상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 임상 데이터 업데이트를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 6일, 상가모테라퓨틱스가 파브리병 치료를 위한 완전 소유 유전자 치료제 후보인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 1/2상 STAAR 연구에서 업데이트된 초기 임상 데이터를 발표했다.이 발표는 2025년 2월 6일에 열리는 제21회 연례 WORLDSymposium에서의 발표를 앞두고 이루어졌다.발표된 데이터는 2024년 9월 12일 기준으로 이사랄가겐 시바파르보벡으로 치료받은 33명의 환자에 대한 내용을 포함하고 있다.1/2상 STAAR 연구에서의 등록 및 투여는 완료되었으며, 2024년 10월 상가모는 FDA가 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 가속 승인에 대한 명확한 규제 경로를 제공했다.이는 추가 등록 연구의 필요성을 피하고 잠재적 승인을 위한 예상 시간을 약 3년 단축시킬 수 있다.FDA는 1/2상 STAAR 연구의 데이터를 가속 승인 프로그램의 주요 근거로 사용할 수 있다.모든 환자에 대한 52주 eGFR 기울기를 중간 임상 지표로 사용하기로 했다.1/2상 STAAR 연구에 등록된 모든 환자의 52주 eGFR 기울기 데이터는 2025년 상반기에 제공될 예정이다.잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출은 2025년 하반기로 예상된다.상가모는 ST-920 협력 계약을 위한 사업 개발 논의를 계속 진행하고 있다.2025년 2월 6일 발표된 이사랄가겐 시바파르보벡의 1/2상 STAAR 연구에서의 업데이트된 초기 임상 데이터 요약은 다음과 같다.STAAR 연구는 18세 이상의 파브리병 환자에서 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 주입을 평가하기 위해 설계된 진행 중인 1/2상 다기관, 개방형, 용량 범위 임상 연구이다.환자들은 정맥 주사로 단일 용량을 주입받고 52주 동안 추적 관찰된다.이 연구에서 치료받은 환자들을 최대 5년 동안 모니터링하기 위한 별도의 장기 추적 연구가 진행 중이다.안정적인 효소
인스메드(INSM, INSMED Inc )는 브렌소카티브가 FDA 우선 심사 승인을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 6일, 인스메드가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 비낭성 섬유증 기관지 확장증 환자를 위한 브렌소카티브의 신약 신청(NDA)이 심사 수락됐다.FDA는 인스메드의 우선 심사 요청을 승인하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따라 2025년 8월 12일을 목표 행동 날짜로 설정했다.현재 FDA는 이 신청에 대해 자문 위원회를 소집할 것인지 여부를 밝히지 않았다.브렌소카티브는 승인될 경우 기관지 확장증에 대한 첫 번째이자 유일한 승인 치료제가 될 가능성이 있으며, 중성구 매개 질환 치료를 위한 새로운 약물 클래스인 디펩타이드 펩타이드 1(DPP1) 억제제의 첫 번째가 될 수 있다.인스메드의 최고 의학 책임자인 마르티나 플래머 박사는 "기관지 확장증은 승인된 치료제가 없는 만성 진행성 질환으로, 미국 내 수십만 명의 환자들이 효과적인 방법 없이 폐 악화를 줄이기 위해 고통받고 있다"고 말했다.이어 "브렌소카티브는 기관지 확장증 치료의 지형을 변화시킬 잠재력이 있으며, 예상보다 더 빨리 FDA의 NDA 수락을 받게 되어 기쁘다. 우리는 검토 과정 동안 FDA와 협력하여 가능한 한 빨리 환자들에게 첫 번째 기관지 확장증 치료제를 제공할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.이 NDA는 주요 목표를 달성한 3상 ASPEN 연구의 데이터를 기반으로 하며, 두 가지 용량 모두에서 폐 악화의 연간 발생률 감소에 대한 통계적 및 임상적 유의성을 달성했다.두 가지 용량 모두 첫 악화까지의 시간을 유의미하게 연장하고 치료 기간 동안 악화가 없는 확률을 유의미하게 증가시켰다.브렌소카티브 25mg으로 치료받은 환자들은 52주 차에 폐 기능 감소가 유의미하게 낮았다.연구에서 브렌소카티브는 잘 견딜 수 있었으며, 치료와 관련된 부작용은 COVID-19, 비인두염, 기침, 두통 등이었다.FDA는 심각한 질환 치료에서 안전성 또는 효과성의 유의미한 개선
