레인쎄라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 FDA와 추가 소통을 하고 CRL 제출 계획을 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 레인쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2025년 7월 8일에 수신한 임상 보류 통지서와 관련하여 추가적인 소통을 받았다.FDA는 회사의 기존 GLP 독성학 데이터, 보충 병리학 동료 검토, 점액 세포 과형성/비대(MCH/H)의 세기관지 내 위치에 대한 새로운 평가 및 기타 과학적 고려사항을 포함한 추가 소통을 평가했다.FDA는 비임상 정보의 총체를 검토한 결과, GLP 쥐 연구에서의 MCH/H 발견이 제한된 수의 특발성 폐섬유증(IPF) 환자에서 LTI-03의 최대 10 mg/일 용량을 평가하는 24주 임상 프로토콜에 대해 용량 제한적이지 않다고 동의했다.FDA는 회사가 임상 보류 통지서의 안전성 우려를 다루는 완전 응답서(CRL)를 준비할 것을 권장했으며, 여기에는 수정된 연구 보고서 및 임상 보류 통지서 이후 FDA에 제공된 보충 비임상 정당화의 요약이 포함되어야 한다고 밝혔다.특히, FDA는 CRL에 새로운 GLP 독성 연구의 데이터를 포함할 필요가 없다고 확인했다.또한, CRL에는 IPF 환자에 대한 임상 안전성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용 데이터의 업데이트된 요약과 업데이트된 프로토콜이 포함되어야 한다고 권장했다.회사는 업데이트된 프로토콜에 스파이로메트리 평가를 포함한 강화된 안전 모니터링을 포함해야 하며, 이는 회사의 1상 연구인 LTI-03-1002와 유사해야 한다는 조언을 받았다.회사는 또한 IPF 환자에서 유래한 인간 정밀 절단 폐 슬라이스 및 오르가노이드와 같은 새로운 접근 방법론을 사용하는 출판물 및 연구 보고서를 제출하도록 권장받았다.회사는 FDA의 권장 사항에 따라 CRL을 준비하고 있으며, 향후 몇 주 내에 CRL을 제출할 계획이다. 회사는 CRL 제출이 임상 보류 해제에 신속하게 이어지기를 희망하고 있다.이 보고서는 1995년 사모
아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 알렉산더병 치료제의 긍정적 결과를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 9월 22일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 실험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 최초이자 유일한 임상 시험으로, 50mg의 질간세르센이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 보행 속도 안정화를 보여주었다(평균 차이 33.3%, p=0.0412). 이 약물은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.질간세르센은 주요 2차 지표에서도 일관된 이점을 나타냈으며, 이는 AxD에서 질병 수정 효과를 보여준 최초의 investigational medicine이다.아이오니스파마슈티컬스의 신경학 부문 수석 부사장인 홀리 코르다시위츠 박사는 "이러한 전례 없는 결과는 알렉산더병 환자들에게 새로운 가능성을 창출할 수 있는 질간세르센의 잠재력을 강조한다"고 말했다.이어 "이 데이터는 질간세르센이 이 질환의 미래 치료 환경을 변화시킬 수 있는 가능성을 보여주며, 신경학적 질환의 근본 원인을 직접 타겟팅하는 우리의 기술의 힘을 강화한다"고 덧붙였다.질간세르센은 주요 지표를 달성한 것 외에도, 주요 2차 지표에서 일관된 긍정적 경향을 보이며 질병 진행 속도 저하, 안정화 또는 개선의 증거를 나타냈다.주요 2차 지표에는 환자가 스스로 식별한 가장 성가신 증상 점수(MBS), 환자 전반적 심각도 점수(PGIS), 환자 전반적 변화 점수(PGIC), 임상의 전반적 변화 점수(CGIC)가 포함된다.아이오니스파마슈티컬스의 CEO인 브렛 P. 모니아 박사는 "오늘 발표된 뉴스는 알렉산더병에 대한 잠재적 치료법을 발전시키는 데 있어 중대한 진전을 의미하며, 이 질환을 앓고 있는 사람들과 그 가족, 지역 사회에 오랫동안 기다려온 희망을 제공한다"고 말했다.질간세르센은 대부분의
