셈러사이언티픽(SMLR, Semler Scientific, Inc. )은 자회사 카드리오반타를 설립했다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 셈러사이언티픽이 자회사 카드리오반타를 설립한다.카드리오반타는 심부전 조기 발견 및 심장 부정맥 모니터링에 중점을 둔 향후 헬스케어 사업 활동을 포함하며, 장기 가치를 검증하고 상대적으로 적은 초기 자본 필요를 충당하기 위해 외부 투자자로부터 자본을 유치할 계획이다.이 보고서는 "전망 진술"을 포함하고 있다.이러한 진술은 "믿다", "목표", "할 수 있다", "할 것이다", "의도하다", "기대하다", "예상하다", "추정하다", "계획하다", "할 수 있다"와 같은 단어의 사용으로 식별할 수 있다.카드리오반타의 향후 사업 활동 및 가치, 카드리오반타에 대한 투자 유치 및 자본 필요, 비트코인 보유 및 매입을 지원하기 위한 증권 판매와 같은 내용이 포함된다.이러한 전망 진술은 FDA 승인을 받는 것과 같은 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.비트코인에 대한 투자, 비트코인 재무 전략의 실행 위험, 자본 조달 및 비트코인 매입을 위한 충분한 현금을 생성하는 것과 관련된 위험, 셈러사이언티픽의 부채와 관련된 위험, 법무부와의 제안된 합의와 관련된 위험 등이 있다.이러한 진술은 현재 내부 예측, 기대 또는 신념을 반영하는 가정, 추정 및 불확실성을 포함한다.이러한 진술이 정확할 것이라는 보장은 없으며, 실제 결과와 미래 사건은 이러한 진술에서 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있다.이 보고서에 포함된 모든 전망 진술은 이러한 주의 사항 및 위험 요소에 의해 전적으로 제한된다.또한, 이러한 모든 진술은 이 보고서의 날짜 기준으로 작성되며, 셈러사이언티픽은 법률에 의해 요구되지 않는 한 이러한 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다.이 보고서는 셈러사이언티픽 또는 카드리오반타의 증권을 판매하거나 구매 제안을 요청하는 것이 아니며, 그러한 제안, 요청 또는 판매는 해당 주 또는 관할권의
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 이사랄가겐 시바파르보벡의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 상가모테라퓨틱스는 성인 파브리병 치료를 위한 완전 소유의 임상 유전자 치료제인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.연구에 따르면, 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후, 32명의 환자에서 52주 동안 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년(95% 신뢰 구간: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, 이는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 중간 임상 종결점으로 인정한 수치이다.또한, 104주 추적 관찰을 받은 19명의 환자에서 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났다.FDA의 권고에 따라, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 연간화된 평균 eGFR 기울기를 파브리병에 대한 승인된 치료제와 비교하기 위해 발표된 연구의 메타 분석을 수행할 예정이다.시장에 출시된 치료 옵션의 평균 연간화된 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.STAAR 연구에는 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 남녀 환자, ERT를 6개월 이상 중단한 ERT 유사 나이브 환자, ERT를 받지 않은 ERT 나이브 환자가 포함되었다.연구에 등록된 환자의 중간 연령은 42세였으며, 중간 추적 기간은 24개월이었다.가장 오랫동안 치료를 받은 환자는 4.5년의 추적 관찰을 받았다.연구의 주요 2차 종결점도 긍정적이었다.알파-갈락토시다 A(α-Gal A) 활성이 가장 오랫동안 치료를 받은 환자에서 최대 4.5년 동안 유지되었다.연구를 시작할 당시 ERT를 받고 있던 18명의 환자는 모두 ERT에서 철회되었으며, 현재까지 모두 ERT를 중단한 상태이다.이 환자들의 혈장 리소- Gb3
