파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 VOQUEZNA에 대한 비특허 독점권을 확인했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 파톰파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)이 VOQUEZNA(본프라잔) 10mg 및 20mg 정제에 대한 비특허 신약(NCE) 독점권의 전체 10년 기간을 정확하게 반영하도록 승인된 약물 제품 목록(오렌지 북)을 업데이트했다.수정된 오렌지 북 목록은 VOQUEZNA가 2032년 5월 3일까지 NCE 규제 독점권을 보유하고 있음을 확인하며, 이는 법적 요구 사항에 부합하고 최초의 클래스 제품에 대한 장기 상업적 가능성을 강화한다.이 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 투자자들은 파톰의 상업화 계획에 대한 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 말 것을 권고한다. 미래 예측 진술의 포함은 파톰이 그 계획이 달성될 것이라는 진술로 간주되어서는 안 된다. 실제 결과는 파톰의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 이 보고서에 명시된 것과 다를 수 있다.여기에는 VOQUEZNA의 특허 기간 연장 예상 기간, VOQUEZNA, VOQUEZNA TRIPLE PAK 및 VOQUEZNA DUAL PAK의 성공적인 상업화 여부, 정부 기관 및 건강 보험자로부터의 보장 및 환급 수준, 의료 제공자에 의한 시장 수용, 미국 및 외국의 규제 개발, 본프라잔의 예상치 못한 부작용 또는 효능 부족 등이 포함된다. 이러한 요소들은 개발, 규제 승인 및/또는 상업화를 제한할 수 있으며, 리콜 또는 제품 책임 청구를 초래할 수 있다.파톰은 본프라잔에 대한 지적 재산 보호를 확보하고 유지할 수 있는 능력, VOQUEZNA 정제에 대한 특허 보호 또는 비특허 규제 독점권을 잃거나 확보하지 못할 경우 예상보다 일찍 경쟁에 직면할 수 있는 위험, SEC에 제출된 회사의 문서에서 설명된 기타 위험이 있다. 이러한 미래 예측 진술은 본 보고서의 날짜 기준으로만 유효하며, 파톰은 이후 발생하는
마일스톤파마슈티컬스(MIST, Milestone Pharmaceuticals Inc. )는 CARDAMYST에 대한 FDA의 CRL에 대한 응답을 제출했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 마일스톤파마슈티컬스(증권코드: MIST)는 미국 식품의약국(FDA)의 완전 응답 서한(CRL)에 대한 응답을 제출했다.이 응답은 성인에서 발작성 심실상성 빈맥(PSVT)의 급성 에피소드를 동성 리듬으로 전환하기 위한 CARDAMYST(etripamil) 비강 스프레이의 신약 신청(NDA)에 관한 것이다.이 응답은 최근 FDA와의 A형 회의 이후 제출되었으며, FDA 정책에 따라 응답의 수용 여부와 해당 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜는 향후 30일 이내에 결정될 예정이다.재제출 후 검토 기간은 분류에 따라 2개월 또는 6개월 이내로 예상된다.마일스톤파마슈티컬스의 CEO인 조 올리베토는 "최근 FDA와의 A형 회의는 생산적이었으며, 회의 직후 CRL에 대한 응답을 제출하는 데 필요한 지침을 제공했다"고 말했다.이어 "FDA와의 소통에 감사하며, 올해 새로운 PDUFA 날짜를 준비하게 되어 기쁘다. 우리는 CARDAMYST의 가치를 계속 믿고 있으며, 승인될 경우 PSVT 에피소드를 신속하게 종료할 수 있는 최초이자 유일한 자가 투여 치료제가 될 것"이라고 덧붙였다.Etripamil은 마일스톤의 주요 연구 제품으로, PSVT 및 AFib-RVR의 빈번하고 종종 심각한 증상을 가진 에피소드를 치료하기 위해 임상 개발 중인 새로운 칼슘 채널 차단제 비강 스프레이이다.이 제품은 환자가 즉각적인 의료 감독 없이 자가 투여할 수 있도록 설계된 신속 대응 치료제로, 환자에게 보다 나은 관리와 자가 관리의 감각을 제공할 수 있다.CARDAMYST™는 etripamil 비강 스프레이의 조건부 승인 브랜드명으로, PSVT 치료를 위한 3상 임상 프로그램과 AFib-RVR 환자 치료를 위한 2상 임상 시험을 포함한 강력한 임상 시험 프로그램을 통해 잘 연구되었
