앱터보테라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 ASH 2025에서 Mipletamig의 안전성과 높은 관해율을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱터보테라퓨틱스가 2025년 12월 9일 보도자료를 통해 미국 혈액학회(ASH) 2025에서 전방위 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에 대한 mipletamig의 안전성과 높은 관해율을 발표했다.임상 1b/2 RAINIER 시험의 용량 최적화 코호트 1-3에서 mipletamig와 AZA/VEN의 조합이 높은 관해율과 뛰어난 안전성/내약성 프로필을 보여주었으며, 이는 집중 화학요법에 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자들에게 적용된다.임상 시험에서 치료받은 환자 100%가 현재까지 사이토카인 방출 증후군(CRS)에서 자유로웠으며, 평가 가능한 환자들 중 93%가 전체 반응률(ORR)을 기록했다.87%는 완전 관해(CR) 또는 완전 관해 혈액 표지가 회복되지 않은 상태(CRi)를 달성했으며, 73%는 완전 관해를 기록했다.최소 잔여 질병(MRD) 평가 가능한 CR/CRi 환자 중 60%가 MRD 음성 상태를 달성했으며, 이는 일반적으로 더 강력하고 지속적인 반응과 연관된다.ORR 환자 중 43%는 TP53 유전자 변이를 가지고 있었으며, 이는 AML 환자에서 일반적으로 나쁜 예후와 연관된다.환자들의 평균 연령은 75세로, 집중 치료에 적합하지 않은 인구를 반영한다.RAINIER 시험에서 이 삼중 요법은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 주입 관련 반응과 혈액학적 사건이 가장 흔한 부작용으로 나타났다.특히 CRS는 관찰되지 않았으며, 이는 조합 요법에서 이 분자의 차별화된 안전성 프로필을 지지한다.앱터보테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 Dirk Huebner 박사는 "이 데이터는 특히 관해율과 CRS의 부재가 mipletamig의 전방위 AML 요법으로서의 가능성을 강조한다"고 말했다.이어 "우리는 코호트 전반에 걸쳐 안전성과 효능 프로필에 고무되고 있으며, 이 프로그램을 후속 단계로 진행
컬리넌매니지먼트(CGEM, Cullinan Therapeutics, Inc. )는 67회 ASH 회의에서 CLN-049의 AML 관련 임상 데이터를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 컬리넌매니지먼트가 2025년 12월 8일, CLN-049의 임상 데이터를 발표했다.CLN-049는 FLT3xCD3 이중 특이성 T 세포 결합제로, 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수형성이상증후군(MDS) 환자들을 대상으로 한 1상 연구에서 promising한 효능을 보였다.이 데이터는 67회 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표되었으며, 2025년 12월 8일 오전 10시 45분(ET)에 구두 발표로 진행되었다.임상 데이터에 따르면, 2025년 8월 기준으로 45명의 환자가 등록되었으며, 이 중 39명이 AML, 3명이 MDS/AML, 3명이 MDS 환자였다.환자들은 FLT3 세포 표면 발현에 관계없이 8개 코호트에 배정되었고, 41명의 환자가 최소 한 번의 치료 반응 평가를 완료했다.AML 환자들은 중간에 2회의 치료를 받았으며(범위: 1-8회), CR(완전 반응) 및 CRc(복합 완전 반응) 비율이 각각 31%로 나타났다.특히, 12 μg/kg의 최고 용량에서 CR/CRh 비율이 31%로 나타났고, 6 μg/kg 이상의 용량에서 25%의 CR/CRh 비율이 관찰되었다.반응 지속성에 대한 데이터도 긍정적이었으며, 6 μg/kg 이상의 용량에서 CR/CRh 반응을 보인 환자 중 63%가 16주 이상의 반응 지속 기간을 보였다.안전성 프로파일도 긍정적이었다.45명의 환자 중 35.6%가 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 경험했으며, 20%는 발열성 호중구감소증을 보였다.대부분의 CRS 사건은 1등급 또는 2등급으로 제한되었고, 3등급 CRS는 관찰되지 않았다.컬리넌매니지먼트는 CLN-049의 개발을 미국 식품의약국(FDA)의 패스트 트랙 지정을 받아 진행할 예정이다.2026년 초에는 추가 코호트 확장이 계획되어 있다.이 회사는 2025년 12월 8일 오후
