카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데라미오셀에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.데라미오셀은 듀셴 근육형성증(DMD)과 관련된 심근병 치료를 위한 회사의 주요 세포 치료 후보물질이다.CRL에서 FDA는 신청서에 대한 검토를 완료했지만 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다. 이는 BLA가 효과에 대한 실질적인 증거를 충족하지 못하고 추가 임상 데이터가 필요하기 때문이다.CRL은 또한 신청서의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 섹션에서 몇 가지 미해결 항목을 언급했으며, 대부분은 카프리코가 이전에 FDA에 대한 커뮤니케이션을 통해 해결했다. 그러나 CRL 발행 시점 때문에 FDA에 의해 검토되지 않았다.FDA는 재제출 시 검토 시계를 시작할 것이라고 확인했다. 또한, FDA는 회사에 단계를 논의하기 위한 A형 회의 요청 기회를 제공했다. 카프리코는 FDA와 추가적으로 협력하여 적절한 단계를 결정할 계획이다.카프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월에 우선 심사(Priority Review)를 받았으며, HOPE-2 시험의 데이터와 FDA가 지원하는 데이터셋의 자연사 비교를 통해 뒷받침되었다.카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 FDA의 이 결정에 놀랐다. 우리는 과정 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐다. CRL 이전에 검토는 주요 문제 없이 진행되었으며, 성공적인 사전 허가 검사와 중간 검토가 완료되었다"고 말했다.이어 "카프리코는 2025년 3분기에 진행 중인 3상 HOPE-3 임상 시험의 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로,
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2025년 1분기 실적을 발표했다.2025년 3월 31일 기준으로, 회사는 총 자산이 127,393천 달러에 달하며, 이 중 유동 자산은 101,047천 달러로 집계됐다.유동 자산에는 현금 및 현금성 자산이 43,633천 달러, 시장성 증권이 54,148천 달러, 선급비용 및 기타 유동 자산이 3,266천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 자산은 150,883천 달러였으며, 유동 자산은 123,761천 달러였다.회사의 총 부채는 35,588천 달러로, 유동 부채는 20,431천 달러에 달한다.유동 부채에는 매입채무가 2,699천 달러, 발생비용이 14,615천 달러, 운영 리스 부채가 3,117천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 부채는 32,263천 달러였다.주주 지분은 91,805천 달러로, 2024년 12월 31일 기준 118,620천 달러에서 감소했다.2025년 1분기 동안 연구개발 비용은 25,378천 달러로, 2024년 1분기 14,732천 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 5,943천 달러로, 2024년 1분기 5,066천 달러에서 소폭 증가했다.회사는 2025년 1분기 동안 총 운영 손실이 31,321천 달러에 달했으며, 순손실은 30,202천 달러로 집계됐다.주당 순손실은 0.92달러로, 2024년 1분기 0.63달러에 비해 증가했다.펩젠은 현재 DMD 및 DM1 치료를 위한 두 가지 주요 제품 후보인 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1의 임상 개발을 진행 중이다.PGN-EDO51은 DMD 환자를 대상으로 하는 2상 임상시험인 CONNECT1에서 초기 데이터를 보고했으며, 5 mg/kg 용량에서 높은 엑손 스키핑과 디스트로핀 생산을 나타냈다.그러나, 2024년 12월 FDA는 CONNECT2 임상시험에 대한 임상 보류 통지를 발송했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 97.8백
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 전략적 계획을 승인했고 인력 감축을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 29일, 엔트라다쎄라퓨틱스의 이사회는 듀셴 근육 이영양증(DMD) 및 주요 전임상 프로그램에 대한 회사의 자원 집중을 증가시키기 위한 전략적 계획을 승인했다.2025년 5월 2일부터 시행되는 이 새로운 전략적 계획은 DMD의 글로벌 임상 시험 실행을 지원하기 위한 채용 노력을 강화하고, 특정 연구 분야에서의 인력 감축을 포함한다.이로 인해 회사의 인력은 약 20% 감소할 것으로 예상된다.회사는 DMD 임상 후보물질(ENTR-601-44, -45, -50, -51), 안과 프로그램 및 성숙한 플랫폼 투자에 대한 가속화를 우선시하고 있다.새로운 전략적 계획과 관련하여, 회사는 인력 감축과 관련된 총 비용으로 약 200만 달러의 집합적 비용이 발생할 것으로 예상하고 있으며, 이는 주로 일회성 퇴직금 지급 및 특정 기간 동안의 지속적인 의료 혜택으로 구성된다.이러한 비용은 2025년 2분기에 주로 발생할 것으로 보인다.회사는 또한 새로운 전략적 계획 및 관련 인력 감축과 관련하여 현재 고려되지 않거나 현재 추정할 수 없는 기타 비용이나 현금 지출이 발생할 수 있다.