 부정적인 영향을 미칠 수
솔리드바이오사이언스(SLDB, Solid Biosciences Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했고 INSPIRE DUCHENNE 임상 시험 진행 상황을 업데이트했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 솔리드바이오사이언스(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고, Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE 임상 시험의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.회사는 또한 SGT-003의 잠재적 등록 경로에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 예정인 회의의 계획된 시기에 대한 업데이트를 제공했다.회사의 부사장 겸 CEO인 보 컴보는 "오늘 발표된 INSPIRE DUCHENNE의 중간 데이터는 SGT-003의 치료 잠재력에 대한 우리의 신뢰를 강화한다. SGT-003의 마이크로디스트로핀 발현 수준과 디스트로핀 관련 단백질 복합체의 주요 구성 요소의 적절한 복원 간의 강한 생물학적 상관관계를 관찰하고 있으며, 심장 기능 정상화의 초기 증거를 통해 치료에 대한 명확하고 연속적인 반응을 관찰하고 있다.회사는 2025년 10월 31일 기준으로 INSPIRE DUCHENNE 시험에서 23명의 참가자에게 SGT-003을 투여했으며, 2026년 초까지 총 30명의 참가자를 투여할 것으로 예상하고 있다. SGT-003은 1E14vg/kg의 용량으로 소아 참가자에게 단회 정맥 주사로 투여되며, 2025년 9월 29일 기준으로 10명의 참가자에서 평균 마이크로디스트로핀 발현이 58%로 나타났고, 마이크로디스트로핀 양성 섬유는 51%로 측정되었다.회사는 2025년 3분기 재무 결과에서 현금 및 현금성 자산이 2억 3,610만 달러에 달하며, 2027년 상반기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 회사는 SGT-003의 FDA와의 회의 일정을 2026년 상반기로 조정했으며, 이는 FDA와의 논의에 더 많은 데이터 세트를 생성하고, 고품질의 자연 역사 데이터를 기반으로 한 포괄적인 외부 비교자를
아웃룩테라퓨틱스(OTLK, Outlook Therapeutics, Inc. )는 ONS-5010에 대한 생물학적 라이센스 신청서를 재제출했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 아웃룩테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 ONS-5010에 대한 생물학적 라이센스 신청서(BLA)를 재제출했다. 이는 2025년 9월에 진행된 FDA의 A형 회의에서 받은 공식 회의록을 바탕으로 한 결정이다.ONS-5010은 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 베바시주맙의 실험적 안과 제형으로, 승인될 경우 LYTENAVA™(베바시주맙-vikg)라는 브랜드명으로 출시될 예정이다.아웃룩테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 밥 야흐는 "ONS-5010에 대한 BLA의 재제출은 미국에서 습성 AMD 치료를 위한 안전하고 효과적인 안과 베바시주맙을 제공하기 위한 우리의 사명에서 중요한 진전을 의미한다"고 말했다. 그는 FDA와의 생산적인 회의 결과, 이번 재제출이 2025년 8월에 받은 완전 응답 서한(CRL)에서 강조된 문제를 해결할 것이라고 믿고 있다.아울러, 유럽에서의 상업적 노력을 가속화하고 회사의 미국 내 잠재적 승인에 대비하고 있다. ONS-5010/LYTENAVA™는 습성 AMD 치료를 위해 미국에서 생산된 베바시주맙의 안과 제형으로, 유럽연합(EU)에서는 중앙 집중식 마케팅 허가를 받았으며, 영국에서는 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)으로부터 마케팅 허가를 받았다.미국에서는 ONS-5010/LYTENAVA™가 실험적이며, 일부 유럽연합 회원국에서는 가격 및 환급 승인을 받아야 판매가 가능하다. 베바시주맙-vikg는 인간 혈관 내피 성장 인자(VEGF)의 모든 이소폼에 선택적으로 결합하여 VEGF의 생물학적 활성을 중화하는 재조합 인간화 단클론 항체(mAb)이다.아웃룩테라퓨틱스는 ONS-5010/LYTENAVA™의 개발 및 상업화에 집중하고 있으며, 습성 AMD 치료를 위한 베바시주맙의 표준 치료를 최적화하는 것을 목표로 하고 있