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA와의 Type A 미팅 후 업데이트를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 18일, 레플리뮨그룹(증권코드: REPL)은 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅을 2025년 9월 16일에 완료했다.이번 미팅은 레플리뮨그룹의 RP1과 nivolumab의 조합에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)과 관련된 완전한 응답 서한(CRL)에 대해 논의하기 위한 것이었다.회사는 미팅 중 FDA로부터 받은 피드백을 평가하여 향후 계획을 결정할 예정이다. 현재 가속 승인 경로에 따른 진행 방향은 결정되지 않았다.레플리뮨그룹의 CEO인 수실 파텔 박사는 "멜라노마 커뮤니티, 환자 및 의사들로부터의 피드백은 고급 멜라노마에서의 충족되지 않은 필요와 IGNYTE 시험에서 관찰된 RP1의 매력적인 위험-편익 프로필을 분명히 강조한다"고 말했다."우리는 RP1의 신속한 진행 경로를 결정하기 위해 FDA와 협력할 것을 다짐한다." RP1(vusolimogene oderparepvec)은 레플리뮨그룹의 주요 제품 후보로, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 활성화하기 위해 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF로 유전자 조작된 독점적인 단순 헤르페스 바이러스 균주를 기반으로 한다.레플리뮨그룹은 2015년에 설립되어 혁신적인 온콜리틱 면역요법의 개발을 선도하는 것을 사명으로 하고 있다.RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸을 극대화하고 전신 항종양 면역 반응을 유도하는 것을 목표로 한다.RPx 제품 후보는 기존 및 실험적인 암 치료 방법과 시너지 효과를 낼 것으로 기대되며, 다양한 치료 옵션과 함께 개발될 수 있는 유연성을 제공한다.투자자 문의는 크리스 브린지에게, 미디어 문의는 아를린 골든버그에게 연락하면 된다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 FDA와 긍정적인 Pre-IND 미팅을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(나스닥: TNXP)은 2025년 9월 18일 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B Pre-Investigational New Drug(Pre-IND) 미팅을 성공적으로 완료했다. 이번 미팅은 주요 우울 장애(MDD) 치료를 위한 TNX-102 SL(설하용 사이클로벤자프린 HCl) 제품 후보의 개발에 관한 것이다.회사는 FDA로부터 긍정적인 피드백을 받았으며, 수면 질 개선이 우울 증상에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 탐색적 발견을 바탕으로 TNX-102 SL의 치료 적응증을 MDD로 확장하기 위한 보충 신약 신청(sNDA)을 추진할 계획이다.세스 레더먼(Seth Lederman) CEO는 "FDA와의 Pre-IND 미팅 결과에 만족하며, 그들의 신중한 안내에 감사드린다"고 말했다. 그는 "이번 결과는 MDD 치료를 위한 TNX-102 SL 개발에 있어 중요한 진전을 의미한다"고 덧붙였다.