카이로스파르마(KAPA, Kairos Pharma, LTD. )는 ENV105의 전립선암 2상 임상시험에서 긍정적 중간 효능 분석을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 18일, 카이로스파르마(증권코드: KAPA)는 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자를 대상으로 진행 중인 ENV105(카라투시맙)의 2상 임상시험에서 긍정적인 효능 데이터를 발표했다.카이로스파르마는 오늘 오후 5시(동부 표준시) / 2시(태평양 표준시)에 이 데이터를 제공하기 위한 가상 KOL(주요 의견 리더) 이벤트를 개최할 예정이다.이번 임상시험에 등록된 모든 환자는 최소한 하나의 호르몬 치료를 실패한 환자들로, 중간 분석은 안전성 그룹의 10명 환자를 대상으로 진행되었다. 이 중 2명은 이유로 시험에서 탈퇴했고, 남은 8명의 환자에서 중앙 무진행 생존 기간은 13개월 이상으로 나타났다. 8명 중 5명은 진행 없이 치료를 계속하고 있으며, 9명 중 7명은 기준선에서 전립선 특이 항원(PSA) 수치가 감소했다.ENV105는 1세대 CD105 길항제로, 표준 호르몬 치료인 아팔루타미드와 병용 시 13개월의 무진행 생존 기간을 보였다. 이 임상시험은 무진행 생존 기간(PFS)을 45% 개선할 수 있도록 설계되었으며, 이는 3.7개월에서 6.7개월로 증가하는 것을 의미한다.카이로스파르마의 CEO인 존 유 박사는 "우리의 치료제는 암 저항성을 목표로 하여 암 환자 치료 방식을 혁신할 잠재력을 보여주고 있다"고 말했다. 현재 이 임상시험은 세다르스-사이니 의료센터, 시티 오브 호프, 헌츠만 암 센터에서 100명의 환자를 모집하고 있으며, ENV105는 호르몬 기반 치료 후 질병이 진행된 남성을 대상으로 안전성, 내약성 및 초기 효능 징후를 평가하기 위해 설계되었다.카이로스파르마는 오늘 오후 5시에 KOL 이벤트를 개최하여 중간 효능 결과에 대한 다양한 관점을 논의할 예정이다. 이 이벤트에는 카이로스파르마의 사장 겸 최고 과학 책임자인 닐 바우믹 박사, 헌츠만 암 연구소
비보스쎄라퓨틱스(VVOS, Vivos Therapeutics, Inc. )는 소아 폐쇄성 수면 무호흡증 치료에 대한 획기적인 임상 시험 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 17일, 비보스쎄라퓨틱스는 자사의 Vivos DNA(주간-야간 장치®)가 소아 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA) 치료에 있어 안전하고 효과적이라는 최초의 동료 검토 데이터를 발표했다.이 데이터는 유럽 소아과 저널에 게재된 다기관 임상 시험 결과로, OSA는 ADHD 행동, 알레르기, 야뇨증, IQ 감소, 공격적인 행동 및 학업 문제와 관련이 있는 소아 건강 문제 중 하나로, 미국의 소아 중 최대 20.4%인 약 1천만 명이 이 질환을 앓고 있다. 이들 중 최대 90%는 진단되지 않은 상태이다.현재의 표준 치료법인 아데노이드 편도 절제술은 침습적이고 고통스러우며, 소아 환자에게는 20~40%의 효과만을 보인다.이번 연구에서 Vivos DNA 장치로 치료받은 소아 환자들은 다음과 같은 놀라운 결과를 보였다. 77%의 참가자가 OSA 중증도가 최소 50% 감소했으며, 중증 OSA를 앓고 있는 아동의 경우 93%가 50% 감소를 경험했다. 연구에 참여한 환자의 17%는 OSA가 완전히 해결되었고, 기도 용적은 평균 67.8% 증가했으며, 소아 수면 설문지(PSQ) 증상 점수는 31% 감소하여 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.비보스쎄라퓨틱스의 CEO인 커크 헌츠먼은 "이 데이터는 소아 OSA 치료의 새로운 시대를 알리는 신호"라고 말했다.비보스쎄라퓨틱스는 2016년에 설립되어 현재까지 OSA 및 성인 수면 무호흡증 치료를 위한 혁신적인 진단 및 치료 방법을 개발하고 상용화하는 데 집중하고 있다. 비보스쎄라퓨틱스의 장치는 FDA의 승인을 받아 성인 및 6세에서 17세 사이의 소아 환자에게 사용되고 있다.OSA는 전 세계적으로 10억 명 이상에게 영향을 미치고 있으며, 이 중 90%는 진단되지 않은 상태이다. 비보스쎄라퓨틱스는 OSA 환자의 복잡한 요구를 보다 철저히 해결하
