다인테라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 DMD 치료제 Z-로스투디르센의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 8일, 다인테라퓨틱스가 자사의 1/2상 DELIVER 시험의 등록 확장 코호트(REC)에서 득한 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 시험은 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자에서 엑손 51 스킵이 가능한 경우에 대해 제제인 제레시멘트 로스투디르센(z-로스투디르센, DYNE-251) 평가를 위한 것이다.REC는 주요 목표를 달성했으며, 6개월 후 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 정상의 5.46%로 통계적으로 유의미한 증가를 보였다(p
퀸스테라퓨틱스(QNCX, Quince Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 퀸스테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 3분기 동안 총 1억 3,430만 달러의 운영 비용을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 586만 달러에 비해 129% 증가한 수치다.연구 및 개발 비용은 8,083만 달러로, 4,916만 달러에서 64% 증가했다.일반 관리 비용은 3,281만 달러로, 3,630만 달러에서 10% 감소했다.이 회사는 또한 2,066만 달러의 공정 가치 조정으로 인해 총 운영 비용이 증가했다.2025년 3분기 동안의 순손실은 1억 3,442만 달러로, 2024년 같은 기간의 5,492만 달러에 비해 145% 증가했다.2025년 9월 30일 기준으로 퀸스테라퓨틱스는 2억 6,300만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 이는 2026년 2분기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.그러나 이 회사는 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보이며, 이는 공모주식 발행, 부채 또는 자본의 사모 금융, 전략적 파트너십 등을 통해 이루어질 예정이다.퀸스테라퓨틱스는 현재 A-T(Ataxia-Telangiectasia)라는 희귀 질환 치료를 위한 Phase 3 NEAT 임상 시험을 진행 중이며, 2025년 7월 16일 기준으로 105명의 참가자가 등록되었다.이 회사는 2026년 1분기에 NEAT 임상 시험의 주요 결과를 발표할 계획이다.또한, DMD(Duchenne Muscular Dystrophy) 치료를 위한 두 번째 개발 프로그램도 준비 중이다.2025년 9월 30일 기준으로 퀸스테라퓨틱스의 누적 적자는 4억 2,100만 달러에 달하며, 향후 몇 년간 손실이 지속될 것으로 예상된다.이 회사는 EryDel 인수와 관련하여 유럽 투자 은행(EIB)으로부터 1,000만 유로의 대출을 보장하고 있으며, 이 대출의 공정 가치는 1,
엔트라다테라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 6일, 엔트라다테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 기업 업데이트를 발표했다.엔트라다테라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "올해 우리는 엔트라다를 전략적으로 위치시켜 듀센 근육 이영양증 환자와 그 가족을 위한 최고의 치료제를 크게 발전시킬 수 있다고 믿는다. 2026년은 데이터가 풍부한 해가 될 것으로 예상하며, 우리의 듀센 프랜차이즈 전반에 걸쳐 여러 잠재적인 가치 창출의 전환점이 있을 것이다"라고 말했다.이어서 "듀센에서의 unmet medical need는 심각하며, 커뮤니티는 안전하고 효과적인 치료제를 요구하고 있다. 우리는 2026년 2분기에 ELEVATE-44-201의 첫 환자 집단 데이터와 2026년 중반에 ELEVATE-45-201의 데이터를 제공할 것으로 기대하고 있다. 2027년 3분기까지 자금이 충분할 것으로 믿으며, 독특한 세포 내 치료제 파이프라인을 발전시키고 확장할 수 있는 좋은 위치에 있다"라고 덧붙였다.2025년 3분기 및 최근 기업 하이라이트로는 임상 단계 개발 파이프라인이 있으며, 엔트라다는 영국, EU 및 미국에서 듀센 근육 이영양증(DMD) 환자를 위한 여러 임상 프로그램을 진행하고 있다. 연말까지 회사는 DMD 프랜차이즈에서 세 가지 임상 단계 프로그램(ENTR-601-44, ENTR-601-45 및 ENTR-601-50)을 보유할 것으로 예상하고 있다.ELEVATE-44-201의 경우, DMD 환자에 대한 글로벌 1/2상 다투여(MAD) 임상 연구의 첫 번째 집단 등록이 완료되었으며, 독립 데이터 모니터링 위원회(DMC)는 초기 데이터를 검토하고 프로토콜 수정 없이 연구를 계속할 것을 지지했다. 2026년 2분기에 Cohort 1(6 mg/kg)의 데이터를 보고할 예정이다.ELEVATE-45-201에서는 첫 환자가 DMD