T스캔테라퓨틱스(TCRX, TScan Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 12일, T스캔테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.이 회사는 FDA와의 생산적인 1단계 회의 후 TSC-101의 주요 연구 설계에 대한 합의에 도달했으며, ALLOHA™ 1단계 혈액 시험의 데이터는 제67회 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 예정이다.T스캔테라퓨틱스는 혈액 악성 종양 환자를 위한 T세포 수용체(TCR) 엔지니어링 T세포(TCR-T) 치료법 개발에 집중하는 임상 단계 생명공학 회사이다.CEO인 가빈 맥비스 박사는 "FDA와의 생산적인 회의 후 TSC-101의 주요 시험 설계가 명확히 정의되었으며, 상업적으로 준비된 제조 공정도 개선되었다. 우리는 AML 및 MDS 환자를 위한 이 유망한 프로그램을 발전시키는 데 집중하고 있으며, ASH에서 ALLOHA 1단계 시험의 업데이트된 결과를 공유할 수 있기를 기대한다"고 말했다.최근 회사는 TSC-101의 주요 시험 설계에 대해 FDA와 합의에 도달했다. FDA는 생물학적으로 할당된 내부 대조군을 사용하는 현재 ALLOHA™ 1단계 시험(NCT05473910)과 유사한 연구 설계를 승인했다. T스캔은 2026년 2분기에 시작될 예정인 주요 시험 설계가 효율적인 등록과 연구 목표의 간소화된 평가를 가능하게 할 것이라고 믿고 있다.또한, 회사는 제조 시간을 5일 단축시키는 상업적으로 준비된 제조 공정을 구현했으며, 이로 인해 관련 비용이 절감되고 ex vivo T세포 확장의 정도가 줄어들었다. 이 공정의 초기 기술 이전이 외부 계약 개발 및 제조 조직에 완료되었으며, 상업적으로 준비된 공정은 진행 중인 1단계 시험과 향후 주요 연구에 사용될 예정이다.11월 초, 회사는 혈액 프로그램의 임상 개발을 우선시하고 고형 종양 1단계 시험의 추가 등록을
컬리넌매니지먼트(CGEM, Cullinan Therapeutics, Inc. )는 임상 데이터를 발표할 예정이다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 컬리넌매니지먼트가 2025년 11월 3일, 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 한 CLN-049의 1상 연구에서 새로운 임상 데이터를 발표한다. 이 데이터는 67회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 예정이다.CLN-049는 FLT3xCD3 이중 특이적 T세포 유도체로, 재발 또는 불응성 AML 환자에게서 유의미한 항백혈병 활성을 보여주었다. 2025년 6월 데이터 기준으로, 40명의 환자가 등록되었으며, 이 중 29명의 AML 환자가 효능 평가를 받았다. AML 환자들은 평균 2회의 이전 치료를 받았으며, FLT3 세포 표면 발현에 관계없이 등록되었다.AML에 대한 반응은 ELN 2022 기준을 사용하여 평가되었으며, 주요 효능 지표로는 완전 반응(CR) 비율, 복합 완전 반응(CRc) 비율, 전체 반응 비율(ORR)이 포함된다. CLN-049는 이 heavily pretreated AML 집단에서 유망한 항백혈병 활성을 보였다. 6 μg/kg 이상의 목표 용량에서 항백혈병 활성이 관찰되었으며, CRc 비율은 30%, ORR은 57%였다.안전성 프로필은 관리 가능한 수준으로 나타났으며, 가장 흔한 치료 유발 부작용으로는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 주입 관련 반응, 발열성 호중구감소증 등이 있었다. 컬리넌매니지먼트는 2025년 12월 8일 오후 8시에 투자자 및 분석가를 위한 대면 이벤트를 개최할 예정이다. 이 이벤트에서는 CLN-049 데이터에 대한 논의가 이루어질 예정이다.CLN-049는 FLT3 발현 백혈병 세포를 표적으로 하여 AML 및 MDS 치료를 위한 새로운 면역 치료 접근 방식을 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 현재 CLN-049는 1상 연구에서 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 초기 효능을 평가하고 있으며, AML 환자에서의 적용
셀라스라이프사이언스그룹(SLS, SELLAS Life Sciences Group, Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 셀라스라이프사이언스그룹(증권코드: SLS)은 2025년 3월 31일 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.셀라스는 암 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발에 집중하는 후기 단계의 임상 생물 제약 회사이다.2025년 1분기 동안 셀라스는 3억 2천만 달러의 연구개발 비용을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 5억 1천만 달러에 비해 1억 9천만 달러 감소한 수치이다.