보스턴사이언티픽(BSX, BOSTON SCIENTIFIC CORP )은 ACURATE 제품군 판매 중단을 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 보스턴사이언티픽이 ACURATE neo2™ 및 ACURATE Prime™ 대동맥 판막 시스템의 전 세계 판매를 중단하고, ACURATE의 미국 FDA 승인 및 지역의 승인을 더 이상 추구하지 않겠다고 발표했다.이 결정은 규제 당국과의 최근 논의에 기반하여 내려졌으며, 이는 글로벌 시장에서 규제 승인을 유지하고 새로운 지역에서 승인을 받기 위한 임상 및 규제 요건이 증가했기 때문이다. 이러한 요건을 충족하기 위해 필요한 추가 자원과 투자는 회사에 부담이 된다.현재 알려진 정보에 따르면, ACURATE의 중단으로 인한 재정적 영향에도 불구하고, 보스턴사이언티픽은 2025년 2분기 및 연간 보고된 매출과 유기적 매출, 조정된 주당순이익 가이던스를 2025년 4월 23일에 발표한 대로 달성할 것으로 예상하고 있다. 그러나 회사는 현재 2025년 2분기 및 연간 GAAP 주당순이익 가이던스를 재확인하지 않으며, 2025년 2분기 실적 발표에서 더 많은 정보를 제공할 예정이다.이 현재 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있다.미래 예측 진술은 '예상하다', '기대하다', '계획하다', '추정하다', '의도하다', '할 것이다'와 같은 단어로 식별될 수 있다. 이러한 미래 예측 진술은 회사의 신념, 가정 및 추정에 기반하며, 미래 사건이나 성과에 대한 보장을 의도하지 않는다. 이러한 진술에는 ACURATE에 대한 내용, 발표된 결정의 예상 재정적 및 운영적 영향, 임상 시험, 2025년 2분기 및 연간 가이던스, 사업 계획 및 제품 성과 등이 포함된다.회사의 기본 가정이 잘못되거나 특정 위험이나 불확실성이 발생할 경우, 실제 결과는 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 기대 및 예상과 크게 다를 수 있다. 이러한 요인은 회사의 사업 전략을 실행하는 능력에 영향을 미칠 수 있으며, 실제 결과가 미래 예
아이포인트파마슈티컬스(EYPT, EyePoint Pharmaceuticals, Inc. )는 DURAVYU™의 습기성 노인성 황반변성 치료를 위한 LUGANO 임상 시험이 등록됐다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이포인트파마슈티컬스(이하 회사)는 2025년 5월 27일, DURAVYU™의 습기성 노인성 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 LUGANO 임상 시험의 등록을 완료했다.이번 임상 시험에는 400명 이상의 환자가 등록되어 무작위 배정되었으며, 이는 7개월에 걸쳐 이루어졌다.이는 습기성 노인성 황반변성 치료를 위한 Phase 3 임상 시험 중 가장 빠른 등록 속도를 기록한 것이다.LUGANO는 DURAVYU의 두 가지 주요 비열등성 시험 중 첫 번째로, 미국 식품의약국(FDA)과의 협력을 통해 개발되었으며, 업계의 모범 사례를 따르고 있다.모든 환자는 1일차에 무작위 배정되어 즉시 치료를 시작하며, 1년의 유효성 및 안전성 평가를 목표로 하고 있다.LUGANO의 등록 완료로 인해 2026년 중반에 주요 데이터가 예상된다.회사의 제이 듀커(Jay S. Duker) CEO는 "Phase 3 LUGANO 시험의 빠른 등록은 환자와 의사들이 우리 프로그램에 대해 큰 관심을 가지고 있음을 보여준다"고 말했다.이어 "우리는 습기성 노인성 황반변성 치료를 위한 첫 번째 지속 방출 TKI를 시장에 출시하기 위해 최선을 다하고 있다"고 덧붙였다.LUGANO와 함께 진행 중인 LUCIA 시험도 60% 이상의 환자가 등록되었으며, 2025년 3분기 내 등록 완료가 예상된다.DURAVYU는 비타민 E와 같은 안전성을 보장하며, 190명 이상의 환자에서 긍정적인 안전성 및 유효성 프로필을 입증했다.현재 DURAVYU는 습기성 노인성 황반변성 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료를 위한 Phase 3 임상 시험이 진행 중이다.회사는 2025년 3분기까지 LUCIA 시험의 등록을 완료할 것으로 기대하고 있으며, LUGANO 시험의 주요 데이터는 2026년 중반에 발표될 예정이
