펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2025년 1분기 실적을 발표했다.2025년 3월 31일 기준으로, 회사는 총 자산이 127,393천 달러에 달하며, 이 중 유동 자산은 101,047천 달러로 집계됐다.유동 자산에는 현금 및 현금성 자산이 43,633천 달러, 시장성 증권이 54,148천 달러, 선급비용 및 기타 유동 자산이 3,266천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 자산은 150,883천 달러였으며, 유동 자산은 123,761천 달러였다.회사의 총 부채는 35,588천 달러로, 유동 부채는 20,431천 달러에 달한다.유동 부채에는 매입채무가 2,699천 달러, 발생비용이 14,615천 달러, 운영 리스 부채가 3,117천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 부채는 32,263천 달러였다.주주 지분은 91,805천 달러로, 2024년 12월 31일 기준 118,620천 달러에서 감소했다.2025년 1분기 동안 연구개발 비용은 25,378천 달러로, 2024년 1분기 14,732천 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 5,943천 달러로, 2024년 1분기 5,066천 달러에서 소폭 증가했다.회사는 2025년 1분기 동안 총 운영 손실이 31,321천 달러에 달했으며, 순손실은 30,202천 달러로 집계됐다.주당 순손실은 0.92달러로, 2024년 1분기 0.63달러에 비해 증가했다.펩젠은 현재 DMD 및 DM1 치료를 위한 두 가지 주요 제품 후보인 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1의 임상 개발을 진행 중이다.PGN-EDO51은 DMD 환자를 대상으로 하는 2상 임상시험인 CONNECT1에서 초기 데이터를 보고했으며, 5 mg/kg 용량에서 높은 엑손 스키핑과 디스트로핀 생산을 나타냈다.그러나, 2024년 12월 FDA는 CONNECT2 임상시험에 대한 임상 보류 통지를 발송했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 97.8백
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리 EDO 플랫폼의 독특한 능력은 올리고뉴클레오타이드를 세포의 핵으로 효율적으로 전달하는 것으로, 이는 우리의 차별화된 파이프라인의 기초가 된다. 두 프로그램에서의 유망한 임상 데이터는 우리의 기술이 광범위한 잠재력을 가지고 있다는 믿는 근거가 된다"고 말했다.이어서 그는 "DM1 및 DMD 임상 프로그램에 있어 펩젠에게는 중요한 12개월이 될 것이며, FREEDOM-DM1 연구에서 보고된 초기 결과는 단일 치료 용량 후 잠재적으로 최고의 스플라이싱 교정 효과를 보여주었다. 우리는 올해 하반기에 15 mg/kg 코호트의 데이터를 공유할 것으로 기대하고 있다"고 덧붙였다.펩젠은 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 재무 결과를 다음과 같이 발표했다.현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 9,778만 달러로, 현재 계획된 운영을 바탕으로 12개월 이상 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다. 연구 및 개발 비용은 2,538만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,473만 달러와 비교된다. 일반 관리 비용은 593만 달러로, 2024년 같은 기간의 506만 달러와 비교된다. 순손실은 3,020만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.92달러이다.2025년 3월 31일 기준으로 약 3,267만 주가 발행되었다.펩젠은 PGN-EDODM1과 PGN-EDO51의 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트도 발표했다. PGN-EDODM1은 1형 근긴장증(DM1) 치료를 위한 후보 물질로, FREEDOM-DM1 임상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 보고했다. 5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 코호트에서 안전성 프로필이 유망하게 나타났으며, 28일 후 스플라이싱 교
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 이사회의 두 신임 이사를 임명했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 임상 단계의 생명공학 회사인 펩젠이 이사회의 신임 이사로 리사 와이먼과 미첼 하. 파이너 박사를 임명했다.두 신임 이사는 생명과학 분야에서 수십 년의 경력을 보유한 전문가들이다.펩젠의 사장 겸 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "리사와 미치를 이사회에 맞이하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "리사의 중후기 임상 시험을 위한 제조 확장 능력과 글로벌 규제 기관을 통한 임상 단계 회사의 안내 능력, 미치의 과학 혁신 추진 경험과 획기적인 연구를 생명을 변화시키는 치료제로 전환하는 능력이 펩젠에 중요한 시기에 이사회를 넓히고 강화할 것"이라고 덧붙였다.두 신임 이사의 지도는 펩젠의 중간 단계 임상 시험을 진행하고 최첨단 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드 플랫폼의 잠재력을 최대한 발휘하는 데 매우 중요할 것이다.리사 와이먼은 최근 스콜라 록의 최고 기술 및 품질 책임자로 임명되었다.이전에는 제너레이트:바이오메디신스에서 최고 기술 운영 책임자 및 최고 디지털 책임자로 재직하며 CMC, 기술 개발, IT, 품질 및 공급 운영 팀을 이끌었다. 그 이전에는 액셀론 파마에서 기술 운영 및 품질의 수석 부사장으로 재직하며 회사를 연구 중심의 기관에서 상업 단계의 생명공학 회사로 변모시키는 데 중요한 역할을 했다. 그녀는 또한 폐동맥 고혈압 치료제인 Winrevair™의 개발을 위한 CMC 전략을 주도했으며, 액셀론의 첫 상업 제품인 Reblozyl®의 출시에도 기여했다.미첼 하. 파이너 박사는 엘리베이트바이오의 공동 창립자이자 전략 고문으로, 이전에는 생명 편집 사업인 라이프 에디트 테라퓨틱스의 CEO로 재직했다. 그는 블루버드 바이오에서 최고 과학 책임자로 재직하며 네 가지 승인된 치료제의 개발을 이끌었다. 34년 이상의 유전자 치료 경험을 보유한 그는 여러 회사의 공동 창립자이거나 임원으로 재직했으며, 아드버움 바이오테크놀로지스, 셀 제네