이 감소는 임상 시험 비용, 제조 비용, 임상 약물 공급 구매 및 임상 및 규제 컨설팅 비용의 감소에 기인한다.일반 관리 비용은 2억 9천만 달러로, 2024년 같은 기간의 4억 5천만 달러에 비해 1억 6천만 달러 감소했다.이 또한 인력 관련 비용의 감소와 관련이 있다.2025년 1분기 동안 순손실은 5억 8천만 달러로, 주당 손실은 0.07 달러였다.이는 2024년 1분기의 9억 6천만 달러 순손실, 주당 손실 0.21 달러에 비해 개선된 수치이다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 약 2억 8천 4백만 달러에 달하며, 이후 4백만 달러의 자금을 추가로 확보했다.셀라스는 현재 진행 중인 SLS009의 임상 시험에서 긍정적인 생존 데이터를 발표했으며, AML-MRC 환자에서 8.9개월의 중앙 생존 기간(mOS)을 기록했다.모든 재발 또는 불응성 환자에서 8.8개월의 mOS를 달성했으며, 이는 기존의 2.5개월의 역사적 기준을 크게 초과하는 수치이다.SLS009는 TP53 변이를 극복할 수 있는 가능성을 보여주었으며, 2025년 ASCO에서 추가 데이터를 발표할 예정이다.셀라스는 2025년이 기대되는 해가 될 것이라고 밝혔다.현재 회사의 재무 상태는 현금 및 현금성 자산이 2억 8천 4백만 달러에 달하며, 총 자산은 3억 4천 9백 5십
센티바이오사이언시스(SNTI, Senti Biosciences, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고 SENTI-202 임상 개발을 업데이트했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 센티바이오사이언스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 Form 8-K의 Exhibit 99.1로 제공된다.센티바이오사이언스는 자사의 주요 프로그램인 SENTI-202의 긍정적인 1상 데이터를 발표했으며, 이 데이터는 AACR 연례 회의에서 소개되었다.SENTI-202는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났고, 초기 권장 2상 용량(RP2D)이 확인되었다.7명의 환자 중 4명이 복합 완전 관해(cCR)를 달성했으며, 이들 4명의 환자는 모두 측정 가능한 잔여 질병(MRD) 음성으로 평가되었다.모든 cCR 환자는 4개월에서 8개월 이상 반응을 유지하고 있다.현재 1상 SENTI-202 연구에 대한 등록이 진행 중이며, 이는 초기 권장 2상 용량을 확인하고 질병 특이적 확장 코호트를 이어갈 예정이다.논리 게이트 세포 치료 접근법은 광범위한 액체 및 고형 종양 응용 가능성을 제공할 수 있으며, 여러 파이프라인 확장 기회를 제공할 수 있다.센티바이오사이언스의 CEO인 Timothy Lu 박사는 "우리는 SENTI-202 데이터에 대해 계속해서 고무되고 있으며, AML 환자에게 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있는 잠재력을 강하게 믿는다. 최근 AACR에서의 데이터는 SENTI-202의 초기 깊은 반응을 보여주었으며, 4개월에서 8개월의 내구성이 관찰되었다. 우리는 이 시험의 성공적인 실행과 SENTI-202 개발의 추가 진행에 집중하고 있다"고 말했다.2025년 1분기 재무 결과에 따르면, 2025년 3월 31일 기준으로 센티바이오사이언스는 약 3,380만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.연구개발 비용은 2025년 3월 31일 종료된 3개월 동안 930만 달러였으며, 2024년 같은 기간에는 880만 달러
센티바이오사이언시스(SNTI, Senti Biosciences, Inc. )는 SENTI-202의 긍정적인 초기 임상 결과를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 28일, 센티바이오사이언시스(증권코드: SNTI)는 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료를 위한 SENTI-202의 임상 1상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 데이터는 2025년 미국암연구학회(AACR) 연례 회의에서 발표되었으며, SENTI-202는 첫 번째 상용화 가능한 오프 더 셀프 로직 게이티드 선택적 CD33 또는 FLT3 NOT EMCN CAR NK 세포 치료제이다.SENTI-202의 초기 임상 데이터에 따르면, 9명의 재발 또는 불응성 AML 환자가 다양한 용량의 SENTI-202로 치료받았으며, 이 중 7명이 데이터 컷오프 시점에서 전체 반응률(ORR)을 평가받았다.이 연구는 두 가지 용량 수준(1 또는 1.5 x 10^9 CAR NK 세포/회)과 두 가지 일정(28일마다 3회 또는 5회 투여)으로 진행되었으며, 림프 감소 요법으로 플루다라빈/Ara-C가 사용되었다.SENTI-202는 용량 제한 독성이 없었으며, 최대 내약 용량(MTD)은 도달하지 않았다.