토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 TNX-102 SL의 FDA 마케팅 승인 결정일이 2025년 8월 15일에 발표됐다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(증권코드: TNXP)은 2024년 12월 23일 미국 식품의약국(FDA)이 섬유근육통 치료를 위한 TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하정)의 마케팅 승인 결정일을 2025년 8월 15일로 설정했다고 발표했다.TNX-102 SL은 비오피오이드 중심 작용 진통제로, FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받은 바 있다. 섬유근육통은 미국에서 1천만 명 이상의 성인에게 영향을 미치는 만성 통증 질환으로, 대다수가 여성이다.토닉스파마슈티컬스의 CEO인 세스 레더먼
버텍스파마슈티컬스(VRTX, VERTEX PHARMACEUTICALS INC / MA )는 ALYFTREK™이 승인됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 20일, 미국 식품의약국(FDA)은 ALYFTREK™(반자카프토르/테자카프토르/듀티바카프토르)를 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자에게 승인했다.이 환자들은 최소한 하나의 F508del 변이를 가진 환자들로, ALYFTREK에 반응하는 낭포성 섬유증 막관통 전도체 유전자에서 변이를 보인다.미국에서 ALYFTREK의 도매 인수 비용은 연간 370,269달러로 설정되었으며, 28일 분량의 패키지당 28,404달러다.이 항목 7.01에 명시된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의
마이아바이오테크놀로지(MAIA, MAIA Biotechnology, Inc. )는 FDA가 THIO에 대한 희귀 소아 질환 지정을 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 마이아바이오테크놀로지(증권코드: MAIA)는 FDA가 소아형 확산 고등급 신경교종(PDHGG) 치료를 위한 THIO를 "희귀 소아 질환"으로 지정했다고 발표했다.마이아바이오테크놀로지의 회장 겸 CEO인 블라드 비톡 박사는 "THIO는 소아 고등급 신경교종과 같은 치료 저항성이 높은 암 유형에서 긍정적인 결과를 보여준 다재다능한 항암제"라고 말했다. 그는 또한 "THIO는 면역 체계를 활성화하면서 종양의 면역 억제를 회피하는 새로운 치료 접근법을 제공한다"고 덧붙였다.마이아바
뉴로크린바이오사이언스(NBIX, NEUROCRINE BIOSCIENCES INC )는 CRENESSITY™ 상용화를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 20일, 뉴로크린바이오사이언스가 CRENESSITY™ (crinecerfont) 캡슐과 경구용 용액이 미국에서 상용화됐다고 발표했다.CRENESSITY는 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 고전적 선천성 부신 과형성(CAH) 환자에게 글루코코르티코이드 대체 요법의 보조 치료제로 승인받았다. 이 치료는 4세 이상의 성인 및 소아 환자의 안드로겐 조절을 돕는다.뉴로크린바이오사이언스는 CRENESSITY의 도매 가격을 미국에서 30일 분량에 대해 약 3만 8,333달러로 설정했으며, 20킬로그램 미만의 소아 환자에게는 30일 분
에슬론메디컬(AEMD, AETHLON MEDICAL INC )은 H5N1 조류독감 치료를 위한 Hemopurifier® 업데이트를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 20일, 에슬론메디컬(증권코드: AEMD)은 H5N1 조류독감 치료에 대한 Hemopurifier®의 능력에 대한 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.에슬론메디컬은 최근 H5N1 조류독감 치료에 있어 Hemopurifier 장치의 잠재적 유용성에 대한 여러 문의를 받았다.이러한 문의는 유제품 소에서 조류독감이 분리되었고, 8개 주에서 60건의 인간 감염 사례가 보고되었으며, 루이지애나에서 심각한 감염 사례가 발생한 것
인텔리전트바이오솔루션스(INBS, INTELLIGENT BIO SOLUTIONS INC. )는 미국 FDA에 지문 기반 약물 검사 기술을 510(k)로 제출했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 18일, 인텔리전트바이오솔루션스(증권코드: INBS)는 미국 식품의약국(FDA)에 Intelligent Fingerprinting Drug Screening System에 대한 510(k) 사전 시장 통지를 제출했다.이 시스템은 혁신적이고 신속하며 통증 없는 약물 검사 방법으로, 2025년 미국 시장 진입을 목표로 하고 있다.510(k) 제출에는 성능 데이터와 검증 연구가 포함되었으며, 시스템의 정확도는 94.1%로 나타났다.또한, 지문 땀은 약물 검출을 위한 신뢰할 수 있는 샘플 매트릭스를 제공하며, 혈액
모노그램오쏘피딕스(MGRM, Monogram Technologies Inc. )는 FDA와의 긍정적인 회의 후 510(k) 제출을 업데이트했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 18일, 모노그램오쏘피딕스(증권코드: MGRM)는 2024년 12월 17일 미국 식품의약국(FDA)과의 제출 이슈 요청(SIR) 회의에서 자사의 mBôs TKA 시스템에 대한 510(k) 사전 시장 제출에 대한 업데이트를 제공했다.이 신청서는 2024년 7월 19일에 제출되었으며, 초기 FDA 행정 검토를 통과했다.2024년 9월 30일, 모노그램은 FDA로부터 추가 정보 요청(AIR)을 받았다.FDA는 회사에 AIR에 대한 완전한 응답을 기다리는 동안 신청서를 보류한다고 통보했다.회사는 AIR 날짜로부터 180일 이