미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 PTSD 데이터가 긍정적 결과를 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 미라파마슈티컬스가 오늘 구강 약물 후보인 Ketamir-2의 결과를 발표했다.이 연구는 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 동물 모델에서의 개념 증명 검증 연구로, 소수의 쥐를 대상으로 진행되었다.연구는 PTSD 유사 증상을 유도하기 위해 널리 사용되는 단일 장기 스트레스(SPS) 모델을 사용했다.동물들은 포식자 스트레스 요인인 보브캣 소변에 두 번 노출되었고, 이로 인해 회피 행동, 불안 반응, 우울 증상이 유발되었으며, 이러한 증상은 시간이 지남에 따라 지속되고 심화되었다.이러한 증상이 발달한 후, 동물들은 Ketamir-2를 매일 한 번씩 5일 연속으로 경구 투여받았다.행동 평가에는 강제 수영 테스트(FST)에서의 불안 및 대처/회복력 관련 행동이 포함되었으며, 이는 비활동성과 능동적 대처 전략을 측정한다.스트레스를 받은 동물들은 절망감 증가, 불활동, 대처 회피 등 PTSD 유사 행동을 보였다.Ketamir-2 치료는 이러한 행동을 비스트레스 동물에서 관찰된 수준으로 되돌리는 것과 관련이 있었다.이 초기 검증은 연구 설계를 지지하며, 더 큰 후속 PTSD 연구가 진행 중이다.Ketamir-2는 현재 신경병성 통증에 대한 1상 임상 시험에서도 평가되고 있으며, 지금까지 유리한 안전성 프로파일을 보여주었다.Ketamir-2는 NMDA 수용체(PCP 부위)를 선택적으로 저친화적으로 표적하는 독점적인 경구 생체이용 가능한 신약 물질로, 광범위한 수용체 패널에서 유의미한 오프 타겟 활성을 보이지 않았다.Ketamir-2는 케타민의 치료 효능을 포착하면서도 케타민의 임상 사용을 제한하는 해리 및 기타 중추신경계 부작용을 최소화하도록 설계되었다.미국 마약단속청의 Ketamir-2에 대한 과학적 검토 결과, 이는 통제 물질법 및 관련 규정에 따라 통제 물질이나 목록 화학물질로 간주되지 않을 것이라고 결론지었다.이전
바이오엑셀쎄라퓨틱스(BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc. )는 임상 시험과 자금 조달 업데이트를 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 15일, 바이오엑셀쎄라퓨틱스가 다음과 같은 기업 및 자금 조달 업데이트를 제공했다.2025년 9월 13일, 회사는 환자와 정보 제공자가 보고한 mCGI-S 측정치와 긍정 및 부정 증후군 척도-흥분 성분(PEC) 척도 간의 상관관계를 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 임상 연구의 등록을 완료했다.이 연구는 약 30명의 환자를 평가하기 위해 설계되었으며, 회사는 2025년 4분기에 결과를 발표할 것으로 예상하고 있다.이 연구의 결과는 이미 발표된 SERENITY At-Home 주요 3상 안전성 시험의 결과와 함께 sNDA 제출을 위한 임상 패키지에 포함될 예정이다.이는 2026년 1분기에 예상된다.2025년 4월 3일, 회사는 Canaccord Genuity LLC와 주식 배급 계약을 체결하여 1933년 증권법 제415(a)(4) 조항에 정의된 '시장 내 제공'으로 간주되는 방법을 통해 보통주를 판매하기로 했다.Canaccord Genuity LLC는 판매 대리인으로 활동할 예정이다.회사는 2025년 4월 3일, ATM 프로그램에 따라 최대 810만 달러의 주식을 제공 및 판매하기 위해 증권 거래 위원회에 증권 등록 보충서를 제출했다.2025년 8월 6일, 회사는 ATM 프로그램에 따라 추가로 350만 달러의 주식을 제공 및 판매하기 위해 증권 거래 위원회에 또 다른 증권 등록 보충서를 제출했다.2025년 8월 18일, 회사는 ATM 프로그램에 따라 추가로 8,000만 달러의 주식을 제공 및 판매하기 위해 증권 거래 위원회에 또 다른 증권 등록 보충서를 제출했다.2025년 7월 1일부터 9월 15일 사이에 회사는 총 3730만 달러를 모금했으며, 여기에는 (i) ATM 프로그램에 따라 9,312,892주 판매로 인한 총 매출 약 2760만 달러와 (ii) 230만 주를 구매하기 위한 미결제