초기 권장 2상 용량(RP2D)은 1.5 x 10^9 CAR NK 세포로 설정되었다.효능 측면에서, 초기 RP2D 집단의 3명 중 2명이 복합 완전 관해(cCR)를 달성했으며, 7명의 전체 반응 평가 가능 환자 중 5명이 ORR을 달성했다.4명의 cCR 환자는 모두 측정 가능한 잔여 질병(MRD) 음성으로 평가되었다.모든 cCR 환자는 현재까지도 관해 상태를 유지하고 있으며, 가장 긴 추적 관찰 기간은 8개월 이상이다.약리학적 데이터에 따르면, SENTI-202는 모든 치료 환자에서 검출되었으며, 초기 14일 동안 주변에서 적당한 확장이 있었고 이후에는 주변 혈액에서 제거되었다.안전성 측면에서, SENTI-202는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, Grade 3 이상의 사건은 4
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 주요 3상 시험에서 첫 환자 투여를 시작했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 1일, 몰레큘린바이오텍은 AML 환자 치료를 위한 Annamycin과 Cytarabine의 병용 요법을 평가하는 Phase 3 주요 시험에서 첫 환자가 투여됐다.이 시험은 'MIRACLE'이라는 이름으로 진행되며, 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트에서 진행된다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 환자 투여의 시작이 몰레큘린과 AML 커뮤니티에 큰 이정표가 된다고 언급했다.그는 임상 사이트를 온라인으로 전환하고 환자를 모집하는 데 집중하고 있으며, 올해 하반기에는 첫 45명의 피험자에 대한 초기 데이터를 공개할 것으로 기대하고 있다.MIRACLE 연구는 Phase 2B/3 임상 시험으로, 2B 부분의 데이터가 Phase 3 부분과 결합되어 주요 목표를 측정하는 데 사용된다.이 시험은 FDA와 외국 기관의 적절한 미래 제출 및 추가 피드백을 받을 예정이다.시험의 Part A에서는 75명에서 90명의 피험자가 고용량 Cytarabine(HiDAC)과 Annamycin(190 mg/m2 또는 230 mg/m2) 중 하나를 무작위로 배정받는다.Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 권장된 바 있다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 치료군의 초기 효능 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다.첫 번째 초기 공개는 Annamycin을 투여받은 30명과 HiDAC만 투여받은 15명으로 구성된다.회사는 2025년 하반기에 첫 번째 공개를 예상하고 있으며, 두 번째 공개는 2026년 상반기에 이루어질 것으로 보인다.Part B에서는 약 220명의 추가 피험자가 HiDAC과 위약 또는 최적의 Annamycin 용량을 무작위로 배정받는다.최적의 용량 선택은 안전성, 약리학적 작용 및 효능의 균형을 기반으로 하며, FDA의
바이오패스홀딩스(BPTH, BIO-PATH HOLDINGS, INC. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 바이오패스홀딩스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 독립 등록 공인 회계법인인 Ernst & Young LLP의 감사 의견이 포함되어 있다.보고서에 따르면, 바이오패스홀딩스는 현재 4개의 항암 및 비만 치료를 위한 RNAi 나노입자 약물 개발을 진행 중이다.주요 약물 후보인 BP1001(프렉시게버센)은 AML(급성 골수성 백혈병) 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험에서 저용량 사이타라빈과의 병용 요법을 통해 치료 효과를 평가하고 있다.그러나 AML 치료의 변화하는 환경으로 인해 병용 요법이 수정되었다.2024년 6월 3일, 바이오패스홀딩스는 임상 시험의 첫 두 코호트에 대한 추가 중간 데이터를 발표했다.첫 번째 코호트에서는 31명의 새로 진단된 환자가 등록되었고, 20명의 평가 가능한 환자 중 15명(75%)이 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR)를 달성했다.두 번째 코호트에서는 40명의 재발/불응 환자가 등록되었고, 23명의 평가 가능한 환자 중 12명(55%)이 CR/CRi/CRh를 달성했다.이와 같은 결과는 바이오패스홀딩스의 약물 후보가 시장에서 긍정적인 반응을 얻을 수 있는 가능성을 보여준다.또한, 회사는 2024년 3월과 4월에 각각 75,000주와 375,000주의 주식을 발행하여 총 1,500만 달러의 자금을 조달했다.현재 회사의 현금 잔고는 120만 달러이며, 이는 현재 부채와 자본 지출 요구를 충족하기에 부족하다.따라서 회사는 추가 자본 조달이 필요하며, 이는 향후 운영에 중대한 영향을 미칠 수 있다.바이오패스홀딩스는 현재 5명의 이사로 구성된 이사회를 두고 있으며, 이사회는 독립 이사 3명과 비독립 이사 2명으로 구성되어 있다.이사회는 회사의 운영 철학과 목표를 설정하고 관리하
