토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 라임병 예방을 위한 단일 용량의 TNX-4800 라이센스 계약을 체결했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 17일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 '회사')은 TNX-4800(구 mAb 2217LS)의 전 세계 권리를 라이센스 계약을 체결했다.TNX-4800은 라임병의 원인균인 Borrelia burgdorferi의 외부 표면 단백질 A(OspA)를 표적으로 하는 장기 작용하는 인간 단클론 항체다. 이 제품은 매년 봄에 단 한 번의 피하 주사를 통해 라임병으로부터 가을까지, 즉 미국의 전체 진드기 시즌 동안 보호할 수 있도록 개발되고 있다. 현재 FDA 승인된 라임병 예방 백신이나 예방약은 없다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "라임병은 미국에서 가장 흔한 매개체 감염이며 매년 발생률이 증가하고 있다"고 말했다. "TNX-4800의 라이센스 계약은 우리의 감염병 파이프라인을 확장하며, 매년 봄에 단일 용량으로 제공되어 이틀 이내에 보호 효과를 제공하고 가을까지 보호할 수 있는 차별화된 접근 방식을 제공할 수 있다. 우리는 TNX-4800의 장기 작용 단클론 항체 예방이 라임병이 유행하는 지역에 거주하거나 일하는 수백만 명의 사람들에게 중요한 역할을 할 것이라고 믿는다."다.TNX-4800은 감염된 사슴 진드기의 중장에 있는 Borrelia burgdorferi의 성숙을 차단하는 메커니즘을 가지고 있으며, 이는 토닉스의 혁신에 대한 집중과 일치한다. 회사는 TNX-4800을 추가 임상 시험을 통해 발전시킬 계획이다.라임병은 미국에서 Borrelia burgdorferi라는 박테리아에 의해 발생하며, 주로 북동부, 중대서양 및 중서부 지역에서 발생한다. 감염된 Ixodes 진드기의 물림을 통해 전파된다. 일반적인 증상으로는 발열, 두통, 피로 및 에리테마 미그란스라는 특징적인 피부 발진이 있다. 치료하지 않으면 감염이 관절, 심장 및 신경계로 퍼
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR 규제 업데이트를 제공했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 사이토소벤츠(나스닥: CTSO)는 중환자실 및 심장 수술에서 혈액 정화를 통해 생명을 위협하는 상태를 치료하는 선두주자로서 DrugSorb™-ATR에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2025년 8월 20일, 회사는 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 신청의 이전 거부에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 항소 결정 통지를 받았다.항소 결정에서 FDA는 장치의 안전성에 문제를 발견하지 않았으나, FDA의 혁신 장치로서 회사가 원하는 라벨 표시를 지원하기 위한 추가 정보가 필요하다고 밝혔다. 이로 인해 이전의 De Novo 거부 결정을 유지했다.또한 FDA는 시장 승인에 대한 잠재적인 신속 경로를 제안했지만, 회사는 FDA의 의료기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 이사에게 최종적으로 항소할 수 있다.회사는 최근 FDA와의 건설적인 회의를 완료하고 항소 결정의 내용을 검토하며 향후 경로에 대해 합의했다.첫 번째로, 회사는 CDRH에 최종 항소를 제기하지 않기로 결정했으며, 이는 FDA 고위 경영진의 긍정적인 피드백에 기반한 것이다.두 번째로, 회사는 새로운 실세계 데이터를 포함한 추가 정보를 바탕으로 새로운 De Novo 신청서를 제출할 계획이다. 이 정보는 원래 De Novo 제출 당시에는 사용할 수 없었으며, 따라서 행정 기록의 일부가 아니었다.세 번째로, FDA와의 논의에 따르면, 새로운 제출물의 검토는 초기 De Novo 제출의 남은 개방 항목에만 초점을 맞출 것이라고 회사는 이해하고 있다.네 번째로, 재제출 과정의 일환으로 회사는 달에 FDA에 사전 제출 회의 요청서를 제출할 계획이다.Dr. Phillip Chan, 사이토소벤츠의 CEO는 "FDA와의 지속적인 건설적인 대화에 고무되어 있으며, 가능한 한 빨리 사전 제출 회의를 진행하고 새로운 De Novo 신청서를 제출할 계획이다"라
