마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템의 2025년 3분기 출시 준비를 위해 상업적 역량을 강화했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 마이크로봇메디컬(나스닥: MBOT)은 혁신적인 LIBERTY 혈관 로봇 시스템의 개발사로서, 2025년 3분기에 예정된 미국 출시를 준비하기 위해 상업 팀의 지속적인 확장을 발표했다.회사는 미국 식품의약국(FDA)과 적극적으로 협력하고 있으며, LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 결정이 올해 3분기에 예상된다.이 업데이트된 FDA 결정 일정은 FDA의 원래 검토 일정 내에 있으며, 회사의 계획된 출시에는 영향을 미치지 않을 것으로 보인다."최근 FDA와의 상호작용은 생산적이었으며, 우리는 과정과 결과에 대해 자신감을 가지고 있다"고 하렐 가돗 회장, CEO 및 사장이 말했다."우리는 전적인 모멘텀으로 운영하고 있으며, 올해 3분기 출시를 위해 회사를 준비시키고 있다. 이는 상업 인프라의 지속적인 구축과 전략을 실행하기 위한 조직 준비를 포함한다." 회사는 최근 상업 팀을 확장하여 판매 운영 및 분석 책임자로 마이클 리틀을 영입했다.리틀은 판매 지원, 데이터 분석 및 운영 우수성에 대한 깊은 경험을 가지고 있으며, 시장 정보 도구 및 프로세스를 형성하여 판매 주기를 최적화하고 전략적 성장을 촉진하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.마이크로봇에 합류하기 전, 리틀은 ZOLL 의료 회사의 ZOLL 심장 관리 솔루션(CMS) 부문에서 점진적으로 리더십 역할을 수행하며 혁신적인 심장 치료 기술의 롤아웃을 지원했다."마이클의 영입이 우리의 출시 준비 계획을 강화할 것이며, 그의 전문성이 올바른 시장을 타겟팅하고 자원을 효과적으로 배분하며 상업적 실행을 가속화하는 데 도움이 될 것이라고 믿는다"고 가돗 회장이 결론지었다.LIBERTY 시스템은 현재 FDA 검토 중이며, 미국에서 판매되지 않으며, 승인이 보장되지 않는다.마이크로봇메
해로우헬스(HROWM, HARROW, INC. )는 BYQLOVI™의 미국 상업적 권리를 확보했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 해로우헬스와 그 완전 자회사(이하 "회사")는 포모사 제약(이하 "포모사")와 라이선스 및 공급 계약(이하 "계약")을 체결했다.계약 조건에 따라 회사는 포모사로부터 BYQLOVI™(클로베타솔 프로피온산염 안과용 현탁액) 0.05%의 독점적 권리 및 마케팅 승인을 미국 시장에서 라이선스 받았다.이러한 권리에 대한 대가로 회사는 BYQLOVI를 제3자에게 최초 상업적으로 판매할 때 포모사에 50만 달러의 일회성 지급을 하며, 포모사는 상업적 총 이익 이정표 달성에 따라 추가 일회성 지급 및 BYQLOVI의 총 이익에 대한 로열티를 받을 수 있다.계약 발표에 대한 보도 자료는 이 보고서의 부록 99로 제출되었다.해로우헬스는 BYQLOVI™의 미국 상업적 권리를 확보했다.BYQLOVI는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 안과 수술 후 염증 및 통증 치료를 위한 승인을 받았으며, 15년 이상 만에 출시된 새로운 안과 스테로이드이다.해로우헬스는 BYQLOVI가 2025년 4분기에 출시될 것으로 예상하고 있다.해로우헬스의 CEO인 마크 L. 바움은 "BYQLOVI를 미국 시장에 출시하게 되어 매우 기쁘다. 이 제품은 700만 건 이상의 연간 안과 수술을 초과하는 시장에서 임상적으로 차별화된 국소 코르티코스테로이드이다. BYQLOVI는 뛰어난 효능과 안전성, 환자 친화적인 용법을 제공하여 수십억 달러 규모의 미국 수술 후 안과 치료 시장에서 패러다임을 전환할 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 말했다.포모사의 CEO인 에릭 코는 "해로우헬스의 혁신, 환자 접근성 및 의사 참여에 대한 헌신은 환자 결과를 개선하는 독특한 임상 발전을 촉진하는 우리의 사명과 밀접하게 일치한다. 해로우헬스의 미국 안과 분야에서의 리더십이 BYQLOVI의 성공적인 채택을 보장할 것이라고 확신한다"고 밝혔다.BYQLOVI는 포모사의 독점 APN
