크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 및 운영 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 19일, 크리스탈바이오테크는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 매출은 9,110만 달러로 2023년 4분기 대비 116% 증가했으며, 연간 매출은 2억 9,050만 달러로 2023년 대비 473% 증가했다.CFF TDN은 KB407 1상 프로토콜에 대한 전면 승인을 부여했다.분기 말 기준으로 현금 및 투자 자산은 7억 4,960만 달러에 달했다.크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난은 "지난해 우리의 상업적 및 재무적 강점 덕분에 상당한 수익 성장을 이룰 수 있었고, 글로벌 입지를 확장하며, 업계 선도적인 HSV-1 기반 유전자 전달 플랫폼을 통해 여러 임상 단계 프로그램을 발전시킬 수 있었다"고 말했다.2025년에는 VYJUVEK의 글로벌 출시를 실행하고, 희귀 질환 및 종양학 프로그램을 주요 이정표로 진행하여 재사용 가능한 유전자 치료제를 환자에게 더 가까이 가져오는 데 집중할 것이라고 덧붙였다.VYJUVEK(베레마겐 제퍼파벡-svdt)는 2024년 4분기 및 연간 순 제품 매출로 각각 9,110만 달러와 2억 9,050만 달러를 기록했으며, 4분기 총 매출 총이익률은 95%였다.2025년 2월 기준으로, 미국 내 VYJUVEK에 대한 510건 이상의 환급 승인을 확보했으며, 상업 및 메디케이드 플랜에 따라 97%의 생명에 대한 긍정적인 접근 결정이 이루어졌다.2024년 말 기준으로 주간 치료에 대한 환자 순응도는 85%를 유지했다.유럽 마케팅 승인 신청에 대한 의약품 사용 위원회의 의견이 2025년 1분기에 예상되며, 일본 신약 신청에 대한 의약품 및 의료기기청의 검토는 진행 중이다.크리스탈바이오테크는 KB803을 통해 DEB 환자의 각막 찰과상 빈도를 수집하기 위한 자연사 연구에 약 50명의 DEB 환
베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 운영 업데이트를 제공했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 베니테크바이오파마는 2024년 12월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과와 운영 업데이트를 발표했다.이 회사는 미국 증권거래위원회에 분기 보고서를 제출했다.또한, Oculopharyngeal Muscular Dystrophy(OPMD) 진단을 받은 피험자들을 대상으로 진행 중인 BB-301 임상 치료 연구에 대한 구두 초록이 수락됐다.2024년 임상 연구 데이터는 BB-301로 안전하게 치료된 첫 번째 피험자들에서 지속적이고 임상적으로 의미 있는 삼키기 기능 개선을 보여줬다.제레일 A. 뱅크스 박사는 말했다.BB-301은 OPMD의 삼킴 장애 증상을 개선하기 위해 설계된 새로운 유전자 치료제로, 현재 1b/2a 단계의 개방형 용량 증가 연구에서 안전성과 임상적 활동을 평가하고 있다.연구 피험자들에서 두 가지 삼킴 장애 원인이 관찰됐으며, BB-301의 저용량으로 안전하게 치료된 네 번째 피험자와 다섯 번째 피험자가 각각 2024년 12월과 2025년 2월 초에 치료를 받았다.2025년 2분기에는 여섯 번째 피험자가 저용량 BB-301으로 치료될 예정이다.베니테크는 올해 후반에 OPMD 피험자들을 대상으로 BB-301의 더 높은 용량으로 치료를 시작할 계획이다.2025년 2분기 재무 결과에 따르면, 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 총 수익은 0.0백만 달러로, 2023년 12월 31일로 종료된 분기와 동일하다.총 비용은 860만 달러로, 2023년 12월 31일로 종료된 분기의 690만 달러와 비교된다.연구 및 개발 비용은 510만 달러로, 2023년 동기와 동일하다.운영 손실은 860만 달러로, 2023년 동기의 690만 달러 손실과 비교된다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 7830만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.이 회사는 O