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA가 Anaphylm™ 신약 신청을 수용했다고 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)이 Anaphylm™의 신약 신청(NDA)을 수용했고, PDUFA 목표 행동 날짜를 2026년 1월 31일로 지정했다.Anaphylm™은 1형 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 최초이자 유일한 경구용 에피네프린 옵션이 될 것으로 기대된다.FDA는 Anaphylm의 승인을 위한 자문 위원회 회의를 개최할 수 있다.어퀘스티브의 다니엘 바버 CEO는 "Anaphylm은 FDA의 승인을 받을 경우 아나필락시스 치료에 있어 획기적인 혁신이 될 것"이라고 말했다.Anaphylm은 환자의 일상 생활에 원활하게 통합되도록 설계되었으며, 신용카드보다 얇고 특별한 보관이 필요하지 않아 환자들이 휴대폰 케이스, 지갑 또는 주머니에 보관할 수 있다.바버 CEO는 "우리의 임상 데이터는 Anaphylm이 경구로 에피네프린을 신속하게 전달할 수 있음을 보여준다"고 덧붙였다.아나필락시스는 예측할 수 없는 심각한 알레르기 반응으로, 몇 분 내에 생명을 위협할 수 있다.에피네프린은 FDA가 승인한 유일한 1차 치료제이지만, 위험에 처한 많은 사람들이 이를 일관되게 휴대하지 않거나 긴급 상황에서 사용을 주저하는 경우가 많다.따라서 Anaphylm은 주사기 없이 경구로 투여할 수 있는 접근 방식을 제공하여 아나필락시스 치료에 혁신을 가져올 수 있다.Anaphylm™은 폴리머 매트릭스 기반의 에피네프린 프로드럭 제품 후보로, 우표 크기와 비슷하며, 1온스 미만의 무게를 가지고 있으며, 접촉 시 용해되기 시작한다.물이나 삼키는 것이 필요하지 않으며, 평균 신용카드보다 얇고 작아 주머니에 휴대할 수 있도록 설계되었다.Anaphylm의 상표명은 FDA에 의해 조건부 승인되었으며, 최종 승인은 제품 후보의 FDA 승인을
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 유럽 류마티스학회에서 TNX-102 SL 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 6월 16일 스페인 바르셀로나에서 열린 제2025회 유럽 류마티스학회(EULAR)에서 TNX-102 SL의 섬유근육통 치료 효과에 대한 데이터를 포스터 발표로 소개했다.TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위해 설계된 사이클로벤자프린의 설하 제형으로, FDA의 PDUFA 목표일은 2025년 8월 15일이다.회사는 두 개의 이중 맹검 무작위 대조군 제3상 연구에서 섬유근육통 통증 감소의 주요 목표에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였고, 만약 FDA의 승인을 받게 된다면, TNX-102 SL은 섬유근육통을 위한 비오피오이드 진통제의 새로운 클래스의 첫 번째 약물이자, 15년 이상 섬유근육통 치료를 위한 첫 번째 신약이 될 것이다.회사의 포스터 제목은 '섬유근육통 치료의 진전: 비복합 설하 사이클로벤자프린(TNX-102 SL)이 비회복성 수면을 목표로 하고 지속적인 통증 감소를 제공한다'이다.TNX-102 SL은 매일 취침 시 복용하도록 설계된 비오피오이드 진통제로, FDA의 PDUFA 목표일은 2025년 8월 15일이다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 '섬유근육통은 복잡하고 보이지 않는 만성 통증 상태로, 많은 환자들이 중독 및 과다복용과 관련된 만성 오피오이드 처방을 받게 된다'고 말했다. 그는 'TNX-102 SL은 두 개의 제3상 연구에서 섬유근육통 통증을 줄이는 데 통계적으로 유의미한 지속적인 효과를 보여주었다'고 강조했다.포스터 발표에는 TNX-102 SL의 20일째 안정 상태 혈중 농도 데이터가 포함되어 있으며, 이는 수면 시간 동안 사이클로벤자프린의 피크 농도가 활성 대사물질인 노르사이클로벤자프린의 농도를 초과하는 것을 보여준다. 반면, 경구용 사이클로벤자프린 복용 시에는 노르사이클로벤자프린이 더 높은 수준