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 FSHD 치료를 위한 del-brax의 가속 승인 경로를 개시했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 애비디티바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 facioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD) 치료를 위한 delpacibart braxlosiran(이하 del-brax)의 가속 승인 경로에 대한 피드백을 논의하기 위해 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 이벤트에서 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.이벤트에서 발표된 내용에 따르면, 애비디티바이오사이언스는 del-brax의 가속 승인 규제 경로가 미국에서 열렸음을 발표했다.또한, 회사는 FSHD 환자들을 위한 del-brax의 전체 승인 패키지를 지원하기 위해 글로벌 확인 Phase 3 FORWARD™ 연구를 시작했다.FDA는 가속 승인 경로에 대한 표준 지침 외에도 대체 바이오마커에 대한 필요한 검증 단계를 상세히 지시했다.FORWARD 연구는 200명의 FSHD 환자를 대상으로 18개월 동안 진행되는 글로벌, 확인, Phase 3, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로, 6주마다 2mg/kg의 del-brax를 평가한다.이 연구는 미국, 캐나다, 유럽 및 일본을 포함한 약 45개 글로벌 사이트에서 진행된다.FORWARD 연구는 기능적 이동성(10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT) 및 타이밍 업 앤 고(TUG)), 근력(정량적 근육 테스트(QMT)) 및 환자 보고 결과를 측정하는 주요 FSHD 관련 지표를 평가하도록 설계되었다.현재 QMT가 주요 지표로 지정되어 있다.2025년 6월 9일, 회사는 FSHD에 대한 del-brax Phase 1/2 F
액섬쎄라퓨틱스(AXSM, Axsome Therapeutics, Inc. )는 AXS-14의 섬유근육통 관리용 신약 신청에 대한 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 액섬쎄라퓨틱스(나스닥: AXSM)는 섬유근육통 관리용 AXS-14(에스레복세틴)에 대한 신약 신청(NDA)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제출 거부 통지(RTF)를 받았다.FDA는 초기 검토 결과, NDA가 실질적인 검토를 허용할 만큼 충분히 완전하지 않다고 판단했다.특히, FDA는 제출된 두 개의 위약 대조 시험 중 두 번째 시험이 8주를 주요 평가 지점으로 하고 유연한 용량 패러다임을 사용했기 때문에 적절하고 잘 통제된 시험으로 간주하지 않았다. 반면, 제출된 두 개의 위약 대조 시험 중 첫 번째 시험은 12주 평가 지점과 고정 용량 패러다임을 사용했으며, 적절하고 잘 통제된 시험으로 평가되었다.FDA는 두 시험 모두 주요 평가 지점을 충족한 긍정적인 결과에 대한 질문을 제기하지 않았다. 액섬쎄라퓨틱스는 FDA의 피드백을 반영하여 고정 용량 패러다임과 12주 주요 평가 지점을 사용하는 추가 통제 시험을 실시할 예정이다. 액섬쎄라퓨틱스는 이 시험을 2025년 4분기에 시작할 것으로 예상하고 있다.액섬쎄라퓨틱스의 CEO인 헤리엇 타부토 박사는 "FDA의 마취학, 중독 의학 및 통증 의학 부서에서 제공한 명확한 피드백 덕분에 섬유근육통으로 고통받는 약 1,700만 명의 환자를 위한 이 중요한 연구 의약품의 개발을 신속하게 진행할 수 있다. 우리는 2025년 말까지 FDA의 피드백을 반영한 새로운 통제 시험을 시작할 준비가 되어 있다"고 말했다.그는 또한 "FDA의 환자 중심 약물 개발 이니셔티브 보고서인 '환자의 목소리: 섬유근육통'에서 강조된 바와 같이, 섬유근육통 환자들은 심각한 전신 통증, 피로 및 기능 장애를 경험하며, 지속적인 낙인, 불안, 우울증 및 증상의 악화에 대한 두려움과 함께 살아간다. 우리는 AXS-14가 이러한 높은 미충족 의료 수
파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 시민 청원을 승인했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 6일, 파톰파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2024년 12월 11일에 제출한 시민 청원이 승인됐다.FDA의 승인 편지는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, FDA 웹사이트에서도 확인할 수 있다.FDA는 시민 청원에서 요청한 내용, 즉 '승인된 약물 제품과 치료적 동등성 평가(오렌지 북)'의 출판을 수정하여 비특허 신규 화학 물질(NCE) 독점권의 법적으로 요구되는 10년 기간을 정확히 반영하도록 했다.파톰파마슈티컬스는 Voquezna(본오프라잔) 정제에 대한 NCE 및 GAIN 독점권이 Voquezna Triple Pak(본오프라잔 푸마레이트, 아목시실린, 클라리트로마이신의 공동 포장) 및 Voquezna Dual Pak(본오프라잔 푸마레이트와 아목시실린의 공동 포장)에도 적용되어야 한다고 주장했다.FDA는 이 청원을 신중히 검토한 후 승인했다.FDA는 Voquezna가 동일한 활성 성분인 본오프라잔을 포함하고 있기 때문에 NCE*GAIN 독점권이 적용되어야 한다고 판단했다.이로 인해 Voquezna는 2032년 5월 3일까지 10년의 NCE*GAIN 독점권을 보장받게 된다.