알리고스쎄라퓨틱스(ALGS, Aligos Therapeutics, Inc. )는 1억 5천만 달러 규모의 사모펀드를 조달했다고 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 알리고스쎄라퓨틱스가 2025년 2월 12일에 발표한 보도자료에 따르면, 이 회사는 약 1억 5천만 달러 규모의 사모펀드 조달을 위한 증권 매매 계약을 체결했다.이번 자금 조달은 ALG-000184의 2상 임상 연구 시작을 지원할 것으로 예상되며, 자금은 2026년 하반기까지 운영 자금을 연장하는 데 사용될 예정이다.이번 사모펀드는 생명과학 전문 투자 회사가 주도하며, 기존 및 신규 기관 투자자들이 참여하고 있다.알리고스는 이번 자금 조달로 확보한 순자금과 기존 현금, 현금성 자산 및 투자금을 활용하여 만성 B형 간염 바이러스 감염(CHB) 환자를 대상으로 ALG-000184의 2상 임상 연구를 지속적으로 진행할 계획이다.알리고스는 이번 자금 조달로 확보한 자금이 2026년 하반기까지 계획된 운영 자금을 충분히 지원할 것이라고 믿고 있다.이번 사모펀드에서 알리고스는 총 2,103,307주의 보통주를 판매하며, 이 중 1,427,000주는 의결권이 있는 보통주, 676,307주는 비의결권 보통주로 구성된다.또한, 1,922,511주의 의결권이 있는 보통주를 구매할 수 있는 사전 자금 조달 워런트와 2,012,909주의 의결권이 있는 보통주를 구매할 수 있는 동반 워런트도 포함된다.보통주와 동반 워런트의 결합 가격은 주당 26.0825달러이며, 사전 자금 조달 워런트와 동반 워런트의 결합 가격은 26.0824달러이다.각 사전 자금 조달 워런트는 주당 0.0001달러의 명목 행사 가격을 가지며, 즉시 행사 가능하고 전량 행사될 때까지 행사 가능하다.동반 워런트는 주당 26.02달러의 행사 가격을 가지며, 즉시 행사 가능하고 2032년 2월 13일에 만료된다.이번 사모펀드는 2025년 2월 13일에 마감될 예정이다.제프리와 파이퍼 샌들러가 이번 사모펀드의 배치 에이전트로 활동하며, H.C. 웨인라이트
에이아이엠이뮤노텍(AIM, AIM ImmunoTech Inc. )은 조류 인플루엔자 대응을 위한 임상 연구 계획을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 에이아이엠이뮤노텍이 2025년 2월 7일, 조류 인플루엔자 발생에 대응하기 위해 AIM의 Ampligen®과 아스트라제네카의 FluMist®의 조합 치료를 평가하는 후속 임상 연구 계획을 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.이 현재 보고서는 1995년 민간 증권 소송 개혁법(PSLRA)의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.'할 수 있다', '할 것이다', '예상하다', '계획하다', '기대하다', '계속하다', '믿다', '잠재적', '다가오는' 등의 단어는 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이다.이러한 미래 예측 진술은 여러 가지 위험과 불확실성을 포함하고 있다.회사는 투자자들에게 증권 거래 위원회에 제출한 서류에서 다양한 위험 요소와 주의 사항을 고려할 것을 권장한다.이 보도자료는 2025년 2월 7일자로 작성되었으며, 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무는 없다.