인력 감축은 2025년 2분기 말까지 대부분 완료될 것으로 예상된다.회사는 새로운 전략적 계획과 인력 감축으로 인한 예상 비용 절감이 연구, 개발 및 상업적 준비 필요성을 균형 있게 유지할 수 있도록 하여 2027년 2분기까지 현재의 현금 유동성을 유지할 수 있을 것으로 기대하고 있다.이 현재 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 상당한 위험과 불확실성을 포함하는 명시적 및 암시적 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이 보고서에 포함된 모든 진술은 역사적 사실을 제외한 진술로, 회사의 전략, 미래 운영, 전망 및 계획, 경영 목표, 회사의 사업 및 치료 후보물질에 대한 전략적 계획, DMD 프로그램의 지속적인 개발 및 발
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065의 1상 임상시험 초기 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 케로스쎄라퓨틱스는 건강한 자원자를 대상으로 한 KER-065의 1상 임상시험 초기 결과를 발표했다.이 임상시험은 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용에 대한 주요 목표를 달성했으며, 임상 데이터는 DMD(뒤셴 근육병) 및 기타 신경근 질환에 대한 KER-065의 치료 가능성을 뒷받침한다.케로스쎄라퓨틱스는 긍정적인 규제 상호작용을 전제로 KER-065를 DMD에 대한 2상 임상시험으로 진행할 계획이다.오늘 2025년 3월 31일 오전 8시(동부 표준시)에는 이 결과에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트가 진행될 예정이다.1상 임상시험의 주요 발견은 2025년 2월 6일 데이터 컷오프 기준으로 KER-065가 일반적으로 잘 견디며, 현재까지 주요 안전 신호가 관찰되지 않았다는 것이다.심각한 부작용이나 용량 제한 독성은 보고되지 않았다.KER-065는 뼈 형성의 바이오마커인 뼈 특이 알칼리 포스파타제(BSAP)의 증가와 뼈 재흡수의 바이오마커인 C-말단 텔로펩타이드(CTX)의 감소를 유도하여 활성화 억제의 증거를 보여주었다.또한, 지방 이동의 바이오마커인 아디포넥틴의 증가와 지방량의 바이오마커인 렙틴의 감소가 관찰되었다.KER-065는 근육 재생을 개선하고, 섬유증을 억제하며, 염증을 억제하고, 지방을 줄이며, 뼈 건강을 개선하는 데 기여할 것으로 기대된다.케로스쎄라퓨틱스는 2025년 3분기부터 규제 당국과의 협의를 시작할 계획이며, 이 규제 상호작용의 결과에 따라 2026년 1분기에 DMD 환자를 대상으로 KER-065의 2상 임상시험을 시작할 예정이다.KER-065의 1상 임상시험은 건강한 자원자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검, 위약 대조, 두 부분의 용량 상승 시험으로, 주요 목표는 KER-065의 안전성, 내약성 및 약리학적 동태를 평가하는 것이었다.KER-065는
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 DMD 치료 후보물질 WVE-N531의 긍정적인 임상 데이터를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 26일, WAVE라이프사이언스는 DMD(뒤셴 근육병) 치료를 위한 임상 후보물질 WVE-N531의 2상 FORWARD-53 임상 시험에서 긍정적인 데이터를 발표했다.이 발표는 48주 동안의 투여 후 근육 손상의 회복과 기능적 이점이 포함된 결과를 보여주었다.WVE-N531은 10 mg/kg의 용량으로 2주마다 투여되었으며, 시간-일어남(Time-to-Rise)에서 자연사와 비교해 3.8초의 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.이는 승인된 어떤 근육 복원 치료제와 비교해도 가장 큰 효과로 나타났다.결과 측정에서도 추가적인 기능적 이점이 관찰되었다.WAVE라이프사이언스는 FDA의 최근 피드백을 바탕으로 2026년에 WVE-N531의 가속 승인을 위한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획이다.WAVE라이프사이언스는 2026년에 엑손에 대한 여러 DMD 후보물질에 대한 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다.WVE-N531은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났으며, 심각한 부작용은 없었다.24주와 48주 사이의 근육 생검 결과, 평균 7.8%의 다이스트로핀 발현이 확인되었고, 88%의 소년들이 5% 이상의 평균 다이스트로핀 수치를 기록했다.WAVE라이프사이언스는 오늘 오전 8시 30분(ET)에 투자자 컨퍼런스 콜을 개최하여 FORWARD-53 데이터에 대해 논의할 예정이다.이 회사는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류의 건강을 변화시키기 위해 노력하고 있으며, DMD 치료에 대한 새로운 가능성을 제시하고 있다.현재 WVE-N531은 DMD 환자들에게 첫 번째 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있으며, 2026년에는 엑손에 대한 임상 프로그램도 가속화할 예정이다.WAVE라이프사이언스의 재무 상태는 현재 긍정적인 방향으로 나아가고 있으며, DMD 치료에 대한 시장 기