또한, FDA는 Voquezna의 오렌지 북 목록을 업데이트하여 NCE 독점권의 10년 기간을 정확히 반영할 예정이다.이와 같은 결정은 파톰파마슈티컬스의 제품 개발 및 시장 경쟁력에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다.현재 파톰파마슈티컬스는 Voquezna의 상용화 및 시장 수용성에 대한 여러 요인에 따라 향후 성과가 달라질 수 있으며, FDA의 결정은 이러한 과정에 중요한 이정표가 될 것이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아비나스(ARVN, ARVINAS, INC. )는 ESR1 변이 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 Vepdegestrant의 신약 신청을 제출했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 6일, 아비나스가 미국 식품의약국(FDA)에 ESR1 변이 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 vepdegestrant의 신약 신청(NDA)을 제출했다.이 신청은 파트너인 화이자와 함께 진행되었으며, 이전에 내분비 기반 치료를 받은 환자들을 대상으로 한다.이 제출은 글로벌 무작위 3상 임상 시험인 VERITAC-2의 결과를 바탕으로 하며, 해당 결과는 최근 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었고, 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재되었다.아비나스의 CEO인 존 휴스턴 박사는 "이 이정표는 미국 임상종양학회 연례 회의에서의 흥미로운 발표 이후에 이루어졌다"고 말했다.그는 NDA 검토를 기대하며, FDA가 승인하는 첫 번째 PROTAC ER 분해제가 환자들에게 필요한 새로운 치료 옵션으로 제공될 수 있기를 바란다.Vepdegestrant는 아비나스와 화이자가 공동 개발하고 있으며, FDA로부터 단독 요법으로서의 신속 심사 지정을 받았다.VERITAC-2 연구의 결과는 최근 ASCO 2025 연례 회의에서 구두 발표로 소개되었고, ASCO 보도 브리핑 및 Best of ASCO에 선정되었다.VERITAC-2 임상 시험은 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자에서 vepdegestrant(ARV-471)의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 무작위 3상 시험으로, 25개국의 624명의 환자가 등록되었다.환자들은 vepdegestrant를 하루에 한 번 경구 투여받거나, fulvestrant를 주사로 투여받았다.시험에서 43%의 환자(270명)에서 ESR1 변이가 발견되었으며, 주요 평가 지표는 ESR1 변이 및 의도 치료 집단에서의 무진행 생존 기간(PFS)이다.Vepdegestrant는 ER을 표
아바델파마슈티컬스(AVDL, AVADEL PHARMACEUTICALS PLC )는 FDA로부터 LUMRYZTM에 대한 고아약 지정 승인을 받았다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 5일, 아바델파마슈티컬스(증권코드: AVDL)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LUMRYZTM(소듐 옥시베이트)의 고아약 지정(ODD)을 승인받았다.이 약물은 특발성 과다수면증(IH) 치료를 위해 개발되고 있으며, LUMRYZ는 기존의 동일 적응증에 대해 승인된 약물보다 임상적으로 우수할 가능성이 있다.가설에 기반하여 ODD가 부여되었다. LUMRYZ는 IH 환자에게 일회 저녁 복용으로 제공되어 환자 치료에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.아바델파마슈티컬스의 CEO인 그렉 디비스는 "LUMRYZ가 IH 치료를 위한 고아약 지정을 받은 것에 대해 기쁘게 생각하며, 이는 희귀 수면 장애 환자를 위한 차별화된 치료제를 개발하겠다. 우리의 전략을 강화하는 것"이라고 말했다.현재 LUMRYZ는 REVITALYZ™ 시험에서 IH 치료를 위해 평가되고 있으며, 이 시험은 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회, 다기관 3상 연구로 설계되었다. 약 150명의 IH 진단을 받은 성인이 등록될 예정이며, 2025년 연말까지 완료될 예정이다.고아약 지정은 FDA가 희귀 질환에 대한 약물 개발을 지원하기 위해 부여하며, 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 질환에 대한 약물에 적용된다. 이 지정은 제품 승인 후 7년간의 시장 독점권, FDA의 임상 시험 설계 지원, FDA 사용자 수수료 면제 등의 혜택을 제공한다.LUMRYZ는 2023년 5월 1일 FDA에 의해 승인된 최초의 저녁 복용 옥시베이트로, 7세 이상의 소아 및 성인에서 기면증 치료에 사용된다. LUMRYZ의 FDA 승인은 REST-ON™이라는 3상 시험의 결과에 의해 뒷받침되었으며, 이 시험에서 LUMRYZ는 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.LUMRYZ는 현재 기면증 환자에게만 승인되어 있으며, 아바델은