엔트라다테라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 엔트라다테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 1,614만 달러의 협력 수익을 기록했으며, 이는 지난해 같은 기간의 1,957만 달러에 비해 큰 감소를 보였다.운영 비용은 4,866만 달러로, 지난해 같은 기간의 4,123만 달러에서 증가했다.연구 및 개발 비용은 3,836만 달러로, 지난해의 3,126만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 1,030만 달러로, 지난해의 997만 달러에서 소폭 증가했다.이로 인해 운영 손실은 4,705만 달러로, 지난해 같은 기간의 2,166만 달러에 비해 크게 증가했다.기타 수익은 357만 달러로, 지난해의 576만 달러에서 감소했다.세전 손실은 4,348만 달러로, 지난해의 1,589만 달러에 비해 증가했다.세금 비용은 654만 달러로, 지난해 같은 기간의 세금 환급 186만 달러에 비해 큰 차이를 보였다.최종적으로, 순손실은 4,413만 달러로, 지난해 같은 기간의 1,403만 달러에 비해 크게 증가했다.주당 순손실은 기본 기준으로 1.06달러, 희석 기준으로도 1.06달러로 보고됐다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 3억 2,680만 달러에 달한다.이는 향후 12개월 동안 운영 자금을 지원하기에 충분할 것으로 보인다.그러나 회사는 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 자본 조달, 부채 조달 또는 기타 자본 출처를 통해 이루어질 수 있다.엔트라다테라퓨틱스는 DMD(뒤셴 근육병) 치료를 위한 여러 임상 프로그램을 진행 중이며, ENTR-601-44와 ENTR-601-45는 현재 임상 개발 단계에 있다.ENTR-601-50에 대한 영국 규제 승인을 신청했으며, 2026년 하반기에는 유럽 규제 승인을 신청할 예정이다.회사는 향후 3개의 임상 단계 프로그램을 보유할
다인테라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 5일, 다인테라퓨틱스는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.다인테라퓨틱스는 유전적으로 유발된 신경근육 질환을 앓고 있는 사람들에게 기능적 개선을 제공하는 데 중점을 둔 임상 단계의 회사이다.이번 발표에서 다인테라퓨틱스는 DMD(뒤셴 근육병) 및 DM1(미오토닉 근육병 1형)에서의 주요 프로그램이 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았으며, 미국 가속 승인 제출을 향해 나아가고 있다고 밝혔다.다인테라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "우리는 z-로스투디르센이 엑손 51 스킵이 가능한 DMD 환자들의 삶을 변화시킬 잠재력이 있다고 믿으며, 12월에 주요 데이터를 공유할 수 있기를 기대한다"고 말했다.2025년 3분기 재무 결과에 따르면, 현금 및 현금성 자산과 유가증권은 791.9백만 달러로, 2025년 9월 30일 기준으로 운영 자금을 2027년 3분기까지 지원할 수 있을 것으로 예상된다.연구개발(R&D) 비용은 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안 97.2백만 달러였으며, 일반 관리(G&A) 비용은 16.7백만 달러로 집계되었다.2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안의 순손실은 108.0백만 달러로, 주당 0.76달러의 손실을 기록했다. 이는 2024년 같은 기간의 순손실 97.1백만 달러, 주당 0.96달러의 손실과 비교된다.다인테라퓨틱스는 z-로스투디르센의 미국 출시를 2027년 1분기로 예상하고 있으며, z-바시바르센의 BLA(생물학적 제품 허가 신청) 제출을 2026년 2분기로 계획하고 있다.또한, 다인테라퓨틱스는 z-바시바르센의 미국 가속 승인 신청을 위해 2027년 3분기까지의 데이터 사용을 계획하고 있다.현재 다인테라퓨틱스는 DMD
