액섬쎄라퓨틱스(AXSM, Axsome Therapeutics, Inc. )는 제네릭 의약품 신청 통지서를 수령했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 액섬쎄라퓨틱스는 Apotex Inc.로부터 Paragraph IV 인증 통지서(이하 '통지서')를 수령했다.이 통지서는 Apotex가 미국 식품의약국(FDA)에 Symbravo®(멜록시캄-리자트리프탄 벤조에이트)의 제네릭 버전을 제조, 사용 또는 판매하기 위한 약식 신약 신청(ANDA)을 제출했음을 알리는 내용이다.액섬쎄라퓨틱스는 통지서에 대한 답변을 적절한 시기에 할 예정이다.2025년 8월 20일, 액섬쎄라퓨틱스는 이 보고서를 서명했다.서명자는 Herriot Tabuteau, M.D.로, 그는 액섬쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO이다.이 보고서에는 다음과 같은 전시물이 포함되어 있다.전시물 번호 104는 'Cover Page Interactive Data File (Inline XBRL 문서 내에 포함됨)'에 대한 설명이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR의 미국 FDA 규제 상태가 업데이트됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 사이토소벤츠가 미국 식품의약국(FDA)에 대한 DrugSorb™-ATR의 De Novo 시장 승인 요청에 대한 항소 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 본 문서에 첨부된 Exhibit 99.1에 포함되어 있다.2025년 8월 14일, 사이토소벤츠는 FDA의 2025년 7월 대면 감독 행정 검토(항소) 회의에 따른 FDA 항소 결정을 받았다.이 항소는 2025년 4월 25일 FDA의 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 신청 거부 통지에 대한 응답으로 진행되었다.항소 결정에서 FDA는 장치 안전성에 대한 문제는 없다고 판단했지만, 사이토소벤츠가 원하는 라벨 표시를 지원하기 위한 추가 정보의 필요성을 언급하며 이전의 De Novo 거부 결정을 유지했다.FDA는 DrugSorb-ATR의 시장 승인을 위한 잠재적인 경로를 제안했으며, 사이토소벤츠는 이 제안에 대한 추가적인 명확성을 얻기 위해 FDA와의 상호 논의를 계속하고 있다.FDA는 또한 항소 결정 후 30일 이내에 FDA의 기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 이사와의 고위 항소를 위한 또 다른 경로를 언급했으며, 사이토소벤츠는 현재 이를 평가 중이다.사이토소벤츠의 최고경영자(CEO)인 필립 찬 박사는 "FDA 승인을 위한 경로는 종종 검토 과정에서 발생하는 문제를 해결하기 위해 FDA와의 순차적이고 협력적인 논의를 포함한다"고 말했다.그는 "거부 결정이 유지된 것에 실망스럽지만, FDA가 제기한 대부분의 문제를 해결하는 데 상당한 진전을 이루었다고 믿는다"고 덧붙였다.사이토소벤츠는 DrugSorb-ATR을 미국 내 심장마비 환자들에게 제공하기 위해 FDA와의 협력적 상호작용을 지속할 것이라고 강조했다.사이토소벤츠는 생명 위협적인 상태를 치료하는 데 있어 혈액 정화 기술의 선두주자로, 유럽연합에서 Cyto
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065의 드러쉬엔이 근이영양증 치료를 위한 미국 FDA 고아약으로 지정됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 드러쉬엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 KER-065에 대해 고아약 지정을 부여했다고 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 그 안의 인용을 제외하고 본 문서에 포함된다.케로스쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065에 대한 고아약 지정을 받는 것은 DMD 환자들에게 중요한 의료적 필요가 있음을 강조한다"고 말했다. 