블루제이다이어그노스틱스(BJDX, Bluejay Diagnostics, Inc. )는 2025년 중간 사업 및 기업 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 3일, 블루제이다이어그노스틱스가 2025년 중간 사업 및 기업 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 여기 첨부된 Exhibit 99.1에 포함되어 있다.최근 사업 하이라이트 및 개발 사항으로는 SYMON 임상 프로그램 업데이트가 있다.회사는 SYMON-I 파일럿 연구의 성공적인 완료 후, 결정적인 SYMON-II 임상 연구를 시작했다.이 연구의 주요 분석 결과에 따르면, ICU 입원 24시간 이내의 IL-6 수치가 패혈증 환자의 28일 사망률을 예측할 수 있다는 점이 강조되었다.현재 회사는 샘플을 수집하고 동결하여 생물은행에 보관하고 있으며, 환자 등록이 완료되거나 환자 등록이 끝난 후에 생물은행 샘플에서 IL-6 농도를 측정할 계획이다.환자 등록은 2024년 4분기부터 시작되었으며 계속 진행 중이다.회사의 목표는 Symphony IL-6 테스트를 사용하여 SYMON-II 임상 시험에서 테스트를 완료하는 것이다.규제 경로에 대해서는, 회사는 미국 식품의약국(FDA)과의 이전 상호작용을 바탕으로 Symphony IL-6 테스트에 대한 510(k) 제출을 계획하고 있으며, 2027년 4분기에 510(k) 규제 신청서를 제출하고 2028년 3분기까지 FDA 승인을 목표로 하고 있다.제조 진행 상황에 따르면, 블루제이는 Symphony 분석기의 제조를 위해 SanyoSeiko와 협력하고 있으며, Symphony 카트리지를 재개발하는 과정도 시작하고 있다.최근 재무 결과에 따르면, 2025년 4월 30일 기준으로 회사는 약 570만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 약 100만 달러의 현재 부채가 있다.2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 약 770만 달러의 손실을 기록했으며, 2025년 3월 31일로 종료된 회계 분기에는 약 190만 달러의 손실을
쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 FDA가 지프토메닙 NDA를 수락했다고 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 1일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 미국 식품의약국(FDA)이 지프토메닙에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.이 NDA는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 치료제로서의 지프토메닙의 전면 승인을 요청하는 내용이다.이 신청은 우선 심사(Priority Review)를 부여받았으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 11월 30일로 설정되었다.쿠라온콜리지와 교와키린은 FDA의 지프토메닙 NDA 검토를 지원할 것으로 기대하고 있다.이 NDA는 R/R NPM1 변이 AML에 대한 2상 KOMET-001 등록 시험의 결과를 기반으로 하고 있다.KOMET-001 등록 지향 시험은 지프토메닙의 임상적 활동, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었으며, 지프토메닙은 R/R NPM1 변이 AML 치료를 위해 FDA로부터 혁신 치료 지정(BTD)을 받은 유일한 연구 치료제이다.BTD 외에도 지프토메닙은 신속 심사(Fast Track) 및 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 지프토메닙의 2상 KOMET-001 등록 지향 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.KOMET-001 2상 시험에는 R/R NPM1 변이 AML 환자 92명이 포함되었으며, 이들의 중간 연령은 69세(범위: 33세~84세)였다.환자들은 치료를 많이 받은 상태였으며, 33%는 3회 이상의 이전 치료를 받았고(중간 이전 치료 횟수: 2회), 59%는 이전에 베네토클락스를 치료받았다.KOMET-001 시험의 2상 부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자들 중 23%의 완전 관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복(CRh) 비율이 관찰되었다.CR/CRh를 달성한 21명 중 13명은 CR을, 8명은 CRh를 기록했다.