센테사파마슈티컬스(CNTA, Centessa Pharmaceuticals plc )는 ORX142에 대한 임상시험 IND 승인이 발표됐다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 센테사파마슈티컬스(증권코드: CNTA)는 미국 식품의약국(FDA)이 건강한 자원자를 대상으로 ORX142의 1상 임상 연구를 시작하기 위한 임상시험신청서(IND)를 승인했다고 발표했다.ORX142는 선택적 신경학적 및 신경퇴행성 질환 치료를 위해 개발 중인 새로운 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제로, 회사의 자산 오렉신 프랜차이즈에서 두 번째 약물 후보이다.센테사의 CEO인 사우라브 사하 박사는 "ORX142의 임상 연구를 시작하기 위한 IND 승인 획득은 중요한 이정표로, OX2R 작용제 파이프라인의 임상 개발에서 흥미로운 새로운 단계의 시작을 알린다"고 말했다. 이어 "현재 가장 진전된 OX2R 작용제인 ORX750이 기면증 1형(NT1), 기면증 2형(NT2) 및 특발성 과다수면증(IH) 치료를 위한 2a상 CRYSTAL-1 연구에서 진행 중이며, 우리는 이 새로운 약물 클래스에서 얻은 통찰력을 활용하여 ORX142가 중요한 미충족 수요가 있는 다양한 신경학적 및 신경퇴행성 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 탐색할 것이다"라고 덧붙였다.1상 연구는 건강한 자원자를 대상으로 ORX142의 단일 상승 용량(SAD) 및 다 상승 용량(MAD)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가할 예정이다. SAD와 병행하여, 급성 수면 부족 상태의 건강한 성인을 대상으로 유지 각성 테스트(MWT)와 카롤린스카 졸림 척도(KSS)를 활용한 위약 대조 교차 약리역학(PD) 평가가 수행될 예정이다.회사는 인체를 대상으로 하는 1상 임상 연구를 곧 시작할 계획이며, 임상 데이터는 올해 중으로 기대된다.센테사의 OX2R 작용제 프로그램은 과도한 주간 졸림(EDS), 주의력 저하, 인지 결핍 및 피로와 같은 증상을 해결하기 위한 유망한 접근법으로, ORX750, ORX142 및 ORX489와
시티우스온콜로지(CTOR, CITIUS ONCOLOGY, INC. )는 LYMPHIR™ 상업 출시가 임박했다고 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 시티우스온콜로지는 성인 재발성 또는 불응성 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료를 위한 FDA 승인 면역요법인 LYMPHIR™의 상업 출시 준비가 거의 완료되었다고 발표했다.회사는 이제 개발 단계 기업에서 완전 통합 상업 조직으로 전환할 수 있는 운영적 위치에 있다. 모든 주요 출시 지원 활동이 진행 중이며, LYMPHIR의 미국 출시를 위한 최종 준비가 2025년 하반기에 진행될 예정이다.시티우스온콜로지의 회장 겸 CEO인 레너드 마저는 "우리는 지난 몇 달 동안 상업화에 대한 꾸준하고 의미 있는 진전을 이루었다"고 말했다. "공급망이 확보되고, 시장 접근이 지원되며, 보상에 대한 장애물이 예상되지 않기 때문에 우리는 구축한 모멘텀에 고무되어 있다. 이러한 노력은 우리가 상업 단계 회사로 전환하는 데 중요한 역할을 하며, 2025년 LYMPHIR 출시가 회사와 CTCL 커뮤니티 모두에게 중요한 전환점이 될 가능성이 있다"고 덧붙였다.시티우스온콜로지는 LYMPHIR의 상업 규모 제조를 완료했으며, 포장 및 라벨이 부착된 재고가 세계적인 계약 개발 및 제조 조직(CDMO)에 보관되고 있다. 