자이어쎄라퓨틱스(GYRE, GYRE THERAPEUTICS, INC. )는 2,222,222주를 공모하고 인수 계약을 체결했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 22일, 자이어쎄라퓨틱스가 제프리스를 대표로 하는 여러 인수인들과 인수 계약을 체결했다.이 계약에 따라 자이어쎄라퓨틱스는 2,222,222주의 보통주를 주당 9.00달러에 발행하고 판매하기로 합의했다.또한, 자이어쎄라퓨틱스는 인수인들에게 30일 동안 추가로 333,333주의 보통주를 구매할 수 있는 옵션을 부여했다.자이어쎄라퓨틱스는 이번 공모를 통해 약 1,850만 달러의 순수익을 예상하고 있으며, 이 자금은 미국 내 F351의 2상 임상 시험을 진행하고 연구 개발, 제조 및 운영 자본, 일반 기업 목적에 사용될 예정이다.이번 공모는 2024년 11월 14일에 제출된 선반 등록 명세서에 따라 진행되며, 2025년 5월 27일에 마감될 예정이다.자이어쎄라퓨틱스는 인수 계약에 따라 인수인들에게 특정 책임에 대해 면책을 제공하기로 했다.인수 계약의 사본은 본 문서의 부록 1.1에 첨부되어 있다.또한, 자이어쎄라퓨틱스의 주식의 유효성에 대한 기법적 의견이 2025년 5월 23일자로 기재된 부록 5.1에 제출되었다.이번 공모는 자이어쎄라퓨틱스의 재무 상태에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다.자이어쎄라퓨틱스는 현재 2억 8,040만 달러의 자본금을 보유하고 있으며, 이번 공모를 통해 추가 자금을 확보함으로써 연구 개발 및 임상 시험을 가속화할 수 있을 것으로 보인다.자이어쎄라퓨틱스의 주가는 현재 9.00달러로 설정되어 있으며, 이는 시장에서의 수요에 따라 변동할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
프로테나(PRTA, PROTHENA CORP PUBLIC LTD CO )는 AL 아밀로이드증 환자 대상 Birtamimab의 3상 AFFIRM-AL 임상시험 결과를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 23일, 프로테나가 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 한 Birtamimab의 3상 AFFIRM-AL 임상시험 결과를 발표하고 Birtamimab의 추가 개발을 중단했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.임상시험 결과에 따르면, Birtamimab은 모든 원인에 의한 사망까지의 시간이라는 주요 목표를 달성하지 못했으며 (HR=0.915, p-value=0.7680), 두 개의 보조 목표인 6분 보행 테스트 거리 (명목 p-value=0.5288)와 Short Form-36 버전 2 신체 구성 점수 (명목 p-value=0.9597) 또한 달성하지 못했다.Birtamimab은 일반적으로 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났으며, 기존의 안전성 프로필과 일치했다.프로테나의 CEO인 진 키니 박사는 "우리가 예상했던 결과가 아니며, 환자와 그 가족, 간병인, 그리고 AL 아밀로이드증 커뮤니티 전체에 실망스러운 결과"라고 말했다.회사는 운영 비용을 줄이고 조직 규모를 대폭 축소할 계획이며, 6월에 추가 업데이트를 제공할 예정이다.3상 AFFIRM-AL 임상시험은 전 세계적으로 진행된 이중 맹검, 위약 대조, 사건 발생 시간 기반 임상시험으로, 207명의 새로 진단된 치료 경험이 없는 환자가 등록되었다.Birtamimab은 활성군에 28일마다 24 mg/kg의 용량으로 투여되었으며, 환자들은 표준 치료로 보르테조밉을 포함한 화학요법 요법을 받았다.프로테나는 AL 아밀로이드증, 알츠하이머병, 파킨슨병 등 여러 신경퇴행성 질환의 치료를 위한 후보 물질을 개발하고 있으며, 향후 18개월 동안 의미 있는 데이터 발표와 파이프라인 업데이트를 기대하고 있다.또한, 회사는 운영 비용을 줄이기 위한 계획을 6월에 발표할 예정이다.※