케로스테라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 보고서를 작성했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 케로스테라퓨틱스의 2025년 3분기 재무 보고서에 따르면, 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 693.5백만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.2025년 3분기 동안 회사는 7.3백만 달러의 순손실을 기록했으며, 2025년 9개월 동안에는 110.5백만 달러의 순이익을 기록했다.이는 주로 타케다와의 라이센스 계약에 따른 수익에 의해 발생한 것이다.회사는 2025년 10월 15일, ADAR1 자본 관리와 폰티팍스 벤처 캐피탈과의 주식 매입 계약을 체결하여 10,176,595주를 주당 17.75달러에 매입하기로 했다.또한, 2025년 10월 20일에는 최대 194.4백만 달러의 자사주 매입을 위한 입찰 제안을 발표했다.케로스테라퓨틱스는 현재 DMD(뒤셴 근육 위축증) 및 MDS(골수 이형성 증후군) 환자를 위한 치료제를 개발 중이며, KER-065와 elritercept(KER-050) 두 가지 주요 후보 물질이 임상 개발 단계에 있다.KER-065는 TGF-β 리간드를 억제하여 근육 재생을 촉진하는 치료제로 개발되고 있으며, elritercept는 저혈구 수를 치료하기 위한 제품으로, 타케다와의 협력을 통해 상용화가 진행되고 있다.회사는 향후 12개월 동안 운영을 지속할 수 있는 충분한 자본을 보유하고 있다.그러나, 추가 자본 조달이 필요할 경우, 자금 조달이 원활하지 않을 수 있으며, 이는 연구 개발 프로그램에 지장을 줄 수 있다.또한, 회사는 현재까지 제품 판매로 인한 수익을 창출하지 못하고 있으며, 향후에도 수익을 창출할 수 있을지 불확실하다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
프리시젼바이오사이언스(DTIL, PRECISION BIOSCIENCES INC )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 프리시젼바이오사이언스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 회사는 2025년 3분기 동안 강력한 진전을 이루었으며, PBGENE-HBV의 1상 안전성 및 효능 데이터가 국제 HBV 치료 심포지엄에서 발표됐다.CEO인 마이클 아모로소는 "우리는 PBGENE-HBV의 데이터가 지속적인 활동을 보여주었고, 안전성 프로필이 완전한 치료를 추구하는 데 있어 용이함을 확인했다"고 말했다.또한, 2026년에는 DMD 환자를 위한 PBGENE-DMD의 첫 번째 임상 시험을 시작할 것으로 예상하고 있다.프리시젼바이오사이언스는 PBGENE-HBV 프로그램을 통해 만성 간염 B 치료를 위한 혁신적인 유전자 편집 치료제를 개발하고 있으며, 2025년 10월 14일에는 2025년 간 질환 학회에서 새로운 데이터를 발표할 예정이다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 약 712억 원의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, PBGENE-HBV 및 PBGENE-DMD의 중요한 이정표에 도달하기 위해 충분한 자본이 있다.2025년 3분기 동안 총 수익은 10만 원 미만으로, 2024년 3분기의 60만 원과 비교하여 감소했다.연구 및 개발 비용은 134억 원으로, 2024년 3분기의 131억 원과 비교하여 증가했다.일반 관리 비용은 73억 원으로, 2024년 3분기의 88억 원에서 감소했다.2025년 3분기 동안 순손실은 218억 원으로, 2024년 3분기의 164억 원과 비교하여 증가했다.프리시젼바이오사이언스는 PBGENE-HBV 프로그램을 통해 만성 간염 B의 근본 원인인 cccDNA를 제거하는 것을 목표로 하고 있으며, PBGENE-DMD 프로그램은 DMD 환자에게 기능 개선을 제공하기 위해 설계됐다.현재 회사는 2025년 말까지 PBGENE-D
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료에 대한 새로운 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(‘del-zota’)을 지속적으로 치료받은 참가자들로부터의 새로운 데이터를 발표했다.이 데이터는 EXPLORE44 및 EXPLORE44-OLE 시험에서 1년 동안 치료받은 참가자들로부터 수집되었으며, 질병 진행의 역전과 여러 기능적 지표에서의 전례 없는 개선을 보여주었다.추가적인 데이터는 향후 과학 회의에서 발표될 예정이다.del-zota로 치료받은 시험 참가자들은 정상의 약 25%에 해당하는 디스트로핀 생산의 통계적으로 유의미한 증가를 보였으며, 총 디스트로핀은 정상의 최대 58%까지 회복되었다.크레아틴 키나제(CK) 수치는 기준선에 비해 80% 이상 감소하였고, 평가 기간 동안 거의 정상 수준을 유지하였다.치료 1년 후, 50%의 참가자들이 CK 수치를 정상 범위 내에 두었다.총 17명의 참가자(12명 보행 가능, 5명 비보행)가 EXPLORE44의 del-zota 치료군에서 시작하여 EXPLORE44-OLE로 이어졌다.연구 설계에 따라 일부 참가자는 5 mg/kg을 6주마다, 일부는 10 mg/kg을 8주마다 투여받았다.