WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 DMD 치료 후보물질 WVE-N531의 긍정적인 임상 데이터를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 26일, WAVE라이프사이언스는 DMD(뒤셴 근육병) 치료를 위한 임상 후보물질 WVE-N531의 2상 FORWARD-53 임상 시험에서 긍정적인 데이터를 발표했다.이 발표는 48주 동안의 투여 후 근육 손상의 회복과 기능적 이점이 포함된 결과를 보여주었다.WVE-N531은 10 mg/kg의 용량으로 2주마다 투여되었으며, 시간-일어남(Time-to-Rise)에서 자연사와 비교해 3.8초의 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.이는 승인된 어떤 근육 복원 치료제와 비교해도 가장 큰 효과로 나타났다.결과 측정에서도 추가적인 기능적 이점이 관찰되었다.WAVE라이프사이언스는 FDA의 최근 피드백을 바탕으로 2026년에 WVE-N531의 가속 승인을 위한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획이다.WAVE라이프사이언스는 2026년에 엑손에 대한 여러 DMD 후보물질에 대한 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다.WVE-N531은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났으며, 심각한 부작용은 없었다.24주와 48주 사이의 근육 생검 결과, 평균 7.8%의 다이스트로핀 발현이 확인되었고, 88%의 소년들이 5% 이상의 평균 다이스트로핀 수치를 기록했다.WAVE라이프사이언스는 오늘 오전 8시 30분(ET)에 투자자 컨퍼런스 콜을 개최하여 FORWARD-53 데이터에 대해 논의할 예정이다.이 회사는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류의 건강을 변화시키기 위해 노력하고 있으며, DMD 치료에 대한 새로운 가능성을 제시하고 있다.현재 WVE-N531은 DMD 환자들에게 첫 번째 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있으며, 2026년에는 엑손에 대한 임상 프로그램도 가속화할 예정이다.WAVE라이프사이언스의 재무 상태는 현재 긍정적인 방향으로 나아가고 있으며, DMD 치료에 대한 시장 기
타리뮨(THAR, Tharimmune, Inc. )은 2024년 연례 보고서를 제출했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 타리뮨은 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다. 이 보고서에는 회사의 재무 상태와 운영 결과에 대한 정보가 포함되어 있다.타리뮨은 임상 단계의 생명공학 회사로, 면역학 및 염증 관련 치료 후보를 개발하고 있다. 2023년 11월 3일, 타리뮨은 Avior Bio, LLC와 특허 라이센스 계약을 체결하여 TH104 및 TH103의 개발 및 상용화에 대한 독점적인 권리를 확보했다.TH104는 만성 가려움증 치료를 위한 제품 후보로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 시험을 위한 IND 승인을 받았다. 2024년 6월 10일, TH104의 1상 임상 시험에서 긍정적인 결과가 보고되었으며, 이 시험은 건강한 피험자를 대상으로 진행되었다. 이 시험의 주요 목표는 TH104의 절대 생체이용률을 평가하는 것이었으며, 결과는 45.9%로 나타났다.또한, 2024년 6월 17일, FDA와의 Type C 미팅에서 TH104의 2상 임상 시험 계획이 확인되었고, 505(b)(2) 승인 경로를 추구할 계획이다. 타리뮨은 2024년 12월 31일 기준으로 약 3.6백만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있다.2024년 동안 타리뮨은 약 1,220만 달러의 순손실을 기록했으며, 누적 적자는 약 3,690만 달러에 달한다. 이러한 재무 상태는 회사의 지속 가능성에 대한 우려를 불러일으키고 있다. 타리뮨은 향후 임상 시험 및 제품 개발을 위해 추가 자금을 확보해야 할 필요성이 크다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