자이어쎄라퓨틱스(GYRE, GYRE THERAPEUTICS, INC. )는 Hydronidone이 주요 목표를 달성했고 통계적으로 유의미한 섬유증 퇴행을 입증했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 22일, 자이어쎄라퓨틱스(이하 회사)는 자사의 주요 화합물인 Hydronidone(F351)이 중국에서 만성 B형 간염(CHB) 환자의 간 섬유증 치료를 위한 중요한 3상 임상 시험에서 주요 목표를 달성했다고 발표했다.이 임상 시험은 52주 동안 진행된 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로, 39개 병원에서 248명의 CHB 섬유증 환자가 등록되었다. 환자들은 Hydronidone(270mg/일, 경구) 또는 위약을 1:1로 무작위 배정받았으며, 배경으로 엔테카비르 항바이러스 요법을 병행하였다.시험 결과, Hydronidone을 투여받은 환자들 중 통계적으로 유의미한 비율이 간 섬유증에서 ≥1단계 퇴행을 달성하였으며, 이는 위약군에 비해 유의미한 차이를 보였다(P=0.0002). 이러한 결과는 자이어쎄라퓨틱스의 이전 2상 시험에서 관찰된 효능 및 안전성 결과와 일치한다.52주 차에 Hydronidone의 효능 분석은 치료 의도를 기준으로 하였으며, 치료를 받은 모든 무작위 배정 대상자를 포함하였다. Hydronidone은 위약에 비해 간 섬유증에서 통계적으로 유의미한 퇴행을 나타냈다.주요 목표 달성 결과는 다음과 같다. Hydronidone 270mg군에서 ≥1단계 섬유증 퇴행 비율은 52.85%였으며, 위약군은 29.84%였다(P=0.0002). 주요 2차 목표인 섬유증 진행 없이 ≥1등급 염증 개선 비율은 Hydronidone에서 49.57%, 위약에서 34.82%로 나타났으며(P=0.0246), 이는 염증 개선 효과를 강화하는 결과로 해석된다.Hydronidone은 안전성 프로파일이 우수하며, 심각한 부작용 발생률은 4.88%로 위약군의 6.45%와 유사하였다. 부작용으로 인한 치료 중단은 없었다.자이어쎄라퓨틱스는 Hydronidone의 C
메타비아(MTVA, MetaVia Inc. )는 2025년 5월 21일 기업 프레젠테이션 업데이트를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 21일, 메타비아는 자사의 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 투자자 커뮤니케이션이나 컨퍼런스와 관련하여 사용될 수 있다.해당 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.이 프레젠테이션에는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대를 바탕으로 하며, 미래 성과에 대한 보장을 제공하지 않는다.또한, 이러한 진술은 부록 99.1 및 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 보고서에 나열된 제한 사항의 영향을 받는다.실제 사건이나 결과는 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있다.부록 99.1에는 현재 제품 후보의 시장 규모 및 잠재적 성장 기회, 안전성, 효능, 내약성 및 기타 잠재적 이점, 경쟁 차별화 요소, 임상 시험 활동 계획, 주요 데이터 공개 일정, 미국 식품의약국과의 회의 및 조사 신약 신청 제출 계획에 대한 진술이 포함되어 있다.실제 미래 사건이 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있는 여러 요인이 존재한다.이러한 요인에는 상업 전략 실행 능력, 운영 자금을 지원하기 위한 기존 현금의 충분성, 규제 제출 및 승인 일정, 라이센스 계약의 이점 실현 능력, 임상 시험의 적시 시작 능력 등이 포함된다.메타비아는 DA-1726이라는 새로운 GLP1R/GCGR 이중 작용제를 개발하고 있으며, 이 약물은 비만 및 대사 관련 질환을 목표로 하고 있다.DA-1726의 임상 시험 결과에 따르면, 32mg 용량에서 최대 체중 감소는 -6.3%로 나타났으며, 평균 체중 감소는 -4.3%였다.또한, 공복 혈당은 최대 -18 mg/dL 감소하였고, 허리 둘레는 최대 -10cm 감소하였다.이 약물은 안전성과 내약성이 우수하며, 치료 관련 중단 사례는 없었다.메
텍토닉쎄라퓨틱(TECX, Tectonic Therapeutic, Inc. )은 TX45의 긍정적인 1b 임상 시험 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 17일, 텍토닉쎄라퓨틱은 "TX45의 그룹 2 폐고혈압 환자에 대한 긍정적인 1b 임상 시험의 완전한 결과 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 인용된 인용문을 제외하고 본 보고서에 포함된다.텍토닉쎄라퓨틱은 NASDAQ: TECX에 상장된 생명공학 회사로, 이번 발표는 세르비아 베오그라드에서 열리는 유럽심장학회(ESC) 심부전 2025 회의에서 구두 발표로 진행되었다.