그레고리 설리반(Dr. Gregory Sullivan) CMO는 "TNX-102 SL은 우울증과 관련된 수면의 질과 양을 목표로 하는 최초의 치료제가 될 가능성이 있다"고 말했다. TNX-102 SL은 설하 흡수를 위해 설계된 삼차 아민 삼환계 항우울제로, FDA 승인된 삼차 아민 삼환계 항우울제는 주로 첫 번째 통과 대사에 의해 대사된다.FDA는 TNX-102 SL의 MDD에 대한 Pre-IND 미팅에서 제안된 장기 안전성 데이터 수집 계획이 일반적으로 합리적이라고 판단했으며, 이는 제품 후보의 개발 경로를 간소화할 수 있다. IND 제출은 2025년 4분기로 계획되어 있으며, 그 직후에 2상 임상 시험에 진입할 예정이다.TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위해 FDA 승인을 받았으며, 브랜드명은 TonmyaTM이다. TNX-102 SL은 사이클로벤자프린 염산염의
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 2025 회계연도 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 17일, 레졸루트(증권 코드: RZLT)는 2025년 6월 30일로 종료된 회계연도 4분기 및 전체 회계연도의 재무 결과를 발표했다.레졸루트의 CEO이자 창립자인 네반 찰스 엘람은 "우리는 선천성 및 종양성 고인슐린혈증에 대한 ersodetug의 두 가지 적응증에서 올해 상당한 진전을 이뤘다"고 밝혔다.FDA와의 협의에 따라 종양성 고인슐린혈증에 대한 간소화된 3상 임상 시험이 진행될 예정이며, 이는 고인슐린혈증의 여러 형태에 대한 ersodetug의 광범위한 적용 가능성을 인정받는 것이라고 강조했다.또한, sunRIZE 시험의 주요 결과는 12월에 발표될 예정이다. 레졸루트는 최근 파이프라인의 진전과 예상되는 이정표에 대해 설명했다.선천성 고인슐린혈증(HI) 분야에서는 sunRIZE라는 3상 다기관 이중 맹검 무작위 안전성 및 유효성 등록 연구에 대한 등록이 완료되었으며, 62명의 참가자가 등록되었고, 이 중 약 15%는 미국 사이트에서 모집되었다. 주요 결과는 2025년 12월에 발표될 예정이다.또한, ENDO 2025에서 발표된 연구에 따르면, 등록된 인구의 평균 연령은 3.4세이며, 주당 평균 15회의 저혈당 사건이 발생하고, 저혈당 상태에 있는 일일 비율은 19%에 달한다. 종양성 HI 분야에서는 2025년 8월에 FDA와의 협의를 통해 ersodetug의 3상 연구(upLIFT)에 대한 임상 개발 경로가 크게 간소화되었다.이 연구는 최대 16명의 참가자로 제한되며, 이중 맹검 무작위 대조 시험을 실시할 필요가 없다. 등록은 진행 중이며, 주요 결과는 2026년 하반기에 발표될 예정이다. 2025 회계연도 4분기 재무 결과에 따르면, 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권에 대한 투자는 1억 6,790만 달러로, 2024년 6월 30일 기준 1억 2,710만 달러와 비교된다.연구 및 개발(R&D)
인텔리전트바이오솔루션스(INBS, INTELLIGENT BIO SOLUTIONS INC. )는 FDA가 510(k) 승인 절차 업데이트를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 17일, 인텔리전트바이오솔루션스(증권코드: INBS)는 자사의 지문 기반 약물 검사 시스템에 대한 FDA 510(k) 승인 절차에 대한 업데이트를 발표했다.이 보도자료에 따르면, FDA는 지문 기반 약물 검사 시스템에 대한 추가 정보를 요청하며 새로운 510(k) 통지를 재제출해야 한다.FDA의 요청은 2025년 9월 12일자 서신을 통해 전달되었다.회사는 향후 10일 이내에 투자자 업데이트를 통해 FDA 승인에 대한 업데이트된 일정을 발표할 예정이다.2024년 12월, 인텔리전트바이오솔루션스는 FDA에 510(k) 사전 시장 통지를 제출했으며, 2025년 2월에는 추가 정보 요청을 받았다.이 요청은 70개 이상의 항목으로 구성되어 있으며, 회사는 전문 FDA 컨설턴트와 제3자 파트너의 지원을 받아 2025년 8월에 추가 정보를 제출했다.FDA는 대부분의 응답에 만족한 것으로 보였으나, 새로운 추가 정보를 요청하며 새로운 510(k) 통지를 재제출해야 한다.