솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 FDA가 베체트병 치료를 위한 고아약 지정을 승인했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 솔리제닉스는 미국 식품의약국(FDA)의 고아약 개발 사무소가 SGX945의 활성 성분인 두스케타이드에 대해 "베체트병 치료"를 위한 고아약 지정을 승인했다고 발표했다.이는 베체트병 환자에서 생물학적 효능과 안전성을 입증한 최근의 2a 임상 결과를 검토한 후 이루어진 결정이다.미국 고아약법은 희귀 질환 및 장애에 대한 안전하고 효과적인 치료제를 개발하도록 기업을 지원하고 장려하기 위해 제정되었으며, 미국 내 200,000명 미만의 환자가 영향을 받는 질환으로 정의된다.고아약 지정은 FDA의 최종 승인을 받을 경우 7년의 시장 독점권을 제공하며, 임상 시험을 위한 정부 보조금, 신규 의약품 신청(NDA) 제출 시 비싼 FDA 사용자 수수료 면제, 특정 세액 공제 등 다양한 재정적 및 규제적 혜택을 활용할 수 있는 기회를 제공한다.솔리제닉스의 크리스토퍼 J. 샤버 박사는 "베체트병은 치료가 필요한 분야로, 미국 내 18,000명, 유럽 50,000명, 터키 35만 명, 전 세계적으로는 100만 명이 이 질병에 영향을 받고 있다. 베체트병으로 인한 구강 아프타성 궤양 환자에서 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰된 만큼, 두스케타이드가 이 어려운 만성 자가면역 질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 되기를 바란다"고 말했다.두스케타이드는 SGX945(베체트병)와 SGX942(구강 점막염)의 활성 성분으로, 신체의 손상 및 감염에 대한 반응을 조절하여 항염증, 항감염 및 조직 치유 반응을 유도하는 새로운 클래스의 짧은 합성 펩타이드이다.두스케타이드는 84명의 건강한 자원자들을 대상으로 한 1상 임상 연구에서 안전성과 내약성을 입증했으며, 350명 이상의 구강 점막염 환자를 대상으로 한 2상 및 3상 임상 연구에서도 긍정적인 효능 결과를 보였다.두스케타이드는 8명의 베체트병 환자를 대상으로 한 2a 파일럿 연구
머스탱바이오(MBIO, MUSTANG BIO, INC. )는 미국 FDA가 MB-101에 대한 고아약 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 머스탱바이오(이하 '회사' 또는 '머스탱')는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MB-101(IL13Ra2 표적 CAR T세포)에 대한 고아약 지정을 승인받았다.이 치료제는 재발성 미만형 및 비형성 아교세포종(아교세포종)과 교모세포종(GBM) 치료에 사용된다. FDA는 드문 질병이나 장애의 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 약물 및 생물학적 제제에 대해 고아약 지정을 부여한다.고아약 지정은 임상 시험 비용에 대한 세금 공제와 처방약 사용자 수수료 면제와 같은 특정 인센티브를 제공한다. 고아약 지정을 받은 제품은 해당 질병에 대해 7년간 시장 독점권을 부여받는다.머스탱의 사장 겸 CEO인 마누엘 리치먼(M.D.)은 “MB-101이 제때에 고아약 지정을 받게 되어 기쁘다. MB-101에 대한 고아약 지정은 이전에 MB-108에 대해 부여된 고아약 지정과 함께 우리의 과학에 대한 강력한 검증이 된다. 우리는 MB-101과 MB-108의 조합을 통해 악성 교모세포종 및 고등급 아교세포종 환자들에게 잠재적인 치료 옵션으로 발전시키기를 희망한다”고 말했다.또한, 2022년 미국암연구협회(AACR) 연례 회의에서 발표된 전임상 데이터는 재발성 GBM 치료를 최적화하기 위한 조합 요법을 지지한다. MB-108은 종양 미세환경(TME)을 재형성하여 차가운 종양을 뜨거운 종양으로 만들고, MB-101 CAR-T 세포 치료의 효능을 개선할 수 있다.시티 오브 호프의 2024년 Nature Medicine 논문에 따르면, MB-101로만 치료받은 2명의 환자가 각각 7.5개월과 66개월 동안 지속된 완전 반응을 보였다. 현재 MB-101과 MB-108의 임상 시험은 계속 진행 중이다. 회사는 재발성 GBM 및 고등급 아교세포종에 대한 MB-109 프로그램을 추가로 개발하기 위해 추가 자금