신닥스파마슈티컬스(SNDX, Syndax Pharmaceuticals Inc )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 신닥스파마슈티컬스가 2025년 3분기 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 총 수익 45,871천 달러를 기록했으며, 이는 2024년 3분기 12,500천 달러에 비해 크게 증가한 수치다.제품 매출은 32,007천 달러로, 이전 분기 대비 12% 증가했으며, Niktimvo의 협업 매출은 13,864천 달러에 달했다.연구개발 비용은 56,280천 달러로, 2024년 3분기 70,971천 달러에 비해 감소했다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 1억 4,030만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 현금 및 현금성 자산은 4억 5,610만 달러에 달한다.신닥스파마슈티컬스는 Revuforj와 Niktimvo의 상업화에 대한 기대감을 높이고 있으며, 향후 추가적인 임상 개발을 통해 제품 포트폴리오를 확장할 계획이다.또한, 2025년 10월 24일에는 Revuforj가 FDA의 승인을 받아 R/R 급성 골수성 백혈병 치료에 사용될 예정이다.이로 인해 700만 달러의 개발 및 규제 마일스톤이 발생했다.신닥스파마슈티컬스는 앞으로도 연구개발에 대한 투자를 지속할 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
레인테라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 LTI-03의 미국 2상 임상시험 재개 승인을 받았다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 레인테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 한 LTI-03의 미국 2상 임상시험 재개 승인을 받았다.FDA는 회사의 완전한 응답 제출을 검토한 후 임상 보류를 해제했다.회사는 2025년 말 또는 2026년 초에 20개의 임상 사이트에서 미국 환자 모집을 재개할 것으로 예상하고 있다.초기 데이터에 따르면 LTI-03는 섬유증을 늦추는 것뿐만 아니라 폐 치유를 촉진할 수 있는 가능성이 있다.레인테라퓨틱스의 CEO인 브라이언 윈저 박사는 "이는 우리에게 중요한 이정표이다. FDA의 결정은 우리가 모집을 재개하고 LTI-03를 글로벌 2상 프로그램으로 계속 발전시킬 수 있는 길을 열어준다. 우리는 FDA의 협력에 감사하며, 이 지점에 도달하기 위해 노력한 팀에 자부심을 느낀다. LTI-03는 IPF 치료 방식을 의미 있게 변화시킬 잠재력이 있다."라고 말했다.미국 모집은 레인테라퓨틱스의 더 넓은 글로벌 RENEW 연구를 보완하며, 영국, 독일, 폴란드, 호주에 약 30개의 추가 사이트가 포함된다.이 시험은 최대 120명의 IPF 환자를 대상으로 LTI-03의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계되었다. 주요 2차 목표는 폐 기능(FVC) 변화와 섬유증 진행의 이미징 기반 측정이다. 초기 topline 데이터는 2026년 3분기에 예상된다.LTI-03는 Caveolin-1 생물학에서 유래한 최초의 흡입 펩타이드 치료제로, 섬유증 신호를 조절하는 주요 조절자이다. 이 약물은 폐 흉터를 억제하면서 조직 복구와 재생에 중요한 폐포 전구 세포를 보존하도록 설계되었다.IPF는 호흡 능력을 저해하는 비가역적인 흉터가 특징인 만성 진행성 폐 질환이다. 현재 FDA 승인 치료법이 진행 속도를 늦추는 것을 목표로 하고 있지만, 진단 후 중위 생
안테리스테크놀로지스글로벌(AVR, Anteris Technologies Global Corp. )은 DurAVR® THV 글로벌 주요 시험이 승인됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 안테리스테크놀로지스글로벌이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DurAVR® 경피적 심장 판막(THV)의 글로벌 주요 시험인 PARADIGM 시험을 시작할 수 있는 승인을 받았다.이 임상 시험은 중증 석회화 대동맥 협착증 환자에서 DurAVR® THV의 안전성과 효과를 평가하고 향후 PMA 제출을 지원하기 위해 설계되었다.Wayne Paterson 부회장 겸 CEO는 "PARADIGM 시험에 대한 FDA 승인을 받게 되어 매우 기쁘다. 