앱터보쎄라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 RAINIER 임상시험에서 두 명의 AML 환자가 30일 이내에 완전 관해를 달성했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 20일, 앱터보쎄라퓨틱스(나스닥: APVO)는 자사의 RAINIER 용량 최적화 시험에서 두 명의 추가 전선 AML 환자가 치료 30일 이내에 완전 관해를 달성했다고 발표했다.이 시험은 집중 화학요법을 받을 수 없는 환자들을 대상으로 mipletamig을 표준 치료와 병용하여 평가하고 있다.총 10명의 전선 환자 중 9명이 mipletamig과 베네토클락스, 아자시티딘의 삼중 조합 치료를 받았을 때 완전 관해를 달성했다.특히, 현재까지 RAINIER 시험에서 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 보고되지 않았다.2차 집단의 등록이 완료에 가까워지고 있다.앱터보쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 Dirk Huebner 박사는 "우리는 RAINIER 시험의 2차 집단에서 중간 결과가 매우 긍정적이라는 사실에 기쁘다"고 말했다."이러한 패턴은 집중 화학요법을 받을 수 없는 전선 AML 환자에서 mipletamig의 치료 결과에 대한 영향을 더욱 뒷받침한다." mipletamig은 앱터보쎄라퓨틱스의 ADAPTIR 플랫폼을 기반으로 한 CD3 x CD123 이중 특이성 항체로, 현재 집중 화학요법을 받을 수 없는 AML 환자에 대한 표준 치료인 베네토클락스와 아자시티딘과 병용하여 전선 치료제로 연구되고 있다.이 최신 결과는 mipletamig의 변혁적인 치료 가능성을 더욱 강화하며, 거의 100명의 환자를 대상으로 한 두 개의 이전 임상 시험에서 인상적인 효능, 안전성 및 내약성 데이터를 뒷받침한다.RAINIER 시험은 최대 39명의 환자를 대상으로 하는 다기관, 다집단, 개방형 연구로, 베네토클락스와 아자시티딘과 병용하여 9mcg에서 140mcg까지의 다양한 용량 수준에서 치료를 진행하고 있다.1차 집단은 9mcg 용량으로 3명의 환자를 포함하고 있으며, 모든 환
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 TUSCANY 임상시험에서 80mg 용량으로 증량을 승인했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스가 2025년 2월 20일 보도자료를 통해 TUSCANY 임상시험에서 tuspetinib(TUS) 기반의 TUS+VEN+AZA 삼중 요법의 1/2상 임상시험에서 첫 번째 환자군의 긍정적인 안전성 검토 위원회(CSRC) 승인을 받았다고 발표했다.이 임상시험은 TP53 변이가 있는 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 FLT3 야생형 AML 환자에서 완전 반응(CR)을 달성했으며, 초기 40mg 환자군에서 용량 증량이 승인됐다.40mg 환자군에서 치료를 받은 네 명의 환자 모두가 연구에 남아 있으며, 80mg 환자군에 대한 등록이 진행 중이다.CSRC는 40mg에서 80mg으로의 증량을 추천했으며, 이는 임상시험의 첫 네 명의 환자 데이터에 대한 긍정적인 검토에 기반한 것이다.40mg 환자군에서 장기적인 골수억제나 용량 제한 독성이 보고되지 않았고, 모든 환자가 치료를 받고 있다.앱토즈바이오사이언스의 최고 의학 책임자인 라파엘 베하르 박사는 "CSRC가 tuspetinib의 용량 증량을 추천한 것에 대해 매우 고무적이다"라고 말했다.TUSCANY 임상시험은 다양한 AML 환자군에서 효과적이고 내약성이 좋은 개선된 전선 치료제를 개발하기 위한 것이다.TUS는 28일 주기로 하루 한 번 경구 투여되며, 초기 40mg에서 시작하여 각 용량 수준에 대한 안전성 검토 후 증량이 계획되어 있다.2025년 중반까지 18-24명의 환자가 등록될 것으로 예상된다.또한, tuspetinib은 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에서 단독 요법 및 병용 요법으로 효과를 보였으며, 새로운 AML 환자에 대한 전선 삼중 요법으로 개발되고 있다.이 보도자료는 향후 임상 개발 및 안전성 프로필에 대한 전망을 포함하고 있으며, 투자자들은 이러한 전망이 실제 결과와 다를 수 있음을 유의해야 한다.