출시 후 12개월에서 18개월 동안 예상 수요를 충족하기 위해 충분한 재고가 제조되었으며, 제품의 유통 기한은 60개월이다.또한, 시티우스온콜로지는 미국 전역에서 광범위한 접근과 적시 배송을 지원하기 위해 여러 글로벌 제약 물류 파트너와 배급 서비스 계약을 체결하고 있다. 이 계약은 CTCL 환자들이 주요 암 센터와 지역 사회 환경에서 치료를 받을 수 있도록 접근을 제공하기 위한 것이다.시티우스온콜로지는 CTCL 분야의 미국 주요 의견 리더(KOL)와의 광범위한 시장 조사 노력의 일환으로 의료 회의 및 커뮤니티 포럼에 참여하여 인식을 높이고 통찰력을 수집하고 있다. 최근 2024년 미국 혈액학회 연례
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 안구건조증 치료를 위한 레프로삭랄프 신약 신청서를 재제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 알데이라쎄라퓨틱스(나스닥: ALDX)는 미국 식품의약국(FDA)에 안구건조증의 징후 및 증상을 치료하기 위한 연구 신약 후보인 국소 안구 레프로삭랄프에 대한 신약 신청서(NDA)를 재제출했다.FDA와의 합의에 따라 재제출된 NDA에 포함된 유일한 새로운 임상 데이터는 최근 완료된 안구건조증 챔버 시험에서 얻은 것으로, 이 시험은 주요 목표를 달성했다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "안구건조증 증상을 신속하게 개선할 수 있는 레프로삭랄프의 잠재력을 제시하는 여러 임상 시험 결과와 일치하게, 오늘 발표된 재제출에 포함된 임상 시험 결과는 강력하다. 믿는다"고 말했다.2025년 4월, 알데이라쎄라퓨틱스는 FDA로부터 완전 응답 서한을 받았으며, 이는 이전에 완료된 안구건조증 챔버 시험에서의 방법론적 문제와 치료군 간의 기초 차이가 결과 해석에 영향을 미쳤을 수 있음을 지적했다. 이 서한은 재제출을 위해 추가적인 증상 시험이 필요하다고 명시했다.2025년 5월, 알데이라쎄라퓨틱스는 레프로삭랄프의 안구 불편감 감소 효과를 평가한 3상 무작위 이중 맹검 차량 대조 안구건조증 챔버 시험에서 주요 목표를 달성했다(P=0.002). 임상 시험에서 치료군 간의 기초 점수에서 눈에 띄는 차이는 관찰되지 않았으며, 안전성 문제도 확인되지 않았다. 이전 임상 시험과 일치하게, 가장 흔한 부작용은 경미하고 일시적인 주입 부위 불편감으로, 대부분 1분 이내에 사라졌다.NDA 재제출에 대한 처방약 사용자 수수료법의 목표 지침에는 제출 후 30일 이내에 검토 수락을 인정하고, 제출 검토를 6개월 이내에 완료하는 것이 포함된다.레프로삭랄프는 안구건조증 및 알레르기 결막염 치료를 위한 연구 신약 후보로, 안과학에서 가장 큰 시장 중 두 가지를 대상으로 하고 있다. 레프로
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 FDA가 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했고, DM1에 대한 가속 승인 계획을 업데이트했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 다인쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DYNE-101의 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 치료제는 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료를 위해 개발되고 있다.회사는 또한 FDA와의 Type C 회의 및 새로운 장기 기능 데이터 분석을 바탕으로 DYNE-101의 미국 가속 승인 획득을 위한 업데이트된 계획을 발표했다. 다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "Type C 회의 이후, 우리는 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다. FDA의 적극적인 참여와 지침에 감사드리며, 이 유망한 프로그램을 미국의 가속 승인 경로를 통해 진행할 수 있게 됐다"고 말했다.