솔레노쎄라퓨틱스(SLNO, SOLENO THERAPEUTICS INC )는 옥스포드 파이낸스 LLC와 2억 달러 규모의 부채 금융 계약을 체결했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 솔레노쎄라퓨틱스(솔레노)는 옥스포드 파이낸스 LLC 및 그 계열사와 최대 2억 달러 규모의 대출 및 담보 계약을 체결했다.이 계약에 따라 솔레노는 계약 체결 시점에 5천만 달러를 인출했으며, 추가로 1억 달러는 미국 식품의약국(FDA)의 DCCR(디아졸옥사이드 콜린) 장기 방출 정제의 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료 승인을 조건으로 세 개의 추가 분할금으로 제공될 예정이다.마지막 5천만 달러는 솔레노와 옥스포드의 상호 동의에 따라 제공될 수 있다.이 대출은
리포신(LPCN, Lipocine Inc. )은 FDA가 LPCN 1148에 대해 패스트 트랙 지정을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 리포신(NASDAQ: LPCN)은 2024년 12월 17일, 미국 식품의약국(FDA)이 LPCN 1148을 탈보상성 간경변 환자의 근감소증 치료제로 패스트 트랙 지정했다고 발표했다.LPCN 1148은 생체 동일 테스토스테론의 경구용 프로드럭으로, 최근 탈보상성 간경변 환자를 대상으로 한 개념 증명(POC) 2상 연구에서 연구되었다. POC 연구에서 LPCN 1148 치료는 근감소증 및 관련 임상 결과를 개선했다.LPCN 1148은 간경변 관리에 대한 새로운 작용 기전을 가진 '클래스 최초' 제품 후보로 목표하고 있다. 리포신의 마헤시 파텔 CEO는 "FDA가
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 TNX-102 SL의 신약 신청서가 FDA 승인을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 섬유근육통 관리용 TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하정)의 신약 신청서(NDA)를 수리했다고 발표했다.FDA는 NDA에 대해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 지정하고, 우선 심사 여부를 통보할 예정이다.TNX-102 SL은 비오피오이드 중앙 작용 진통제로, 2024년 7월 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받았다. 패스트 트랙은 심각한 질환을 치료하기 위한 중요한 신약의 FDA 심사를 신속하
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 UNLOXCYT™가 FDA 승인을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 13일, 포트리스바이오테크의 대다 지분을 보유한 자회사인 체크포인트 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UNLOXCYT™(코시벨리맙-ipdl)의 승인을 받았다.이 치료제는 수술이나 방사선 치료가 불가능한 전이성 또는 국소 진행성 피부 편평세포암(cSCC) 성인 환자를 위한 것이다.UNLOXCYT는 이 적응증에 대해 FDA 마케팅 승인을 받은 최초이자 유일한 PD-L1 차단 항체이다.UNLOXCYT에 대한 FDA 승인은 독립 중앙 검토 위원회에 의해 평가된 임상적으로 의미 있는 객관적 반응률과 반응 지속 기간
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 FDA가 DMD 환자 대상 CONNECT2-EDO51 임상시험 IND 신청에 대한 임상 보류 통지를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 펩젠은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 환자를 대상으로 하는 CONNECT2-EDO51 임상시험을 시작하기 위한 임상시험 신약(IND) 신청에 대한 임상 보류 통지를 받았다. FDA는 공식 임상 보류 서한을 30일 이내에 회사에 제공할 것이라고 밝혔다.CONNECT2는 펩젠의 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 임상시험으로, 25주 동안 DMD 환자를 대상으로 PGN-EDO51을 연구하는 것이다. 이 연구는 영국에서 진행 중이다.펩젠의 R&D 책임자인 폴 스트렉 박사는 "우리
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 라리마쎄라퓨틱스(증권코드: LRMR)는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 25mg의 노믈라보프스(nomlabofusp) 자가 투여 또는 보호자에 의해 투여되는 장기 개방형 확장 연구에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 14명의 참가자에게 260일 이상 동안 매일 25mg의 노믈라보프스를 투여한 결과, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.90일째에 구강 세포에서의 조직 프라탁신(FXN) 수치는 기준선 대비 평균 1.32pg/μg, 피부 세포에서는 9.28pg/μg의 변화를 보였다.조직 FXN 수치