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 ET-400의 PDUFA 목표일이 연장됐다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 6일, 이튼파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 ET-400의 신약신청(NDA)에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 연장했다고 발표했다.새로운 PDUFA 목표일은 2025년 5월 28일이다.회사는 FDA가 12월에 제공된 추가 정보에 대한 전체 검토를 위해 추가 시간이 필요하다는 통지를 받았다.FDA는 원래 목표일인 2025년 2월 28일에서 표준 3개월 연장을 적용했다.이튼은 FDA의 모든 질문과 데이터 요청에 대해 완전히 대응했다고 믿으며, 미해결 요청이 없다고 전했다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린옐센은 "우리는 NDA 패키지의 강점에 대해 확신하며, FDA 승인이 이루어진 후 즉시 이 중요한 소아 희귀 질환 치료제에 대한 접근을 보장하기를 기대한다. 우리는 이 표준 연장이 2025년 내부 수익 예측에 크게 영향을 미치지 않을 것으로 예상한다"고 말했다.이튼은 현재 7개의 상업적 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, ET-400, ET-600, Amglidia®, ZENEO® 하이드로코르티손 자가주사기 등 4개의 추가 제품 후보가 후기 개발 단계에 있다.이튼의 사업 전략, 제품 후보의 개발 및 상용화 계획, 안전성 및 효능, 규제 제출 및 승인에 대한 계획과 예상 일정, 시장의 규모 및 성장 잠재력에 대한 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 "전망 진술"로 간주된다.이러한 진술은 이튼의 현재 기대에 기반하며, 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 다를 수 있다.이튼은 증권거래위원회에 제출한 자료에서 개발 프로그램 및 재무 상태에 대한 추가 위험을 설명하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기
마이아바이오테크놀로지(MAIA, MAIA Biotechnology, Inc. )는 비소세포폐암 2상 THIO-101 임상시험에서 긍정적인 효능 업데이트를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 4일, 마이아바이오테크놀로지(증권코드: MAIA)는 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 THIO-101 2상 임상시험의 효능 업데이트를 발표했다.이 임상시험은 마이아바이오테크놀로지의 주요 후보 물질인 THIO와 레제너론의 면역관문 억제제인 세미플리맙(Libtayo®)을 병용하여 치료받은 환자들을 대상으로 진행되었다.2025년 1월 15일 기준으로, 3차 치료군에서 THIO를 최소 1회 투여받은 22명의 비소세포폐암 환자들은 중앙 생존 기간(median overall survival, OS)이 16.9개월로 나타났다.이 분석에서는 95% 신뢰구간의 하한이 12.5개월, 99% 신뢰구간의 하한이 10.8개월로 나타났다.이 치료는 현재까지 이 환자군에서 일반적으로 잘 견딘 것으로 평가됐다.