이번 발표는 TX45의 1b 임상 시험 A파트의 전체 결과를 포함하며, 총 19명의 환자가 포함되었다.TX45는 텍토닉의 주요 자산으로, 장기 작용하는 릴락신 치료제이다.2025년 1월 30일에 발표된 중간 데이터에서는 16명의 환자에 대한 결과가 보고되었다.1b 임상 시험 A파트의 완전한 데이터는 이전에 보고된 중간 데이터에서 확인된 TX45의 내약성과 혈역학적 효과를 재확인했다.PH-HFpEF 환자에서 TX45의 단일 정맥 주사는 심각한 부작용 없이 잘 견뎌졌다.전체 연구 집단에서 TX45는 폐모세혈관 쐐기압(PCWP)을 19.0% 감소시켰으며, 이는 심부전 환자의 운동 능력, 이환율 및 사망률과 상관관계가 있는 지표이다.결합 전후 폐고혈압(CpcPH) 환자 집단에서는 TX45가 30% 이상의 폐혈관 저항(PVR) 감소를 보여주었으며, 이는 이 환자 집단의 운동 능력 및 사망률과도 연관이 있다.1b 임상 시험은 APEX 2상 임상 시험과 유사한 혈역학적 지표를 평가하였다.APEX는 PH-HFpEF 환자를 대상으로 하는 24주 임상 시험으로, 2026년에 주요 결과가 예상된다.오늘 발표된 새로운 혈역학적 데이터는 다음과 같다.에코카디오그램은 기초선 및 2일, 15일, 29일에 평가되었으며, TX45 투여 후 혈역학적 개선과 일치하는 지속적인 개선이 관찰되
CRISPR쎄라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 협력 계약을 체결했고 SRSD107 임상 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, CRISPR쎄라퓨틱스가 시리우스 테라퓨틱스와 협력, 옵션 및 라이선스 계약을 체결했다.이 계약에 따라 CRISPR쎄라퓨틱스와 시리우스는 특정 협력 제품의 연구, 개발, 제조 및 상용화에 협력하며, 시리우스는 CRISPR쎄라퓨틱스에 대해 최대 두 개의 라이선스 대상에 대한 독점 라이선스 옵션을 부여한다.계약 체결과 관련하여 CRISPR쎄라퓨틱스는 시리우스에 약 7000만 달러의 보통주와 2500만 달러의 현금을 지급하기로 합의했다.이 보통주는 2024년 8월 5일 미국 증권거래위원회에 제출된 등록신청서에 따라 발행되며, 주당 38.00 달러의 발행가로 발행된다.또한, CRISPR쎄라퓨틱스와 시리우스는 공동 운영 위원회를 구성하여 협력 프로그램의 진행 상황을 검토하고, 라이선스 제품에 대한 연구 프로그램을 감독한다.계약은 양 당사자의 중대한 위반 시 해지될 수 있으며, CRISPR쎄라퓨틱스는 라이선스 제품에 대해 편의상 해지할 권리를 가진다.협력 제품에 대한 개발 및 상용화 비용은 CRISPR쎄라퓨틱스와 시리우스가 동등하게 분담하며, 첫 번째 협력 제품 후보의 상용화는 CRISPR쎄라퓨틱스가 미국에서, 시리우스가 중국에서 주도한다.CRISPR쎄라퓨틱스는 향후 개발 및 규제 마일스톤에 대해 최대 8750만 달러를 지급할 예정이다.또한, CRISPR쎄라퓨틱스는 SRSD107의 1상 임상 시험 결과를 발표했다.SRSD107은 인체 응고 인자 XI를 선택적으로 억제하는 차세대 장기 작용 siRNA로, 기존의 Factor Xa 억제제와 비교하여 출혈 위험을 최소화하면서 혈전 사건을 줄이는 것을 목표로 한다.SRSD107은 심방세동, 정맥 혈전색전증, 암 관련 혈전증, 만성 관상동맥 질환, 만성 말초혈관 질환, 말기 신장 질환 환자 및 대수술을 받는 환자에서 사용될 수 있다.SRS
브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 ALS 치료를 위한 NurOwn®의 Phase 3b 임상시험이 FDA 승인을 획득했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스(증권코드: BCLI)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 NurOwn®(자가 유래 MSC-NTF 세포)의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 Phase 3b 임상시험을 개시할 수 있는 승인을 받았다.이 임상시험 설계는 FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA)를 통해 사전 합의가 이루어졌으며, 연구의 목표와 통계적 방법론이 향후 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 제출을 지원하기에 적합하다.이 승인은 환자 등록을 진행할 수 있게 해준다.