인텔리전트바이오솔루션스의 지문 기반 약물 검사 시스템은 현재 시장에 유사한 제품이 없는 최초의 장치로, 성능을 검증하기 위해 광범위한 지원 정보가 필요하다.회사는 FDA의 질문을 평가하고 있으며, 전문 FDA 컨설턴트와 상담 중이다.인텔리전트바이오솔루션스의 해리 시메오니다 CEO는 "FDA의 피드백은 우리의 신청을 진행하기 위해 필요한 추가 정보에 대한 건설적인 명확성을 제공한다"고 말했다.그는 또한 "우리는 기술의 능력에 자신감을 가지고 있으며, 혁신적인 솔루션을 미국 시장에 제공하기 위해 전념하고 있다"고 덧붙였다.인텔리전트바이오솔루션스는 미국 외부에서 상업 활동을 지속적으로 발전시키고 있으며, 새로운 파트너십을 개발하고 판매 성장을 촉진하고 있다.인텔리전트바이오솔루션스는 지문 땀 분석을 통해 휴대용 검사를
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 라임병 예방을 위한 단일 용량의 TNX-4800 라이센스 계약을 체결했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 17일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 '회사')은 TNX-4800(구 mAb 2217LS)의 전 세계 권리를 라이센스 계약을 체결했다.TNX-4800은 라임병의 원인균인 Borrelia burgdorferi의 외부 표면 단백질 A(OspA)를 표적으로 하는 장기 작용하는 인간 단클론 항체다. 이 제품은 매년 봄에 단 한 번의 피하 주사를 통해 라임병으로부터 가을까지, 즉 미국의 전체 진드기 시즌 동안 보호할 수 있도록 개발되고 있다. 현재 FDA 승인된 라임병 예방 백신이나 예방약은 없다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "라임병은 미국에서 가장 흔한 매개체 감염이며 매년 발생률이 증가하고 있다"고 말했다. "TNX-4800의 라이센스 계약은 우리의 감염병 파이프라인을 확장하며, 매년 봄에 단일 용량으로 제공되어 이틀 이내에 보호 효과를 제공하고 가을까지 보호할 수 있는 차별화된 접근 방식을 제공할 수 있다. 우리는 TNX-4800의 장기 작용 단클론 항체 예방이 라임병이 유행하는 지역에 거주하거나 일하는 수백만 명의 사람들에게 중요한 역할을 할 것이라고 믿는다."다.TNX-4800은 감염된 사슴 진드기의 중장에 있는 Borrelia burgdorferi의 성숙을 차단하는 메커니즘을 가지고 있으며, 이는 토닉스의 혁신에 대한 집중과 일치한다. 회사는 TNX-4800을 추가 임상 시험을 통해 발전시킬 계획이다.라임병은 미국에서 Borrelia burgdorferi라는 박테리아에 의해 발생하며, 주로 북동부, 중대서양 및 중서부 지역에서 발생한다. 감염된 Ixodes 진드기의 물림을 통해 전파된다. 일반적인 증상으로는 발열, 두통, 피로 및 에리테마 미그란스라는 특징적인 피부 발진이 있다. 치료하지 않으면 감염이 관절, 심장 및 신경계로 퍼
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR 규제 업데이트를 제공했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 사이토소벤츠(나스닥: CTSO)는 중환자실 및 심장 수술에서 혈액 정화를 통해 생명을 위협하는 상태를 치료하는 선두주자로서 DrugSorb™-ATR에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2025년 8월 20일, 회사는 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 신청의 이전 거부에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 항소 결정 통지를 받았다.항소 결정에서 FDA는 장치의 안전성에 문제를 발견하지 않았으나, FDA의 혁신 장치로서 회사가 원하는 라벨 표시를 지원하기 위한 추가 정보가 필요하다고 밝혔다. 