지브라쎄라퓨틱스(ZVRA, ZEVRA THERAPEUTICS, INC. )는 MIPLYFFA™의 상업적 가용성을 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브라쎄라퓨틱스가 2024년 11월 21일, 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 최초의 Niemann-Pick Disease Type C(NPC) 치료제인 MIPLYFFA™(arimoclomol)의 상업적 가용성을 발표했다.MIPLYFFA는 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 NPC의 신경학적 증상을 치료하기 위해 miglustat와 함께 사용하도록 승인됐다.지브라쎄라퓨틱스의 최고 상업 책임자이자 사업 개발 부사장인 조쉬 샤퍼는 "MIPLYFFA의 초기 채택이 우리의 기대를 초과했으며, 이제 NPC 환자에게 제품을 배송할 수 있게 되어 기쁘다. 이는 승인 후 8주에
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 RP1에 대한 혁신 치료제로 지정했고, FDA에 생물학적 라이센스를 신청했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 레플리뮨그룹은 2024년 11월 21일, FDA에 RP1(부솔리모겐 오더파렙벡)과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출했다.이 치료는 이전에 항-PD1 요법을 받은 성인 고급 흑색종 환자를 대상으로 하며, 신청은 가속 승인 경로를 통해 이루어졌다.또한, FDA는 동일한 설정에서 RP1과 니볼루맙의 병용요법에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.혁신 치료제 지정은 심각한 질병에 대한 치료법의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 초기 임상 증거가 기존 치료법
자임웍스(ZYME, Zymeworks Inc. )는 Ziihera®가 FDA 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 자임웍스는 재즈 제약과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 Ziihera®(zanidatamab-hrii)의 가속 승인을 발표했다.이 약물은 이전에 치료받은 절제 불가능하거나 전이성 HER2 양성 담도암(BTC) 성인 환자를 위한 치료제로 승인됐다.Ziihera는 미국에서 HER2 양성 BTC에 대해 승인된 첫 번째이자 유일한 이중 HER2 표적 이중특이성 항체다.FDA의 가속 승인은 HERIZON-BTC-01 임상 시험에서 독립 중앙 검토에 의해 확인된 52%의 객관적 반응률과 14.9개월의 반응 지속 기간을 기반으로 이루어졌다.자임웍스는 FDA 승인에 따라
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 임상 시험 참가자가 사망했다는 소식이 전해졌다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴로진의 레트 증후군에 대한 진행 중인 1/2상 임상 시험에 참가한 한 환자가 11월 5일 NGN-401의 3E15 vg 용량을 투여받았으며, 이전에 중태로 보고되었던 환자가 아데노 연관 바이러스(AAV)의 고용량에 대한 전신 노출과 관련된 드문 생명을 위협하는 과다 염증 증후군으로 인한 합병증으로 사망했다는 소식이 전해졌다.FDA는 뉴로진이 소아 및 청소년/성인 집단을 대상으로 1E15 vg 용량을 사용하여 1/2상 시험을 진행할 수 있도록 허가했다. 뉴로진은 향후 등록 시험 설계 계획에 1E15 vg 용량을 포함할 예정이다.이 항목
퍼스펙티브쎄라퓨틱스(CATX, Perspective Therapeutics, Inc. )는 [212Pb]VMT-α-NET의 초기 결과를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 퍼스펙티브쎄라퓨틱스가 발표한 보도자료에 따르면, 회사는 시카고에서 열리는 2024 북미 신경내분비 종양학회(NANETS) 다학제 NET 의료 심포지엄에서 [212Pb]VMT-α-NET의 임상 1/2a 시험의 초기 결과를 발표했다.이 연구는 소마토스타틴 수용체 아형 2(SSTR2)를 발현하는 신경내분비 종양(NET) 환자 치료 및 진단을 위한 것이다.발표된 데이터에 따르면, [212Pb]VMT-α-NET은 두 가지 용량(2.5 mCi 및 5.0 mCi)에서 안전성 프로파일이 우수하며, 용량 제한 독성(DLT)은 관찰되지
인텔리전트바이오솔루션스(INBS, INTELLIGENT BIO SOLUTIONS INC. )는 FDA 510(k) 제출을 위한 약리학적 연구 결과를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 20일, 인텔리전트바이오솔루션스가 FDA 510(k) 제출을 위해 요구되는 약리학적 연구(PK 연구)의 초기 결과를 설명하는 영상을 공개했다.이 영상은 회사 웹사이트 www.ibs.inc의 뉴스 및 미디어 섹션에서 시청할 수 있으며, 아래 링크를 통해서도 접근할 수 있다.https://ibs.inc/2024/11/20/inbs-pk-study-results/ 또한, 회사는 2024년 9월 18일에 체결된 시장 판매 계약(ATM 계약)에 따라 보통주를 판매하여 약 250,802달러를 조달했다.이 금액은 Ladenburg Thalmann