모든 참가자는 EXPLORE44-OLE에서 5 mg/kg(6주마다) 투여 일정으로 전환되었다.모든 평가를 완료할 수 있는 참가자는 아니었다.del-zota 치료를 받은 참가자들의 기능적 데이터는 DMD44 자연사 연구(PRO-DMD-01)와 비교하여 개선을 보여주었다.4계단 오르기(4SC)에서는 기준선에서 2.1초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 2.7초 감소하였다.10미터 걷기/달리기 테스트(10mWRT)에서는 기준선에서 0.7초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.5초 감소하였다.바닥에서 일어나는 시간(TTR)에서는 기준선에서 3.2초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.6초 감소하였다.노
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 2분기 실적을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 카프리코쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권을 포함하여 약 1억 2,280만 달러의 자산을 보유하고 있다. 2024년 12월 31일 기준으로는 약 1억 5,150만 달러였다. 이 자산의 감소는 회사가 상업화 준비를 위해 지속적으로 노력하고 있기 때문이라고 설명했다.2025년 6월 30일 기준으로 카프리코쎄라퓨틱스의 총 부채는 약 2,860만 달러이며, 이 중 약 1,200만 달러는 이연 수익에 해당한다. 또한, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 약 9570만 달러의 순운전자본을 보유하고 있다.2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 순손실은 약 2,590만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,100만 달러에 비해 증가했다. 2025년 상반기 동안의 순손실은 약 5,030만 달러로, 2024년 같은 기간의 2,080만 달러에 비해 증가했다.연구 및 개발 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 약 2,204만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,250만 달러에 비해 76% 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 인력 비용 증가와 DMD(뒤셴 근육병) 프로그램 관련 비용 증가에 기인한다.일반 및 관리 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 약 567만 달러로, 2024년 같은 기간의 305만 달러에 비해 85% 증가했다. 이 비용의 증가는 인력 비용 증가와 기타 기업 비용 증가에 기인한다.카프리코쎄라퓨틱스는 현재 DMD 치료를 위한 주요 제품인 데라미오셀의 임상 개발을 진행 중이며, FDA에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출한 상태이다. 2025년 8월 31일이 FDA의 목표 행동 날짜로 설정되어 있다.회사는 또한 일본 및 미국에서의
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, PTC쎄라퓨틱스(나스닥: PTCT)는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "PKU 치료를 위한 Sephience의 첫 승인으로 강력한 분기를 보냈다"고 말했다. 이어 "우리는 글로벌 출시를 시작했으며, Sephience가 PTC의 미래 성장과 수익성의 기초가 될 것으로 기대한다"고 덧붙였다.2025년 2분기 총 순 제품, 협력 및 로열티 수익은 179백만 달러에 달했다. DMD 프랜차이즈의 2025년 2분기 수익은 96백만 달러로, Translarna의 순 제품 수익은 59백만 달러, Emflaza의 순 제품 수익은 36백만 달러였다.Sephience의 글로벌 출시는 미국과 독일에서 시작되었으며, 다른 국가에서도 조기 접근 및 명명된 환자 프로그램을 통해 진행되고 있다. PTC는 Censa의 이전 주주에게 연간 비율 기반 글로벌 순 매출 의무를 구매하기 위한 계약을 체결했으며, 이에 대한 선불금으로 2억 2,500만 달러와 향후 매출 이정표 지급이 포함된다.Sephience는 2025년 6월 19일 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 모든 질병 하위 유형과 모든 연령을 포함하는 광범위한 라벨로 마케팅 승인을 받았고, 2025년 7월 28일에는 FDA의 승인을 받았다. 일본의 NDA 검토는 진행 중이며, 2025년 4분기에 결정이 예상된다.2025년 2분기 총 수익은 178.9백만 달러로, 2024년 2분기의 186.7백만 달러와 비교된다. 총 수익에는 상업 포트폴리오의 순 제품 수익이 118.3백만 달러 포함되며, 이는 2024년 2분기의 133.2백만 달러와 비교된다. Translarna의 순 제품 수익은 2025년 2분기에 59.5백만 달러로, 2024년 2분기의 70.4백만 달러와 비교된다.PTC의 2025년 6