이로 인해 이전의 De Novo 거부 결정을 유지했다.또한 FDA는 시장 승인에 대한 잠재적인 신속 경로를 제안했지만, 회사는 FDA의 의료기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 이사에게 최종적으로 항소할 수 있다.회사는 최근 FDA와의 건설적인 회의를 완료하고 항소 결정의 내용을 검토하며 향후 경로에 대해 합의했다.첫 번째로, 회사는 CDRH에 최종 항소를 제기하지 않기로 결정했으며, 이는 FDA 고위 경영진의 긍정적인 피드백에 기반한 것이다.두 번째로, 회사는 새로운 실세계 데이터를 포함한 추가 정보를 바탕으로 새로운 De Novo 신청서를 제출할 계획이다. 이 정보는 원래 De Novo 제출 당시에는 사용할 수 없었으며, 따라서 행정 기록의 일부가 아니었다.세 번째로, FDA와의 논의에 따르면, 새로운 제출물의 검토는 초기 De Novo 제출의 남은 개방 항목에만 초점을 맞출 것이라고 회사는 이해하고 있다.네 번째로, 재제출 과정의 일환으로 회사는 달에 FDA에 사전 제출 회의 요청서를 제출할 계획이다.Dr. Phillip Chan, 사이토소벤츠의 CEO는 "FDA와의 지속적인 건설적인 대화에 고무되어 있으며, 가능한 한 빨리 사전 제출 회의를 진행하고 새로운 De Novo 신청서를 제출할 계획이다"라
사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 FDA와 회의를 했고 자금 조달 계획을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 15일, 사이토키네틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 늦은 주기 회의에 참석하여, 폐쇄성 비대 심근병증(oHCM)에 대한 aficamten의 신약 신청(NDA)과 관련된 내용을 논의했다.이 회의에서 사이토키네틱스는 aficamten에 대한 안전 사용 보장을 위한 요소(ETASU)와 예상되는 시판 후 요구 사항을 포함한 REMS 프로그램을 제안했다.늦은 주기 회의 이전에, 사이토키네틱스는 FDA로부터 aficamten에 대한 제안된 REMS 및 라벨에 대한 응답을 받았다.현재까지의 사이토키네틱스와 FDA 간의 논의 및 소통을 바탕으로, FDA가 승인할 경우 aficamten에 대한 차별화된 라벨과 위험 완화 프로필을 기대하고 있다.이전에 발표된 바와 같이, 사이토키네틱스는 aficamten에 대한 모든 좋은 임상 관행(GCP) 검사를 완료했으며, FDA로부터 관찰 사항이 없다는 통신을 받았다.aficamten에 대한 좋은 제조 관행(GMP) 검사는 예정되어 있지 않다.aficamten의 NDA에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 12월 26일로 남아 있다.또한, 사이토키네틱스는 유럽 의약품청(EMA)의 인체용 의약품 위원회(CHMP)로부터 aficamten의 유럽 연합 내 잠재적 승인에 대한 120일 질문 목록에 대한 응답을 최근 제출했다.사이토키네틱스는 이전에 공개한 바와 같이, Royalty Pharma Development Funding, LLC와의 개발 자금 대출 계약에 따라 2025년 11월 25일 이전에 Tranche 5의 조건부 대출을 최대 1억 달러까지 인출할 수 있는 권리가 있다.사이토키네틱스는 2025년 10월 1일경에 Tranche 5의 조건부 대출 1억 달러를 전액 인출할 계획이다.이 현재 보고서는 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 FDA가 CRB-701에 패스트 트랙 지정을 부여했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 코버스파마슈티컬스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 CRB-701에 대해 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다고 발표했다.CRB-701은 백금 기반 화학요법과 항-PD(L)-1 요법으로 치료받은 환자들을 대상으로 한다.FDA는 2024년 12월에 재발성 또는 난치성 전이성 자궁경부암에 대해서도 패스트 트랙 지정을 부여한 바 있다.CRB-701(SYS6002)은 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체 약물 접합체(ADC)로, 특정 부위에서 절단 가능한 링커와 2:1의 약물-항체 비율을 가지고 있으며, MMAE를 약물로 사용한다.FDA의 패스트 트랙 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.