니온크테크놀로지스홀딩스(NTHI, NEONC TECHNOLOGIES HOLDINGS, INC. )는 FDA로부터 NEO212 임상 2상 진행 승인을 받았다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 니온크테크놀로지스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NEO212-01 임상 시험의 Phase IIa/IIb 진행을 승인받았다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.FDA의 결정은 Phase I 용량 증량 연구의 성공적인 완료에 따른 것으로, 이 연구는 NEO212가 28일 주기의 1~5일 동안 최대 810mg의 용량으로 안전하게 투여될 수 있음을 입증했다.추천 Phase II 용량에 대한 독립적인 검토가 진행 중이며, 환자 등록은 2025년 말 이전에 시작될 것으로 예상된다.NEO212는 니온크의 첫 번째 경구 화학 결합 항암제로, 현재 뇌암에 대한 표준 치료제인 테모졸로마이드(Temozolomide, 상표명: Temodar®)와 니온크가 소유하고 특허를 보유한 페릴릴 알코올(NEO100)을 독특하게 결합한 약물이다.이 독점적인 결합은 테모졸로마이드의 한계, 즉 내성 및 제한된 효능을 극복하기 위해 혈액-뇌 장벽 침투 및 항종양 활성을 향상시키도록 설계되었다.니온크는 NEO212가 모든 뇌암에 대한 미래의 표준 치료제로 자리 잡을 잠재력이 있다고 믿고 있으며, 이는 교모세포종, 별아교세포종 및 기타 공격적인 중추신경계 악성 종양에 직면한 환자들에게 치료 옵션의 혁신적인 도약을 의미한다.NEO212-01 Phase II 시험은 미국의 주요 암 센터에서 환자 등록을 확대할 예정이며, 현재 승인된 4개의 시험 사이트를 기반으로 진행된다.이들 사이트는 NextGen Oncology의 Kumar Sankhala 박사, Northwest Medical Specialties(NWMS)의 Jorge Chaves 박사, Oncology Physician’s Network의 Vu Phan 박사, University of Southern
클리어마인드메디슨(CMND, Clearmind Medicine Inc. )은 2025년 7월 31일에 종료된 3분기 및 9개월 재무 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 클리어마인드메디슨은 2025년 9월 11일에 발표한 경영진의 논의 및 분석(MD&A)에서 2025년 7월 31일 종료된 3분기 및 9개월 동안의 재무 결과를 공개했다.이 보고서는 국제재무보고기준(IFRS)에 따라 작성되었으며, 모든 금액은 미국 달러로 표시된다.2025년 3분기 동안 클리어마인드메디슨의 연구 비용은 723,048달러로, 2024년 같은 기간의 345,883달러에 비해 증가했다. 이는 알코올 사용 장애(AUD) 치료를 위한 임상 시험의 시작과 관련이 있다.일반 관리 비용은 2025년 3분기 동안 684,716달러로, 2024년 같은 기간의 1,125,365달러에 비해 감소했다.재무 수익(비용)은 2025년 3분기 동안 102,430달러로, 2024년 같은 기간의 580,079달러의 비용에 비해 개선됐다. 