사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 FDA와 회의를 했고 자금 조달 계획을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 15일, 사이토키네틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 늦은 주기 회의에 참석하여, 폐쇄성 비대 심근병증(oHCM)에 대한 aficamten의 신약 신청(NDA)과 관련된 내용을 논의했다.이 회의에서 사이토키네틱스는 aficamten에 대한 안전 사용 보장을 위한 요소(ETASU)와 예상되는 시판 후 요구 사항을 포함한 REMS 프로그램을 제안했다.늦은 주기 회의 이전에, 사이토키네틱스는 FDA로부터 aficamten에 대한 제안된 REMS 및 라벨에 대한 응답을 받았다.현재까지의 사이토키네틱스와 FDA 간의 논의 및 소통을 바탕으로, FDA가 승인할 경우 aficamten에 대한 차별화된 라벨과 위험 완화 프로필을 기대하고 있다.이전에 발표된 바와 같이, 사이토키네틱스는 aficamten에 대한 모든 좋은 임상 관행(GCP) 검사를 완료했으며, FDA로부터 관찰 사항이 없다는 통신을 받았다.aficamten에 대한 좋은 제조 관행(GMP) 검사는 예정되어 있지 않다.aficamten의 NDA에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 12월 26일로 남아 있다.또한, 사이토키네틱스는 유럽 의약품청(EMA)의 인체용 의약품 위원회(CHMP)로부터 aficamten의 유럽 연합 내 잠재적 승인에 대한 120일 질문 목록에 대한 응답을 최근 제출했다.사이토키네틱스는 이전에 공개한 바와 같이, Royalty Pharma Development Funding, LLC와의 개발 자금 대출 계약에 따라 2025년 11월 25일 이전에 Tranche 5의 조건부 대출을 최대 1억 달러까지 인출할 수 있는 권리가 있다.사이토키네틱스는 2025년 10월 1일경에 Tranche 5의 조건부 대출 1억 달러를 전액 인출할 계획이다.이 현재 보고서는 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 FDA가 CRB-701에 패스트 트랙 지정을 부여했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 코버스파마슈티컬스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 CRB-701에 대해 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다고 발표했다.CRB-701은 백금 기반 화학요법과 항-PD(L)-1 요법으로 치료받은 환자들을 대상으로 한다.FDA는 2024년 12월에 재발성 또는 난치성 전이성 자궁경부암에 대해서도 패스트 트랙 지정을 부여한 바 있다.CRB-701(SYS6002)은 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체 약물 접합체(ADC)로, 특정 부위에서 절단 가능한 링커와 2:1의 약물-항체 비율을 가지고 있으며, MMAE를 약물로 사용한다.FDA의 패스트 트랙 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.현재 진행 중인 1/2상 임상 시험은 고 Nectin-4 발현과 관련된 고급 고형 종양 환자에서 CRB-701의 안전성, 약리학적 동태 및 효능을 평가하고 있다.회사는 미국과 유럽에서 진행 중인 CRB-701(SYS6002)(NCT06265727)의 1/2상 임상 시험에서 용량 증가 데이터를 ASCO-GU 2025에서 발표했다.회사는 2025년 10월 19일 ESMO 2025에서 1/2상 용량 최적화의 첫 번째 데이터를 발표할 예정이다.이 연구는 주로 두경부 편평세포암 및 자궁경부 환자를 대상으로 한다.코버스파마슈티컬스는 임상 단계의 종양학 및 비만 회사로, 잘 이해된 생물학적 경로에 혁신적인 과학적 접근을 통해 사람들의 심각한 질병 극복을 돕는 데 전념하고 있다.코버스의 파이프라인에는 암세포에서 Nectin-4의 발현을 표적으로 하여 세포독성 약물을 방출하는 차세대 항체 약물 접합체 CRB-701, 암세포에서 TGFβ의 활성화를 차단하는 항-인테그린