이어서, "FDA의 피드백과 6개월 및 새로운 12개월 효능 데이터를 바탕으로, 우리는 vHOT을 잠재적 가속 승인을 위한 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다"고 덧붙였다.DYNE-101의 가속 승인 경로에 대한 세부 사항은 다음과 같다. 2025년 5월, 다인쎄라퓨틱스는 FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)와 Type C 회의에 참여하여 DYNE-101의 DM1에 대한 미국 가속 승인 경로를 논의했다. 다인쎄라퓨틱스와 FDA는 가속 승리를 위한 단계로, vHOT을 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출하기로 합의했다.2025년 6월, 다인쎄라퓨틱스는 수정된 프로토콜을 FDA에 제출했다. 현재 진행 중인 등록 확장 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 3:1 비율로 DYNE-101 6.8 mg/kg을 8주마다 또는 위약을 투여받게 된다. 추가 임상 시험 사이트가 미국 내에서 추가되고 있으며, 등록 확장 코호트와 이미 등록된 환자들로
파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 VOQUEZNA에 대한 비특허 독점권을 확인했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 파톰파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)이 VOQUEZNA(본프라잔) 10mg 및 20mg 정제에 대한 비특허 신약(NCE) 독점권의 전체 10년 기간을 정확하게 반영하도록 승인된 약물 제품 목록(오렌지 북)을 업데이트했다.수정된 오렌지 북 목록은 VOQUEZNA가 2032년 5월 3일까지 NCE 규제 독점권을 보유하고 있음을 확인하며, 이는 법적 요구 사항에 부합하고 최초의 클래스 제품에 대한 장기 상업적 가능성을 강화한다.이 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 투자자들은 파톰의 상업화 계획에 대한 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 말 것을 권고한다. 미래 예측 진술의 포함은 파톰이 그 계획이 달성될 것이라는 진술로 간주되어서는 안 된다. 실제 결과는 파톰의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 이 보고서에 명시된 것과 다를 수 있다.여기에는 VOQUEZNA의 특허 기간 연장 예상 기간, VOQUEZNA, VOQUEZNA TRIPLE PAK 및 VOQUEZNA DUAL PAK의 성공적인 상업화 여부, 정부 기관 및 건강 보험자로부터의 보장 및 환급 수준, 의료 제공자에 의한 시장 수용, 미국 및 외국의 규제 개발, 본프라잔의 예상치 못한 부작용 또는 효능 부족 등이 포함된다. 이러한 요소들은 개발, 규제 승인 및/또는 상업화를 제한할 수 있으며, 리콜 또는 제품 책임 청구를 초래할 수 있다.파톰은 본프라잔에 대한 지적 재산 보호를 확보하고 유지할 수 있는 능력, VOQUEZNA 정제에 대한 특허 보호 또는 비특허 규제 독점권을 잃거나 확보하지 못할 경우 예상보다 일찍 경쟁에 직면할 수 있는 위험, SEC에 제출된 회사의 문서에서 설명된 기타 위험이 있다. 이러한 미래 예측 진술은 본 보고서의 날짜 기준으로만 유효하며, 파톰은 이후 발생하는
마일스톤파마슈티컬스(MIST, Milestone Pharmaceuticals Inc. )는 CARDAMYST에 대한 FDA의 CRL에 대한 응답을 제출했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 마일스톤파마슈티컬스(증권코드: MIST)는 미국 식품의약국(FDA)의 완전 응답 서한(CRL)에 대한 응답을 제출했다.이 응답은 성인에서 발작성 심실상성 빈맥(PSVT)의 급성 에피소드를 동성 리듬으로 전환하기 위한 CARDAMYST(etripamil) 비강 스프레이의 신약 신청(NDA)에 관한 것이다.