이 수익은 파생상품 부채의 공정가치 변화로 인한 139,563달러의 이익, 단기 투자 공정가치 변화로 인한 63,602달러의 손실, 외환 이익 3,068달러, 기타 재무 비용 9,192달러, 예치금에 대한 이자 수익 32,593달러로 구성된다.2025년 3분기 동안 회사는 1,313,592달러의 손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 2,093,917달러 손실에 비해 개선된 수치이다.2025년 9개월 동안의 연구 비용은 1,636,343달러로, 2024년 같은 기간의 896,317달러에 비해 증가했다. 일반 관리 비용은 2,574,576달러로, 2024년 같은 기간의 3,262,427달러에 비해 감소했다.재무 수익(비용)은 1,110,029달러로, 2024년 같은 기간의 69,656달러에 비해 크게 증가했다. 이 수익은 파생상품 부채의 공정가치 변화로 인한 1,319,081달러의 이익, 단기 투자 공정가치 변화로 인한 292,390달러의 손실, 외환 이익
마이아바이오테크놀로지(MAIA, MAIA Biotechnology, Inc. )는 비소세포폐암 임상시험에서 긍정적인 효능 데이터를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 11일, 마이아바이오테크놀로지(뉴욕증권거래소: MAIA)는 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 THIO-101 2상 임상시험에서 긍정적인 효능 데이터를 발표했다.이 임상시험은 두 가지 이상의 표준 치료 요법에서 실패한 환자들을 대상으로 아테가노신(THIO)과 면역 체크포인트 억제제인 세미플리맙(Libtayo®)을 조합하여 평가했다. 2025년 6월 30일 기준으로, 제3선 치료에서 180mg 용량의 추정 중앙 무진행 생존 기간(PFS)은 5.6개월로, 표준 치료의 PFS 기준인 2.5개월보다 두 배 이상 길었다.또한, 추정 중앙 전체 생존 기간(OS)은 17.8개월로, 95% 신뢰구간 하한은 12.5개월, 99% 신뢰구간 하한은 10.8개월로 이전 데이터와 일치했다.모든 치료 라인에서 2명의 환자가 33회의 치료 사이클을 완료했으며, 이는 아테가노신의 장기 투여 가능성을 강조한다. 마이아의 회장 겸 CEO인 블라드 비톡 박사는 "THIO-101은 5.6개월의 무진행 생존 기간을 보여주며, 이는 표준 치료의 2.5개월보다 두 배 이상 긴 수치다. 데이터는 아테가노신 치료의 내구성을 보여주며, 이는 일관된 내약성과 낮은 독성과 일치한다"고 말했다.이어 "우리는 2025년 7월에 환자 등록을 시작한 THIO-101 2상 확장 시험에서 아테가노신의 강력한 효능을 추가로 검증할 계획이다"라고 덧붙였다. THIO-101은 다기관, 개방형, 용량 탐색 2상 임상시험으로, 아테가노신의 항종양 활성을 PD-(L)1 억제제 후에 평가하기 위해 설계되었다.이 시험은 아테가노신의 저용량이 세미플리맙(Libtayo®) 투여 전에 면역 반응을 증진하고 연장할 것이라는 가설을 테스트하고 있다. 연구의 두 가지 주요 목표는 (1) 아테가노신의 안전성과 내약성을 평가하는 것과 (2) 전체 반응
카이로스파르마(KAPA, Kairos Pharma, LTD. )는 ENV105의 전립선암 임상 결과에 대한 KOL 이벤트를 개최했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 카이로스파르마가 2025년 9월 11일 보도자료를 통해 2025년 9월 18일 목요일 오후 5시(동부 표준시) / 오후 2시(태평양 표준시)에 ENV105의 전립선암 환자에 대한 임상 2상 시험의 중간 효능 결과에 대한 다양한 관점을 논의하는 KOL 이벤트를 개최한다고 발표했다.이 웹캐스트에 참여하기 위해서는 사전 등록이 필요하며, 관심 있는 참가자는 웹캐스트 링크를 받기 위해 등록할 수 있다.카이로스파르마의 CEO인 존 유 박사는 "이번 시험의 안전성 결과는 전립선암 환자에 대한 중간 효능 결과 발표를 준비하는 중요한 촉매제다. 이 사전 결정된 효능 분석은 ENV105와 아팔루타미드의 병용 요법을 시작한 지 4개월 후에 이루어진다. 