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 최고 의학 책임자가 사임을 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 미셸 L. 멜리온 박사가 펩젠의 최고 의학 책임자 직위에서 사임한다고 발표했다. 그녀의 사임은 2025년 4월 4일 영업 종료 시점부터 효력이 발생한다. 멜리온 박사의 사임은 회사와의 의견 불일치로 인한 것이 아니다. 이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 노엘 도넬리, 최고 재무 책임자이다. 서명 날짜는 2025년 3월 28일이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 펩젠은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 "펩젠, 2024년 4분기 및 연간 재무 결과 및 최근 기업 하이라이트 보고"라는 제목의 보도자료를 발행했다.보도자료에는 현재 진행 중인 FREEDOM-DM1 임상 시험에서의 긍정적인 초기 결과가 포함되어 있으며, 5 mg/kg 및 10 mg/kg 투여군에서 각각 12.3% 및 29.1%의 평균 스플라이싱 교정이 관찰됐다.FREEDOM-DM1 15 mg/kg 투여군은 현재 투여 중이며, 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.CONNECT1-EDO51 10 mg/kg 투여군은 완전히 등록되었으며, 결과는 2025년 3분기에 발표될 예정이다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리는 FREEDOM-DM1에서의 초기 결과를 보고했으며, 이는 DM1 환자에서 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 강력한 스플라이싱 교정을 보여줬다. 우리는 이러한 데이터가 우리의 혁신적인 EDO 플랫폼이 약물을 핵으로 전달할 수 있는 잠재력을 입증하는 데 기여한다고 믿는다"고 말했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권은 120.2백만 달러로, 이는 현재 계획된 운영을 2026년까지 지원할 것으로 예상된다.연구 및 개발 비용은 2024년 3개월 동안 19.0백만 달러로, 2023년 같은 기간의 16.3백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 연구 및 개발 비용은 76.5백만 달러로, 2023년의 68.1백만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 2024년 3개월 동안 5.4백만 달러로, 2023년 같은 기간의 4.5백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 일반 관리 비용은 21.3백만 달러로, 2023년의 16.6백만 달러에 비해 증가했다.2024년 3개월 동안의 순손실은 22.2백만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 CONNECT 프로그램 업데이트를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 29일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 중증 근육병인 듀셴 근육 위축증(DMD) 치료를 위한 PGN-EDO51의 CONNECT 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트를 제공했다.이 프로그램은 엑손 51 스키핑 접근법에 적합한 환자를 대상으로 한다.CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 2상 개방형 다상승 용량(MAD) 임상 시험으로, DMD를 앓고 있는 소년과 젊은 남성을 두 개의 집단으로 모집하고 있으며, 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 스키핑, 근육 조직 농도를 평가하는 것을 목표로 한다.10 mg/kg 집단은 완전히 모집되었고(n=4), 5 mg/kg 집단(n=3)의 참가자들은 장기 연장 연구에서 해당 용량으로 계속 투여되고 있다.회사는 2025년 연말까지 10 mg/kg 집단의 임상 데이터를 보고할 계획이다.10 mg/kg 집단의 두 참가자는 이전에 무증상 저마그네슘혈증으로 보고되었으나, 지속적인 경구 마그네슘 보충으로 기초 수준으로 회복되었다.이들 중 한 참가자는 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소로 인해 투여가 일시 중단되었으나, 이 사건은 사전 지정된 용량 제한 독성 기준을 충족하지 않았다.후속 핵 스캔 결과, 측정된 사구체 여과율은 정상 범위에 있었다.해당 참가자의 eGFR은 개선되고 있으며, 연구자는 이 값이 정상화됨에 따라 투여 재개를 평가하고 있다.회사는 이 사건과 관련된 잠재적 혼란 요소를 검토하여 그 발생 원인을 더 잘 이해하고자 한다.회사는 캐나다 보건부로부터 5 mg/kg 및 10 mg/kg 집단의 환자 투여가 현재 용량 수준에서 계속될 수 있다는 통지를 받았으며, 추가 용량 증가 또는 현재 용량 수준에서의 추가 참가자 모집 전에 안전성 우려를 해결하기 위해 추가 정보를 요청받았다.회사는 캐나다 보건부와 협력하여 질문에 답변하고 있다.CONNECT2-EDO51은 현재 영국에서 진행
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 3분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 7일, 펩젠은 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 업데이트를 발표했다.제임스 맥아더 박사, 펩젠의 사장 겸 CEO는 "우리는 3분기 동안 파이프라인과 조직에서 이룬 진전에 대해 기쁘게 생각하며, 주요 임상 프로그램을 지속적으로 발전시키고 연구 및 임상 개발 노력을 이끌기 위해 폴 스트렉을 영입하여 리더십 팀을 강화했다"고 말했다.폴 스트렉 박사는 "우리 DM1 프로그램에서 FREEDOM-DM1 연구의 10 mg/kg 집단이 완전히 등록되었으며, 5 mg/kg 및 10 mg/kg 집단의 데이터가 긍정적
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 3분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이번 보고서에 따르면, 회사는 2024년 3분기 동안 연구 및 개발 비용으로 1억 7,722만 달러를 지출했으며, 이는 2023년 3분기의 2억 5,540만 달러에 비해 감소한 수치다.일반 관리 비용은 5,449만 달러로, 2023년 3분기의 4,240만 달러에서 증가했다.총 운영 비용은 2억 3,171만 달러로, 2023년 3분기의 2억 4,780만 달러에 비해 감소했다.운영 손실은 2억 3,171만 달러로, 2023년 3분기의 2억 4,780만 달러에 비해 개선됐다.회사는 2024년 9월 30일 기준으로 현금
