넥스트큐어(NXTC, NextCure, Inc. )는 LNCB74에 대한 IND 신청이 수락됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 넥스트큐어(증권코드: NXTC)는 미국 식품의약국(FDA)이 다수의 암 치료를 위한 B7-H4 표적 항체-약물 접합체인 LNCB74의 1상 임상 시험 개시를 위한 임상시험신청서(IND)를 수락했다.넥스트큐어의 사장 겸 CEO인 마이클 리치먼은 "LNCB74에 대한 IND 신청의 수락은 넥스트큐어에게 중요한 이정표를 의미한다. 우리는 ADC 프로그램을 발전시키기 위해 자원을 집중하고 있다"고 말했다.IND 신청서는 LNCB74의 전임상 데이터를 활용하여 B7-H4를 표적하는 ADC와의 차별성을 강조하고 있다. LNCB74는 임상 개발로 나아갈
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템 상용화를 위한 FDA 제출을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 마이크로봇메디컬(증권코드: MBOT)은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 사전 시장 통지를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.LIBERTY®는 세계 최초의 단일 사용, 완전 일회용 혈관 절차를 위한 로봇 시스템이다.510(k) 제출은 말초 혈관 중재를 받는 인간 피험자에 대한 LIBERTY®의 성능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 단일군 시험의 성공적인 완료에 따른 것이다.회사는 2025년 2분기 중 FDA의 마케팅 승인을 예상하고 있으며, 승인이 이루어진 후 미국 내
올레마파마슈티컬스(OLMA, Olema Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 OP-3136에 대한 임상시험 승인을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 올레마파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 OP-3136에 대한 임상시험 신청(IND)을 승인했다고 발표했다.OP-3136은 KAT6를 강력하고 선택적으로 억제하는 새로운 소분자 화합물로, 유방암 및 기타 암에서 비정상적으로 조절되는 검증된 후생유전학적 표적이다.올레마의 발견 및 비임상 개발 책임자인 David C. Myles 박사는 "OP-3136이 임상에 진입할 수 있게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 OP-3136이 단독 요법 및 팔라제스트란과의 병용 요법에서 보여준 강력한 활성이 연
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 FDA가 sNDA를 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 쿰버랜드파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 아세타도트®(N-acetylcysteine for injection) 제품에 대한 보충 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 발표했다.아세타도트는 아세트아미노펜의 잠재적으로 독성이 있는 양을 섭취한 후 간 손상을 예방하거나 줄이기 위해 사용되는 N-acetylcysteine(NAC)의 정맥 주사(IV) 제형이다. 아세트아미노펜은 일반적인 진통제 및 해열제로, 미국에서 급성 간부전의 주요 원인이다. 매년 수천 명이 우발적이거나 의도적인 아세트아미노펜 중독을 경험하며, 이는 심각
리젤파머슈티컬스(RIGL, RIGEL PHARMACEUTICALS INC )는 R289의 초기 데이터를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 리젤파머슈티컬스가 하위 위험 골수형성이상증후군(LR-MDS) 환자에서 R289의 진행 중인 1b 임상 시험의 초기 데이터를 발표했다.리젤의 보도자료 제목은 "리젤, 66회 ASH 연례 회의 및 전시회에서 LR-MDS에서 R289 평가에 대한 진행 중인 1b 연구의 초기 데이터 강조"이다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.리젤파머슈티컬스는 혈액 질환 및 암에 중점을 둔 상업 단계의 생명공학 회사로, R289는 IRAK1 및 IRAK4의 강력하고 선택적인 이중 억제제인 R835의 경구
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아