우리는 우리 화합물의 주요 이점을 제시하고 ENV105가 암 약물 저항성을 타겟팅하는 데 있어 임상적 필요를 충족시킬 수 있음을 명확히 보여주기를 희망한다"고 말했다.KOL 이벤트의 연사로는 카이로스파르마의 사장 겸 최고 과학 책임자인 닐 바우믹 박사, 헌츠만 암 연구소 내과학부 종양학 부교수인 우망 스와미 박사, 하버드 의대 매사추세츠 종합병원에서 생식기암 센터의 임상 공동 책임자인 리차드 리 박사, 그리고 샘 오신 종합 암 연구소의 실험 치료 프로그램 책임자이자 비뇨기 종양 연구 우수 센터의 의료 책임자인 에드윈 포사다 박사가 포함된다.올해 7월 발표된 시험의 중간 안전성 분석 결과, ENV105는 표준 호르몬 요법인 아팔루타미드와 병용 시 잘 견디는 것으로 나타났다. 현재까지 10명의 등록 환자에서 용량 제한 독성이나 예상치 못한 부작용이 보고되지 않았다. 또한, 치료 관련 부작용은 표준 지지 치료로 관리 가능했다. 특히 3등급 또는 4등급 독성은 관찰되지 않았다.매년 미국에서 100만 명의 남성이 전립선암 진단을 받고 있으며, 전 세계적으로 수백만 명이 더
캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 SYNGAP1 관련 질환을 위한 최초의 치료제 개발을 위한 1억 달러 규모의 사모펀드 모집을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 캠프4쎄라퓨틱스(CAMP4 Therapeutics Corporation, 이하 '회사')가 2025년 9월 10일, 최대 1억 달러의 사모펀드 모집을 통해 SYNGAP1 관련 질환을 위한 최초의 치료제를 개발하기 위한 자금을 확보했다.이번 자금 모집은 Coastlands Capital이 주도하며, 신규 및 기존 투자자들이 참여했다. 이번 자금 모집을 통해 회사는 5천만 달러의 초기 자금을 확보하고, 추가로 5천만 달러를 더 확보할 수 있는 가능성을 열어두었다. 이 자금은 SYNGAP1 관련 질환 환자를 대상으로 하는 1상/2상 임상 시험을 지원하는 데 사용될 예정이다. 임상 시험은 2026년 하반기 중 시작될 것으로 예상된다.회사의 CEO인 조시 만델-브렘(Josh Mandel-Brehm)은 "이번 자금 모집을 통해 SYNGAP1 관련 질환을 위한 잠재적인 최초의 치료제를 임상에 진입시킬 수 있는 좋은 위치에 있다"고 말했다. "이 투자는 유전자 발현이 최적화되지 않은 질환을 가진 환자들을 위한 잠재적으로 질병 수정 약물을 개발하는 우리의 사명을 지속하는 데 중요한 이정표가 된다." 이번 사모펀드는 초기 마감에서 5천만 달러의 총 수익을 목표로 하며, 2억 6,681,053주를 주당 1.53달러에 발행하고, 특정 이사, 직원 및 컨설턴트에게는 36,361주를 주당 1.65달러에 발행한다. 또한, 6,003,758개의 프리펀드 워런트를 주당 1.5299달러에 발행할 예정이다. 추가로, 회사는 3,272,172주를 추가로 발행할 수 있는 가능성을 열어두고 있으며, 이는 특정 규제 승인을 받는 조건으로 이루어진다.이번 자금 모집과 함께, 제임스 보일란(James Boylan), 라비 타다니(Ravi Thadhani, M.D.), 폴라 라간(Paula Rag
실리오쎄라퓨틱스(XLO, Xilio Therapeutics, Inc. )는 Efarindodekin Alfa (XTX301) 2상 임상시험을 개시했고 1,750만 달러 개발 이정표를 달성했다고 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 9일, 실리오쎄라퓨틱스(나스닥: XLO)는 특정 고형암 환자에서 단독요법으로 Efarindodekin Alfa (XTX301), 종양 활성화 IL-12의 2상 임상시험 환자 투여 개시를 발표했다.또한, 실리오는 Gilead Sciences, Inc.와의 독점 라이선스 계약에 따라 1,750만 달러의 개발 이정표를 달성했으며, Efarindodekin Alfa에 대한 진행 중인 1상 임상시험의 업데이트된 데이터를 공개했다.실리오의 사장 겸 CEO인 르네 루소는 "Efarindodekin Alfa (XTX301)의 2상 임상시험 개시를 발표하게 되어 기쁘다. 