이어 "이 지명은 케로스가 DMD 환자를 대상으로 KER-065의 2상 임상 시험을 진행하는 데 있어 중요한 이정표가 된다"고 덧붙였다.FDA는 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 의학 질환이나 상태를 다루는 연구 치료제에 대해 고아약 지정을 부여한다. 이 지명은 자격이 있는 임상 시험에 대한 세금 공제, FDA 신청 수수료 면제 또는 부분 면제, 승인 시 7년의 시장 독점권 등 특정 잠재적 혜택을 제공한다.KER-065는 변형된 리간드 결합 도메인으로 구성된 새로운 리간드 트랩으로, 활성화 수용체 IIA 및 IIB에서 유래된 것으로, 인간 항체의 Fc 도메인과 융합되어 있다. KER-065는 리간드 트랩으로 작용하여 마이오스타틴과 액티빈 A의 생물학적 효과를 억제하도록 설계되었으며, 이는 근육 재생을 증가시키고, 근육 크기와 힘을 증가시키며, 체지방을 줄이고, 골격근의 섬유화를 줄이며, 뼈의 강도를 증가시킨다.우리는 KER-065를 신경근 질환 치료를 위해 개발하고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다. DMD는 가장 흔한 형태의 근이영양증으로, 근육 퇴화와 조기 사망을 초래한다. DMD는 마이오파이버 안정성을 촉진하는 기능적 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생하며, 이는
이테룸쎄라퓨틱스(ITRM, Iterum Therapeutics plc )는 ORLYNVAH™의 미국 상용화가 발표됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 이테룸쎄라퓨틱스가 미국에서 ORLYNVAH™(술로페넴 에자드록실 및 프로베네시드) 경구 정제를 상용화한다.이 약물은 대장균, 클렙시엘라 폐렴균 또는 프로테우스 미라빌리스에 의해 발생하는 비복잡한 요로 감염을 앓고 있는 성인 여성에게 사용된다.ORLYNVAH™는 2024년 10월에 FDA의 승인을 받았으며, 미국에서 상용화된 최초의 경구 펜엠 항생제이다.이 약물은 25년 이상 비복잡한 요로 감염 치료를 위한 새로운 브랜드 제품으로, 효과적인 경구 치료 옵션이 줄어드는 상황에서 환자와 의사에게 중요한 선택지를 제공한다.미국에서 여성의 60%가 평생 동안 요로 감염을 경험하며, 44%는 매년 세 번 이상의 에피소드를 겪는다. 이는 미국에서 가장 흔한 외래 감염으로, 저항성이 계속 증가하고 있다.2024년 미국의 약 150,000명의 비복잡한 요로 감염 환자를 대상으로 한 연구에 따르면, 초기 감염의 57%가 최소한 하나의 항생제 계열에 저항성을 보였고, 13%는 세 가지 이상의 항생제에 저항성을 보였다.새로운 안전하고 효과적인 경구 치료제가 없으면, 저항성 비복잡한 요로 감염은 의료 비용을 증가시키고, 추가 치료 과정, 응급실 방문 또는 입원 등의 결과를 초래할 수 있다. 이로 인해 이 분야에서 혁신의 필요성이 더욱 절실해진다.이테룸쎄라퓨틱스의 CEO인 코리 피시맨은 "ORLYNVAH™의 출시는 환자와 의사 모두에게 큰 소식이다. 많은 다제내성 비복잡한 요로 감염 환자에게는 선택지가 소진되었으며, 우리는 FDA에 의해 승인된 최초의 경구 펜엠인 ORLYNVAH™를 소개하게 되어 자랑스럽다"고 말했다.이테룸쎄라퓨틱스는 환자 접근성을 지원하기 위해 적격 환자가 ORLYNVAH™를 25달러로 받을 수 있는 공동 부담금 절감 프로그램을 시작한다. ORLYNVAH™에 대한 자세한 정보는 www.OR
아이오반스바이오쎄라퓨틱스(IOVA, IOVANCE BIOTHERAPEUTICS, INC. )는 Amtagvi®(lifileucel)가 캐나다에서 진행성 흑색종 치료제로 승인됐다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 아이오반스바이오쎄라퓨틱스가 캐나다에서 진행성 흑색종 치료를 위한 Amtagvi®(lifileucel)의 승인을 발표했다.이는 고형 종양 암에 대한 첫 번째 T 세포 치료법이며, 항-PD-1 및 표적 치료 후 캐나다에서 승인된 첫 번째 치료 옵션이다.아이오반스바이오쎄라퓨틱스는 캐나다 보건부가 Amtagvi®에 대해 조건부 승인 통지(NOC/c)를 발급했다고 밝혔다.Amtagvi는 수술이 불가능하거나 전이된 흑색종 환자를 위한 자가 유래 T 세포 면역 요법으로, 최소한 하나의 이전 전신 요법을 포함하여 진행된 환자에게 적응증이 있다.이 치료는 PD-1 차단 항체를 포함하며, BRAF V600 변이가 양성인 경우 BRAF 억제제와 MEK 억제제를 사용할 수 있다.