회사는 아마렉스 임상 연구소(CRO)와 협력하여 AIM의 Ampligen과 아스트라제네카의 FluMist의 조합 요법에 대한 후속 임상 신약 신청(IND)을 위한 신청 및 관리 작업을 진행하고 있다.AIM은 연구 비용을 줄이기 위해 정부 및 산업의 협력 보조금을 요청하고 있다.제안된 새로운 임상 시험은 앨라배마 대학교 버밍햄 캠퍼스(UAB)에서 진행된 이전 회사 주관 임상 연구를 확장하는 것으로, 이 연구는 Ampligen을 비강 내 보조제로 투여했을 때 면역 반응이 증가하고 조류 인플루엔자 항체가 생성됐다는 결과를 보여주었다.AIM의 CEO인 토마스 K. 이퀄스는 "조류 인플루엔자는 심각하고 점점 더 커지는 공공 건강 위협으로 떠오르고 있다. 우리는 현재 승인된 백신 프로그램보다 더 넓은 범위를 제공하는 인플루엔자 백신 프로그램의
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 Netherton NOW 캠페인을 시작했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스는 2025년 2월 4일 Netherton 증후군의 심각하고 잘 이해되지 않은 영향을 조명하기 위해 "NETHERTON NOW" 캠페인을 시작했다.Netherton 증후군은 과거에 상당히 잘못 진단된 유전 질환으로, 이 질환을 가진 아기 중 최대 20%가 생존하지 못하는 것으로 추정된다. 이는 더 큰 인식과 새로운 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조한다.Netherton 증후군 환자는 과도한 피부 탈락과 함께 붉고 비늘 같은 피부로 고통받으며, 이는 고통스러운 가려움증과 심각한 감염을 유발할 수 있다. 이러한 감염은 입원, 천식, 알레르기 및 피부암으로 이어질 수 있다. 환자들은 또한 피부 표면을 통한 수분 손실에 취약하며 항상 탈수의 위험에 처해 있다.이 만성 질환은 환자와 그 가족의 삶의 모든 측면에 심각한 영향을 미치지만, 현재의 치료 옵션으로는 충분히 이해되거나 적절히 다루어지지 않고 있다. 현재 코인파마슈티컬스는 Netherton 증후군 환자에서 QRX003의 안전성과 효능을 평가하는 네 가지 임상 연구를 진행 중이다. 최근 발표된 임상 데이터는 이 제품이 질환 치료에 대한 잠재적 효능을 강조하고 있다.코인파마슈티컬스는 또한 QRX003로 12주 동안 치료한 환자의 피부 변화에 대한 사진 증거를 공개했다. NETHERTON NOW 웹사이트는 환자와 가족이 경험을 공유하고 연결을 구축할 수 있는 플랫폼을 제공하며, Netherton 증후군에 대한 공공 인식을 높이기 위해 교육 자료와 연구 발전에 대한 업데이트를 제공하는 종합적인 자원 허브 역할을 할 예정이다.nethertonnow.com 웹사이트에 포함된 정보는 본 8-K 양식의 현재 보고서에 참조되지 않으며, 이 웹사이트에 대한 모든 언급은 비활성 텍스트 참조로만 의도된다. 추가 정보로, 코인파마슈티컬스는 2025년 2월 4일 기준
글루코트랙(GCTK, Glucotrack, Inc. )은 첫 인체 임상 연구를 성공적으로 완료했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 글루코트랙이 2025년 2월 4일, 첫 인체 임상 연구의 성공적인 완료를 발표했다.이 연구는 지속적인 혈당 모니터링을 위한 중요한 이정표로, 주요 목표를 달성했으며, 절차나 장치와 관련된 심각한 부작용이 보고되지 않았다.이 연구는 쇄골 정맥에 배치된 최초의 실시간 지속 혈당 모니터(CBGM)를 사용하여, 전통적인 지속 혈당 모니터가 측정하는 간질액의 한계를 넘어 직접적인 혈당 측정을 가능하게 했다.글루코트랙의 CEO인 폴 V. 구드 박사는 "이 첫 인체 임상 연구의 결과에 매우 기쁘다. 이는 CBGM 센서 리드의 안전성을 입증한다"고 말했다.연구는 4일 동안 진행된 단일군 연구로, CBGM 센서 리드의 배치, 사용 및 제거의 안전성과 절차적 측면에 중점을 두었다.