이 중요한 이정표의 달성은 Efarindodekin Alfa에 대한 유망한 1상 데이터, 즉 고형암 환자에서 두 건의 부분 반응과 일반적으로 잘 견딜 수 있는 안전성 프로파일을 강조한다"고 말했다.Gilead의 종양학 초기 개발 부사장인 버나드 파인은 "Efarindodekin Alfa (XTX301)의 단독요법으로 관찰된 데이터의 총체에 고무되어 있으며, IL-12가 다양한 종양 유형을 치료할 수 있는 잠재력에 대해 기대하고 있다"고 전했다.Efarindodekin Alfa (XTX301)는 종양 활성화 IL-12로, 면역 반응을 자극하고 면역이 약한 '차가운' 종양의 종양 미세환경을 '뜨거운' 상태로 재프로그래밍하도록 설계되었다.2024년 3월, 실리오는 Gilead과 Efarindodekin Alfa 프로그램에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다.2025년 6월 30일 기준으로 실리오는 1억 2,160만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, Gilead과의 라이선스 계약에 따라 달성한 1,750만 달러의 개발 이정표와 함께 운영 비용 및 자본 지
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 3상 주요 MIRACLE 시험에서 첫 유럽 환자에게 투여했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 몰레큘린바이오텍은 유럽연합(EU)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 주요 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응 설계 연구에서 첫 두 명의 피험자를 등록하고 한 명을 치료했다.이 연구는 성인 환자 중 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자를 대상으로 한다.이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, EU 및 유럽의 여러 지역에 있는 사이트를 포함한 글로벌 승인 시험이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 현재 미국, 스페인, 우크라이나, 조지아 및 루마니아에서 활성 사이트에서 모집을 진행하고 있으며, 9월 말까지 더 많은 사이트가 추가될 것으로 예상한다. 스페인에서 첫 사이트가 두 명의 피험자를 등록한 것은 2차 치료 R/R AML 치료의 미충족 수요를 나타낸다"고 말했다.MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 유효성 지표를 측정하는 임상 시험이다. 이 연구는 적절한 미래 제출 및 FDA와 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다.연구의 첫 75~90명의 피험자는 고용량 cytarabine(HiDAC)와 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받는다. Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 특별히 권장된 것이다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 치료군의 초기 유효성 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다. 첫 번째 조기 공개는 Annamycin(190mg/m2 및 230 mg/m2)과 HiDAC의 병용 치료를 받은 30