유로젠파마(URGN, UroGen Pharma Ltd. )는 ZUSDURI™ 승인이 전해졌다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 12일, 미국 식품의약국(FDA)은 재발성 저등급 중간 위험 비근육 침습성 방광암(LG-IR-NMIBC) 치료를 위한 미토마이신의 지속 방출 젤 제형인 ZUSDURI™(구 UGN-102)를 승인했다.ZUSDURI의 승인은 3상 ENVISION 임상 시험의 데이터에 기반하고 있으며, 이 시험에서 환자의 78%가 3개월 후 완전 반응을 보였고, 이들 중 79%는 12개월 후에도 완전 반응을 유지했다.환자에서 발생한 가장 흔한(≥ 10%) 부작용으로는 크레아티닌 증가, 칼륨 증가, 배뇨통, 헤모글로빈 감소, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 알라닌 아미노전이효소 증가, 호산구 증가, 림프구 감소, 요로 감염, 호중구 감소, 혈뇨 등이 있었다.ZUSDURI를 투여받은 환자의 12%에서 심각한 부작용이 발생했으며, 여기에는 배뇨 지연(0.8%)과 요도 협착(0.4%)이 포함된다.ZUSDURI는 2025년 7월 1일경부터 미국에서 재발성 LG-IR-NMIBC 성인 환자 치료를 위해 사용 가능할 것으로 예상된다.또한, 우리는 FDA와의 사후 마케팅 약속으로 ENVISION 임상 시험을 완료하여 재발성 LG-IR-NMIBC 환자 치료를 위한 ZUSDURI의 임상적 이점을 추가로 규명하기로 합의했다.우리는 또한 FDA에 중간 시험 보고서와 연간 업데이트를 제공하기로 약속했으며, 이는 2024년 10월 21일 데이터 마감일 기준으로 모든 환자의 지속적인 완전 반응에 대한 응답 데이터 기간 동안 계속될 것이다.연간 업데이트는 모든 등록된 환자가 LG-IR-NMIBC 재발, 진행, 사망, 추적 불가능, 또는 프로토콜에 따라 첫 번째 주입 후 63개월에 도달할 때까지 계속될 것이다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법에서 정의한 바와 같이 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, ZUSDURI의 상업적 가용성 일정에 대한 진술을
레인쎄라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 임상 시험 환자 등록이 중단됐다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 10일, 레인쎄라퓨틱스가 미국 내 임상 시험 사이트에서 LTI-03의 2상 RENEW 시험에 대한 환자 등록 및 투약을 일시 중단했다.레인쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 협력하여 2025년 6월 10일에 연구에 부과된 임상 보류를 해제하기 위한 비임상 요청을 해결하고, 미국 내 환자 등록 및 투약을 재개할 계획이다.RENEW 시험은 호주, 영국 및 유럽에서 사이트 개시 및 환자 등록을 계속 진행하고 있다.중요한 점은 현재까지 LTI-03로 치료받은 환자들에서 약물 관련 심각한 부작용이 보고되지 않았다는 것이다.LTI-03는 특발성 폐섬유증(IPF) 환자 치료를 위해 개발 중인 새로운 다경로 카베올린-1 관련 펩타이드이다.레인쎄라퓨틱스는 IPF 환자에서 LTI-03의 안전성과 내약성을 평가한 1b상 임상 시험에서 긍정적인 최종 데이터를 발표한 바 있으며, 안전 신호는 관찰되지 않았다.LTI-03는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 시험 중단을 초래한 약물 관련 부작용은 없었다.