비소세포폐암에 대한 표준 치료법으로 알려진 화학요법의 생존 기간은 5개월에서 6개월로 보고됐다.마이아바이오테크놀로지의 CEO인 블라드 비톡 박사는 "THIO 치료는 화학요법의 생존 기간을 크게 초과할 가능성이 99%에 달한다"고 말했다.이어 "THIO의 효능은 비소세포폐암의 진행된 단계에서 우리의 기대를 초과하고 있으며, 특히 3차 치료에서 암이 더욱 저항성을 보이는 상황에서도 긍정적인 결과를 보이고 있다"고 덧붙였다.마이아바이오테크놀로지는 THIO의 최종 결과에 따라 FDA의 신속 승인 가능성이 높아질 것이라고 믿고 있다.THIO는 비소세포폐암 환자들을 위한 2차 또는 그 이후의 치료제로 개발되고 있으며, 현재 임상 개발 중이다.마이아바이오테크놀로지는 THIO의 안전성과 효능을 평가하기 위해 다기관, 개방형, 용량 탐색 2상 임상시험인 THIO-101을 진행하고 있다.이 임상시험은 THIO가 PD-(L)1 억제제와 병용될 때의 항종양 활성을 평가하기 위해 설계됐다.THIO는
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 시오반 포가티를 최고 기술 책임자로 승진시켰다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 4일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 시오반 포가티를 최고 기술 책임자(CTO)로 승진시켰다. 포가티는 2016년부터 회사에서 근무해 왔으며, 최근에는 제품 개발 부문 부사장으로 재직했다. 포가티는 제약 및 생명공학 제품 개발, 제조 및 품질 관리 분야에서 25년 이상의 경력을 보유하고 있다.2025년 8월 15일로 예정된 TNX-102 SL의 마케팅 승인 결정에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일이 설정된 가운데, 회사는 TNX-102 SL을 섬망 관리에 사용할 계획을 세우고 있다. TNX-102 SL은 비오피오이드, 중추 작용 진통제이다. 섬망은 주로 여성에게 영향을 미치는 만성 통증 질환이다.회사의 세스 레더먼 CEO는 "시오반은 우리 팀의 소중한 일원이며, 2016년부터 우리의 성공에 많은 기여를 해온 뛰어난 리더"라며, "그녀의 에너지와 통찰력, 조직 능력은 회사가 TNX-102 SL의 PDUFA 목표일을 앞두고 있는 중요한 시기에 큰 도움이 될 것"이라고 말했다. 포가티는 엘란 코퍼레이션에서 제형 과학자로 경력을 시작했으며, 이후 글락소 스미스클라인, 퓨이즈 테크놀로지스, 바이오베일 코퍼레이션 등에서 다양한 역할을 수행했다.포가티는 더블린의 트리니티 대학교에서 제약 과학 석사 학위를 취득했으며, 리머릭 대학교에서 산업 화학 학사 학위를 받았다. 포가티는 "토닉스에서의 8년 동안의 경험에 감사하며, 새로운 역할에서의 도전과 기회를 기대한다"고 말했다.현재 회사는 TNX-102 SL의 개발을 최우선으로 하고 있으며, FDA의 신속 심사 지정을 받았다. 또한, TNX-1300, TNX-1500 등 다양한 CNS 및 면역학적 개발 포트폴리오를 보유하고 있다. 회사는 최근 미국 국방부와 3,400만 달러 규모의 계약을
HCW바이오로직스(HCWB, HCW Biologics Inc. )는 FDA로부터 HCW9302 임상시험을 승인받았다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 HCW바이오로직스가 2025년 2월 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 주요 제품 후보 중 하나인 HCW9302에 대한 임상 1상 시험을 진행할 수 있는 승인을 받았다.이 임상시험은 중등도에서 중증의 원형 탈모증 환자를 대상으로 HCW9302의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.