연구 참가자 6명은 당뇨병 진단을 받은 환자들로, 연구 기간 동안 CBGM 센서 리드는 혈관 내에 배치되었고, 피부에 부착된 프로토타입 센서 전자 부품에 연결되었다.연구는 CBGM 센서 리드의 기능을 확인했으며, 배치 및 제거 절차는 중재 심장 전문의에 의해 성공적으로 수행되었다.글루코트랙의 CBGM은 3년 동안 지속적으로 정확한 혈당 모니터링을 제공하는 장기 이식형 장치로, 외부 부품이 없는 편리하고 덜 침습적인 솔루션을 제공한다.글루코트랙의 CBGM에 대한 자세한 정보는 glucotrack.com에서 확인할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
턴스톤바이오로직스(TSBX, Turnstone Biologics Corp. )는 전략적 대안 탐색 계획을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 4일, 턴스톤바이오로직스가 자사의 사업 및 운영에 대한 평가를 완료했다. 이 회사는 TIDAL-01의 모든 임상 연구를 중단하고 프로그램의 추가 개발을 중단하기로 결정했다.턴스톤의 경영진과 이사회는 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안을 탐색하고 검토하는 과정을 시작했다. 턴스톤의 사장 겸 CEO인 샘미 파라 박사는 "선택된 TIL 치료를 위한 제조는 프로세스 개선에 대한 지속적인 투자를 요구한다. 이러한 자본 집약적인 요구 사항과 향후 자금 필요성 및 현재 금융 시장을 신중히 검토한 결과, 회사는 TIDAL-01의 개발을 중단하고 고형 종양에서 이 프로그램을 평가하는 모든 임상 연구를 종료하기로 결정했다"고 말했다.턴스톤은 이 과정에서 재무 자문사를 고용했으며, 인수, 합병, 사업 결합, 자산 매각, 라이센스 부여 또는 기타 거래와 같은 잠재적 전략적 대안을 탐색할 계획이다. 턴스톤은 가치 실현을 지원하는 데 필수적인 모든 직원을 유지할 예정이다. 또한 턴스톤은 인력을 줄이고 추가 비용 절감 및 현금 보존 조치를 시행할 예정이다.파라 박사는 "임상 개발 노력에 참여한 환자, 연구자 및 협력자에게 깊은 감사를 전하고 싶다. 이 프로그램에 열심히 일한 턴스톤 팀원들과 우리 회사에 대한 주주들의 헌신에도 진심으로 감사드린다"고 덧붙였다.턴스톤바이오로직스는 고형 종양 환자를 치료하고 치유하기 위한 차별화된 접근 방식을 가진 임상 단계의 생명공학 회사로, 선택된 종양 침윤 림프구(TIL) 치료를 선도하고 있다. 이 회사의 차세대 TIL 치료는 가장 강력한 종양 반응 T 세포인 선택된 TIL을 식별, 선택 및 확장하는 데 기반하고 있으며, 1세대 대량 TIL의 한계를 극복하도록 설계되었다.이 보도자료는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 이러한 진술은 회사의
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 ELEVATE-44-201 임상 연구 승인을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 3일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ENTR-601-44의 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-201을 시작할 수 있는 승인을 받았다.이 연구는 듀센 근육 위축증(DMD) 환자 중 DMD 유전자에서 엑손 44 스키핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "MHRA의 승인은 엔트라다의 성장에 있어 새로운 단계이며, 듀센 근육 위축증 환자 가족에 대한 우리의 약속을 실현하는 데 한 걸음 더 나아가는 것"이라고 말했다.이어 "ENTR-601-44의 글로벌 다투여 임상 연구를 시작하게 되어 기쁘며, 이는 효과적인 치료 용량으로 진행될 것이라고 믿는다"고 덧붙였다.ELEVATE-44-201은 안전성, 내약성 및 효과성을 평가하기 위한 글로벌 1/2상 연구로, 약 24명의 환자를 대상으로 진행된다. 