브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 NurOwn®의 새로운 생존 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스(증권코드: BCLI)는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 NurOwn®(자가 유래 MSC-NTF 세포)의 확대 접근 프로그램(EAP)에서 10명의 참가자에 대한 새로운 생존 데이터를 발표했다.EAP는 이전에 3상 임상 시험을 완료한 10명의 참가자를 등록했다.분석은 첫 증상 발현 시점부터 3상 시험, EAP 1기 및 2기 참여를 거쳐 수집된 생존 데이터를 검토했다.EAP 참가자들은 3상 시험 시작 시점에서 질병 진행 초기 단계에 있었으며, 기초 ALSFRS-R 평균 점수는 35.8(범위: 32 – 40)였고, EAP 시작 시 평균 점수는 31.4(범위: 27 – 38; 한 명의 아웃라이어 점수는 13)였다.주요 발견 사항은 다음과 같다.90%의 참가자(9/10)가 ALS 증상 발현 후 5년 이상 생존했으며, 이는 ALS 환자의 약 10%가 5년 이상 생존한다는 기존의 추정치와 비교된다.특히, 이 집단에서 발생한 유일한 사망은 선택적 안락사 후에 발생했다.EAP 집단에서 관찰된 중앙 생존 기간은 증상 발현 후 6.8년(범위: 6~7년)이었다.ALS 환자의 10%가 5년 이상 생존한다는 점을 고려할 때, 10명 중 9명이 이러한 장기 생존을 우연히 관찰할 확률은 극히 낮다.이는 이 집단의 생존 결과가 단순한 무작위 변동의 결과가 아닐 가능성을 강하게 시사한다.브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 CEO인 차임 레보비츠는 "이 생존 데이터는 NurOwn으로 치료받은 ALS 환자들의 장기 경험에 대한 고무적인 실제 통찰을 제공한다"고 말했다.이어 "이 발견은 FDA 특별 프로토콜 평가(SPA) 하에 진행될 예정인 3상 임상 시험을 지원하는 추가 증거를 제공한다"고 덧붙였다.브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 밥 다 박사는 "10명의 EAP 참
코그니션쎄라퓨틱스(CGTX, COGNITION THERAPEUTICS INC )는 레비체의 치매 환자를 위한 제제 접근 프로그램을 확대한다고 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 3일, 코그니션쎄라퓨틱스는 레비체의 치매 환자를 위한 제제 접근 프로그램(EAP)의 확대를 발표하는 보도자료를 배포했다.이 프로그램은 레비체의 치매 환자에게 제제인 제르비메신을 제공하기 위한 것으로, 해당 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제출되었다.코그니션쎄라퓨틱스는 익명의 자선 기부로 이 프로그램을 상당 부분 지원받게 되었으며, 기부자는 제르비메신을 치료받은 레비체의 치매 환자의 가족이다.이 프로그램에 참여하는 환자들은 약 1년 동안 매일 100mg의 경구 제르비메신을 복용하게 된다.아리조나에 위치한 배너 선 헬스 연구소가 첫 번째 활성화 사이트로 지정되었으며, 데이비드 슈프레처 박사가 해당 사이트의 주요 연구자로 활동한다.코그니션쎄라퓨틱스의 리사 리치아르디 CEO는 "우리의 궁극적인 목표는 삶을 변화시키는 치료제를 만드는 것"이라며, "참여 사이트를 신속하게 온보딩하여 이달 내로 자격이 있는 환자들에게 제르비메신을 제공할 수 있도록 노력하고 있다"고 밝혔다.EAP는 약 30명의 환자를 수용할 수 있으며, 추가 환자는 자금과 약물 공급에 따라 치료받을 수 있다.EAP는 SHIMMER 연구를 완료한 환자와 경증에서 중등도의 레비체의 치매 진단을 받은 추가 환자에게 개방된다.배너 선 헬스 연구소는 첫 번째 참여 사이트로 활성화되었으며, 슈프레처 박사는 EAP 연구자로 활동한다.EAP는 새로운 프로토콜 하에 운영되며, 제르비메신은 규제 당국의 승인을 받지 않은 실험적 의약품이다.따라서 제르비메신의 안전성과 효능은 완전히 규명되지 않았으며, 사용에 따른 위험이 있을 수 있다.환자나 보호자는 이 프로그램에 대해 더 알고 싶다면 치료 의사와 상담할 것을 권장한다.코그니션쎄라퓨틱스는 노화 관련 퇴행성 질환을 치료하기 위한 혁신적인 소분자 치료제를 개발하는 임상 단계의