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 투자자 발표를 통해 제품 개발 현황을 공개했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 어퀘스티브쎄라퓨틱스가 기관 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 회의에서 발표할 투자자 프레젠테이션을 통해 정보를 공개한다.이 정보는 언제든지 수정되거나 업데이트될 수 있다.현재 보고서 또는 회사의 후속 제출을 통해 제공될 수 있다.회사의 투자자 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 투자자 섹션 내 이벤트 및 프레젠테이션 페이지에서 확인할 수 있다.어퀘스티브쎄라퓨틱스는 이 정보가 1934년 증권 거래법 제18조의 목적에 따라 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 1934년 증권 거래법에 따라 어떤 제출에 참조로 포함되지 않을 것임을 명시하고 있다.어퀘스티브쎄라퓨틱스는 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, '신뢰하다', '예상하다', '계획하다', '기대하다' 등의 단어로 시작하는 진술이 이에 해당한다.이 발표는 어퀘스티브쎄라퓨틱스의 제품 후보인 아나필름(에피네프린) 설하 필름의 임상 개발 및 미국 식품의약국(FDA) 승인을 위한 진전을 포함한다.아나필름의 NDA(신약 신청서) 수락 시점, FDA의 자문 위원회 회의 가능성, 미국 외의 규제 제출 및 아나필름의 상업적 출시와 관련된 사전 출시 활동이 포함된다.아나필름이 FDA에 의해 승인될 경우, 이는 에피네프린의 최초이자 유일한 경구 투여 방식으로 기존 치료 기준의 대안으로 인정받을 것으로 기대된다.미국의 에피네프린 시장의 성장과 그로 인해 회사에 제공되는 기회도 언급되었다.어퀘스티브쎄라퓨틱스는 아드레나버스 파이프라인의 에피네프린 프로드럭 제품 후보인 AQST-108(에피네프린) 국소 젤의 임상 개발 및 FDA 승인 계획도 포함하고 있다.AQST-108의 IND 제출 및 알로페시아 아레타 환자를 위한 2a 임상 시험 시작 계획도 언급되었다
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 및 추가 지침을 통해, 유니큐어는 통계 분석 계획 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대해 FDA와 일치를 이루었다.이는 2026년 1분기에 제출될 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 예정이다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리는 FDA와의 지속적이고 생산적인 협력에 매우 기쁘게 생각하며, 2026년 1분기에 AMT-130에 대한 BLA 제출을 위한 진전을 이루었다"고 말했다.유니큐어는 여러 해에 걸친 임상 데이터를 바탕으로 한 가속 승인 경로를 추구하고 있으며, 이는 헌팅턴병의 긴급한 필요를 반영하고 있다.유니큐어는 2025년 3분기에 3년간의 주요 데이터를 공유할 예정이다.2025년 2분기에는 FDA와의 Type B 회의에서 논의된 내용을 바탕으로 업데이트된 통계 분석 계획(SAP)을 제출할 계획이다.CMC 요구 사항에 대한 Type B 회의에서 FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 가능하다고 동의했으며, 유니큐어의 제약 제품 출시 테스트 계획도 승인되었다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 위한 단계로 2025년 2분기에 업데이트된 SAP를 제출하고, 2025년 3분기에 PPQ 실행을 시작하며, 2025년 4분기에는 FDA와의 사전 BLA 회의를 개최할 예정이다.유니큐어는 오늘 2025년 6월 2일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 현재 26명의 환자가 참여하는 미국 연구와 13명의 환자가 참여하는 유럽 연구를