이 현재 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 레인쎄라퓨틱스의 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 전방위적 진술을 포함할 수 있다.레인쎄라퓨틱스는 '예상하다', '믿다', '추정하다', '기대하다', '희망하다', '의도하다', '할 수 있다', '계획하다', '예측하다', '프로젝트하다', '목표하다', '잠재적이다', '할 것이다', '할 수 있다', '해야 한다', '계속하다'와 같은 단어를 사용하여 전방위적 진술을 식별하는 데 도움을 준다.그러나 모든 전방위적 진술이 이러한 식별 단어를 포함하는 것은 아니다.실제 결과는 다양한 중요한 요인으로 인해 이러한 전방위적 진술에서 나타난 것과 실질적으로 다를 수 있다.여기에는 레인쎄라퓨틱스가 RENEW 2상 시험을 완료할 수 있도록 자금을 조달할 수 있는 능력
유니사이시브쎄라퓨틱스(UNCY, Unicycive Therapeutics, Inc. )는 신약 신청 업데이트를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 10일, 유니사이시브쎄라퓨틱스가 만성 신장 질환 환자의 고인산혈증 치료를 위한 옥실란타넘 탄산염의 신약 신청(NDA) 업데이트를 발표했다.미국 식품의약국(FDA)은 제3자 제조업체에서 발견된 결함을 통보했다.FDA는 2025년 6월 28일로 예정된 PDUFA 조치 날짜까지 최종 결정을 내릴 예정이다.FDA는 유니사이시브에 대해 cGMP 준수에서 결함을 발견했다.통보했으며, 이는 FDA와 회사 간의 라벨 논의를 금지한다.유니사이시브는 모든 FDA 정보 요청에 응답했으며, 최종 결정을 기대하고 있다.유니사이시브의 CEO인 샬라브 굽타는 "우리는 FDA의 우려를 해결하기 위해 파트너와 논의하고 있으며, 우리가 생성한 광범위한 임상 및 전임상 데이터에 기반하여 OLC의 가능성에 대해 확신하고 있다"고 말했다.OLC는 고인산혈증 치료를 위한 경구용 인산 결합제로, 환자가 복용해야 하는 약물의 수와 크기를 줄이는 데 도움을 준다.유니사이시브는 OLC의 FDA 승인을 505(b)(2) 규제 경로를 통해 신청하고 있으며, NDA 제출 패키지는 세 가지 임상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.고인산혈증은 말기 신장 질환 환자에게 발생하는 심각한 의학적 상태로, 매년 미국에서 450,000명 이상의 환자가 인산 수치를 조절하기 위해 약물이 필요하다.유니사이시브는 신장 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.유니사이시브의 두 번째 연구 치료제인 UNI-494는 급성 신장 손상과 관련된 질환 치료를 목표로 하고 있으며, 신장 이식 환자의 지연 이식 기능 예방을 위해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.유니사이시브는 2025년 6월 10일에 발표한 보도자료에서 이러한 내용을 밝혔다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템의 2025년 3분기 출시 준비를 위해 상업적 역량을 강화했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 마이크로봇메디컬(나스닥: MBOT)은 혁신적인 LIBERTY 혈관 로봇 시스템의 개발사로서, 2025년 3분기에 예정된 미국 출시를 준비하기 위해 상업 팀의 지속적인 확장을 발표했다.회사는 미국 식품의약국(FDA)과 적극적으로 협력하고 있으며, LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 결정이 올해 3분기에 예상된다.이 업데이트된 FDA 결정 일정은 FDA의 원래 검토 일정 내에 있으며, 회사의 계획된 출시에는 영향을 미치지 않을 것으로 보인다."