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 가상 투자자 세그먼트에 참여했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 27일, 몰레큘린바이오텍은 월터 클렘프 CEO가 가상 투자자 세그먼트인 "이것이 의미하는 바"에 참여했다.이 세그먼트에서 클렘프 CEO는 AML 환자를 위한 Annamycin의 3상 주요 임상 시험 진행 상황에 대해 업데이트를 제공했다.이 시험은 유도 요법에 반응하지 않거나 재발한 환자들을 대상으로 하며, "MIRACLE" 시험으로 알려져 있다.클렘프 CEO는 AML 환자들을 위한 Annamycin과 Cytarabine의 병용 요법에 대한 최근 진행 상황을 논의했다.이 3상 "MIRACLE" 시험은 미국, 유럽 및 중동의 여러 사이트에서 진행될 예정이다.또한, 클렘프 CEO는 AML 분야의 최근 발전과 이것이 Annamycin 개발 프로그램에 미치는 의미에 대해서도 언급했다.몰레큘린바이오텍은 치료가 어려운 종양과 바이러스를 타겟으로 하는 다양한 약물 후보를 보유한 후기 단계 제약 회사이다.회사의 주요 프로그램인 Annamycin은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린의 심장 독성을 제거하도록 설계된 차세대 안트라사이클린이다.Annamycin은 재발 또는 내성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발되고 있다.회사는 Annamycin과 Cytarabine의 병용 요법을 평가하는 주요 3상 시험인 MIRACLE 시험을 시작하고 있으며, 이는 재발 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 것이다.성공적인 1B/2상 연구를 바탕으로, 회사는 Annamycin의 AML 치료를 위한 승인 가능성을 크게 낮췄다.이 연구는 적절한 미래 제출과 FDA 및 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다.또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하고 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발하고 있다.몰레큘린은
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 2025년 1월에 기업 발표 자료가 공개됐다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스가 2025년 1월에 진행된 기업 발표 자료를 통해 혈액암 치료를 위한 경구 표적 치료제 개발 현황을 공개했다.이 발표에서는 특히 새롭게 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 3제 요법인 Tuspetinib을 포함한 치료법에 대한 내용이 강조됐다.현재 AML은 매우 공격적이고 치명적인 암으로, 기존의 표준 치료법인 Venetoclax와 Azacitidine의 조합(VEN+AZA)으로는 환자들이 충분한 반응을 얻지 못하고 생존 기간이 짧은 문제가 있다.따라서 앱토즈바이오사이언스는 VEN+AZA에 제3의 약제를 추가하여 치료 효과를 높이고 안전성을 개선하며 내성을 피할 수 있는 방법을 모색하고 있다.Tuspetinib(TUS)은 VEN 또는 AZA와 병용 시 효능을 높이고, 다양한 AML 유전적 아형에 대해 폭넓은 활성을 보이며, VEN과 병용 시 약물 내성의 위험을 최소화하는 이상적인 제3의 약제로 평가받고 있다.TUS+VEN+AZA의 3제 조합은 새롭게 진단된 AML 환자를 치료하기 위해 개발 중이며, 높은 완전 관해(CR) 비율과 반응 지속성을 기대하고 있다.또한, TUS는 새롭게 진단된 AML 환자를 치료하기 위한 10억 달러 이상의 시장 잠재력을 가지고 있다.2024년 4분기에는 여러 주요 이정표가 달성됐으며, TUSCANY 1상/2상 연구가 시작됐고, NCI와의 협력 계약이 체결됐다.앱토즈바이오사이언스는 Hanmi와의 협력을 통해 1천만 달러의 자금을 확보했으며, 향후 TUS Triplet 연구를 위한 자금을 지원할 예정이다.현재 앱토즈바이오사이언스의 시가총액은 1,400만 달러이며, 52주 주가는 0.13달러에서 2.60달러 사이에서 변동하고 있다.이러한 실적을 바탕으로 앱토즈바이오사이언스는 향후 임상 데이터 발표와 Hanmi와의 협력을 통해 투자자들에게 긍정적인 신