텔로미르파마슈티컬스(TELO, Telomir Pharmaceuticals, Inc. )는 BIO 국제 컨벤션 2025에 참가하고 주요 후보물질 진행 상황을 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 텔로미르파마슈티컬스(증권코드: TELO)는 2025년 6월 16일부터 19일까지 매사추세츠주 보스턴에서 열리는 BIO 국제 컨벤션 2025에 참가할 것이라고 발표했다.회사는 잠재적인 라이센스, 전략적 협력 및 인수합병 기회를 탐색하기 위해 BIO One-on-One Partnering™ 미팅을 일주일 동안 진행할 예정이다.별도로, 회사는 주요 후보물질인 텔로미르-1의 지속적인 진행 상황에 대한 업데이트를 제공했다.텔로미르-1은 텔로미어를 연장하고 세포를 재생하며 생물학적 노화의 주요 원인을 역전시키기 위해 설계된 새로운 소분자이다.회사는 연말까지 임상시험신청서(IND)를 제출할 준비를 하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)과의 사전 IND 미팅 일정을 잡기 위해 자료를 준비 중이다.회사는 2026년 상반기 내에 첫 번째 인체 임상시험을 시작할 것으로 예상하고 있다.또한, 회사는 여러 프로그램에서 중요한 전임상 진행 상황을 보고했다.이에는 다음과 같은 내용이 포함된다.- 동물 모델에서의 노화 관련 황반변성(AMD) 치료를 위한 망막 재생, 망막의 구조적 및 기능적 복원을 보여줬다.- 프로제리아, 베르너 증후군 및 일반 노화 모델에서의 수명 연장 및 노화 역전이 있었다.- 제2형 당뇨병의 주요 지표 역전, 혈당 수치 개선, 인슐린 감수성 및 췌장 섬 기능 개선이 있었다.- 공격적인 인간 전립선암 모델에서의 항암 효과, 텔로미르-1이 단독 요법으로 종양 성장을 약 50% 감소시켰으며, 파클리탁셀과 병용 시 안전성과 효능이 향상됐다.- Recipharm 및 Smart Assays에서 실시한 이온 결합 연구에서 텔로미르-1의 구리 이온에 대한 강한 결합 친화성과 철 및 아연과 같은 생물학적으로 관련된 이온과의 선택적 상호작용을 보여줬다. 이러한 발견은
리퀴디아테크놀러지스(LQDA, Liquidia Corp )는 YUTREPIA™의 첫 상업적 출하 일정을 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 리퀴디아테크놀러지스(NASDAQ: LQDA)는 희귀 심폐 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, YUTREPIA™ (treprostinil) 흡입 분말의 첫 상업적 출하가 예정되어 있다.이는 YUTREPIA가 전문 약국에서 환자에게 처방될 수 있는 첫 번째 기회를 의미한다.이 이정표는 2025년 5월 23일, 미국 식품의약국(FDA)이 PAH(폐동맥 고혈압) 및 PH-ILD(간질성 폐질환과 관련된 폐고혈압) 치료를 위한 YUTREPIA의 승인을 발표한 지 불과 5영업일 만에 달성되었다.리퀴디아테크놀러지스의 CEO인 로저 제프스 박사는 “우리는 시장에 새로운 차별화된 치료 대안을 제공하기 위해 예외적인 속도로 움직였다. 단 1주일 만에 우리의 영업팀은 YUTREPIA의 홍보를 시작했고, 제품은 컴펜디아에 등록되었으며, 상업용 제품이 전문 약국으로 발송되었다. 이러한 비범한 속도는 우리의 철저한 준비와 환자에게 YUTREPIA의 독특한 특성에 즉시 접근할 수 있도록 하려는 전략적 긴급성의 직접적인 결과이다.”라고 말했다.2025년 5월 30일, 미국 노스캐롤라이나 중부 지방법원은 리퀴디아에 대한 유나이티드 테라퓨틱스(UTHR)의 가처분 신청 및 임시 금지 명령 요청을 기각했다. UTHR은 리퀴디아가 YUTREPIA를 상업화하는 것을 금지해 달라고 요청했으나, 법원은 UTHR의 주장이 성공할 가능성이 낮다고 판단하여 요청을 기각했다.리퀴디아는 또한 UTHR의 ‘782 특허에 대한 주장을 기각하거나 중단 또는 이전하는 요청을 제출했으며, 해당 요청은 법원에 계류 중이다. 이 요청이 기각됨에 따라 UTHR은 YUTREPIA의 출시를 금지하기 위한 긴급 구제를 요청하는 모든 신청을 더 이상 보유하지 않게 되었다.PAH는 폐동맥이 좁아지거나 두꺼워지거나 경직되어 발생하는 드문 만성