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 사업 업데이트를 제공했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 아디알파마슈티컬스가 2025년 9월 16일에 미국 식품의약국(FDA)과의 2단계 종료(EOP2) 회의에서 최종 회의록을 수령했다. 이 회의는 2025년 7월 29일에 개최되었으며, 회의록은 AD04의 3단계 적응형 임상 시험 설계 및 광범위한 임상 개발 전략에 대한 FDA의 공식적인 의견을 제공한다. 이러한 긍정적인 피드백은 AD04의 등록을 향한 중요한 이정표가 된다.EOP2 회의의 목표는 AD04의 3단계 임상 개발 프로그램 설계에 대해 FDA와 일치하는 것이었다. AD04는 알코올 사용 장애(AUD) 치료를 위해 개발 중인 세로토닌-3 수용체 길항제이다. 회의에서는 목표 인구, 임상 최종점, 포함 및 제외 기준, 투여 요법, 바이오마커 양성 및 음성 그룹의 확인 등 계획된 적응형 연구 설계 요소의 주요 요소가 논의되었다.FDA EOP2 회의의 주요 하이라이트는 다음과 같다.FDA는 AUD를 충족되지 않은 필요로 인식했다.FDA는 아디알의 프로토콜과 제안된 적응형 시험 설계의 핵심 요소를 지원했으며, 여기에는 정의된 바이오마커 양성 및 음성 환자, 중등도에서 중증 AUD를 목표로 하는 주요 포함 기준, 시험 기간, 주요 최종점, 중간 분석 샘플 크기 및 안전 모니터링 프레임워크가 포함된다. FDA는 AD04의 제안된 주요 효능 최종점을 확인했으며, 특히 효능 관찰 기간의 5개월 및 6개월 동안의 중증 음주일 수가 0일이어야 한다고 밝혔다.FDA는 아디알의 동형접합 인구를 고려하는 계획을 지원했으며, 저빈도 분자 하위 집단을 위한 표적 치료 개발에 대한 지침을 참조했다. FDA는 계획된 중간 분석, 통계 분석 계획(SAP) 및 데이터 모니터링 위원회(DMC) 구조에 대한 피드백을 제공했으며, 연구 프로토콜, 시뮬레이션 보고서 및 SAP 간의 일치의 중요성을 강조했다. 아디알은 회의 결과에 따라 FDA의 권장 사항을
파마사이트바이오테크(PMCB, PharmaCyte Biotech, Inc. )는 2025년 7월 31일에 종료된 분기 보고서를 작성했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 파마사이트바이오테크의 2025년 7월 31일 종료 분기 보고서에 대한 주요 내용은 다음과 같다.2025년 7월 31일 기준으로 회사는 약 1,317만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 2025년 4월 30일 기준 1,517만 달러에서 감소한 수치다.회사는 현재의 현금 및 현금성 자산이 향후 12개월 동안 운영 요구 사항과 재무 약속을 지원하는 데 충분할 것으로 예상하고 있다.2025년 8월, 회사는 7,000주를 발행하는 유가증권 매입 계약을 체결하여 700만 달러의 총 수익을 올릴 예정이다.2025년 9월에는 TNF 시리즈 H 전환 우선주를 300만 달러에 매입하는 계약을 체결했다.2025년 7월 31일 종료된 분기 동안 회사는 수익이 없었으며, 연구 개발 비용은 95,157달러로 2024년 같은 기간의 96,016달러와 비교하여 소폭 감소했다.일반 관리 비용은 753,148달러로, 2024년 같은 기간의 1,172,871달러에서 36% 감소했다.회사는 2020년 9월 1일 FDA에 LAPC(국소 진행성 비절제성 췌장암) 임상 시험을 위한 IND(임상 시험 신청서)를 제출했으나, 2020년 10월 1일 FDA로부터 임상 보류 통지를 받았다.FDA는 임상 보류를 해제하기 위해 추가적인 전임상 연구와 여러 가지 정보를 요구했다.회사는 현재 SG 오스트리아와의 관계를 재평가하고 있으며, FDA의 요구 사항을 충족하기 위해 필요한 모든 조치를 취하고 있다.또한, 회사는 LAPC 치료를 위한 임상 시험을 진행하기 위해 필요한 자본을 추가로 확보해야 할 것으로 예상하고 있다.회사의 재무 상태는 현재로서는 안정적이나, 향후 자본 조달의 어려움이 발생할 경우 사업 운영에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠
어타이어파마(ATYR, aTYR PHARMA INC )는 폐 섬유증에 대한 새로운 접근법을 발표했고, 3상 EFZO-FIT™ 연구 결과를 공유했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 15일, 어타이어파마는 폐 섬유증의 주요 형태인 폐 사르코이드증 환자 268명을 대상으로 한 efzofitimod의 3상 EFZO-FIT™ 연구의 주요 결과를 발표했다.이 연구는 48주 차에 평균 일일 경구 코르티코스테로이드(OCS) 용량의 기준선 변화라는 주요 목표를 달성하지 못했다.5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자의 평균 일일 OCS 용량은 2.79 mg로 감소했으며, 위약군은 3.52 mg로 나타났다(p=0.3313). 연구의 통계 분석 계획은 계층적 평가 기준에 따라 설계되었으며, 주요 목표가 달성되지 않았기 때문에 모든 후속 통계 검정은 명목적 결과로 보고되었다.연구는 5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자에서 48주 차에 King’s Sarcoidosis Questionnaire(KSQ)-Lung 점수에서 임상적 개선을 보여주었으며, 이는 위약군에 비해 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0479)를 보였다.또한, 48주 차에 완전한 스테로이드 중단을 달성한 환자 비율은 5.0 mg/kg efzofitimod을 투여받은 환자에서 52.6%로, 위약군의 40.2%에 비해 개선된 결과를 보였다(p=0.0919). 폐 기능은 48주 차에 강제 폐활량(FVC)으로 측정했을 때 유지되었다.이러한 결과를 바탕으로 어타이어파마는 efzofitimod의 약물 활성을 나타내는 것으로 판단하고, 폐 사르코이드증에 대한 efzofitimod의 향후 경로를 결정하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 협의할 계획이다.EFZO-FIT™ 연구는 폐 사르코이드증 환자 268명을 대상으로 한 글로벌 3상 개입 연구로, 48주 치료 후 efzofitimod의 효능과 안전성을 위약과 비교하였다.연구는 첫 12주 동안 프로토콜에 따라 스테로이드 용량을 줄인
코크리스탈파마(COCP, Cocrystal Pharma, Inc. )는 노로바이러스 감염을 위한 최초의 경구 항바이러스제 CDI-988을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 12일, 코크리스탈파마는 사장 겸 공동 CEO인 샘 리 박사가 2025년 9월 7일부터 11일까지 알버타주 밴프에서 열린 제9회 국제 칼리시바이러스 회의에서 회사의 CDI-988 제품 후보에 대해 논의했다고 발표했다.CDI-988은 노로바이러스 감염 예방 및 치료를 위한 최초의 경구 항바이러스제가 될 가능성이 있는 제품으로, 새로운 작용 메커니즘과 우수한 광범위 항바이러스 활성을 기반으로 한다.리 박사는 "세계적인 노로바이러스 전문가들과 CDI-988의 1상 데이터 하이라이트
니온크테크놀로지스홀딩스(NTHI, NEONC TECHNOLOGIES HOLDINGS, INC. )는 FDA로부터 NEO212 임상 2상 진행 승인을 받았다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 니온크테크놀로지스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NEO212-01 임상 시험의 Phase IIa/IIb 진행을 승인받았다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.FDA의 결정은 Phase I 용량 증량 연구의 성공적인 완료에 따른 것으로, 이 연구는 NEO212가 28일 주기의 1~5일 동안 최대 810mg의 용량으로 안전하게 투여될 수 있음을 입증했다.추천 Phase II 용량에 대한 독립적인 검토가 진행 중이며, 환자 등록은 2025년 말 이전에 시작될 것으로 예상된다.NEO212는 니온크의 첫 번째 경구 화학 결합 항암제로, 현재 뇌암에 대한 표준 치료제인 테모졸로마이드(Temozolomide, 상표명: Temodar®)와 니온크가 소유하고 특허를 보유한 페릴릴 알코올(NEO100)을 독특하게 결합한 약물이다.이 독점적인 결합은 테모졸로마이드의 한계, 즉 내성 및 제한된 효능을 극복하기 위해 혈액-뇌 장벽 침투 및 항종양 활성을 향상시키도록 설계되었다.니온크는 NEO212가 모든 뇌암에 대한 미래의 표준 치료제로 자리 잡을 잠재력이 있다고 믿고 있으며, 이는 교모세포종, 별아교세포종 및 기타 공격적인 중추신경계 악성 종양에 직면한 환자들에게 치료 옵션의 혁신적인 도약을 의미한다.NEO212-01 Phase II 시험은 미국의 주요 암 센터에서 환자 등록을 확대할 예정이며, 현재 승인된 4개의 시험 사이트를 기반으로 진행된다.이들 사이트는 NextGen Oncology의 Kumar Sankhala 박사, Northwest Medical Specialties(NWMS)의 Jorge Chaves 박사, Oncology Physician’s Network의 Vu Phan 박사, University of Southern