클라임바이오(CLYM, Climb Bio, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 클라임바이오(Climb Bio, Inc.)가 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 주요 막성 신병증(pMN), 면역성 혈소판 감소증(ITP), 전신성 홍반성 루푸스(SLE)에 대한 임상 시험을 위한 승인을 받았다.또한, 클라임바이오는 부드럽고 효율적인 생산 공정을 지원하기 위해 세포주 전환을 통한 프로세스 최적화 연구를 완료하고, 지적 재산권 강화를 위한 추가 특허 출원을 진행했다.이와 함께, IgA 신병증(IgAN) 치료를 위한 항-APRIL 단클론 항체인 CLYM116을 포함하여 파이프라인을 확장했다.2024년을 강력한 재무 상태로 마감했으며, 2027년까지 운영 자금이 확보될 것으로 예상된다.클라임바이오의 Aoife Brennan 사장은 "2024년은 클라임바이오에게 변혁의 해였다. 우리는 회사를 재브랜딩하고 면역 매개 질환을 앓고 있는 환자들에게 더 많은 영감을 주는 의약품을 제공하기 위한 사명을 시작했다"고 말했다."2025년은 우리의 포트폴리오 전반에 걸쳐 실행의 중요한 해가 될 것이다.우리의 핵심 자산인 부드럽고 효율적인 항-CD19 단클론 항체인 부도프루투그(budoprutug)는 pMN, ITP, SLE의 세 가지 초기 적응증을 위해 개발되고 있으며, 각 적응증은 부도프루투그가 차별화되고 독특한 결과를 제공할 수 있는 중요한 기회를 나타낸다. FDA의 임상 시험 승인이 이루어졌으며, 우리는 임상 시험을 시작하고 올해 말 환자에게 투여할 예정이다."다.최근 주요 사항으로는 부도프루투그의 pMN에 대한 2상 임상 시험을 위한 FDA 승인을 받았고, ITP에 대한 1b/2a 임상 시험을 위한 IND 승인을 받았다. 또한, 부도프루투그의 생산 공정을 지원하기 위한 세포주 전환 연구를 완료하고, 새
제네룩스(GNLX, GENELUX Corp )는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 단기 투자가 약 3090만 달러로 추정됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 제네룩스는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 단기 투자가 약 3,090만 달러에 이를 것으로 추정한다.회사는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 마감 절차를 아직 완료하지 않았으며, 이 추정치는 초기 단계의 것으로 감사되지 않았고, 회사의 재무제표 마감 절차 완료 후 변경될 수 있다.2024년 12월 31일 기준 회사의 재무 상태 및 운영 결과에 대한 보다 완전한 이해를 위해 추가 정보 및 공시가 필요하다.회사의 독립 등록 공인 회계법인은 이 초기 결과에 대해 감사, 검토 또는 절차를 수행하지 않았으며, 따라서 이에 대한 의견이나 형태의 보증을 표현하지 않는다.2025년 3월 25일, 제네룩스는 부록 99.1에 첨부된 기업 프레젠테이션을 공개했다.기업 프레젠테이션의 정보는 향후 회사와 관련된 회의에서 경영진에 의해 사용될 수 있다.기업 프레젠테이션의 '전망 진술' 슬라이드에서 중요한 정보에 대한 내용은 부록 99.1에서 확인할 수 있다.2025년 3월 25일, 제네룩스와 뉴소아라 바이오파마는 공동으로 진행 중인 1b/2 임상 시험(OLVI-VEC-SCLC-202)의 용량 증가 1b 부분에서 초기 안전성 및 항종양 활성 데이터를 발표했다.이 임상 시험은 백금 재발 또는 백금 내성의 광범위한 소세포 폐암 환자를 대상으로 하는 올비-벡 면역화학요법에 대한 것이다.올비-벡의 전신 투여는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필을 보여주었으며, 이전의 임상 연구에서의 발견과 일치한다.치료 관련 부작용은 대부분 경미하거나 중간 정도였으며, 발열, 빈혈, 림프구 수 감소 및 메스꺼움이 포함된다.현재까지 최대 내약 용량은 도달하지 않았다.초기 증거에 따르면 올비-벡 면역화학요법의 항종양 효과가 나타났다.항종양 반응을 평가할 수 있는 7명의 참가자 중 5명(71%)이 질