아이오반스바이오쎄라퓨틱스의 프레드릭 보그트 CEO는 "캐나다에서의 이번 승인은 미국 외에서의 첫 번째 마케팅 허가로, 진행성 흑색종의 유병률이 높은 국가에 Amtagvi를 도입하고 고형 종양 암에서의 상당한 미충족 수요를 해결하기 위한 중요한 진전을 의미한다"고 말했다.또한, 그는 "앞으로 몇 달 내에 첫 번째 캐나다 치료 센터를 승인할 것으로 기대하며, 추가 시장에서의 Amtagvi에 대한 전략을 계속 발전시킬 것"이라고 덧붙였다.캐나다에서의 시장 허가는 안전성과 효능 결과를 바탕으로 한 글로벌 다기관 C-144-01 시험의 결과에 따라 부여되었으며, 이 승인은 임상적 이점을 확인하기 위한 시험 결과에 따라 조건부로 이루어졌다.C-144-01 임상 시험은 전이성 흑색종 환자를 대상으로 lifileucel 단독 요법을 사용한 글로벌 다기관 2상 연구로, PD-1 차단 항체를 포함한 최소한 하나의 전신 요법을 받은 환자들이 등록되었다.효능은 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속
바이옴엑스(PHGE, BiomX Inc. )는 FDA가 임상 보류 통지를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일 바이옴엑스는 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 약물 후보 BX004를 낭포성 섬유증 치료에 사용하기 위한 2b 단계 연구에 임상 보류를 부과했다고 발표했다.FDA는 연구에서 BX004를 전달하기 위해 사용된 제3자 네뷸라이저에 대한 회사가 제출한 데이터를 검토하고 있다. FDA의 임상 보류 통지에서는 BX004에 대한 우려가 제기되지 않았다. FDA의 보류 통지 이후 회사는 추가로 요청된 데이터를 제출했다. 이로 인해 미국 내 연구의 환자 선별 및 등록이 중단되었다.유럽에서는 제3자 네뷸라이저 장치의 모든 구성 요소가 CE 마크를 받아 관련 규제 요건을 충족하는 것으로 간주되었다. 유럽 내 연구는 승인되었으며, 환자 등록 및 투약이 연구 프로토콜에 따라 계속 진행되고 있다.이 현재 보고서는 1995년 미국 민간 증권 소송 개혁법의 '안전한 항구' 조항의 의미 내에서 명시적 또는 암시적인 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다. 미래 예측 진술은 '목표', '신뢰', '예상', '할 것', '할 수 있음', '예측', '추정', '할 것'과 같은 단어로 식별할 수 있다.예를 들어, 바이옴엑스가 FDA에 의해 부과된 임상 보류를 언급할 때, 바이옴엑스가 제공한 데이터가 FDA가 이러한 임상 보류를 해제하는 데 도움이 될 가능성, 이러한 임상 보류가 조만간 해제될 것인지 여부, 유럽 규제 당국의 검토 및 기타 조치의 타이밍, 과정 및 잠재적 결과, 환자 등록 재개 및 그 타이밍, 그리고 FDA의 임상 보류가 BX004 2b 시험에 미치는 영향 등을 언급하고 있다.미래 예측 진술은 역사적 사실이나 미래 성과에 대한 보장이 아니다. 대신, 이는 바이옴엑스 경영진의 현재 신념, 기대 및 가정에만 기반하고 있다. 미래 예측 진술은 미래와 관련이 있기 때문에 본질적으로 불확실성, 위험 및 예측하기 어려운 상황의 변화에 영향을 받는다.이러한
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 vatiquinone NDA에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Friedreich의 운동실조증 치료를 위한 vatiquinone의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 Matthew B. Klein 박사는 "우리는 물론 FDA의 vatiquinone 승인 거부 결정에 실망했다"고 말했다. 이어 "우리는 지금까지 수집된 데이터가 vatiquinone이 Friedreich의 운동실조증을 앓고 있는 어린이와 성인에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 보여준다고 믿는다. 