솔레노쎄라퓨틱스(SLNO, SOLENO THERAPEUTICS INC )는 FDA에 심각한 부작용 사건을 보고했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 솔레노쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)의 부작용 보고 시스템(FAERS)에 사망한 환자에 대한 심각한 부작용 사건이 보고되었음을 인지하고 있다.치료 의사는 이 사건이 VYKAT™ XR 치료와 관련이 없다고 했다.보고하였으며, 솔레노의 평가도 동일하다.이 환자는 림프부종, 표재성 정맥염(혈관 수술 팀에 의해 치료 및 추적됨), 비만(326파운드)의 병력이 있는 17세 남성으로, 명백한 폐색전증으로 사망했다.VYKAT XR은 입증된 안전성과 효능 프로필을 가지고 있으며, 엄격한 임상 프로그램을 거쳐 FDA의 승인을 받았다.모든 약물과 마찬가지로 VYKAT XR은 FDA 승인 라벨에 따라 투여되어야 하며, 이 라벨에는 예상되는 부작용이 설명되어 있다.솔레노쎄라퓨틱스는 VYKAT XR을 복용한 개인이 경험한 모든 부작용 사건을 관련 법률에 따라 보고할 것을 약속한다.프라더윌리 증후군은 환자들이 상당한 동반 질환을 가지고 있으며, 심장 또는 호흡기 사건과 같은 이유로 기대 수명이 현저히 감소하는 질병이다.미국에서 실시된 40년 사망률 연구에 따르면 보고된 평균 사망 연령은 29.5 ± 15세(범위: 2개월—67세)이다.앞으로 솔레노는 VYKAT XR 사용과 직접적으로 관련이 없고 미국 처방 정보에 따라 예상치 못한 경우가 아닌 한 부작용 사건(사망 포함)에 대해 구체적으로 언급할 의도가 없다.FAERS 데이터베이스에 보고서가 존재한다.해서 인과관계가 성립되는 것은 아니다.FDA의 웹사이트는 이를 명확히 하고 있다."어떤 특정 보고서에 대해 의심되는 약물이 사건을 일으켰다.확실성이 없다.소비자와 의료 전문가가 부작용 사건을 보고하도록 권장되지만, 사건은 치료 중인 기저 질환과 관련이 있을 수 있으며, 동시에 복용 중인 약물에 의해 발생했거나 다른 이유로 발생했을 수 있다. " 또한 FDA는 "보고서 제출이 포함된 정보가
코셉트쎄라퓨틱스(CORT, CORCEPT THERAPEUTICS INC )는 FDA가 신약 신청을 수락했다고 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 코셉트쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 플래티넘 내성 난소암 환자를 위한 치료제로서 relacorilant에 대한 신약 신청(NDA)이 수락됐다.FDA는 이 신청에 대해 2026년 7월 11일로 예정된 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 부여했다.코셉트의 NDA는 주요 3상 ROSELLA 및 2상 시험에서 긍정적인 데이터를 기반으로 하고 있다.이 시험에서 relacorilant와 nab-paclitaxel을 함께 투여받은 환자들은 nab-paclitaxel 단독 요법을 받은 환자들에 비해 무진행 생존 기간과 전체 생존 기간이 개선됐으며, 바이오마커 선택이 필요하지 않았다.relacorilant는 알려진 안전성 프로파일에 따라 잘 견뎌졌으며, 이를 투여받은 환자들의 안전성 부담을 증가시키지 않고도 이점을 제공했다.복합 요법에서의 부작용의 종류, 빈도 및 심각도는 nab-paclitaxel 단독 요법에서와 유사했다.코셉트의 CEO인 조셉 벨라노프 박사는 "FDA의 NDA 수락은 이 심각한 질병을 앓고 있는 환자들에게 필요한 치료 옵션을 제공하는 데 한 걸음 더 다가가는 것"이라고 말했다.relacorilant는 선택적 글루코코르티코이드 수용체(GR) 길항제로, GR에 결합하여 코르티솔 활동을 조절하는 경구 치료제이다.코셉트는 relacorilant를 난소암 및 내인성 고코르티솔증, 전립선암 등 다양한 심각한 질환에 대해 개발하고 있다.relacorilant는 코셉트의 독점 약물로, 물질 조성, 사용 방법 및 기타 특허로 보호받고 있다.FDA와 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 고코르티솔증 및 난소암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.코르티솔은 여러 메커니즘을 통해 종양 성장에 영향을 미치며, 화학요법에 대한 저항성을 증가시키고 면역 반응을 억제하여 암과 같은 질병에 대한