콜매딕스(CRMD, CorMedix Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 콜매딕스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 2023년 11월 15일에 FDA의 승인을 받은 주력 제품인 DefenCath의 상업화에 대한 내용을 담고 있다.DefenCath는 성인 신부전 환자에게서 카테터 관련 혈류 감염(CRBSI)의 발생을 줄이기 위해 승인된 항균 카테터 잠금 솔루션으로, 2024년 4월과 7월에 각각 입원 및 외래 혈액투석 환경에서 상업적으로 출시됐다.2024년 12월 31일 기준으로 콜매딕스의 총 자산은 약 118억 4,570만 달러이며, 총 부채는 약 34억 1,890만 달러로 보고됐다.2024년 동안의 매출은 4,347만 2,170 달러로, 2023년에는 매출이 없었던 것과 비교된다.매출 원가는 319만 5,534 달러로 보고됐으며, 총 이익은 4028만 1,636 달러에 달했다.연구 및 개발 비용은 394만 2,270 달러로, 2023년의 1,315만 5,125 달러에서 70% 감소했다.판매 및 마케팅 비용은 2,873만 6,605 달러로, 2023년의 1,811만 5,313 달러에서 59% 증가했다.일반 관리 비용은 2,995만 9,150 달러로, 2023년의 1,768만 7,350 달러에서 69% 증가했다.콜매딕스는 2024년 4월 1일에 DefenCath의 상업적 출시를 시작했으며, 현재 미국 내 외래 혈액투석 센터의 약 60%와 계약을 체결한 상태다.또한, 회사는 2024년 1월 25일에 CMS로부터 DefenCath가 신장 투석 서비스로 분류되었음을 확인받았으며, 이는 Medicare의 ESRD PPS에 따라 패키지 지급을 받을 수 있는 기회를 제공한다.콜매딕스는 향후 12개월 동안 운영을 지원하기 위해 약 5,170만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 추가
온코사이트(OCX, Oncocyte Corp )는 2024년 성공적인 실적을 발표했고, 2025년 촉매제를 준비했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 온코사이트(온코사이트)는 2025년 3월 24일 보도자료를 통해 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 및 12개월 동안의 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 매출은 150만 달러였으며, 연간 매출은 190만 달러에 달했다.2024년 7월에는 GraftAssure RUO 분석이 출시되었고, 전략적 파트너이자 투자자인 바이오래드 연구소와 계약을 체결했다.또한, 5천만 달러 이상의 자본 조달로 임상 키트 제품 개발이 완전히 자금 지원을 받았다.이 회사는 이식 분야의 과학을 발전시키고 메디케어 청구 확대를 달성했다.온코사이트는 규제된 장기 이식 거부 반응 모니터링 테스트 키트를 내년 시장에 출시할 계획이다.이 테스트 키트는 향후 몇 년 내에 물질적이고 자립적인 수익을 창출할 것으로 기대된다.2024년 동안 이 회사는 자사의 테스트에 대한 상업적 인식을 높이고, 약 10억 달러 규모의 이식 거부 반응 테스트 시장에서 시장 점유율을 확보하기 위해 노력했다.2025년에는 임상 테스트 키트의 다기관 임상 시험 진행 상황을 발표하고, GraftAssureTM 연구용 키트의 상업적 판매 확대 및 이식 커뮤니티에서의 글로벌 신뢰성을 더욱 확고히 할 수 있는 유리한 데이터를 발표할 예정이다.기존 전략적 파트너와의 관계를 심화하고 추가적인 전략적 파트너와의 새로운 관계를 발표할 계획이다.2024년 12월 5일, 온코사이트는 FDA와의 첫 회의를 가졌으며, 협력적인 논의와 피드백에 만족했다.임상 시험과 함께 키트 제품 기술을 개발하면서, 올해 말까지 FDA에 제출할 계획이다.2024년 4분기 운영 비용은 3,420만 달러였으며, 이 중 4,190만 달러는 비현금 손상 손실로 기록되었다.2024년 전체 운영 비용은 6,180만 달러로 증가했으며, 이는 비현금 항목을 제외하면 3% 증가한 수치이다.2024년 4분기 계속 운영에서의
이온바이오파마(AEON, AEON Biopharma, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 이온바이오파마는 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.이 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 보고서의 2.02 항목에 제공된 정보(부록 99.1 포함)는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법의 어떤 제출에도 참조로 통합된 것으로 간주되지 않는다.이온바이오파마의 마크 포스 사장은 "우리는 BOTOX를 기준 제품으로 활용하여 ABP-450의 바이오시밀러 개발 프로그램을 진행하게 되어 매우 기쁘다. 이 프로그램의 일환으로 2024년 4분기에 주요 분석 연구를 시작했다. 이 연구의 데이터는 FDA가 프로그램의 단계를 평가하고 결정하는 데 사용할 주요 비교 분석 평가를 완료하는 데 사용될 것"이라고 말했다.