아티비언(AORT, ARTIVION, INC. )은 AMDS 하이브리드 보철물에 대한 FDA 인도적 기기 면제 승인이 발표됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 아티비언이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AMDS 하이브리드 보철물(이하 'AMDS')의 인도적 기기 면제(Humanitarian Device Exemption, HDE)를 승인받았다.AMDS는 급성 데바키 타입 I 동맥 박리 치료를 위한 세계 최초의 대동맥 아치 리모델링 장치이다.HDE는 인도적 사용 기기(HUD)로 지정된 제품에 대한 마케팅 신청으로, AMDS는 희귀 질환 또는 상태의 치료 또는 진단을 위한 의도된 이점으로 인해 HUD 및 혁신적 기기 지정을 동시에 받았다.HDE는 AMDS의 상업적 유통을 허용하며,
크리네틱스파마슈티컬스(CRNX, Crinetics Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 신규 의약품 신청을 수락했다고 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 크리네틱스파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)이 성인 아크로메갈리 치료를 위한 연구 후보물질인 팔투소틴에 대한 신규 의약품 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.만약 승인된다면, 팔투소틴은 아크로메갈리 환자를 위한 최초이자 유일한 하루 한 번 복용하는 경구용 선택적 소마토스타틴 수용체 2형 비펩타이드 작용제가 된다.크리네틱스의 창립자이자 CEO인 스콧 스트러더스 박사는 "팔투소틴의 환자 중심 임상 개발을 통해 현재 시판 중인 펩타이드 유사 약물에 대한 하
보어바이오파마(VOR, Vor Biopharma Inc. )는 혈액암 치료를 위한 임상 데이터 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 보어바이오파마는 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 진행 중인 1/2상 VBP101 연구의 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.이 데이터는 2024년 12월 8일 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 포스터로 발표되었으며, 2024년 11월 1일 기준으로 25명의 환자가 trem-cel로 치료받았고, 이 중 15명이 Mylotarg를 투여받았다.데이터는 다음과 같은 주요 결과를 보여주었다.- 재발 없는 생존율(RFS)의 초기 증거가 나타났으며, 중간 RFS는 도달하지 않았고, 중간 추적 기간은
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 드라베 증후군 치료를 위한 조레부넌센이 FDA 혁신 치료제 지정을 받았다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 4일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 드라베 증후군 치료를 위한 조레부넌센에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.이 제품 후보는 SCN1A 유전자에서 기능 증가와 관련이 없는 확인된 변이를 가진 드라베 증후군 환자를 대상으로 한다.조레부넌센은 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 의약품이 될 가능성이 있다.임상 데이터에 따르면, 조레부넌센은 발작 빈도를 상당히 줄이고 인지 및 행동의 여러 측면에서 지속적인 개선을
비스타젠쎄라퓨틱스(VTGN, Vistagen Therapeutics, Inc. )는 새로운 기업 프레젠테이션을 공개했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 6일, 비스타젠쎄라퓨틱스는 새로운 기업 프레젠테이션을 활용하기 시작했고, 이 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록으로 첨부되어 있다.이 보고서는 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 부록은 증권법 제1933조 또는 증권 거래법에 따라 참조로 통합되지 않는다.비스타젠쎄라퓨틱스는 여러 파트너십 기회를 보유하고 있으며, 사회 불안 장애에 대한 미국 등록 지향 3상 프로그램이 자금 지원을 받고 있다.또한, 비스타젠쎄라퓨틱스는 비시스템적이고 신경회
칼비스타파마슈티컬스(KALV, KalVista Pharmaceuticals, Inc. )는 2024 회계연도 2분기 실적을 발표했고 운영을 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 5일, 칼비스타파마슈티컬스는 2024년 10월 31일로 종료된 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.회사는 또한 유전자 혈관 부종(HAE) 치료를 위한 혁신적인 치료제인 세베트랄스타트의 신약 신청서(NDA)가 미국 식품의약국(FDA)에 의해 수용됐다고 밝혔다.칼비스타의 최고경영자 벤 팔레이코는 "칼비스타는 2025년 세베트랄스타트의 여러 상업적 출시를 향해 나아가고 있으며, 우리는 FDA에 6개의 마케팅 승인 신청서를 제출했으며, 첫 번째 승인 예상일은 내년 6월이다"라