우리는 CRL에서 제기된 문제를 해결하기 위한 잠재적 조치를 논의하기 위해 FDA와 만날 계획이다"라고 덧붙였다.FDA는 CRL에서 vatiquinone의 효능에 대한 충분한 증거가 입증되지 않았으며, NDA 재제출을 지원하기 위해 추가적인 적절하고 잘 통제된 연구가 필요하다고 밝혔다.vatiquinone은 15-리폭시제(15-LO)의 선택적 억제제로, Friedreich의 운동실조증에서 파괴된 에너지 및 산화 스트레스 경로의 주요 조절 효소이다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스의 결과를 완화하는 데 도움을 주며, 궁극적으로 염증과 산화 스트레스를 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진한다.vatiquinone은 여러 임상 연구에서 평가되었으며, 많은 연구가 소아 환자에 초점을 맞추었고, 사망 위험 및 여러 신경학적 및 신경근육 질환 증상에 영향을 미쳤다. Friedreich의 운동실조증은 드문 신경근육 질환으로, 주로 중추 신경계와 심장에 영향을 미치며, 일반적으로 frataxin(FXN) 유전자의 단일 유전적 결함으로 인해 발생한다. 이 질환은 진행성의 협응력 및 근력 상실을 초래하며, 균형 및 협응력 저하, 말하기, 삼키기 및 호흡의
미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 경구용 케타미르-2의 1상 단일 용량 시험이 완료됐다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 미라파마슈티컬스가 건강한 성인 자원자를 대상으로 진행 중인 1상 임상 시험의 단일 용량(SAD) 부분이 완료되었음을 발표했다.이 시험은 이스라엘 하다.임상 연구 센터에서 요셉 카라코 교수의 지휘 아래 진행되고 있다.SAD 부분에는 50mg에서 600mg까지의 케타미르-2를 포함한 네 개의 단일 용량 집단에 32명이 등록되었다.용량 결정은 독립적인 안전 운영 위원회에 의해 감독되었으며, 이 위원회는 단계로 나아가기 전에 안전성과 내약성 데이터를 검토했다.안전성 모니터링에는 콜롬비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS), 보들 시각 아날로그 척도(VAS), 케타민 부작용 도구(KSET) 설문지가 포함되었다.현재까지 SAD 부분에서 관찰된 안전성 데이터에 따르면, 어떤 용량에서도 심각하거나 임상적으로 중요한 부작용이 관찰되지 않았다.회사는 1상의 마지막 단계인 다용량(MAD) 부분으로 진행하고 있으며, 이 단계에서는 최대 24명의 참가자가 150mg, 300mg 또는 600mg의 경구 용량을 5일 연속으로 복용하게 된다.이 시험은 건강한 성인 자원자에게 케타미르-2의 반복 투여에 대한 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위해 설계되었다.회사는 또한 신경병증 통증에 대한 케타미르-2의 임상 시험을 위해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 조사 신약(IND) 신청 승인을 받았으며, 2025년 4분기에 미국에서 2상 임상 시험을 시작할 예정이다.이는 진행 중인 결과 및 규제 검토에 따라 달라질 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 ADX-2191이 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 획득했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191(메토트렉세이트 유리체 주사)의 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.현재 망막색소변성증의 대부분 형태에 대한 승인된 치료법은 없으며, 이 질환은 망막 세포 사멸과 시력 상실을 특징으로 하는 희귀 유전성 안질환의 임상 그룹으로, 전 세계적으로 백만 명 이상의 환자에게 영향을 미친다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "망막색소변성증은 수십 년 동안 실명에 대한 중요한 원인으로 인식되어 온 지속적으로 진행되는 질환이지만, 대부분의 형태에 대한 승인된 치료법이 없다"고 말했다.그는 "신속 심사 지정은 이전에 발표된 희귀의약품 지정과 함께 ADX-2191이 안과 분야의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 강조하며, 승인이 이루어질 경우 ADX-2191이 환자에게 신속하게 도달할 수 있는 기반을 마련한다"고 덧붙였다.ADX-2191의 망막색소변성증에 대한 잠재적 효과는 2023년에 발표된 2상 임상 시험 결과에 의해 뒷받침되며, 이 시험에서는 치료 후 망막 감도가 기준선 대비 개선되었다.ADX-2191에 대한 2/3상 임상 시험이 2025년에 시작될 예정이다.