이온바이오파마는 ABP-450의 351(k) 규제 경로를 추구하고 있으며, 이는 BOTOX의 현재 승인된 모든 치료 적응증과 미래의 치료 적응증에 대해 단일 승인 하에 미국 시장에 접근할 수 있는 잠재력을 제공한다.2025년 1월에 마감된 자금 조달은 FDA와의 바이오시밀러 BPD 2a 회의를 진행하는 데 필요한 중요한 자금을 제공했다. 이온바이오파마는 2025년 2분기 중 FDA와의 회의 결과를 발표할 예정이다.최근 이온바이오파마는 2025년 1월 7일에 2천만 달러의 공모를 완료했으며, 이 자금은 2025년까지 운영 계획과 운영 자금을 지원하는 데 사용될 예정이다.이온바이오파마는 2024년 12월 31일 기준으로 총 자산이 3,142천 달러이며, 총 부채는 31,711천 달러로 보고되었다. 2024년 4분기 동안 이온바이오파마는 2,321천 달러의 운영 손실을 기록했으며, 연간 순손실은 60,678
저니메디컬(DERM, Journey Medical Corp )은 Emrosi™가 로사세아 치료를 위해 출시됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 저니메디컬은 성인 로사세아의 염증성 병변 치료를 위한 Emrosi™(40mg 미노사이클린 하이드로클로라이드 수정 방출 캡슐, 10mg 즉시 방출 및 30mg 연장 방출)의 출시와 첫 처방이 완료되었음을 발표했다.Emrosi는 전문 약국 체인에서 처방을 통해 이용 가능하다.저니메디컬의 공동 창립자이자 CEO인 클로드 마라우이는 "약국에 대한 초기 배급이 진행 중이며 첫 Emrosi 처방이 완료되어 매우 기쁘다. 로사세아는 수백만 명에게 영향을 미치는 어려운 질환이며, Emrosi는 시장에서 가장 낮은 용량의 경구 미노사이클린으로, 임상 시험에서 Oracea® 및 위약에 비해 로사세아에 대해 상당히 우수한 임상 결과를 제공하면서도 유사한 안전성 프로파일을 유지한다"고 말했다.Emrosi의 출시는 저니메디컬에 있어 중요한 이정표이며, 로사세아와 같은 피부 질환을 앓고 있는 사람들의 삶의 질을 향상시키겠다.저니메디컬의 의지를 강조한다.FDA는 2024년 11월에 Emrosi를 성인 로사세아의 염증성 병변 치료를 위해 승인했다.Emrosi의 적응증은 성인 로사세아의 염증성 병변(구진 및 농포) 치료에 해당하며, 가장 흔한 부작용으로는 소화불량이 보고되었다.EMROSI는 테트라사이클린에 대한 과민증 병력이 있는 환자는 복용해서는 안 된다.또한, EMROSI 사용 중에는 자연 또는 인공 햇빛에 대한 노출을 최소화하거나 피해야 하며, 테트라사이클린 계열 항생제는 과다 색소침착을 유발할 수 있다.저니메디컬은 현재 8개의 브랜드 제품과 2개의 제네릭 제품을 판매하고 있으며, 이들 제품은 일반적인 피부 질환을 치료하고 치유하는 데 도움을 준다.저니메디컬은 스코츠데일, 애리조나에 위치하고 있으며, Fortress Biotech, Inc.에 의해 설립되었다.저니메디컬의 보통주는 1934년 증권거래법에 따라 등록되어
이뮨온(IMNN, Imunon, Inc. )은 FDA가 IMNN-001의 3상 연구 설계를 최종화했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 이뮨온(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)과의 협의를 통해 IMNN-001의 3상 임상시험 설계를 최종화했다.IMNN-001은 새롭게 진단된 진행성 난소암 여성 환자를 위한 치료제로 개발되고 있다.회사는 2025년 3월 25일 화요일 오후 2시(동부 표준시)에 3상 OVATION 3 시험에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이며, 이 콜은 회사 웹사이트의 뉴스 및 투자자 – 과학 발표 섹션을 통해 생중계될 예정이다. 콜 종료 후에는 재생본도 게시될 예정이다. 이뮨온의 CEO인 스테이시 린드보그 박사는 "FDA의 지속적인 지도와 지원에 감사드리며, 3상 시험과 관련된 우리의 계획에 대해 FDA가 완전히 일치하고 있는 점에 매우 기쁘다"고 말했다.이어 "OVATION 2 연구 데이터는 매우 고무적이며, IMNN-001이 난소암에서 임상적으로 효과적인 반응을 달성한 첫 번째 면역요법임을 보여준다. 우리는 이러한 전례 없는 결과를 3상 OVATION 3 연구에서 재현할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.OVATION 3 시험은 IMNN-001(주 1회 복강내 투여 100 mg/m2)과 표준 치료인 네오아쥬번트 및 보조 화학요법(NACT)인 파클리탁셀과 카보플라틴을 비교하여 안전성과 효능을 평가할 예정이다. 연구 참가자는 1:1로 무작위 배정되며, 네오아쥬번트 치료가 가능한 새롭게 진단된 진행성 난소암(3기 또는 4기) 여성 환자가 포함된다. 주요 평가 지표는 전체 생존율(OS)이며, 부차적인 평가 지표로는 수술 반응 점수, 화학요법 반응 점수, 임상 반응 및 2차 치료까지의 시간 등이 있다.2024년 12월, IMNN-001과 NACT의 조합은 중앙값 전체 생존율을 46개월로 증가시켰으며, 이는 표준 치료 NACT보다 13개월 더 긴 수치이다. 이와 함께, IMNN-001의 생산은 앨라배마주 헌츠빌에 위치한