연구는 6주마다 투여되며, 계획된 용량은 6 mg/kg에서 18 mg/kg까지 다양하다. 연구 참가자는 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.엔트라다쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 내에 ELEVATE-44-201을 시작할 예정이다. MHRA의 승인은 ENTR-601-44의 단일 용량에 대한 1상 임상 연구 완료 후 이루어졌다. 이 연구는 ENTR-601-44가 건강한 자원자들에게 일반적으로 잘 견디며, 심각한 부작용이나 약물 관련 부작용이 없음을 보여주었다.ENTR-601-44는 엔트라다의 듀센 근육 위축증 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손을 해결하기 위해 설계되었다. DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이에 의해 발생하는 희귀 질환으로
알라코스(ALLK, Allakos Inc. )는 임상 1상 연구 결과와 사업 업데이트를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 27일, 알라코스는 업데이트된 기업 프레젠테이션을 발표했다. 이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록으로 첨부되어 있다. 이 문서의 모든 정보는 '파일'로 간주되지 않으며, 증권 거래법 제18조의 책임에 해당하지 않는다.알라코스는 재구성 활동의 비용 추정, 이러한 비용의 지급 시기, 2024년 말 및 2025년 2분기 현금 및 투자 추정치, 재구성 활동 및 계획, 전략적 대안 탐색에 대한 기대를 포함한 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 이러한 진술은 알라코스의 추정 및 가정에 기반하고 있으며, 실제 결과는 다를 수 있다.알라코스는 2024년 4분기 말에 약 81백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 투자를 보유하고 있으며, AK006 개발 종료를 위한 재구성 활동에 약 34백만 달러에서 38백만 달러의 현금이 사용될 것으로 추정하고 있다. 이 재구성 비용의 대부분은 2025년 1분기와 2분기에 지급될 예정이다. 2025년 6월 30일에는 약 35백만 달러에서 40백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 투자를 보유할 것으로 예상하고 있다.알라코스는 AK006과 관련된 임상, 제조, 연구 및 행정 기능을 중단하고, 약 75%의 인력을 감축할 계획이다. 약 15명의 직원은 전략적 대안을 탐색하고, 규제 및 재무 보고 요구 사항을 준수하며, 1상 임상 연구를 종료하기 위해 유지될 예정이다.또한, AK006의 만성 자발적 두드러기(CSU) 임상 1상 연구 결과에 따르면, 34명의 성인 환자가 포함되었으며, 안전성 및 내약성을 주요 평가 지표로 삼았다. UAS7 점수는 환자가 보고한 결과로, 질병 활동성을 평가하는 데 사용되며, AK006 치료군의 평균 UAS7 점수는 34.4였다. AK006은 두통, 주입 관련 반응, COVID-19와 같은 경미한 부작용이 관찰되었으며, 안전성 프로파일이 양호한 것으로 평가되었다.이러한 결과는 알라코