이 응답은 최근 FDA와의 A형 회의 이후 제출되었으며, FDA 정책에 따라 응답의 수용 여부와 해당 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜는 향후 30일 이내에 결정될 예정이다.재제출 후 검토 기간은 분류에 따라 2개월 또는 6개월 이내로 예상된다.마일스톤파마슈티컬스의 CEO인 조 올리베토는 "최근 FDA와의 A형 회의는 생산적이었으며, 회의 직후 CRL에 대한 응답을 제출하는 데 필요한 지침을 제공했다"고 말했다.이어 "FDA와의 소통에 감사하며, 올해 새로운 PDUFA 날짜를 준비하게 되어 기쁘다. 우리는 CARDAMYST의 가치를 계속 믿고 있으며, 승인될 경우 PSVT 에피소드를 신속하게 종료할 수 있는 최초이자 유일한 자가 투여 치료제가 될 것"이라고 덧붙였다.Etripamil은 마일스톤의 주요 연구 제품으로, PSVT 및 AFib-RVR의 빈번하고 종종 심각한 증상을 가진 에피소드를 치료하기 위해 임상 개발 중인 새로운 칼슘 채널 차단제 비강 스프레이이다.이 제품은 환자가 즉각적인 의료 감독 없이 자가 투여할 수 있도록 설계된 신속 대응 치료제로, 환자에게 보다 나은 관리와 자가 관리의 감각을 제공할 수 있다.CARDAMYST™는 etripamil 비강 스프레이의 조건부 승인 브랜드명으로, PSVT 치료를 위한 3상 임상 프로그램과 AFib-RVR 환자 치료를 위한 2상 임상 시험을 포함한 강력한 임상 시험 프로그램을 통해 잘 연구되었
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA가 Anaphylm™ 신약 신청을 수용했다고 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)이 Anaphylm™의 신약 신청(NDA)을 수용했고, PDUFA 목표 행동 날짜를 2026년 1월 31일로 지정했다.Anaphylm™은 1형 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 최초이자 유일한 경구용 에피네프린 옵션이 될 것으로 기대된다.FDA는 Anaphylm의 승인을 위한 자문 위원회 회의를 개최할 수 있다.어퀘스티브의 다니엘 바버 CEO는 "Anaphylm은 FDA의 승인을 받을 경우 아나필락시스 치료에 있어 획기적인 혁신이 될 것"이라고 말했다.Anaphylm은 환자의 일상 생활에 원활하게 통합되도록 설계되었으며, 신용카드보다 얇고 특별한 보관이 필요하지 않아 환자들이 휴대폰 케이스, 지갑 또는 주머니에 보관할 수 있다.바버 CEO는 "우리의 임상 데이터는 Anaphylm이 경구로 에피네프린을 신속하게 전달할 수 있음을 보여준다"고 덧붙였다.아나필락시스는 예측할 수 없는 심각한 알레르기 반응으로, 몇 분 내에 생명을 위협할 수 있다.에피네프린은 FDA가 승인한 유일한 1차 치료제이지만, 위험에 처한 많은 사람들이 이를 일관되게 휴대하지 않거나 긴급 상황에서 사용을 주저하는 경우가 많다.따라서 Anaphylm은 주사기 없이 경구로 투여할 수 있는 접근 방식을 제공하여 아나필락시스 치료에 혁신을 가져올 수 있다.Anaphylm™은 폴리머 매트릭스 기반의 에피네프린 프로드럭 제품 후보로, 우표 크기와 비슷하며, 1온스 미만의 무게를 가지고 있으며, 접촉 시 용해되기 시작한다.물이나 삼키는 것이 필요하지 않으며, 평균 신용카드보다 얇고 작아 주머니에 휴대할 수 있도록 설계되었다.Anaphylm의 상표명은 FDA에 의해 조건부 승인되었으며, 최종 승인은 제품 후보의 FDA 승인을
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 유럽 류마티스학회에서 TNX-102 SL 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 6월 16일 스페인 바르셀로나에서 열린 제2025회 유럽 류마티스학회(EULAR)에서 TNX-102 SL의 섬유근육통 치료 효과에 대한 데이터를 포스터 발표로 소개했다.TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위해 설계된 사이클로벤자프린의 설하 제형으로, FDA의 PDUFA 목표일은 2025년 8월 15일이다.