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료제 del-zota의 임상 1/2상 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(약칭: del-zota)의 임상 1/2 EXPLORE44® 시험에서의 주요 데이터를 발표하는 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.애비디티바이오사이언스는 2025년 3월 17일, EXPLORE44® 시험에서 del-zota의 주요 데이터를 발표하며, 이 데이터는 23명의 참가자에게 5mg/kg의 del-zota 또는 위약을 6주마다 또는 10mg/kg의 del-zota 또는 위약을 8주마다 투여한 결과를 포함한다.데이터는 골격근에 대한 인산다이아미드 모리폴리노 올리고머(PMO)의 일관된 전달, 엑손 44 스킵 증가, 디스트로핀 생산 증가 및 크레아틴 키나제 수치 감소를 보여준다.임상 1/2 EXPLORE44 연구에서 del-zota는 다음과 같은 결과를 보였다.• PMO의 표적 전달로 인해 골격근에서 약 200nM의 조직 농도가 나타났다.• 엑손 44 스킵이 40% 증가했다(5mg/kg에서 37%, 10mg/kg에서 43%). • 디스트로핀 생산이 정상의 25% 증가했다(5mg/kg 및 10mg/kg 모두). • 크레아틴 키나제 수치가 기준선에 비해 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준에 도달했다.• 안전성과 내약성 결과가 긍정적이었다.del-zota는 대부분의 치료 유발 부작용이 경미하거나 중간 정도였으며, EXPLORE44-OLE 연구의 등록이 완료되었다.회사는 2025년 4분기에 EXPLORE44-OLE 연구의 기능적 데이터를 발표할 계획이다.회사는 5mg/kg의 용량을
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DMD 환자를 위한 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 펩젠은 DMD(뒤셴 근육형성증) 환자를 대상으로 한 PGN-EDO51의 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구를 일시적으로 중단하고, 현재 진행 중인 CONNECT1-EDO51 연구에 집중할 것이라고 발표했다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트 결과는 2025년 3분기에 예상된다.PGN-EDO51 프로그램과 관련하여 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트가 완전히 등록되었고, 올해 후반에 데이터가 예상되므로, DMD 환자에서 10 mg/kg 코호트의 결과를 검토할 수 있을 때까지 CONNECT2를 일시 중단하기로 결정했다"고 말했다.이 결정은 CONNECT1을 완료하고, 최근 Phase 1 FREEDOM-DM1 연구에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 보고한 PGN-EDODM1의 FREEDOM 연구를 신속하게 진행하는 데 자원을 집중할 수 있게 한다.PGN-EDO51은 DMD 치료를 위해 개발 중인 펩젠의 후보 물질로, 회사의 독자적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 이 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달하도록 설계되었다.PGN-EDO51은 약 13%의 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 타겟인 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 건너뛰도록 설계되었으며, 이를 통해 열린 독서 프레임을 복원하고 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDO51에 대해 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다.CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 개방형, 다 상승 용량 Phase 2 시험으로, DMD 환자 두 개 코호트를 등록하였으며, 안전
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 ELEVATE-44-201 임상 연구 승인을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 3일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ENTR-601-44의 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-201을 시작할 수 있는 승인을 받았다.이 연구는 듀센 근육 위축증(DMD) 환자 중 DMD 유전자에서 엑손 44 스키핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "MHRA의 승인은 엔트라다의 성장에 있어 새로운 단계이며, 듀센 근육 위축증 환자 가족에 대한 우리의 약속을 실현하는 데 한 걸음 더 나아가는 것"이라고 말했다.이어 "ENTR-601-44의 글로벌 다투여 임상 연구를 시작하게 되어 기쁘며, 이는 효과적인 치료 용량으로 진행될 것이라고 믿는다"고 덧붙였다.ELEVATE-44-201은 안전성, 내약성 및 효과성을 평가하기 위한 글로벌 1/2상 연구로, 약 24명의 환자를 대상으로 진행된다. 