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FDA에 FILSPARI® 승인을 요청했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 FILSPARI®(sparsentan)의 초점 세그먼트 사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 보충 신약 신청(sNDA)에 대한 추가 검토 결과, 자문 위원회가 더 이상 필요하지 않다고 통지를 받았다.sNDA는 FDA의 검토를 계속 받고 있으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 1월 13일이다. 만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS에 대한 첫 번째 치료제로 자리 잡게 된다.FSGS는 단백뇨에 의해 유발되는 드물고 심각한 신장 질환으로, 점진적인 신장 기능 손실과 신부전으로 이어진다. FILSPARI는 단백질 세포 손상을 목표로 하는 경구용 비면역억제 잠재적 치료제로, FSGS 진행의 주요 원인이다.sNDA는 FSGS에서 현재까지 수행된 가장 크고 엄격한 두 가지 대조군 개입 연구인 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구의 결과를 바탕으로 하고 있다. 이 연구들에서 FILSPARI는 성인 및 소아 환자에서 최대 라벨 용량의 이르베사르탄과 비교하여 단백뇨의 빠르고 우수하며 지속적인 감소를 보여주었다.뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 DUPLEX 연구는 36주에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 단백뇨 완화를 보여주었으며, 이는 2년 동안 지속되었다. DUPLEX 연구에서 부분적 또는 완전한 단백뇨 완화를 달성한 환자들은 치료군에 관계없이 각각 67%에서 77% 낮은 신부전 위험을 보였으며, FILSPARI의 치료 효과는 완전한 완화에 이르는 더 엄격한 기준에서도 강화되었다.이 연구 결과는 FSGS에서 단백뇨의 중요성을 지지하는 독립적인 PARASOL 작업 그룹의 발견과 일치한다. FILSPARI는 연구에서 잘 견뎌졌으며, 안전성 프로필은 모든 시험에서 일관되었고 이르베사르탄과 유사
비욘드에어(XAIR, Beyond Air, Inc. )는 FDA로부터 교모세포종 치료제에 대한 고아약 지정을 획득했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 비욘드에어의 자회사인 NeuroNOS가 2025년 9월 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 교모세포종(GBM) 치료를 위한 주요 임상 치료제 BA-101에 대해 고아약 지정(ODD)을 받았다.교모세포종은 성인에서 가장 흔하고 치명적인 원발성 악성 뇌종양으로, 현재 표준 치료법으로는 수술, 방사선 치료 및 테모졸로마이드가 있지만, 이들 치료법은 완치 효과가 없고 생존 기간이 12개월 미만인 경우가 많다.NeuroNOS의 CEO인 아미르 아브니엘은 "교모세포종 치료를 위한 고아약 지정을 받게 되어 기쁘다. 이는 우리의 두 번째 고아약 지정으로, 희귀 신경 질환에 영향을 받는 개인과 가족을 위한 표적 치료제를 제공하겠다. 우리의 사명을 더욱 강조한다"고 말했다.FDA의 고아약 지정은 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 위한 약물에 부여된다. 고아약 지정은 임상 시험 비용에 대한 세금 공제 및 처방약 사용자 수수료 면제와 같은 인센티브를 제공한다.교모세포종은 심각한 미충족 의료 수요를 나타내며, NeuroNOS는 BA-101의 개발을 가속화하기 위해 규제 기관, 연구자, 환자 그룹 및 재단과 긴밀히 협력할 것이라고 밝혔다.NeuroNOS는 뇌의 산화질소(NO) 수준을 조절하는 소분자 기반 치료제를 개발하고 있으며, 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 및 알츠하이머와 같은 뇌 관련 질환에서 NO의 역할을 연구하고 있다.비욘드에어는 호흡기 질환, 신경 장애 및 고형 종양 치료를 위한 혁신적인 의료 기기 및 생물 제제를 개발하는 상업 단계의 회사로, FDA의 승인을 받은 LungFit® PH 시스템을 통해 신생아의 저산소성 호흡 부전 치료에 나서고 있다.현재 비욘드에어는 COVID-19를 포함한 심각한 폐 감염 치료를 위한 혁신적인 LungFit 시스템을 임상 시험 중에 있으며, 자폐