원형 탈모증은 현재 FDA에서 승인된 치료법이 없는 일반적인 자가면역 질환으로, 갑작스러운 탈모를 유발하며 환자의 삶의 질과 심리적 건강에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.HCW9302는 회사의 독자적인 TOBI 플랫폼 기술을 사용하여 제작된 주사 가능한 인터루킨 2(IL-2) 융합 단백질 복합체로, T세포 조절(Treg) 세포에 주로 발현되는 IL-2αβγ 수용체에 결합하여 Treg 세포를 활성화하고 확장하는 작용 메커니즘을 가지고 있다.만성 염증은 많은 질병과 상태의 주요 원인으로 여겨지며, HCW9302는 여러 전임상 모델에서 자가면역 질환 치료에 효과를 보였다.HCW바이오로직스의 창립자이자 CEO인 Dr. Hing C. Wong은 "FDA의 임상시험 승인으로 우리는 자가면역 질환의 혁신적인 면역 치료제를 개발하는 데 한 걸음 더 나아갔다"고 말했다.그는 또한 "이 초기 시험의 목표는 HCW9302의 안전한 용량을 설정하여 환자에서 Treg 세포의 활성을 효과적으로 증가시키는 것"이라고 덧붙였다.원형 탈모증은 전 세계적으로 약 1,000명 중 1명에게 영향을 미치며, 미국에서는 약 700만 명이 이 질환을 앓고 있다.현재 원형 탈모증에 대한 치료법은 존재하지 않으며, 기존의 치료법은 증상을 관리하는 데 중점을 두고 있다.HCW바이오로직스는 HCW9302가 염증을 줄이고 Treg 세포를 활성화하여 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있다.현재 회사는 HCW9302의 임상 개발을 확대할 계획이
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 SEC와 원칙적 합의에 도달했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 얼라러티쎄라퓨틱스가 미국 증권거래위원회(SEC)의 조사와 관련하여 원칙적인 합의에 도달했다.이 조사는 회사의 미국 식품의약국(FDA)과의 회의에 대한 공시와 관련이 있으며, 이는 2021년에 제출된 Dovitinib 또는 Dovitinib-DRP의 신약 신청(NDA)에 대한 것이다.합의 조건에 따라 회사는 SEC의 조사 결과를 인정하거나 부인하지 않고 행정적 중지 명령에 동의할 예정이다. 이 명령은 1933년 증권법 제17(a)(2) 및 (3) 조항과 1934년 증권거래법 제13(a) 조항 및 거래법 하의 규칙 12b-20, 13a-11, 13a-13에 따른 비과학적 위반 사항에 대한 SEC의 조사를 해결할 것이다.또한 회사는 250만 달러의 일회성 민사 벌금을 지불하고, 향후 SEC의 소송에 완전히 협조할 것에 동의한다. 이 원칙적 합의는 최종 합의 문서의 언어에 대한 상호 합의와 SEC의 승인을 조건으로 한다. 따라서 회사는 위에서 언급한 조건으로 합의가 최종화되거나 승인될 것이라는 보장이 없음을 강조한다.합의 과정이 최종화되면 추가 업데이트를 제공할 예정이다. 이전에 공시된 바와 같이, 얼라러티는 세 명의 전 임원이 웰스 통지를 받았음을 이해하고 있다. 이와 관련된 웰스 통지를 받은 세 명의 전 임원은 현재 회사에 소속되어 있지 않으며, 웰스 통지를 수령했을 당시에도 회사에 소속되어 있지 않았다.회사는 자신의 명의로 원칙적 합의에 도달했지만, 이들 개인에 대한 SEC 조사 및 이후 SEC의 소송에 따른 비용에 대해 특정한 잠재적 면책 의무가 있을 수 있다. 그러나 회사는 최대 350만 달러까지 발생한 비용에 대해 보험 보장을 갖추고 있다. 2024년 말까지 회사는 전 임원의 대리를 위한 수수료 및 비용으로 약 180만 달러를 누적 또는 현금으로 지급하였으며, 이 금액을 350만 달러의 보유액에 적용할 예정