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과와 최근 사업 하이라이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 28일, 다인쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 동안 회사는 DM1 및 DMD 치료제의 임상 및 규제 계획에서 상당한 진전을 이루었으며, 2026년 미국 가속 승인 제출을 목표로 두 프로그램을 진행하고 있다.다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "이번 분기 동안 우리는 DM1 및 DMD 치료제의 임상 및 규제 계획에서 중요한 진전을 이루었으며, 2027년 상업 출시를 위한 준비를 하고 있다"고 말했다.또한, 회사는 2027년 3분기까지 자금 조달을 연장하여 여러 가치 창출 이정표를 달성할 수 있는 충분한 자금을 확보했다.다인쎄라퓨틱스는 DM1에 대한 DYNE-101의 임상 시험에서 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았으며, ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다.DYNE-101의 ACHIEVE 시험에서 긍정적인 장기 데이터를 보고했으며, 2025년 4분기까지 60명의 환자 등록을 완료할 계획이다.DMD에 대한 DYNE-251의 DELIVER 시험에서는 32명의 환자 등록이 완료되었으며, 2026년 초에 미국 가속 승인 신청을 예상하고 있다.2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 683.9백만 달러에 달하며, 2025년 7월에는 27,878,788주를 주당 8.25달러에 공모하여 약 230백만 달러의 총 수익을 올렸다.연구 개발 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 99.2백만 달러였으며, 일반 관리 비용은 16.6백만 달러였다.2025년 6월 30일 기준으로 순손실은 110.9백만 달러로, 주당 0.97달러의 손실을 기록했다.회사는 현재 자금이 2027년 3분기까지 운영 비용, 부채 서비스 의무 및 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있을 것으로 예상하고
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데라미오셀에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.데라미오셀은 듀셴 근육형성증(DMD)과 관련된 심근병 치료를 위한 회사의 주요 세포 치료 후보물질이다.CRL에서 FDA는 신청서에 대한 검토를 완료했지만 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다. 이는 BLA가 효과에 대한 실질적인 증거를 충족하지 못하고 추가 임상 데이터가 필요하기 때문이다.CRL은 또한 신청서의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 섹션에서 몇 가지 미해결 항목을 언급했으며, 대부분은 카프리코가 이전에 FDA에 대한 커뮤니케이션을 통해 해결했다. 그러나 CRL 발행 시점 때문에 FDA에 의해 검토되지 않았다.FDA는 재제출 시 검토 시계를 시작할 것이라고 확인했다. 또한, FDA는 회사에 단계를 논의하기 위한 A형 회의 요청 기회를 제공했다. 카프리코는 FDA와 추가적으로 협력하여 적절한 단계를 결정할 계획이다.카프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월에 우선 심사(Priority Review)를 받았으며, HOPE-2 시험의 데이터와 FDA가 지원하는 데이터셋의 자연사 비교를 통해 뒷받침되었다.카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 FDA의 이 결정에 놀랐다. 우리는 과정 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐다. CRL 이전에 검토는 주요 문제 없이 진행되었으며, 성공적인 사전 허가 검사와 중간 검토가 완료되었다"고 말했다.이어 "카프리코는 2025년 3분기에 진행 중인 3상 HOPE-3 임상 시험의 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로,
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