현재 진행 중인 1/2상 임상 시험은 고 Nectin-4 발현과 관련된 고급 고형 종양 환자에서 CRB-701의 안전성, 약리학적 동태 및 효능을 평가하고 있다.회사는 미국과 유럽에서 진행 중인 CRB-701(SYS6002)(NCT06265727)의 1/2상 임상 시험에서 용량 증가 데이터를 ASCO-GU 2025에서 발표했다.회사는 2025년 10월 19일 ESMO 2025에서 1/2상 용량 최적화의 첫 번째 데이터를 발표할 예정이다.이 연구는 주로 두경부 편평세포암 및 자궁경부 환자를 대상으로 한다.코버스파마슈티컬스는 임상 단계의 종양학 및 비만 회사로, 잘 이해된 생물학적 경로에 혁신적인 과학적 접근을 통해 사람들의 심각한 질병 극복을 돕는 데 전념하고 있다.코버스의 파이프라인에는 암세포에서 Nectin-4의 발현을 표적으로 하여 세포독성 약물을 방출하는 차세대 항체 약물 접합체 CRB-701, 암세포에서 TGFβ의 활성화를 차단하는 항-인테그린
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 사업 업데이트를 제공했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 아디알파마슈티컬스가 2025년 9월 16일에 미국 식품의약국(FDA)과의 2단계 종료(EOP2) 회의에서 최종 회의록을 수령했다. 이 회의는 2025년 7월 29일에 개최되었으며, 회의록은 AD04의 3단계 적응형 임상 시험 설계 및 광범위한 임상 개발 전략에 대한 FDA의 공식적인 의견을 제공한다. 이러한 긍정적인 피드백은 AD04의 등록을 향한 중요한 이정표가 된다.EOP2 회의의 목표는 AD04의 3단계 임상 개발 프로그램 설계에 대해 FDA와 일치하는 것이었다. AD04는 알코올 사용 장애(AUD) 치료를 위해 개발 중인 세로토닌-3 수용체 길항제이다. 회의에서는 목표 인구, 임상 최종점, 포함 및 제외 기준, 투여 요법, 바이오마커 양성 및 음성 그룹의 확인 등 계획된 적응형 연구 설계 요소의 주요 요소가 논의되었다.FDA EOP2 회의의 주요 하이라이트는 다음과 같다.FDA는 AUD를 충족되지 않은 필요로 인식했다.FDA는 아디알의 프로토콜과 제안된 적응형 시험 설계의 핵심 요소를 지원했으며, 여기에는 정의된 바이오마커 양성 및 음성 환자, 중등도에서 중증 AUD를 목표로 하는 주요 포함 기준, 시험 기간, 주요 최종점, 중간 분석 샘플 크기 및 안전 모니터링 프레임워크가 포함된다. FDA는 AD04의 제안된 주요 효능 최종점을 확인했으며, 특히 효능 관찰 기간의 5개월 및 6개월 동안의 중증 음주일 수가 0일이어야 한다고 밝혔다.FDA는 아디알의 동형접합 인구를 고려하는 계획을 지원했으며, 저빈도 분자 하위 집단을 위한 표적 치료 개발에 대한 지침을 참조했다. FDA는 계획된 중간 분석, 통계 분석 계획(SAP) 및 데이터 모니터링 위원회(DMC) 구조에 대한 피드백을 제공했으며, 연구 프로토콜, 시뮬레이션 보고서 및 SAP 간의 일치의 중요성을 강조했다. 아디알은 회의 결과에 따라 FDA의 권장 사항을