브레인스톰의 최고경영자(CEO)인 차임 레보비츠는 "이번 FDA 승인은 브레인스톰과 ALS 커뮤니티에 있어 중요한 이정표"라며, "우리는 Phase 3b 임상시험에서 첫 환자를 등록하기 위해 임상 사이트를 신속하게 활성화할 준비를 하고 있으며, 이 중요한 연구의 성공적인 출범을 보장하기 위해 비희석 보조금 등 다양한 경로를 통해 자금을 확보하기 위해 적극적으로 노력하고 있다"고 말했다.Phase 3b 임상시험은 약 200명의 참가자를 선도적인 학술 의료 센터에서 모집할 예정이며, 24주간의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 단계와 모든 참가자가 NurOwn®을 받을 수 있는 24주간의 공개 연장 단계로 구성된다.주요 목표는 ALS 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R)에서 기준선 대비 24주 차의 변화를 측정하는 것이다.임상시험에 대한 자세한 내용은 ClinicalTrials.gov ID NCT06973629를 참조하면 된다.브레인스톰 경영진은 오늘 5월 19일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 진행되는 기업 업데이트 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트에서 이 중요한 발전에 대해 논의할 예정이다.이 콜에 접근하려면 회사 웹사이트의 이벤트 페이지를 참조하면 된다.회사
아우라바이오사이언시스(AURA, Aura Biosciences, Inc. )는 임상 시험과 자금 조달 계획을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 15일, 아우라바이오사이언스(아우라바이오사이언시스)는 Leerink Partners LLC와 함께 공모주식 발행을 위한 인수계약을 체결했다.이번 공모는 총 11,735,565주(주당 액면가 0.00001달러)의 보통주와 3,571,435주의 프리펀드 워런트, 3,826,750주의 보통주 워런트를 포함한다.모든 주식과 워런트는 아우라바이오사이언스에 의해 판매된다.각 보통주와 프리펀드 워런트는 각각 4.90달러와 4.89999달러에 판매되며, 공모는 2025년 5월 16일에 종료된다.아우라바이오사이언스는 이번 공모를 통해 약 69.9백만 달러의 순수익을 예상하고 있으며, 이 자금을 조기 망막 흑색종, 망막 전이암, 안구 표면암 및 비근육 침습성 방광암의 임상 프로그램을 발전시키는 데 사용할 계획이다.회사는 이 자금이 2027년 상반기까지 운영 비용과 자본 지출 요구 사항을 충당하는 데 도움이 될 것이라고 믿고 있다.아우라바이오사이언스는 또한 2025년 5월 15일에 투자자 및 분석가와의 회의에서 사용할 기업 프레젠테이션을 업데이트했다.이 프레젠테이션은 회사의 임상 시험 및 자금 조달 계획에 대한 정보를 포함하고 있으며, SEC에 제출된 등록신청서 및 관련 문서에 따라 제공된다.회사는 현재 진행 중인 임상 시험에서 긍정적인 데이터를 보였으며, 특히 조기 단계의 망막 흑색종 및 비근육 침습성 방광암에 대한 치료 가능성을 강조하고 있다.아우라바이오사이언스는 이러한 치료법이 환자의 삶의 질을 개선하고 장기적인 치료 효과를 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.회사의 재무 상태는 현재 자금이 2027년 상반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 보이며, 이는 회사의 임상 프로그램과 연구 개발에 대한 지속적인 투자 가능성을 시사한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이
캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램의 임상 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 16일, 캠프4쎄라퓨틱스는 "SYNGAP1 관련 질환 프로그램에서 비인간 영장류에서 단백질 증가를 보여주는 번역 데이터 발표 및 요소 주기 장애 프로그램의 단일 상승 용량 안전성 데이터 검토"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제공된다.캠프4쎄라퓨틱스는 또한 기업 슬라이드 발표를 업데이트했으며, 이 발표는 부록 99.2로 제공된다.이 보도자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법의 어떤 제출에도 참조로 통합되지 않는다.캠프4쎄라퓨틱스는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램에 대한 세 가지 구두 발표를 진행했으며, 현재 진행 중인 CMP-CPS-001의 1상 임상 시험에서 안전성과 약리학적 데이터가 긍정적임을 공유했다.