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 FDA 자문위원회 미팅이 불필요하다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 섬유근육통 관리용 TNX-102 SL 제품 후보에 대한 신약 신청(NDA)을 논의하기 위한 자문위원회 미팅을 요구하지 않을 것이라고 발표했다.만약 승인된다면, TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하 정제)은 15년 이상 섬유근육통 치료를 위한 첫 번째 신약이 될 것이다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "FDA가 TNX-102 SL의 규제 검토 과정에서 자문위원회 미팅을 요구하지 않게 되어 기쁘다"고 말했다.그는 "TNX-102 SL은 섬유근육통 관리에 있어 새로운 약물의 첫 번째 구성원이 될 잠재력이 있다고 믿는다. 이 질환은 미국에서 1천만 명 이상의 성인에게 영향을 미친다"고 덧붙였다.TNX-102 SL은 2024년에 FDA로부터 섬유근육통 관리에 대한 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하기 위한 중요한 신약의 FDA 심사를 가속화하기 위한 것이다.섬유근육통은 만성 통증 장애로, 중추 신경계 내에서 감각 및 통증 신호가 증폭되는 것으로 이해된다. 이 질환은 1천만 명 이상의 미국 성인에게 영향을 미치며, 주로 여성에게서 발생한다. 증상으로는 만성 전신 통증, 비회복성 수면, 피로, 인지 기능 장애 등이 있다.TNX-102 SL은 만성 사용을 위해 설계된 비오피오이드 약물로, 섬유근육통 관리에 있어 수면 장애를 목표로 한다. 이 약물은 FDA의 승인을 받을 경우 2025년 4분기에 출시될 예정이다.회사는 TNX-102 SL의 상업적 계획을 수립하고 있으며, 2025년 8월 15일로 예정된 FDA의 마케팅 승인 결정에 대비하고 있다. 회사는 또한 TNX-102 SL의 임상 개발과 관련된 여러 위험 요소를 언급하며, 투자자들에게 이러한 위험 요
DBV테크놀러지스(DBVT, DBV Technologies S.A. )는 FDA와 안전성 데이터 협약을 체결했고 2024년 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 DBV테크놀러지스가 2025년 3월 24일 보도자료를 통해 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 예비 감사되지 않은 재무 결과를 발표했다.이 금액은 감사되지 않았으며, 재무 마감 절차의 완료에 따라 변경될 수 있으며, 2024년 12월 31일 기준 회사의 재무 상태를 이해하는 데 필요한 모든 정보를 제공하지 않는다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.DBV테크놀러지스는 FDA와의 서면 응답을 통해 4세에서 7세 아동을 위한 Viaskin® 땅콩 패치의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원하기 위한 안전성 노출 데이터가 충분하다고 밝혔다.FDA의 동의를 받았다.이로 인해 COMFORT Children 보충 안전성 연구는 더 이상 필요하지 않게 되었으며, BLA 제출 일정이 가속화되었다.BLA 제출은 2026년 상반기로 예상되며, FDA의 승인이 있을 경우 제품 출시가 약 1년 정도 앞당겨질 것으로 보인다.2024년 전체 연도의 감사되지 않은 재무 결과도 보고되었으며, 현금 및 현금성 자산이 2024년 12월 31일 기준으로 3,250만 달러에 달하며, 2023년 12월 31일 기준 1억 4,140만 달러와 비교해 1억 8,890만 달러의 순 현금 소비가 발생했다.이는 주로 외부 임상 시험 관련 비용, 특히 진행 중인 VITESSE 3상 임상 시험의 피험자 등록과 관련된 비용에 의해 발생했다.회사는 설립 이후 운영 손실과 부정적인 운영 현금을 기록해왔으며, 현재 보유하고 있는 현금 및 현금성 자산은 향후 12개월 동안 운영 계획을 지원하기에 충분하지 않다.현재 운영, 계획 및 가정에 따르면, 회사는 2025년 4월까지 운영을 지원할 수 있는 현금 및 현금성 자산이 충분할 것으로 예상하고 있다.따라서 지속 가능성에 대한 상당한 의문이 제기된다.2024년 12