펄스바이오사이언스(PLSE, PULSE BIOSCIENCES, INC. )는 나노초 PFA 360° 심장 카테터 시스템의 임상 연구 결과를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 21일, 펄스바이오사이언스는 자사의 나노초 PFA 360° 심장 카테터 시스템에 대한 첫 번째 인체 적합성 연구의 최신 데이터를 발표했다.이 연구는 30명의 초기 환자에서 심방세동(AF) 치료에 성공적으로 적용되었으며, 77명의 환자가 6명의 연구자에 의해 치료받았다.연구에 참여한 의사로는 드. 비벡 레디와 교수 페트르 노이질이 있으며, 프라하의 나 홀몰체 병원과 하셀트의 제사 병원에서 진행되었다.초기 30명의 환자에 대한 재매핑 결과는 약 3개월 후에 완료되었다.초기 연구 결과는 다음과 같다.모든(100%) 병변이 전도 차단으로 급성 성공을 거두었으며, 폐정맥 격리(PVI)의 성공률은 약 3개월 후 92.4%(109/118)였다.총 PVI 절제 시간은 11.6 ± 4.5분이었고, 총 절차 및 투시 시간은 각각 88.3 ± 30.1분과 6.9 ± 2.4분이었다.좌심방 체류 시간은 29.6 ± 15.3분이었다.1건의 주요 SAE(심장 천공)와 2건의 AEs가 발생했으며, 이 중 1건은 현기증(1명; 보존적 치료)과 1건은 크레아티닌 상승(1명; IV 생리식염수로 치료)으로, 모든 AEs는 후유증 없이 해결되었다.또한, AF 심포지엄에서는 nsPFA 360° 심장 카테터의 3D 매핑 및 내비게이션을 강조한 라이브 사례 전송이 진행되었으며, 교수 페트르 노이질과 드. 모리토시 후나사코, 얀 페트루가 성공적인 라이브 사례를 수행하여 폐정맥을 신속하게 격리하는 능력을 보여주었다.펄스바이오사이언스의 CEO이자 공동 의장인 폴 라비올레트는 "우리는 초기 임상 작업을 수행하고 있는 저명한 전기생리학자들의 지원에 감사드리며, 이들이 과학 공동체에 임상 성과를 발표하고 있다. 우리는 나노초 PFA가 AF 절제를 위한 안전성, 효율성 및 효과성을 개선할 차세대 에너지 방식이라고 믿는
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 Netherton 증후군에 대한 QRX003의 임상적 효능 추가 데이터를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스는 오늘 Netherton 증후군에 대한 QRX003의 잠재적 효능에 대한 추가 임상 증거를 발표했다.2024년 12월과 2025년 1월에 코인파마슈티컬스는 진행 중인 오픈 라벨 연구에서 첫 번째 피험자에게 하루 두 번 투여한 결과, 12주 테스트의 중간 및 완료 시점에서 긍정적인 데이터를 발표했다.이 연구는 모든 측정된 임상 지표에서 명확한 개선 증거를 보여주었다.오늘 코인파마슈티컬스는 QRX003 치료 중단 후 4주 경과한 해당 피험자에 대한 추가 데이터를 공유하고 있다.아래에서 보여주듯이, QRX003로 12주 동안 테스트한 모든 긍정적인 임상 혜택은 치료 중단 후 4주 만에 완전히 역전되었으며, 이로 인해 피험자의 질병 상태는 QRX003 치료 이전의 기준 상태로 되돌아갔다.오픈 라벨 연구 B파트에서 QRX003을 하루 두 번 투여한 첫 번째 환자 데이터는 다음과 같다.- End Point: M-IASI* | Baseline: 18 | 6 weeks (Treatment period midpoint): 4 | 12 weeks (End of treatment period): 3 | 4 weeks post discontinuation of treatment: 18- End Point: WINRS** | Baseline: 7 | 6 weeks (Treatment period midpoint): 4 | 12 weeks (End of treatment period): 2 | 4 weeks post discontinuation of treatment: 8- End Point: IGA*** | Baseline: Moderate | 6 weeks (Treatment period midpoint): Mild | 12 weeks (End of treatment