연구는 6주마다 투여되며, 계획된 용량은 6 mg/kg에서 18 mg/kg까지 다양하다. 연구 참가자는 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.엔트라다쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 내에 ELEVATE-44-201을 시작할 예정이다. MHRA의 승인은 ENTR-601-44의 단일 용량에 대한 1상 임상 연구 완료 후 이루어졌다. 이 연구는 ENTR-601-44가 건강한 자원자들에게 일반적으로 잘 견디며, 심각한 부작용이나 약물 관련 부작용이 없음을 보여주었다.ENTR-601-44는 엔트라다의 듀센 근육 위축증 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손을 해결하기 위해 설계되었다. DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이에 의해 발생하는 희귀 질환으로
엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 2025년 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 재무 결과를 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 15일, 엔트라다쎄라퓨틱스가 제43회 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 발표를 진행했다.이 발표에서는 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 일부 예비 재무 결과가 포함됐다.회사는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 자원, 즉 현금, 현금성 자산 및 유가증권이 약 4억 2천만 달러에 달한다고 밝혔다.또한 이러한 현금 자원이 2027년 2분기까지 운영 및 자본 지출 요구를 충당할 것으로 예상하고 있다.이 항목의 정보는 감사되지 않았으며 예비적인 것으로, 2024년 12월 31일 기준 회사의 운영 결과나 재무 상태를 이해하는 데 필요한 모든 정보를 제공하지 않는다.2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 회사의 재무제표 감사는 진행 중이며, 이 항목의 정보에 변경이 있을 수 있다.이 현재 보고서의 정보는 제공될 의도로 작성되었으며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출'된 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.회사의 경영진은 회사의 전략, 미래 운영, 전망 및 계획, 관리의 목표, 엔트라다 접근 방식 및 EEV 플랫폼의 검증 및 차별화, 환자에게 잠재적 치료를 제공할 수 있는 능력, 환자에서의 엑손 스키핑 및 디스트로핀 생산의 중요한 축적에 대한 기대, 치료 지수 최적화를 위한 엔도솜 탈출의 중요성에 대한 기대, ENTR-601-44의 1상 임상 연구 데이터의 전이 가능성, 회사의 전임상 연구 및 임상 연구가 치료 후보의 안전성과 유효성을 입증할 수 있는 능력에 대한 기대, ENTR-601-44 및 ENTR-601-45에 대한 회사의 계획된 1/2상 임상 연구의 승인 및 특정 프로토콜에 대한 기대, 2025년 ENTR-601-50 및 2026년 ENT
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 FDA가 DMD 환자 대상 CONNECT2-EDO51 임상시험 IND 신청에 대한 임상 보류 통지를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 펩젠은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 환자를 대상으로 하는 CONNECT2-EDO51 임상시험을 시작하기 위한 임상시험 신약(IND) 신청에 대한 임상 보류 통지를 받았다. FDA는 공식 임상 보류 서한을 30일 이내에 회사에 제공할 것이라고 밝혔다.CONNECT2는 펩젠의 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 임상시험으로, 25주 동안 DMD 환자를 대상으로 PGN-EDO51을 연구하는 것이다. 이 연구는 영국에서 진행 중이다.펩젠의 R&D 책임자인 폴 스트렉 박사는 "우리
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 2024년 기업 발표가 업데이트됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2024년 11월 20일에 기업 발표를 업데이트했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.WAVE라이프사이언스는 RNA 의약품 플랫폼을 통해 RNA 편집, RNAi, 스플라이싱 등 다
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 카프리코쎄라퓨틱스(나스닥: CAPR)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "이번 분기는 DMD 치료를 위한 데라미오셀의 상용화를 향한 변혁적인 분기였다. 우리는 BLA 제출을 시작했으며, 연말까지 완료될 것으로 예상하고 있다. 또한, 우리는 강력한 출시를 위해 제조 능력을 확장하기 위해 재무 상태를 크게 강화했다"고 말했다.카프리코쎄라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 데라