최근 FDA와의 상호작용은 생산적이었으며, 우리는 과정과 결과에 대해 자신감을 가지고 있다"고 하렐 가돗 회장, CEO 및 사장이 말했다."우리는 전적인 모멘텀으로 운영하고 있으며, 올해 3분기 출시를 위해 회사를 준비시키고 있다. 이는 상업 인프라의 지속적인 구축과 전략을 실행하기 위한 조직 준비를 포함한다." 회사는 최근 상업 팀을 확장하여 판매 운영 및 분석 책임자로 마이클 리틀을 영입했다.리틀은 판매 지원, 데이터 분석 및 운영 우수성에 대한 깊은 경험을 가지고 있으며, 시장 정보 도구 및 프로세스를 형성하여 판매 주기를 최적화하고 전략적 성장을 촉진하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.마이크로봇에 합류하기 전, 리틀은 ZOLL 의료 회사의 ZOLL 심장 관리 솔루션(CMS) 부문에서 점진적으로 리더십 역할을 수행하며 혁신적인 심장 치료 기술의 롤아웃을 지원했다."마이클의 영입이 우리의 출시 준비 계획을 강화할 것이며, 그의 전문성이 올바른 시장을 타겟팅하고 자원을 효과적으로 배분하며 상업적 실행을 가속화하는 데 도움이 될 것이라고 믿는다"고 가돗 회장이 결론지었다.LIBERTY 시스템은 현재 FDA 검토 중이며, 미국에서 판매되지 않으며, 승인이 보장되지 않는다.마이크로봇메
해로우헬스(HROWM, HARROW, INC. )는 BYQLOVI™의 미국 상업적 권리를 확보했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 해로우헬스와 그 완전 자회사(이하 "회사")는 포모사 제약(이하 "포모사")와 라이선스 및 공급 계약(이하 "계약")을 체결했다.계약 조건에 따라 회사는 포모사로부터 BYQLOVI™(클로베타솔 프로피온산염 안과용 현탁액) 0.05%의 독점적 권리 및 마케팅 승인을 미국 시장에서 라이선스 받았다.이러한 권리에 대한 대가로 회사는 BYQLOVI를 제3자에게 최초 상업적으로 판매할 때 포모사에 50만 달러의 일회성 지급을 하며, 포모사는 상업적 총 이익 이정표 달성에 따라 추가 일회성 지급 및 BYQLOVI의 총 이익에 대한 로열티를 받을 수 있다.계약 발표에 대한 보도 자료는 이 보고서의 부록 99로 제출되었다.해로우헬스는 BYQLOVI™의 미국 상업적 권리를 확보했다.BYQLOVI는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 안과 수술 후 염증 및 통증 치료를 위한 승인을 받았으며, 15년 이상 만에 출시된 새로운 안과 스테로이드이다.해로우헬스는 BYQLOVI가 2025년 4분기에 출시될 것으로 예상하고 있다.해로우헬스의 CEO인 마크 L. 바움은 "BYQLOVI를 미국 시장에 출시하게 되어 매우 기쁘다. 이 제품은 700만 건 이상의 연간 안과 수술을 초과하는 시장에서 임상적으로 차별화된 국소 코르티코스테로이드이다. BYQLOVI는 뛰어난 효능과 안전성, 환자 친화적인 용법을 제공하여 수십억 달러 규모의 미국 수술 후 안과 치료 시장에서 패러다임을 전환할 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 말했다.포모사의 CEO인 에릭 코는 "해로우헬스의 혁신, 환자 접근성 및 의사 참여에 대한 헌신은 환자 결과를 개선하는 독특한 임상 발전을 촉진하는 우리의 사명과 밀접하게 일치한다. 해로우헬스의 미국 안과 분야에서의 리더십이 BYQLOVI의 성공적인 채택을 보장할 것이라고 확신한다"고 밝혔다.BYQLOVI는 포모사의 독점 APN
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 FSHD 치료를 위한 del-brax의 가속 승인 경로를 개시했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 애비디티바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 facioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD) 치료를 위한 delpacibart braxlosiran(이하 del-brax)의 가속 승인 경로에 대한 피드백을 논의하기 위해 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 이벤트에서 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.