렉시오쎄라퓨틱스(LXEO, Lexeo Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 렉시오쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 및 12개월 동안의 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.렉시오쎄라퓨틱스는 심혈관 질환을 위한 혁신적인 치료법을 개발하는 임상 단계의 유전자 의학 회사로, 이번 발표에서 LX2006의 FDA와의 추가 정렬 및 LX2020 HEROIC-PKP2 임상 시험의 중간 업데이트를 포함한 여러 가지 사업 업데이트를 공유했다.LX2006의 경우, 프라탁신 발현이 기준선에서의 증가 여부로 평가될 것이며, 소아 집단이 포함된 계획된 주요 연구에 대한 FDA의 추가 정렬이 이루어졌다.LX2020의 경우, 첫 번째 참가자에서 6개월 후 조기 심실 수축(PVCs)이 67% 감소한 것으로 나타났으며, 두 번째 집단의 등록이 완료되었다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 128.5백만 달러로, 2027년까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.연구개발(R&D) 비용은 2024년 3개월 동안 1,836만 달러로, 2023년 같은 기간의 821만 달러에 비해 증가했다.연간 R&D 비용은 7,409만 달러로, 2023년의 5,313만 달러에서 증가했다.일반 관리(G&A) 비용은 2024년 3개월 동안 901만 달러로, 2023년의 678만 달러에 비해 증가했다.연간 G&A 비용은 3,167만 달러로, 2023년의 1,538만 달러에서 증가했다.2024년 3개월 동안의 순손실은 2,592만 달러로, 주당 0.78 달러의 손실을 기록했으며, 2023년 같은 기간의 1,420만 달러, 주당 0.86 달러의 손실에 비해 증가했다.연간 순손실은 9,833만 달러로, 주당 3.09 달러의 손실을 기록했으며, 2023년의 6,640만 달러, 주당 12.40 달러의 손실
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 라리마쎄라퓨틱스가 2024년 4분기 및 2024년 12월 31일 종료 연도의 재무 결과와 운영 하이라이트를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.FDA는 START 파일럿 프로그램 회의에서 피부 FXN 농도를 가속 승인 지원을 위한 합리적으로 가능성이 있는 대리 지표로 고려할 수 있다고 밝혔다.FDA는 가속 승인 경로의 효과성을 뒷받침하기 위해 피부 FXN 농도를 측정할 것을 권장하며, 제출된 데이터가 증가된 피부 FXN 농도와 심장, 배측 뿌리 신경절 및 골격근과 같은 관련 조직 간의 관계를 뒷받침하는 데 충분해 보인다고 인정했다.라리마쎄라퓨틱스는 BLA 제출을 지원하기 위한 안전성 데이터 세트의 적절성에 대해 FDA와 논의를 계속하고 있으며, 가속 승인을 위한 BLA 제출은 2025년 연말까지 목표로 하고 있다.FDA와 EMA의 피드백을 바탕으로 글로벌 3상 연구 프로토콜이 수립되었으며, 연구는 2025년 중반에 시작될 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 라리마쎄라퓨틱스의 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 1억 8,350만 달러에 달하며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.2024년 4분기 동안 회사는 2,880만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당 0.45달러의 손실을 보였다. 이는 2023년 4분기 순손실 1,300만 달러, 주당 0.30달러의 손실과 비교된다.연구 및 개발 비용은 2,670만 달러로, 2023년 4분기 1,060만 달러에 비해 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 nomlabofusp 제조 비용의 증가에 기인하며, 인력 비용과 전문 서비스 비용도 증가했다.2024년 전체 연간 순손실은 8,060만 달러, 주당 1.32달러로, 2023년 같은 기간의 순손실 3,690만 달러, 주