파마사이트바이오테크(PMCB, PharmaCyte Biotech, Inc. )는 2025년 7월 31일에 종료된 분기 보고서를 작성했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 파마사이트바이오테크의 2025년 7월 31일 종료 분기 보고서에 대한 주요 내용은 다음과 같다.2025년 7월 31일 기준으로 회사는 약 1,317만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 2025년 4월 30일 기준 1,517만 달러에서 감소한 수치다.회사는 현재의 현금 및 현금성 자산이 향후 12개월 동안 운영 요구 사항과 재무 약속을 지원하는 데 충분할 것으로 예상하고 있다.2025년 8월, 회사는 7,000주를 발행하는 유가증권 매입 계약을 체결하여 700만 달러의 총 수익을 올릴 예정이다.2025년 9월에는 TNF 시리즈 H 전환 우선주를 300만 달러에 매입하는 계약을 체결했다.2025년 7월 31일 종료된 분기 동안 회사는 수익이 없었으며, 연구 개발 비용은 95,157달러로 2024년 같은 기간의 96,016달러와 비교하여 소폭 감소했다.일반 관리 비용은 753,148달러로, 2024년 같은 기간의 1,172,871달러에서 36% 감소했다.회사는 2020년 9월 1일 FDA에 LAPC(국소 진행성 비절제성 췌장암) 임상 시험을 위한 IND(임상 시험 신청서)를 제출했으나, 2020년 10월 1일 FDA로부터 임상 보류 통지를 받았다.FDA는 임상 보류를 해제하기 위해 추가적인 전임상 연구와 여러 가지 정보를 요구했다.회사는 현재 SG 오스트리아와의 관계를 재평가하고 있으며, FDA의 요구 사항을 충족하기 위해 필요한 모든 조치를 취하고 있다.또한, 회사는 LAPC 치료를 위한 임상 시험을 진행하기 위해 필요한 자본을 추가로 확보해야 할 것으로 예상하고 있다.회사의 재무 상태는 현재로서는 안정적이나, 향후 자본 조달의 어려움이 발생할 경우 사업 운영에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠
어타이어파마(ATYR, aTYR PHARMA INC )는 폐 섬유증에 대한 새로운 접근법을 발표했고, 3상 EFZO-FIT™ 연구 결과를 공유했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 15일, 어타이어파마는 폐 섬유증의 주요 형태인 폐 사르코이드증 환자 268명을 대상으로 한 efzofitimod의 3상 EFZO-FIT™ 연구의 주요 결과를 발표했다.이 연구는 48주 차에 평균 일일 경구 코르티코스테로이드(OCS) 용량의 기준선 변화라는 주요 목표를 달성하지 못했다.5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자의 평균 일일 OCS 용량은 2.79 mg로 감소했으며, 위약군은 3.52 mg로 나타났다(p=0.3313). 연구의 통계 분석 계획은 계층적 평가 기준에 따라 설계되었으며, 주요 목표가 달성되지 않았기 때문에 모든 후속 통계 검정은 명목적 결과로 보고되었다.연구는 5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자에서 48주 차에 King’s Sarcoidosis Questionnaire(KSQ)-Lung 점수에서 임상적 개선을 보여주었으며, 이는 위약군에 비해 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0479)를 보였다.또한, 48주 차에 완전한 스테로이드 중단을 달성한 환자 비율은 5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자에서 52.6%로, 위약군의 40.2%에 비해 개선된 결과를 보였다(p=0.0919). 폐 기능은 48주 차에 강제 폐활량(FVC)으로 측정했을 때 유지되었다.이러한 결과를 바탕으로 어타이어파마는 efzofitimod의 약물 활성을 나타내는 것으로 판단하고, 폐 사르코이드증에 대한 efzofitimod의 향후 경로를 결정하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 협의할 계획이다.EFZO-FIT™ 연구는 폐 사르코이드증 환자 268명을 대상으로 한 글로벌 3상 개입 연구로, 48주 치료 후 efzofitimod의 효능과 안전성을 위약과 비교하였다.연구는 첫 12주 동안 프로토콜에 따라 스테로이드 용량을 줄인