이벤트에서 발표된 내용에 따르면, 애비디티바이오사이언스는 del-brax의 가속 승인 규제 경로가 미국에서 열렸음을 발표했다.또한, 회사는 FSHD 환자들을 위한 del-brax의 전체 승인 패키지를 지원하기 위해 글로벌 확인 Phase 3 FORWARD™ 연구를 시작했다.FDA는 가속 승인 경로에 대한 표준 지침 외에도 대체 바이오마커에 대한 필요한 검증 단계를 상세히 지시했다.FORWARD 연구는 200명의 FSHD 환자를 대상으로 18개월 동안 진행되는 글로벌, 확인, Phase 3, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로, 6주마다 2mg/kg의 del-brax를 평가한다.이 연구는 미국, 캐나다, 유럽 및 일본을 포함한 약 45개 글로벌 사이트에서 진행된다.FORWARD 연구는 기능적 이동성(10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT) 및 타이밍 업 앤 고(TUG)), 근력(정량적 근육 테스트(QMT)) 및 환자 보고 결과를 측정하는 주요 FSHD 관련 지표를 평가하도록 설계되었다.현재 QMT가 주요 지표로 지정되어 있다.2025년 6월 9일, 회사는 FSHD에 대한 del-brax Phase 1/2 F
액섬쎄라퓨틱스(AXSM, Axsome Therapeutics, Inc. )는 AXS-14의 섬유근육통 관리용 신약 신청에 대한 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 액섬쎄라퓨틱스(나스닥: AXSM)는 섬유근육통 관리용 AXS-14(에스레복세틴)에 대한 신약 신청(NDA)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제출 거부 통지(RTF)를 받았다.FDA는 초기 검토 결과, NDA가 실질적인 검토를 허용할 만큼 충분히 완전하지 않다고 판단했다.특히, FDA는 제출된 두 개의 위약 대조 시험 중 두 번째 시험이 8주를 주요 평가 지점으로 하고 유연한 용량 패러다임을 사용했기 때문에 적절하고 잘 통제된 시험으로 간주하지 않았다. 반면, 제출된 두 개의 위약 대조 시험 중 첫 번째 시험은 12주 평가 지점과 고정 용량 패러다임을 사용했으며, 적절하고 잘 통제된 시험으로 평가되었다.FDA는 두 시험 모두 주요 평가 지점을 충족한 긍정적인 결과에 대한 질문을 제기하지 않았다. 액섬쎄라퓨틱스는 FDA의 피드백을 반영하여 고정 용량 패러다임과 12주 주요 평가 지점을 사용하는 추가 통제 시험을 실시할 예정이다. 액섬쎄라퓨틱스는 이 시험을 2025년 4분기에 시작할 것으로 예상하고 있다.액섬쎄라퓨틱스의 CEO인 헤리엇 타부토 박사는 "FDA의 마취학, 중독 의학 및 통증 의학 부서에서 제공한 명확한 피드백 덕분에 섬유근육통으로 고통받는 약 1,700만 명의 환자를 위한 이 중요한 연구 의약품의 개발을 신속하게 진행할 수 있다. 우리는 2025년 말까지 FDA의 피드백을 반영한 새로운 통제 시험을 시작할 준비가 되어 있다"고 말했다.그는 또한 "FDA의 환자 중심 약물 개발 이니셔티브 보고서인 '환자의 목소리: 섬유근육통'에서 강조된 바와 같이, 섬유근육통 환자들은 심각한 전신 통증, 피로 및 기능 장애를 경험하며, 지속적인 낙인, 불안, 우울증 및 증상의 악화에 대한 두려움과 함께 살아간다. 우리는 AXS-14가 이러한 높은 미충족 의료 수