서모딕스(SRDX, SURMODICS INC )는 2025 회계연도 1분기 재무 결과를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 30일, 서모딕스(나스닥: SRDX)는 2024년 12월 31일 종료된 1분기 재무 결과를 발표했다.2025 회계연도 1분기 재무 요약은 다음과 같다.총 수익은 2,990만 달러로, 전년 대비 2% 감소했다.서베일™ 약물 코팅 풍선(DCB) 라이선스 수익을 제외한 총 수익은 2,870만 달러로, 전년 대비 3% 감소했다.GAAP 기준 순손실은 370만 달러로, 전년 동기 80만 달러의 손실과 비교된다.조정된 EBITDA는 360만 달러로, 전년 동기 390만 달러에서 감소했다.서모딕스는 2024년 5월 29일 GTCR LLC의 자회사에 의해 주당 43.00달러에 인수될 것이라는 최종 계약을 체결했다.이 거래는 약 6억 2,700만 달러의 자본 가치를 나타내며, 2024년 8월 13일 주주 총회에서 승인을 받았다.그러나 이 인수는 미국 연방거래위원회(FTC)의 추가 정보 요청에 따라 진행 중이다.서모딕스는 2024년 10월 1일 FDA로부터 Pounce™ XL 혈전 제거 시스템의 510(k) 승인을 받았으며, 이는 더 큰 말초 동맥에서 혈전을 제거할 수 있도록 한다.2024년 10월 30일에는 서모딕스의 Pounce 혈전 제거 시스템으로 치료받은 실제 환자에 대한 PROWL 등록 연구의 초기 결과를 발표했다.60명의 환자에 대한 초기 분석 결과, 96.8%의 절차적 혈류 회복률을 보였으며, 81.7%의 환자는 Pounce 시스템 사용 후 추가 치료를 받지 않았다.서모딕스의 2025 회계연도 1분기 재무 결과는 다음과 같다.총 수익은 2,990만 달러로, 전년 동기 3,055만 달러에서 630만 달러 감소했다.의료 기기 수익은 233만 달러로, 전년 동기 235만 달러에서 26만 달러 감소했다.의료 기기 수익에는 서베일 DCB 라이선스 수익이 포함되어 있으며, 이는 130만 달러로 전년 동기 100만 달러에서 증가했다
듀렉트(DRRX, DURECT CORP )는 AHFIRM 시험 데이터에 대한 동료 검토 기사를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 28일, 듀렉트가 NEJM Evidence에 AHFIRM 시험 데이터에 대한 동료 검토 기사를 발표했다.이 기사는 "알코올 관련 간염 치료를 위한 라르수코스테롤"이라는 제목으로, 새로운 시험 데이터와 하위 분석, 간 생체표지자 등을 포함하고 있으며, 회사의 계획된 3상 시험 설계에 중요한 역할을 했다.AHFIRM 시험은 중증 알코올 관련 간염(AH) 환자를 대상으로 듀렉트의 에피제네틱 조절제인 라르수코스테롤의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2b상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 국제 다기관 연구로, 307명의 환자가 등록되었다.이 연구는 위약, 라르수코스테롤(30mg), 라르수코스테롤(90mg)의 세 가지 그룹으로 나뉘어 진행되었으며, 62개의 센터에서 환자를 모집했다.듀렉트는 AHFIRM의 주요 결과를 이전에 발표한 바 있다.연구의 주요 저자인 미첼 시프먼 박사는 "AHFIRM 데이터에 고무되어 있으며, 3상 시험에서 AH 환자에게 라르수코스테롤의 이점을 추가로 평가하기를 기대한다"고 말했다.그는 "많은 상용 약물과 연구 중인 약물이 수십 년 동안 AH에 대해 평가되었지만, 효과가 일관되게 입증되거나 규제 승인을 받은 것은 없다"고 덧붙였다.듀렉트의 최고 의학 책임자인 노먼 서스먼 박사는 "AHFIRM 데이터의 발표는 임상 결과의 중요성을 강조하며, 우리는 보다 넓은 과학 및 의학 커뮤니티와 상세한 결과를 공유하게 되어 기쁘다"고 말했다.AHFIRM 시험의 주요 데이터 하이라이트는 다음과 같다.30mg 및 90mg의 라르수코스테롤 용량 모두 위약에 비해 90일 사망률을 각각 41%(p=0.068) 및 35%(p=0.124) 감소시키는 임상적으로 의미 있는 경향을 보였다.미국 환자에서의 사망률 감소는 30mg에서 57%(p=0.014), 90mg에서 58%(p=0.008)로 더 두드러졌다.90일 동안의 사