회사는 두 개의 이중 맹검 무작위 대조군 제3상 연구에서 섬유근육통 통증 감소의 주요 목표에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였고, 만약 FDA의 승인을 받게 된다면, TNX-102 SL은 섬유근육통을 위한 비오피오이드 진통제의 새로운 클래스의 첫 번째 약물이자, 15년 이상 섬유근육통 치료를 위한 첫 번째 신약이 될 것이다.회사의 포스터 제목은 '섬유근육통 치료의 진전: 비복합 설하 사이클로벤자프린(TNX-102 SL)이 비회복성 수면을 목표로 하고 지속적인 통증 감소를 제공한다'이다.TNX-102 SL은 매일 취침 시 복용하도록 설계된 비오피오이드 진통제로, FDA의 PDUFA 목표일은 2025년 8월 15일이다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 '섬유근육통은 복잡하고 보이지 않는 만성 통증 상태로, 많은 환자들이 중독 및 과다복용과 관련된 만성 오피오이드 처방을 받게 된다'고 말했다. 그는 'TNX-102 SL은 두 개의 제3상 연구에서 섬유근육통 통증을 줄이는 데 통계적으로 유의미한 지속적인 효과를 보여주었다'고 강조했다.포스터 발표에는 TNX-102 SL의 20일째 안정 상태 혈중 농도 데이터가 포함되어 있으며, 이는 수면 시간 동안 사이클로벤자프린의 피크 농도가 활성 대사물질인 노르사이클로벤자프린의 농도를 초과하는 것을 보여준다. 반면, 경구용 사이클로벤자프린 복용 시에는 노르사이클로벤자프린이 더 높은 수준
유로젠파마(URGN, UroGen Pharma Ltd. )는 ZUSDURI™ 승인이 전해졌다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 12일, 미국 식품의약국(FDA)은 재발성 저등급 중간 위험 비근육 침습성 방광암(LG-IR-NMIBC) 치료를 위한 미토마이신의 지속 방출 젤 제형인 ZUSDURI™(구 UGN-102)를 승인했다.ZUSDURI의 승인은 3상 ENVISION 임상 시험의 데이터에 기반하고 있으며, 이 시험에서 환자의 78%가 3개월 후 완전 반응을 보였고, 이들 중 79%는 12개월 후에도 완전 반응을 유지했다.환자에서 발생한 가장 흔한(≥ 10%) 부작용으로는 크레아티닌 증가, 칼륨 증가, 배뇨통, 헤모글로빈 감소, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 알라닌 아미노전이효소 증가, 호산구 증가, 림프구 감소, 요로 감염, 호중구 감소, 혈뇨 등이 있었다.ZUSDURI를 투여받은 환자의 12%에서 심각한 부작용이 발생했으며, 여기에는 배뇨 지연(0.8%)과 요도 협착(0.4%)이 포함된다.ZUSDURI는 2025년 7월 1일경부터 미국에서 재발성 LG-IR-NMIBC 성인 환자 치료를 위해 사용 가능할 것으로 예상된다.또한, 우리는 FDA와의 사후 마케팅 약속으로 ENVISION 임상 시험을 완료하여 재발성 LG-IR-NMIBC 환자 치료를 위한 ZUSDURI의 임상적 이점을 추가로 규명하기로 합의했다.우리는 또한 FDA에 중간 시험 보고서와 연간 업데이트를 제공하기로 약속했으며, 이는 2024년 10월 21일 데이터 마감일 기준으로 모든 환자의 지속적인 완전 반응에 대한 응답 데이터 기간 동안 계속될 것이다.연간 업데이트는 모든 등록된 환자가 LG-IR-NMIBC 재발, 진행, 사망, 추적 불가능, 또는 프로토콜에 따라 첫 번째 주입 후 63개월에 도달할 때까지 계속될 것이다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법에서 정의한 바와 같이 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, ZUSDURI의 상업적 가용성 일정에 대한 진술을