캠프4쎄라퓨틱스의 CEO인 조시 만델-브렘은 "이러한 데이터는 우리의 RAP 플랫폼이 신경학적 및 대사 장애를 포함한 다양한 유전적 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 말했다.SYNGAP1 관련 질환 프로그램의 주요 발견은 다음과 같다.haploinsufficient SYNGAP1 마우스에서 CMP-SYNGAP-01의 투여는 SYNGAP1 단백질 수준을 정상 범위로 회복시켰으며, 두 번의 투여 후 운동 결함과 공간 학습 결함을 구제했다.비인간 영장류에서 CMP-SYNGAP-01의 biweekly 경막외 주사는 SYNGAP1 단백질 수준을 약 1.5배 증가시켰다.요소 주기 장애 프로그램의 주요 발견은 Otc 결핍 마우스에서 CMP-CPS-001의 투여가 암모니아 수치를 용량 의존적으로 감소시켰으며, 이는 약 4주 동안 지속되었다.48명의 건강한 성인 참가자가 4개의 단일 상승 용량(SAD) 집단에 등록
피오파마슈티컬스(PHIO, Phio Pharmaceuticals Corp. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 피오파마슈티컬스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 회사는 임상 단계의 생명공학 회사로, INTASYL® siRNA 유전자 침묵 기술을 활용하여 면역 세포가 암 세포를 보다 효과적으로 죽일 수 있도록 하는 치료제를 개발하고 있다.2025년 5월 15일, 피오파마슈티컬스는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하며 사업 업데이트를 제공했다.피오파마슈티컬스의 진행 중인 1b상 용량 증량 임상 시험(NCT 06014086)은 1, 2, 4기 피부 편평 세포 암(cSCC), 4기 흑색종 및 4기 머켈 세포 암에 대한 PH-762의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계됐다.현재까지 1, 2, 3기 환자 10명이 치료를 받았으며, 이 중 9명은 cSCC 환자이고 1명은 전이성 흑색종 환자이다.36일째(계획된 종양 절제일) cSCC 환자 9명 중 4명이 병리학적 완전 반응(100% 종양 제거)을 보였고, 1명은 거의 완전 반응(>90% 제거), 1명은 부분 반응(>50% 제거)을 보였다.나머지 3명의 cSCC 환자와 1명의 전이성 흑색종 환자는 병리학적 비반응(
피오파마슈티컬스(PHIO, Phio Pharmaceuticals Corp. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 피오파마슈티컬스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 1분기 동안 총 운영 비용이 1,872,000달러로, 2024년 같은 기간의 2,209,000달러에 비해 337,000달러 감소했다.운영 손실은 1,872,000달러로, 2024년의 2,209,000달러에서 개선됐다.순손실은 1,769,000달러로, 2024년의 2,154,000달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 886,000달러로, 2024년의 1,148,000달러에 비해 262,000달러 감소했다.이는 주로 급여 관련 비용의 감소와 컨설팅 비용의 감소에 기인한다.일반 관리 비용은 986,000달러로, 2024년의 1,061,000달러에 비해 75,000달러 감소했다.2025년 3월 31일 기준으로 피오파마슈티컬스의 현금 및 현금성 자산은 13,278,000달러로, 2024년 12월 31일의 5,382,000달러에서 증가했다.회사는 앞으로도 운영을 지속하기 위해 추가 자본을 조달할 필요가 있으며, 이는 주식 발행, 부채 발행 또는 전략적 기회를 통해 이루어질 예정이다.피오파마슈티컬스는 현재 PH-762라는 제품 후보를 임상 시험 중에 있으며, 이 제품은 면역 세포가 종양 세포를 효과적으로 죽일 수 있도록 돕는 기술을 기반으로 하고 있다.회사는 PH-762의 임상 시험을 통해 긍정적인 결과를 얻고 있으며, 향후 30명의 환자를 등록할 계획이다.회사는 2025년 1분기 동안 4,778,154주가 발행된 보통주를 보유하고 있으며, 이는 0.0001달러의 액면가를 가진다.또한, 피오파마슈티컬스는 2024년 12월 31일 기준으로 1,733,717주의 보통주를 보유하고 있었다.회사의 재무 상태는 현재 긍정적이며, 향후 임상 시험 결과에 따라 더욱 개선될 가능성이 있다.그러나, 회사는 여전히