수퍼너즈파마슈티컬스(SUPN, SUPERNUS PHARMACEUTICALS, INC. )는 비자극성 ADHD 치료제 Qelbree의 라벨이 업데이트됐다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 27일, 수퍼너즈파마슈티컬스가 비자극성 주의력 결핍 과다행동장애(ADHD) 치료제 Qelbree의 라벨 업데이트를 발표했다.이번 업데이트에는 새로운 약리학적 데이터와 모유 수유 여성에 대한 정보가 포함됐다.업데이트된 라벨은 12.2 섹션에 새로운 데이터를 포함하고 있으며, 세로토닌 5-HT2C 부분 작용제 활성 및 노르에피네프린 수송체 억제에 대한 내용을 상세히 설명하고 있다. 이는 Qelbree의 다모드 약리학적 특성을 강조한다.Qelbree는 2019년 FDA의 임상 수유 연구에 대한 지침에 따라 마케팅 후 요구 사항을 충족하고 라벨 승인을 받은 첫 번째 ADHD 치료제이다.수퍼너즈파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Qelbree(빌록사진 서방 캡슐)의 라벨 업데이트 승인을 받았다.업데이트된 라벨은 빌록사진의 세로토닌 5-HT2C 수용체에 대한 부분 작용제 활성 및 노르에피네프린 수송체 억제를 설명하며, Qelbree의 다모드 약리학적 프로필을 강화한다.Qelbree의 작용 메커니즘은 명확하지 않지만, 노르에피네프린의 재흡수를 억제하는 것으로 생각된다. 또한, 업데이트된 라벨은 ADHD를 가진 모유 수유 여성에 대한 새로운 수유 데이터를 포함하고 있으며, Qelbree가 모유로의 전이가 낮음을 보여준다.Qelbree는 ADHD를 가진 6세 이상의 환자에게 사용이 승인됐다."이번 라벨 업데이트와 새로운 데이터는 Qelbree에 대한 이해를 심화시켜 ADHD 환자들의 치료 결정에 도움을 줄 수 있는 귀중한 통찰력을 제공한다"고 캘리포니아 대학교 리버사이드의 정신의학 및 신경과학 임상 교수인 스티븐 M. 스탈 박사가 말했다.업데이트된 약리학적 데이터는 빌록사진의 세로토닌 5-HT2C 수용체에 대한 효과와 노르에피네프린 수송체 억제를 강조하며, Qelb
카테시안쎄라퓨틱스(RNAC, Cartesian Therapeutics, Inc. )는 FDA가 특별 프로토콜 평가 합의 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 27일, 카테시안쎄라퓨틱스(증권코드: RNAC)는 자사의 주요 mRNA 세포 치료 후보인 Descartes-08에 대한 임상 3상 AURORA 시험의 전반적인 설계에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특별 프로토콜 평가(SPA) 절차에 따른 서면 합의를 받았다.이 SPA 합의는 FDA가 제안된 시험 설계가 MG에 대한 Descartes-08의 향후 생물학적 라이센스 신청을 지원하기에 적합하다고 판단했음을 나타낸다.카르스텐 브룬 박사는 "이 SPA 합의는 MG에 대한 Descartes-08 개발의 중요한 이정표로, 중요한 규제 명확성과 잠재적 승인으로 가는 명확한 경로를 제공한다"고 말했다.Descartes-08은 MG 환자에서 깊고 지속적인 개선을 관찰한 2b상 결과에 힘입어, 사전 화학요법 없이 편리한 외래 환자 환경에서 제공될 수 있는 의미 있는 새로운 치료법이 될 가능성이 있다.AURORA 시험은 100명의 AChR Ab+ MG 환자를 대상으로 Descartes-08과 위약을 비교하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험으로 설계되었으며, 주요 평가 지표는 4개월 차에 MG-ADL 점수가 3점 이상 개선된 Descartes-08 참가자의 비율을 평가한다.2024년 12월, 카테시안쎄라퓨틱스는 MG 환자를 대상으로 한 Descartes-08의 2b상 시험에서 긍정적인 업데이트 결과를 발표했다.Descartes-08 치료를 받은 참가자들은 4개월 차에 평균 5.5(±1.1)의 MG 일상생활 활동(MG-ADL) 감소를 경험했으며, 이전에 보고된 데이터와 일치하게 Descartes-08은 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.MG는 만성 자가면역 질환으로, 근육 약화와 피로를 유발하며, 현재 치료법은 면역억제제를 필요로 한다.Descartes-08은 자가면역 질환 치료를 위한 mRNA 세