이는 미국에서 환자 모집을 시작할 수 있게 해주는 이정표이며, 최근 덴마크에서 시험을 시작하고 첫 환자가 치료를 받은 것과 함께, 대동맥 협착증 환자들을 위한 생명을 구하는 기술을 전 세계적으로 발전시키는 중요한 진전을 나타낸다"고 말했다.PARADIGM 시험은 텍사스 휴스턴 메소디스트 병원의 심장외과 교수인 Michael J. Reardon 박사와 스위스 베른 대학 병원의 심장학과 의장인 Stephan Windecker 교수가 공동 주관한다.PARADIGM 시험은 DurAVR® THV와 상업적으로 이용 가능한 경피적 대동맥 판막(TAVR)의 안전성과 효과를 평가하는 무작위 대조 시험(RCT)으로, 미국, 유럽, 캐나다에서 약 1,000명의 환자를 모집할 예정이다.이 시험은 1:1 비율로 DurAVR® THV 또는 상업적으로 승인된 THV를 사용하는 TAVR을 받을 환자를 무작위로 배정한다.PARADIGM 시험은 시술 후 1년 동안 모든 원인에 의한 사망, 모든 뇌졸중 및 심혈관 입원을 포함한 주요 복합 지표에 대한 비열등성을 평가할 예정이다.이 시험은 미국에서의 사전 시장 승인(PMA) 신청을 지원하기 위해 필요한 강력한 임상 증거를 제공하도록 설계되었으며, CE 마크 승인은 PMA와 병행하여 진행될 예정이다.추가 정보는 C
베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 임상 연구의 긍정적 중간 결과를 발표했고 FDA의 패스트트랙 지정을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 캘리포니아주 헤이워드에서 베니테크바이오파마(증권코드: BNTC)는 BB-301의 1b/2a 임상 시험에 대한 긍정적인 중간 결과를 발표하고, FDA로부터 BB-301에 대한 패스트트랙 지정을 받았다.BB-301은 독점적인 '침묵 및 대체' DNA 유도 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼을 기반으로 한 유전자 치료제이다.BB-301의 패스트트랙 지정은 긍정적인 중간 임상 연구 결과와 주요 연구에서 사용할 예정인 독점적인 반응자 분석을 검토한 후에 부여되었다.BB-301은 또한 FDA와 유럽의약청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.Cohort 1에 등록된 6명의 환자는 BB-301에 대한 공식 통계 기준을 충족하여 100%의 반응률을 기록했다.BB-301 투여 후, Cohort 1 환자들은 삼킴 증상 부담, 삼킴 후 잔여물 축적, 고정된 액체량 소비에 필요한 시간, 삼킴 시 인두 폐쇄 개선 등에서 유의미한 지속적인 개선을 경험했다.2025년 4분기에는 Cohort 2의 첫 환자가 BB-301로 성공적으로 치료됐다.베니테크바이오파마는 2026년에 FDA와 만나 BB-301의 주요 연구 설계를 확인할 계획이다.베니테크바이오파마의 제럴 뱅크스 CEO는 "BB-301이 OPMD 환자들에게 미칠 수 있는 심오한 효과에 대해 기대하고 있으며, 패스트트랙 지정을 확보한 것은 우리의 임상 데이터의 강점과 OPMD에서의 긴급한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다.Cohort 1 환자들은 BB-301 투여 후 12개월, 9개월, 6개월, 3개월의 후속 관찰을 통해 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.BB-301의 반응자 분석은 환자 보고 결과, 객관적 평가 결과, 삼킴 능력 평가 결과를 포함하여 다수의 개별 평가를 통합하여 BB-301의 치료 효과를 종합적으로 평가하는 프레임
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2025년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.회사는 3분기 동안 VYJUVEK에서 9,780만 달러의 순수익을 기록했으며, 미국 출시 이후 총 6억 2,320만 달러의 수익을 올렸다.VYJUVEK은 3분기 동안 독일에서 출시되었고, 4분기에는 프랑스와 일본에서도 출시될 예정이다.미국 내 VYJUVEK 라벨이 업데이트되어 적격 환자군이 확대되고 환자에게 더 큰 유연성을 제공하게 됐다.FDA는 플랫폼 기술 지정을 부여했다.낭포성 섬유증(CF) 중간 결과는 4분기에 발표될 예정이다.회사는 3분기 말 기준으로 8억 6,420만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있다.크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난은 "전 세계적으로 VYJUVEK에 접근할 수 있는 DEB 환자 수가 증가하는 것을 보게 되어 매우 기쁘다. 앞으로 몇 달 안에 이 숫자를 빠르고 지속 가능하게 확장할 수 있기를 기대한다"고 말했다.VYJUVEK은 피부의 DEB 환자를 위한 치료제로, 2025년 3분기 동안 9,780만 달러의 순수익을 기록했으며, 총 매출 총 이익률은 96%에 달했다.회사는 미국 내 VYJUVEK에 대해 615건 이상의 보험 청구 승인을 확보했으며, 전국적으로 강력한 접근성을 유지하고 있다.9월에는 FDA가 VYJUVEK의 적격 환자군을 출생부터 DEB 환자를 포함하도록 확대하는 라벨 업데이트를 승인했다.8월 말에는 독일에서 VYJUVEK을 상용 출시하였으며, 현재 약 20명의 환자가 독일에서 VYJUVEK 치료를 받고 있다.프랑스의 Haute Autorité de Santé(HAS)는 VYJUVEK에 대한 조기 보험 접근을 승인하였고, 10월에는 일본에서도 출시되었다.2025년 9월 30일 기준으로 회사의 현금