신속 심사 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위해 개발되고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 가능성이 있는 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.신속 심사 지정은 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 순차적 검토, 우선 검토 또는 가속 승인도 가능하다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 즉 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증의 잠재적 치료를 위한 메토트렉세이트의 비조제 유리체 제형이다.ADX-2191은 방부
OS테라피스(OSTX, OS Therapies Inc )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, OS테라피스(뉴욕증권거래소: OSTX)는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.회사는 40년 만에 미국에서 골육종 치료를 위한 첫 번째 새로운 치료제를 시장에 출시하기 위한 임상 및 규제 진전을 이뤘다.OS테라피스의 CEO인 폴 롬네스는 "우리는 2분기에 상당한 모멘텀을 얻었으며, OST-HER2 치료를 받은 환자들에 대한 통계적으로 유의미한 생존 데이터가 업데이트됐다"고 말했다.그는 또한, OST-HER2가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 받을 수 있는 강력한 기반을 마련했다고 강조했다.2025년 2분기 동안 회사는 453.7만 달러의 순 운영 손실을 기록했으며, 이는 2024년 2분기의 155.7만 달러 손실에 비해 증가한 수치이다.이 손실의 증가는 OST-HER2의 임상 프로그램과 관련된 미국 및 국제 규제 활동에 따른 비용 때문이었다.2025년 2분기 주당 순손실은 0.19달러로, 가중 평균 주식 수는 2,511.4만 주였다.회사는 Eversana와의 상업적 파트너십을 통해 2026년 상반기 OST-HER2를 시장에 출시할 계획이다.또한, OST-HER2는 FDA로부터 희귀 소아 질환으로 지정되어 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 수 있는 자격이 있다. 이 PRV는 최근 1억 6천만 달러에 거래된 바 있다.OS테라피스는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과의 혁신적 라이센스 및 접근 경로(ILAP) 제출을 통해 국제적으로도 진전을 이루고 있으며, 유럽 의약품청(EMA)과의 승인 프로세스를 시작할 예정이다.2025년 2분기 동안 회사는 0명의 환자가 4등급 또는 5등급의 치료 관련 부작용을 경험한 강력한 안전성 프로필을 유지하고 있다.OS테라피스는 골육종 치료를 위한 새로
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 MPS II 치료를 위한 RGX-121의 FDA 검토 연장을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2025년 8월 18일 미국 식품의약국(FDA)이 Mucopolysaccharidosis II(MPS II), 즉 헌터 증후군 치료를 위한 clemidsogene lanparvovec(RGX-121)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 11월 9일에서 2026년 2월 8일로 연장했다. 이 연장은 회사가 RGX-121의 주요 연구에 참여한 모든 환자에 대한 장기 임상 데이터를 제출한 데 따른 것이다. 이 긍정적인 12개월 임상 데이터는 BLA에 이전에 제출된 동일한 환자에 대한 바이오마커 및 신경발달 데이터와 일치하며, 2025년 9월 국제 선천 대사 오류 회의(ICIEM)에서 발표될 예정이다.2025년 8월, FDA는 RGX-121 BLA에 대한 사전 라이센스 검사 및 생물 연구 모니터링 정보를 검사했으며, 어떠한 관찰 사항도 없었다. BLA 검토 과정에서 FDA는 안전성 관련 우려를 제기하지 않았다.