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065 프로그램이 추가 임상 데이터를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 회사)는 2025년 9월 6일에 열린 미국골대사학회 연례회의에서 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 KER-065의 1상 임상시험에서 추가 임상 데이터를 발표했다.회사의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065의 강력한 뼈 형성 활성을 포함하여 KER-065의 광범위한 치료 잠재력을 강조하는 추가 데이터를 발표하게 되어 기쁘다"고 말했다.이 데이터는 근육 약화와 만성 코르티코스테로이드 사용으로 인한 뼈 손실이 발생하는 듀센 근이영양증(DMD)에서 KER-065의 잠재력을 계속해서 입증하고 있다.이 1상 임상시험은 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조군의 두 부분으로 나뉜 용량 상승 시험으로, KER-065의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하는 것이 주요 목표였다.탐색적 최종 목표에는 뼈, 지방, 근육, 심장 조직 및 섬유증에 대한 약리학적 효과 평가가 포함되었다.이 시험의 초기 topline 데이터는 2025년 3월에 보고되었다.2025년 4월 29일 최종 데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.용량 제한 독성이나 심각한 부작용은 보고되지 않았다.한 건의 4등급 치료 유발 부작용인 크레아틴 키나제 수치 상승이 관찰되었으나 치료와는 관련이 없는 것으로 판단되었다.관찰된 대부분의 부작용은 경증에서 중등도였으며 해결되었다.데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 다음과 같은 결과를 보여주었다.뼈 형성 증가 및 뼈 재흡수 감소의 생체표지자 변화가 관찰되었으며, 이는 조직 수준 변화와 일치하여 뼈 미네랄 밀도(BMD)의 증가가 나타났다.85일째 전체 BMD 개선이 관찰되었으며, 이는 상승 용량 집단에서 마지막 용량 투여 후 3개월 동안 지
서밋쎄라퓨틱스(SMMT, Summit Therapeutics Inc. )는 HARMONi 임상시험 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 7일, 서밋쎄라퓨틱스(NASDAQ: SMMT)는 자사의 3상 임상시험 HARMONi에서 ivonescimab의 데이터를 발표했다.이 데이터는 스페인 바르셀로나에서 열린 국제폐암학회(International Association for the Study of Lung Cancer, IASLC) 2025 세계 폐암 회의에서 대통령 심포지엄의 일환으로 발표되었다.HARMONi 임상시험은 EGFR 변이가 있는 비편평 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 ivonescimab과 화학요법의 조합을 평가했다.이 임상시험은 3세대 EGFR 티로신 키나제 억제제(TKI) 치료 후 진행된 환자들을 대상으로 했다.임상시험 결과, ivonescimab과 화학요법의 조합은 전체 생존율(OS)에서 긍정적인 경향을 보였으나 통계적으로 유의미한 이점을 달성하지 못했다.초기 분석에서 ivonescimab과 화학요법을 받은 환자의 중앙 생존 기간은 16.8개월로, 위약과 화학요법을 받은 환자의 14.0개월에 비해 높았다.그러나 p값은 0.057로, 통계적 유의성을 확보하기 위해서는 0.0448이 필요했다.2025년 9월, 서밋쎄라퓨틱스는 서양 환자들에 대한 추가 분석을 수행하였고, 이 분석에서는 중앙 추적 관찰 기간이 13.7개월로 증가했다.이 분석에서 ivonescimab의 위험비는 0.78로 개선된 p값 0.0332를 기록했다.서양 환자에서 ivonescimab을 받은 환자의 중앙 생존 기간은 17.0개월로, 위약을 받은 환자의 14.0개월에 비해 높았다.북미 환자에서는 ivonescimab을 받은 환자의 중앙 생존 기간이 아직 도달하지 않았으며, 위약을 받은 환자는 14.0개월이었다.ivonescimab과 화학요법의 조합은 안전성 프로파일이 양호하며, 이전 연구와 일관된 결과를 보였다.ivonescimab을 받은 환자 중 7.3