앱터보쎄라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 RAINIER 임상시험에서 첫 환자 투여 후 90% 백혈병 세포가 감소했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 20일, 앱터보쎄라퓨틱스는 진행 중인 RAINIER 임상시험에서 첫 환자가 치료 시작 30일 이내에 백혈병 세포가 90% 감소했다고 발표했다.이는 이전의 mipletamig 급성 골수성 백혈병(AML) 연구에서 나타난 전반적인 효능 추세를 지지하는 결과다.앱터보쎄라퓨틱스는 mipletamig을 표준 치료인 베네토클락스와 아자시티딘과 병용하여 급성 골수성 백혈병의 전선 치료제로 평가하고 있으며, 이 조합은 환자 결과 개선을 위한 기전 전략을 제공한다.초기 안전성, 효능, 내약성
센스오닉스홀딩스(SENS, Senseonics Holdings, Inc. )는 2024년 스티펠 헬스케어 컨퍼런스에서 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 19일, 센스오닉스홀딩스의 경영진이 스티펠 2024 헬스케어 컨퍼런스에서 발표를 진행했다.이 발표는 원래 생중계되었으며, 회사 웹사이트의 투자자 관계 섹션에서 아카이브를 확인할 수 있다.또한, 같은 날 회사는 기업 프레젠테이션을 업데이트했으며, 이 프레젠테이션의 사본도 회사 웹사이트의 투자자 관계 섹션에서 확인할 수 있고, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 항목 7.01에 명시된 정보와 부록 99.1에 포함된 프레젠테이션의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 Phase 2 스테노파립 임상시험에서 주요 진전을 보고했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 얼라러티쎄라퓨틱스는 Phase 2 스테노파립 임상시험에서 두 명의 환자가 14개월 이상 치료를 받았다고 발표했다. 이는 고도로 치료된 환자들에게서 나타난 놀라운 치료 효과이다. 또한, 얼라러티쎄라퓨틱스는 1,850만 달러의 현금 잔고를 유지하고 있으며, 이는 스테노파립의 FDA 승인 절차를 가속화하는 데 충분하다.얼라러티 메디컬 랩은 외부 생명공학 고객을 위한 수익 창출 서비스로 확장되었으며, 이는 회사의 실적에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다. 얼라러
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 AD04 약물의 약리학적 연구를 완료했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 아디알파마슈티컬스는 자사의 주요 연구 약물인 AD04의 약리학적 연구를 완료했고, 발표했다.AD04는 유전자 타겟팅된 세로토닌-3 수용체 길항제로, 알코올 사용 장애(AUD) 치료를 위한 치료제이다.이번 연구는 30명의 건강한 성인 자원자를 대상으로 진행되었으며, 두 개의 코호트로 나뉘어 실시됐다.첫 번째 코호트는 AD04 0.33mg과 0.99mg에서 온단세트론의 약리학적 변동성을 평가하기 위한 무작위 오픈 라벨 연구로, 6명이 참여했다.두 번째 코호트는 AD04 0.33mg 정제와 시판 중인 온
아이스파이어테크놀러지(ISPR, Ispire Technology Inc. )는 FDA와 긍정적인 사전 PMTA 제출 회의를 개최했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 아이스파이어테크놀러지(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)과의 긍정적인 대면 사전 PMTA(사전 시장 담배 제품 신청) 제출 회의를 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 항목 8.01에 참조로 포함된다.아이스파이어테크놀러지는 전자 니코틴 전달 시스템(ENDS)에 대한 성인 접근을 허용하고 청소년의 접근을 방지하기 위해 설계된 연령 확인 기술에 대해 FDA의 담배 제품 센터(CTP)와 성공적인 사전 PMTA 제출 회의를 진행했다
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 FDA가 재신청된 신약 신청서를 수용했고 옵션 계약을 확대했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 알데이라쎄라퓨틱스(나스닥: ALDX)는 미국 식품의약국(FDA)이 건성안 질환의 징후 및 증상을 치료하기 위한 첫 번째 클래스의 신약 후보인 국소 안구 reproxalap에 대한 재신청된 신약 신청서(NDA)를 검토하기로 수용했다.FDA는 2025년 4월 2일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜로 지정했다.NDA의 수용과 함께 알데이라는 AbbVie와의 독점 옵션 계약 확대를 발표했다.알데이라의 회장 겸 CEO인 Todd C. Brady 박사는 "FDA가 건성안 질환에 대한 reproxalap의 ND
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2024년 11월에 기업 발표자료가 공개됐다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 라리마쎄라퓨틱스가 자사의 웹사이트에 슬라이드 발표자료를 게시했다.이 자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.회사의 대표들은 이 발표자료를 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 다양한 회의에서 사용할 예정이다.라리마쎄라퓨틱스의 발표자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이는 회사의 신념과 가정 및 현재 경영진이 이용할 수 있는 정보에 기반하고 있다.이 발표자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실의 진술을 제외하고는 미래 예측 진술