인비비드(IVVD, Invivyd, Inc. )는 SARS-CoV-2 변종 데이터 분석을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 27일, 인비비드는 "인비비드, 특정 면역 저하 환자의 경증-중등증 COVID-19 치료를 위한 PEMGARDA™(pemivibart)의 EUA 요청 검토 완료를 위한 미국 FDA의 게이팅 요청을 충족하기 위해 또 했다. 긍정적인 SARS-CoV-2 변종 데이터 분석 제공"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제출되었으며, 본 항목 8.01에 참조로 포함된다.치료 면역교량 분석은 현대 SARS-CoV-2 변종에 대해 정기적으로 업데이트되며, pemivibart 항바이러스 수치를 COVID-19 치료를 위한 adintrevimab의 이전 2/3상 임상 시험(STAMP)에서의 항바이러스 수치와 비교한다.이 시험에서 adintrevimab은 치료 시작 시점에 따라 위약 대비 66%에서 74%의 입원 또는 사망 위험 감소를 제공했다.FDA에 제공된 최신 업데이트 분석은 현재 지배적인 SARS-CoV-2 변종 XEC 중화 데이터가 포함되어 있으며, pemivibart의 초기 투여 후 0-5일 동안 adintrevimab에 비해 상당히 높은 수치를 나타냈다.FDA에 제공된 데이터에는 pemivibart와 COVID-19 치료를 위해 이전에 승인된 단클론 항체 간의 항바이러스 활성 비교에 대한 지원 데이터도 포함된다.pemivibart의 안전성 프로필은 회사의 CANOPY 3상 임상 시험에서 입증되었으며, 현재까지 COVID-19 예방적 사용 중 추가적인 아나필락시스 보고는 확인되지 않았다.업데이트된 분석은 2024년 7월부터 FDA에 제출된 여러 유사한 분석을 기반으로 하며, 모두 일관된 항바이러스 수치 관계와 유리한 위험-이익 프로필을 보여준다.인비비드는 미국 FDA에 pemivibart의 EUA 수정 요청을 지원하기 위해 업데이트된 면역교량 분석을 제출했다.pemivibart는 특정
갈렉틴쎄라퓨틱스(GALT, GALECTIN THERAPEUTICS INC )는 2024년 연례 주주총회가 끝난 후 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 23일, 갈렉틴쎄라퓨틱스가 연례 주주총회 후 발표를 진행했다.발표 내용은 첨부된 전사본에서 확인할 수 있다.이 보고서는 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 통합되지 않는다.2024년은 갈렉틴쎄라퓨틱스에게 중대한 해였으며, 2025년은 회사와 개발 프로그램에 더욱 중요한 해가 될 것으로 예상된다.발표자는 NAVIGATE 임상시험의 성공적인 완료에 도움을 준 모든 사람들에게 감사의 뜻을 전했다.특히, 임상시험 참가자, 연구자 및 그들의 직원들에게 감사하며, 이들의 헌신에 감명을 받았다고 밝혔다.또한, 회사의 모든 팀과 컨설턴트들에게도 감사의 말을 전하며, 이사회의 지도와 특히 딕 우일라인의 관대한 지원에 감사했다.회사는 2024년 말까지 NAVIGATE 시험의 주요 데이터를 발표하겠다고 약속했으며, 이 중요한 이정표를 달성했다.2mg 약물군은 위약군에 비해 약 49%의 우수한 임상 효과를 보였다.NAVIGATE 시험의 경우, 프로토콜에 따라 모집된 인구가 전체 18개월 치료를 완료했으며, 이는 치료의 효과를 평가하는 데 가장 유용한 인구 집단이다.발표자는 NAVIGATE가 5개 대륙에서 100개 이상의 참여 센터가 포함된 세계적 시험이라고 설명하며, 작은 회사가 이 시험을 완료한 것은 놀라운 성과라고 강조했다.FDA와의 논의에 따라 통계 계획이 수정되어 18개월에 예정된 중간 분석이 주요 분석으로 전환되었다.ITT 인구에서 새로운 정맥류 발생률이 43.2% 감소했으며, 프로토콜에 따른 인구에서는 48.9% 감소했다.2mg 용량군에서 간 경직도 측정에서 25% 악화 또는 절대 5 kPa 증가가 비율적으로 낮았다.2mg 용량군에서 ELF 점수가 13 이상으로 진행되는 것을 피한 피험자도 더 많았다.