레인쎄라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 임상 시험 환자 등록이 중단됐다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 10일, 레인쎄라퓨틱스가 미국 내 임상 시험 사이트에서 LTI-03의 2상 RENEW 시험에 대한 환자 등록 및 투약을 일시 중단했다.레인쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 협력하여 2025년 6월 10일에 연구에 부과된 임상 보류를 해제하기 위한 비임상 요청을 해결하고, 미국 내 환자 등록 및 투약을 재개할 계획이다.RENEW 시험은 호주, 영국 및 유럽에서 사이트 개시 및 환자 등록을 계속 진행하고 있다.중요한 점은 현재까지 LTI-03로 치료받은 환자들에서 약물 관련 심각한 부작용이 보고되지 않았다는 것이다.LTI-03는 특발성 폐섬유증(IPF) 환자 치료를 위해 개발 중인 새로운 다경로 카베올린-1 관련 펩타이드이다.레인쎄라퓨틱스는 IPF 환자에서 LTI-03의 안전성과 내약성을 평가한 1b상 임상 시험에서 긍정적인 최종 데이터를 발표한 바 있으며, 안전 신호는 관찰되지 않았다.LTI-03는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 시험 중단을 초래한 약물 관련 부작용은 없었다.이 현재 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 레인쎄라퓨틱스의 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 전방위적 진술을 포함할 수 있다.레인쎄라퓨틱스는 '예상하다', '믿다', '추정하다', '기대하다', '희망하다', '의도하다', '할 수 있다', '계획하다', '예측하다', '프로젝트하다', '목표하다', '잠재적이다', '할 것이다', '할 수 있다', '해야 한다', '계속하다'와 같은 단어를 사용하여 전방위적 진술을 식별하는 데 도움을 준다.그러나 모든 전방위적 진술이 이러한 식별 단어를 포함하는 것은 아니다.실제 결과는 다양한 중요한 요인으로 인해 이러한 전방위적 진술에서 나타난 것과 실질적으로 다를 수 있다.여기에는 레인쎄라퓨틱스가 RENEW 2상 시험을 완료할 수 있도록 자금을 조달할 수 있는 능력
유니사이시브쎄라퓨틱스(UNCY, Unicycive Therapeutics, Inc. )는 신약 신청 업데이트를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 10일, 유니사이시브쎄라퓨틱스가 만성 신장 질환 환자의 고인산혈증 치료를 위한 옥실란타넘 탄산염의 신약 신청(NDA) 업데이트를 발표했다.미국 식품의약국(FDA)은 제3자 제조업체에서 발견된 결함을 통보했다.FDA는 2025년 6월 28일로 예정된 PDUFA 조치 날짜까지 최종 결정을 내릴 예정이다.FDA는 유니사이시브에 대해 cGMP 준수에서 결함을 발견했다.통보했으며, 이는 FDA와 회사 간의 라벨 논의를 금지한다.유니사이시브는 모든 FDA 정보 요청에 응답했으며, 최종 결정을 기대하고 있다.유니사이시브의 CEO인 샬라브 굽타는 "우리는 FDA의 우려를 해결하기 위해 파트너와 논의하고 있으며, 우리가 생성한 광범위한 임상 및 전임상 데이터에 기반하여 OLC의 가능성에 대해 확신하고 있다"고 말했다.OLC는 고인산혈증 치료를 위한 경구용 인산 결합제로, 환자가 복용해야 하는 약물의 수와 크기를 줄이는 데 도움을 준다.유니사이시브는 OLC의 FDA 승인을 505(b)(2) 규제 경로를 통해 신청하고 있으며, NDA 제출 패키지는 세 가지 임상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.고인산혈증은 말기 신장 질환 환자에게 발생하는 심각한 의학적 상태로, 매년 미국에서 450,000명 이상의 환자가 인산 수치를 조절하기 위해 약물이 필요하다.유니사이시브는 신장 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.유니사이시브의 두 번째 연구 치료제인 UNI-494는 급성 신장 손상과 관련된 질환 치료를 목표로 하고 있으며, 신장 이식 환자의 지연 이식 기능 예방을 위해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.유니사이시브는 2025년 6월 10일에 발표한 보도자료에서 이러한 내용을 밝혔다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수