리젠엑스바이오의 커런 M. 심슨 CEO는 "이 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 소년들은 신경발달 저하를 해결할 치료 옵션이 없으며, 헌터 증후군 커뮤니티는 이러한 환자들의 삶을 개선할 수 있는 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.RGX-121은 FDA로부터 고아 의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 고급 치료 의약품(ATMP) 분류를 받았다. RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제로, iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 중추신경계(CNS)에 전달하도록 설계되었다.IDS 유전자의 전달은 혈액-뇌 장벽을 넘어 세포 내에서 영구적인 iduronate-2-sulfatase(I2
솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 FDA가 베체트병 치료를 위한 고아약 지정을 승인했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 솔리제닉스는 미국 식품의약국(FDA)의 고아약 개발 사무소가 SGX945의 활성 성분인 두스케타이드에 대해 "베체트병 치료"를 위한 고아약 지정을 승인했다고 발표했다.이는 베체트병 환자에서 생물학적 효능과 안전성을 입증한 최근의 2a 임상 결과를 검토한 후 이루어진 결정이다.미국 고아약법은 희귀 질환 및 장애에 대한 안전하고 효과적인 치료제를 개발하도록 기업을 지원하고 장려하기 위해 제정되었으며, 미국 내 200,000명 미만의 환자가 영향을 받는 질환으로 정의된다.고아약 지정은 FDA의 최종 승인을 받을 경우 7년의 시장 독점권을 제공하며, 임상 시험을 위한 정부 보조금, 신규 의약품 신청(NDA) 제출 시 비싼 FDA 사용자 수수료 면제, 특정 세액 공제 등 다양한 재정적 및 규제적 혜택을 활용할 수 있는 기회를 제공한다.솔리제닉스의 크리스토퍼 J. 샤버 박사는 "베체트병은 치료가 필요한 분야로, 미국 내 18,000명, 유럽 50,000명, 터키 35만 명, 전 세계적으로는 100만 명이 이 질병에 영향을 받고 있다. 베체트병으로 인한 구강 아프타성 궤양 환자에서 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰된 만큼, 두스케타이드가 이 어려운 만성 자가면역 질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 되기를 바란다"고 말했다.두스케타이드는 SGX945(베체트병)와 SGX942(구강 점막염)의 활성 성분으로, 신체의 손상 및 감염에 대한 반응을 조절하여 항염증, 항감염 및 조직 치유 반응을 유도하는 새로운 클래스의 짧은 합성 펩타이드이다.두스케타이드는 84명의 건강한 자원자들을 대상으로 한 1상 임상 연구에서 안전성과 내약성을 입증했으며, 350명 이상의 구강 점막염 환자를 대상으로 한 2상 및 3상 임상 연구에서도 긍정적인 효능 결과를 보였다.두스케타이드는 8명의 베체트병 환자를 대상으로 한 2a 파일럿 연구
뉴로원메디컬테크놀러지스(NMTC, NEUROONE MEDICAL TECHNOLOGIES Corp )는 FDA 510(k) 승인을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 뉴로원메디컬테크놀러지스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OneRF® 삼차신경 절제 시스템을 시장에 출시할 수 있는 510(k) 승인을 받았다.이 시스템은 통증 치료를 위한 고주파 병변을 생성하거나 기능적 신경외과 절차를 위한 신경 조직 절제를 위한 절차에 사용된다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 적절히 승인하여 서명하였다.2025년 8월 18일자로 서명된 이 보고서는 데이비드 로사가 서명하였으며, 그는 최고경영자(CEO)로 재직 중이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.