파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 시민 청원을 승인했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 6일, 파톰파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2024년 12월 11일에 제출한 시민 청원이 승인됐다.FDA의 승인 편지는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, FDA 웹사이트에서도 확인할 수 있다.FDA는 시민 청원에서 요청한 내용, 즉 '승인된 약물 제품과 치료적 동등성 평가(오렌지 북)'의 출판을 수정하여 비특허 신규 화학 물질(NCE) 독점권의 법적으로 요구되는 10년 기간을 정확히 반영하도록 했다.파톰파마슈티컬스는 Voquezna(본오프라잔) 정제에 대한 NCE 및 GAIN 독점권이 Voquezna Triple Pak(본오프라잔 푸마레이트, 아목시실린, 클라리트로마이신의 공동 포장) 및 Voquezna Dual Pak(본오프라잔 푸마레이트와 아목시실린의 공동 포장)에도 적용되어야 한다고 주장했다.FDA는 이 청원을 신중히 검토한 후 승인했다.FDA는 Voquezna가 동일한 활성 성분인 본오프라잔을 포함하고 있기 때문에 NCE*GAIN 독점권이 적용되어야 한다고 판단했다.이로 인해 Voquezna는 2032년 5월 3일까지 10년의 NCE*GAIN 독점권을 보장받게 된다.또한, FDA는 Voquezna의 오렌지 북 목록을 업데이트하여 NCE 독점권의 10년 기간을 정확히 반영할 예정이다.이와 같은 결정은 파톰파마슈티컬스의 제품 개발 및 시장 경쟁력에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다.현재 파톰파마슈티컬스는 Voquezna의 상용화 및 시장 수용성에 대한 여러 요인에 따라 향후 성과가 달라질 수 있으며, FDA의 결정은 이러한 과정에 중요한 이정표가 될 것이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아비나스(ARVN, ARVINAS, INC. )는 ESR1 변이 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 Vepdegestrant의 신약 신청을 제출했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 6일, 아비나스가 미국 식품의약국(FDA)에 ESR1 변이 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 vepdegestrant의 신약 신청(NDA)을 제출했다.이 신청은 파트너인 화이자와 함께 진행되었으며, 이전에 내분비 기반 치료를 받은 환자들을 대상으로 한다.이 제출은 글로벌 무작위 3상 임상 시험인 VERITAC-2의 결과를 바탕으로 하며, 해당 결과는 최근 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었고, 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재되었다.아비나스의 CEO인 존 휴스턴 박사는 "이 이정표는 미국 임상종양학회 연례 회의에서의 흥미로운 발표 이후에 이루어졌다"고 말했다.그는 NDA 검토를 기대하며, FDA가 승인하는 첫 번째 PROTAC ER 분해제가 환자들에게 필요한 새로운 치료 옵션으로 제공될 수 있기를 바란다.Vepdegestrant는 아비나스와 화이자가 공동 개발하고 있으며, FDA로부터 단독 요법으로서의 신속 심사 지정을 받았다.VERITAC-2 연구의 결과는 최근 ASCO 2025 연례 회의에서 구두 발표로 소개되었고, ASCO 보도 브리핑 및 Best of ASCO에 선정되었다.VERITAC-2 임상 시험은 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자에서 vepdegestrant(ARV-471)의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 무작위 3상 시험으로, 25개국의 624명의 환자가 등록되었다.환자들은 vepdegestrant를 하루에 한 번 경구 투여받거나, fulvestrant를 주사로 투여받았다.시험에서 43%의 환자(270명)에서 ESR1 변이가 발견되었으며, 주요 평가 지표는 ESR1 변이 및 의도 치료 집단에서의 무진행 생존 기간(PFS)이다.Vepdegestrant는 ER을 표