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.이는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 사전 회의에서 받은 피드백에 따른 것이다.최종 회의록은 아직 수령하지 못했지만, 회의에서의 논의에 기반하여 유니큐어는 FDA가 현재 AMT-130의 1상/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 위한 주요 증거로 충분하다고 믿고 있다.이는 지난 1년간 여러 차례의 Type B 회의에서 FDA와의 이전 소통과는 큰 변화이다.따라서 AMT-130의 BLA 제출 시점은 현재 불확실하다.유니큐어는 회의 후 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하며, AMT-130의 신속한 승인을 위한 경로를 찾기 위해 FDA와 긴급히 상호작용할 계획이다.FDA는 2025년 4월 AMT-130에 대해 1상/2상 연구 데이터에 기반하여 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했으며, 2024년 5월에는 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "최근 BLA 사전 회의에서 FDA의 피드백에 놀랐다. 이는 2024년 11월 FDA가 제공한 지침과는 극적인 변화로, 현재 진행 중인 1상/2상 연구 데이터가 자연사 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출의 주요 근거가 될 수 있다. 했던 것과는 다르다"고 말했다.그는 "이 소식은 예상치 못한 것이며, 헌팅턴병으로 고통받는 환자들에게 실망스럽다. 우리는 AMT-130이 환자들에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 강하게 믿으며, FDA와 협력하여 AMT-130을 신속하게 환자와 그 가족에게 제공할 수 있는 최선의 경로를 찾기 위해 전념하고 있다"고 덧붙였다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 진행을
T스캔테라퓨틱스(TCRX, TScan Therapeutics, Inc. )는 TSC-101의 주요 연구 설계에 대해 FDA와 합의하고 전략적 우선순위를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, T스캔테라퓨틱스는 FDA와의 생산적인 회의 후 TSC-101 프로그램의 등록 경로에 대한 합의에 도달했다.TSC-101은 급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수형성이상증후군(MDS) 치료를 위한 프로그램이다.주요 연구 설계는 T스캔의 현재 진행 중인 Phase 1 연구를 반영하며, 재발 없는 생존율(RFS)을 주요 목표로 하는 생물학적으로 할당된 내부 대조군을 사용할 예정이다.이 전략적 우선순위에 따라 회사는 혈액 질환 프로그램의 임상 개발을 진행하고, 고형 종양 Phase 1 시험의 추가 등록을 중단하며, 고형 종양을 위한 in vivo 엔지니어링 TCR-T 개발 및 자가면역 질환의 표적 발견에 집중할 예정이다.이와 관련하여 회사의 인력은 약 30%, 즉 66명이 감축된다.Gavin MacBeath CEO는 "FDA의 긍정적인 피드백에 힘입어 TSC-101의 주요 시험 설계에 대한 합의에 도달했다"고 말했다.그는 또한 "상업적으로 준비된 제조 공정을 개발하여 제조 시간을 5일 단축시켰으며, 이는 제품 비용을 크게 낮추고 T세포의 활성을 감소시킬 수 있는 높은 수준의 T세포 확장을 줄이는 데 기여할 것"이라고 덧붙였다.회사는 2026년 2분기에 TSC-101의 주요 시험을 시작할 것으로 예상하고 있으며, 2025년 10월에 FDA와의 회의에서 TSC-101의 주요 시험 설계에 대한 합의가 이루어졌다.이 시험은 AML 또는 MDS 환자에게 알로겐 이식(HCT)을 통해 치료를 제공하는 것을 목표로 한다.회사는 또한 2026년과 2027년에 연간 약 450억 원의 비용 절감 효과를 기대하고 있으며, 이러한 전략적 조치로 인해 회사의 현금 유동성이 2027년 하반기까지 연장될 것이라고 밝혔다.T스캔테라퓨틱스는 고형 종양 프로그램에서도 첫 두 환자에게 T