인카넥스헬스케어(IXHL, Incannex Healthcare Inc. )는 IHL-42X의 약리학적 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 23일, 인카넥스헬스케어가 폐쇄성 수면 무호흡증 치료를 위한 경구 복합 약물 IHL-42X의 약리학적 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이와 관련된 추가 정보는 본 문서의 부록 99.1에 첨부된 보도자료에 포함되어 있으며, 이 문서의 내용에 통합되어 있다.인카넥스헬스케어는 임상 단계의 생물의약품 회사로, 복합 약물 개발을 선도하고 있다.이번 연구는 IHL-42X의 약리학적 특성과 안전성을 평가하기 위해 설계되었으며, 건강한 자원봉사자를 대상으로 호주 두 곳에서 무작위 4기 교차 연구로 진행되었다.연구에는 125명이 참여하였고, 이 중 114명이 모든 치료 기간을 완료했다.각 치료 기간은 IHL-42X(드로나비놀 5mg, 아세타졸아미드 250mg) 또는 드로나비놀(5mg), 아세타졸아미드(250mg)를 공복 또는 식사 후에 투여하는 방식으로 진행되었다.연구 결과, IHL-42X의 생체이용률이 확인되었으며, 드로나비놀과 아세타졸아미드의 전달이 이루어졌음을 보여주었다.IHL-42X의 약리학적 프로필은 각각의 기준 약물과 유사하였고, 약물 분자의 총 노출 수준도 동등하게 관찰되었다.또한, IHL-42X를 식사와 함께 투여했을 때 아세타졸아미드에 대한 전반적인 노출에 실질적인 식사 효과가 없음을 나타냈다.연구 기간 동안 심각한 부작용은 보고되지 않았으며, 치료 유발 부작용(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE)의 비율은 IHL-42X 공복 기간 동안 57.4%로 드로나비놀 공복 기간의 52.1%와 유사하였다.아세타졸아미드 공복 치료 기간 동안 TEAE를 보고한 피험자는 37.8%였다.이 데이터는 기준 약물에 대한 과학적 다리를 구축하여, 인카넥스헬스케어가 FDA 505(b)(2) 신약 신청을 위한 기존의 안전성 및 독성 데이터를 활용할 수 있게 한
트로스파르마(TRAW, Traws Pharma, Inc. )는 H5N1 조류 인플루엔자 치료를 위한 티복사비르 마르복실의 1상 연구를 완료하고 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 23일, 트로스파르마는 H5N1 조류 인플루엔자 치료를 위한 단일 용량의 경구용 실험 약물인 티복사비르 마르복실의 1상 연구를 완료했다고 발표했다.이 발표는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 해당 내용은 본 보고서에 포함되어 있다.트로스파르마는 호흡기 바이러스 질환 치료를 위한 경구용 소분자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 이번 1상 임상 연구는 건강한 자원봉사자를 대상으로 진행되었으며, 약물의 약리학적 데이터가 치료 및 조류 인플루엔자 예방을 위한 추가 개발을 지원한다.트로스파르마의 CEO인 베르너 카우트릴스 박사는 "건강한 자원봉사자에서의 임상 데이터가 조류 인플루엔자의 증가하는 위협에 대응하기 위한 티복사비르 마르복실의 가속 개발을 지원한다고 믿는다"고 말했다.또한, 트로스파르마의 CMO인 로버트 R. 레드필드 박사는 "조류 인플루엔자로 인한 첫 번째 미국 사망자와 상업적 가금류 농장으로의 확산은 공공 건강에 대한 증가하는 위협을 강조한다"고 언급했다. 그는 "H5N1 조류 인플루엔자에 대한 입증된 활성을 가진 새로운 항바이러스 치료제가 필요하다"고 덧붙였다.1상 연구의 주요 결과는 티복사비르 마르복실의 안전성과 내약성을 입증했으며, 약물 저항성 인플루엔자 바이러스에 대한 강력한 억제 효과를 보였다.티복사비르 마르복실은 계절성 인플루엔자 치료를 위한 다수의 기회를 제공하는 다수의 시장을 겨냥하고 있으며, 팬데믹 인플루엔자 발생 시 추가적인 기회를 제공할 것으로 기대된다.트로스파르마는 환자와 취약한 인구를 위한 혁신적인 화합물을 제공하기 위해 최첨단 약물 개발 기술을 활용하고 있으며, 바이러스 감염 질환의 부담을 완화하기 위한 솔루션을 구축하는 것을 목표로 하고 있다.현재 트로스파르마는 H5N1 조류 인플루엔자에 대한 치료제로
